Une étude multicentrique, à doses variables, d'innocuité et de pharmacocinétique de l'arimoclomol dans la SLA

L'arimoclomol est une petite molécule qui régule à la hausse les "chaperons moléculaires" dans les cellules soumises à un stress. L'arimoclomol prolonge la survie de cinq semaines lorsqu'il est administré à la fois de manière pré-symptomatique et au début de la maladie dans un modèle murin transgénique de superoxyde dismutase (SOD1) mutant de la SLA. De plus, il a été démontré qu'il a des effets neuroprotecteurs et neurorégénératifs dans d'autres modèles de lésions nerveuses chez le rat. Les protéines chaperonnes moléculaires sont essentielles dans la réponse cellulaire au stress et au mauvais repliement des protéines. Des données récentes suggèrent que la mutation SOD1 responsable de la SLA chez certains patients atteints d'une maladie familiale réduit la disponibilité d'une variété de chaperons moléculaires, et affaiblit ainsi leur capacité à répondre au stress cellulaire. Le mauvais repliement des protéines et l'agrégation qui en résulte peuvent jouer un rôle dans la pathogenèse des formes familiales et sporadiques de la SLA. Des agents thérapeutiques tels que l'arimoclomol qui améliorent la réponse cellulaire des chaperons au mauvais repliement des protéines peuvent être utiles dans la SLA.