Arimoclomol 在 ALS 中的多中心、剂量范围安全性和药代动力学研究
2012年2月8日 更新者：CytRx
Arimoclomol 在肌萎缩性侧索硬化症 (ALS) 中的多中心、剂量范围安全性和药代动力学研究
本研究的主要目的是评估 arimoclomol 在 ALS 患者中给药 90 天后的安全性和耐受性。
此外，还将测量血液和脑脊液中 arimoclomol 的含量。
研究概览
详细说明
Arimoclomol 是一种小分子，可在压力下上调细胞中的“分子伴侣”。
在 ALS 的突变型超氧化物歧化酶 (SOD1) 转基因小鼠模型中，在症状出现前和疾病发作时给予 Arimoclomol 可将存活时间延长五周。
此外，它已被证明在其他大鼠神经损伤模型中具有神经保护和神经再生作用。
分子伴侣蛋白在细胞对压力和蛋白质错误折叠的反应中至关重要。
最近的数据表明，在一些患有家族性疾病的患者中，导致 ALS 的 SOD1 突变降低了各种分子伴侣的可用性，从而削弱了它们对细胞应激反应的能力。
蛋白质错误折叠和随之而来的聚集可能在家族性和散发性 ALS 的发病机制中发挥作用。
改善细胞伴侣对蛋白质错误折叠反应的治疗剂，如 arimoclomol，可能对 ALS 有帮助。
研究类型
介入性
注册
80
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
California
-
Irvine、California、美国、92868
- University of California, Irvine Medical Center
-
-
Florida
-
Miami、Florida、美国、33136
- University of Miami School of Medicine
-
-
Kansas
-
Kansas City、Kansas、美国、66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02129
- Massachusetts General Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、美国、55404
- Hennepin Faculty Associates/Berman Center
-
-
New York
-
Syracuse、New York、美国、13210
- SUNY Upstate Medical University
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、美国、27705
- Duke University
-
-
Pennsylvania
-
Hershey、Pennsylvania、美国、17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
- Drexel University College of Medicine
-
-
Texas
-
San Antonio、Texas、美国、78229
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 家族性或散发性 ALS
- 筛选访视时肺活量等于或大于性别、身高和年龄预测值的 60%
- 第一次肌萎缩侧索硬化症状出现在筛选前不超过五年
- 必须能够服用口服药物
排除标准：
- 依赖机械通气
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：双倍的
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
|---|
|
安全
|
次要结果测量
结果测量 |
|---|
|
药代动力学
|
|
ALSFRS-R
|
|
肺活量
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：Jeremy Shefner, MD、State University of New York - Upstate Medical University
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Kieran D, Kalmar B, Dick JR, Riddoch-Contreras J, Burnstock G, Greensmith L. Treatment with arimoclomol, a coinducer of heat shock proteins, delays disease progression in ALS mice. Nat Med. 2004 Apr;10(4):402-5. doi: 10.1038/nm1021. Epub 2004 Mar 21.
- Benn SC, Brown RH Jr. Putting the heat on ALS. Nat Med. 2004 Apr;10(4):345-7. doi: 10.1038/nm0404-345. No abstract available.
- Kurthy M, Mogyorosi T, Nagy K, Kukorelli T, Jednakovits A, Talosi L, Biro K. Effect of BRX-220 against peripheral neuropathy and insulin resistance in diabetic rat models. Ann N Y Acad Sci. 2002 Jun;967:482-9. doi: 10.1111/j.1749-6632.2002.tb04306.x.
- Kalmar B, Burnstock G, Vrbova G, Urbanics R, Csermely P, Greensmith L. Upregulation of heat shock proteins rescues motoneurones from axotomy-induced cell death in neonatal rats. Exp Neurol. 2002 Jul;176(1):87-97. doi: 10.1006/exnr.2002.7945.
- Muchowski PJ, Wacker JL. Modulation of neurodegeneration by molecular chaperones. Nat Rev Neurosci. 2005 Jan;6(1):11-22. doi: 10.1038/nrn1587.
- Kalmar B, Greensmith L, Malcangio M, McMahon SB, Csermely P, Burnstock G. The effect of treatment with BRX-220, a co-inducer of heat shock proteins, on sensory fibers of the rat following peripheral nerve injury. Exp Neurol. 2003 Dec;184(2):636-47. doi: 10.1016/S0014-4886(03)00343-1.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2005年10月1日
初级完成 (实际的)
2007年1月1日
研究完成 (实际的)
2007年1月1日
研究注册日期
首次提交
2005年10月25日
首先提交符合 QC 标准的
2005年10月25日
首次发布 (估计)
2005年10月26日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2012年2月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2012年2月8日
最后验证
2012年2月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
阿莫氯酚的临床试验
-
University of MiamiMassachusetts General Hospital完全的