Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio multicéntrico de seguridad y farmacocinética de rango de dosis de armimoclomol en la ELA

8 de febrero de 2012 actualizado por: CytRx

Un estudio multicéntrico de seguridad y farmacocinética de rango de dosis de armimoclomol en la esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad del arimoclomol en pacientes con ELA después de 90 días de dosificación. Además, se medirá la cantidad de arimoclomol en sangre y líquido cefalorraquídeo.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Arimoclomol es una molécula pequeña que aumenta las "chaperones moleculares" en las células bajo estrés. Arimoclomol prolonga la supervivencia en cinco semanas cuando se administra antes de los síntomas y al inicio de la enfermedad en un modelo de ratón transgénico con superóxido dismutasa mutante (SOD1) de ELA. Además, se ha demostrado que tiene efectos neuroprotectores y neuroregenerativos en otros modelos de daño nervioso en ratas. Las proteínas chaperonas moleculares son críticas en la respuesta celular al estrés y al mal plegamiento de proteínas. Datos recientes sugieren que la mutación SOD1 responsable de la ELA en algunos pacientes con enfermedad familiar reduce la disponibilidad de una variedad de chaperonas moleculares y, por lo tanto, debilita su capacidad para responder al estrés celular. El mal plegamiento de proteínas y la consiguiente agregación pueden desempeñar un papel en la patogenia de las formas familiar y esporádica de ELA. Los agentes terapéuticos como el arimoclomol que mejoran la respuesta de las chaperonas celulares al plegamiento incorrecto de proteínas pueden ser útiles en la ELA.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción

80

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California, Irvine Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02129
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Hennepin Faculty Associates/Berman Center
    • New York
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Drexel University College of Medicine
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • ELA familiar o esporádica
  • Capacidad vital igual o superior al 60 % del valor previsto para el sexo, la altura y la edad en la visita de selección
  • Los primeros síntomas de ELA ocurrieron no más de cinco años antes de la selección.
  • Debe poder tomar medicamentos orales.

Criterio de exclusión:

  • Dependencia de la ventilación mecánica

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Doble

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
La seguridad

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Farmacocinética
ALSFRS-R
Capacidad vital

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

CytRx

Investigadores

  • Investigador principal: Jeremy Shefner, MD, State University of New York - Upstate Medical University

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de octubre de 2005

Finalización primaria (Actual)

1 de enero de 2007

Finalización del estudio (Actual)

1 de enero de 2007

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

25 de octubre de 2005

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de octubre de 2005

Publicado por primera vez (Estimar)

26 de octubre de 2005

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

9 de febrero de 2012

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de febrero de 2012

Última verificación

1 de febrero de 2012

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AALS-001

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

  • Johns Hopkins University
    Massachusetts General Hospital; Washington University School of Medicine; Emory... y otros colaboradores
    Terminado
    Respuesta ALS: Iniciativa individualizada para el descubrimiento de ALS (AnswerALS)
    Enfermedad de la neuronas motoras | La esclerosis lateral amiotrófica | Esclerosis lateral primaria | Atrofia muscular progresiva | Controles saludables | ALS de brazo mayal | Amiotrofia monomélica | Portadores de genes ALS asintomáticos
    Estados Unidos
  • Northwestern University
    Terminado
    Genética de la ELA familiar y esporádica (ALS)
    Esclerosis lateral amiotrófica (ELA) | Enfermedad de Lou Gehrig | Esclerosis lateral primaria (ELP) | Esclerosis lateral amiotrófica familiar | ALS con demencia frontotemporal (ALS/FTD) | Enfermedad de la neurona motora (EMN) | ELA esporádica (SALS)
    Estados Unidos
  • Taipei Medical University Shuang Ho Hospital
    Terminado
    Tratamiento con tamoxifeno en pacientes con enfermedad de la motoneurona
    La esclerosis lateral amiotrófica | Escala de ración funcional ALS | Proteína 43 de unión a ADN TAR | Tamoxifeno | mTOR
    Taiwán
  • University of Miami
    National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); National Institutes... y otros colaboradores
    Reclutamiento
    Procedimientos clínicos para apoyar la investigación en ELA (CAPTURE-ALS)
    La esclerosis lateral amiotrófica | Esclerosis lateral primaria | Atrofia muscular progresiva | ALS-Demencia Frontotemporal
    Estados Unidos
  • University of Miami
    National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); National Institutes...
    Activo, no reclutando
    PRUEBA LISTO (Preparación para ensayos clínicos)
    La esclerosis lateral amiotrófica | Esclerosis lateral primaria | Demencia frontotemporal | Atrofia muscular progresiva | ALS-Demencia Frontotemporal
    Estados Unidos
  • University of California, San Francisco
    National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); National Center... y otros colaboradores
    Terminado
    Avances en la investigación y el tratamiento de la degeneración lobar frontotemporal (ARTFL) (ARTFL)
    Esclerosis lateral amiotrófica (ELA) | Parálisis Supranuclear Progresiva (PSP) | Degeneración corticobasal (CBD) | FTLD | Demencia Frontotemporal (DFT) | Síndrome de APP | Variante conductual de la demencia frontotemporal (bvFTD) | Afasia progresiva primaria variante semántica (svPPA) | Afasia progresiva... y otras condiciones
    Estados Unidos, Canadá
  • Mayo Clinic
    National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); National Institute... y otros colaboradores
    Reclutamiento
    ARTFL LEFFTDS Degeneración lobular frontotemporal longitudinal (ALLFTD)
    La esclerosis lateral amiotrófica | Parálisis Supranuclear Progresiva (PSP) | Degeneración corticobasal (CBD) | Demencia frontotemporal relacionada con GRN | Variante conductual de la demencia frontotemporal (bvFTD) | Afasia progresiva primaria variante semántica (svPPA) | Afasia progresiva primaria... y otras condiciones
    Estados Unidos, Canadá

Ensayos clínicos sobre arimoclomol

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir