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Uno studio multicentrico, sulla sicurezza e sulla farmacocinetica dell'intervallo di dose di Arimoclomol nella SLA

8 febbraio 2012 aggiornato da: CytRx

Uno studio multicentrico sulla sicurezza e sulla farmacocinetica dell'intervallo di dosaggio dell'arimoclomolo nella sclerosi laterale amiotrofica (SLA)

Lo scopo principale di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità dell'arimoclomolo nei pazienti affetti da SLA dopo 90 giorni di somministrazione. Inoltre, verrà misurata la quantità di arimoclomolo nel sangue e nel liquido cerebrospinale.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA)

Intervento / Trattamento

Droga: arimoclomolo

Descrizione dettagliata

L'arimoclomol è una piccola molecola che sovraregola gli "accompagnatori molecolari" nelle cellule sotto stress. L'arimoclomolo prolunga la sopravvivenza di cinque settimane se somministrato sia presintomaticamente che all'insorgenza della malattia in un modello murino transgenico di superossido dismutasi mutante (SOD1) di SLA. Inoltre, è stato dimostrato che ha effetti neuroprotettivi e neurorigenerativi in altri modelli di ratto di danni ai nervi. Le proteine chaperone molecolari sono fondamentali nella risposta cellulare allo stress e al ripiegamento errato delle proteine. Dati recenti suggeriscono che la mutazione SOD1 responsabile della SLA in alcuni pazienti con malattia familiare riduce la disponibilità di una varietà di chaperoni molecolari, e quindi indebolisce la loro capacità di rispondere allo stress cellulare. Il misfolding proteico e la conseguente aggregazione possono svolgere un ruolo nella patogenesi delle forme familiari e sporadiche di SLA. Agenti terapeutici come l'arimoclomolo che migliorano la risposta del chaperone cellulare al ripiegamento errato delle proteine possono essere utili nella SLA.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione

Fase

Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Stati Uniti
- California
  - Irvine, California, Stati Uniti, 92868
    - University of California, Irvine Medical Center
- Florida
  - Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
    - University of Miami School of Medicine
- Kansas
  - Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
    - University of Kansas Medical Center
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02129
    - Massachusetts General Hospital
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
    - Hennepin Faculty Associates/Berman Center
- New York
  - Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
    - SUNY Upstate Medical University
- North Carolina
  - Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
    - Duke University
- Pennsylvania
  - Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
    - Penn State Milton S. Hershey Medical Center
  - Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
    - Drexel University College of Medicine
- Texas
  - San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
    - University of Texas Health Science Center at San Antonio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

SLA familiare o sporadica
Capacità vitale pari o superiore al 60% del valore previsto per sesso, altezza ed età alla visita di screening
I primi sintomi di SLA si sono verificati non più di cinque anni prima dello screening
Deve essere in grado di assumere farmaci per via orale

Criteri di esclusione:

Dipendenza dalla ventilazione meccanica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Scopo principale: Trattamento
Assegnazione: Randomizzato
Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
Mascheramento: Doppio

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Sicurezza

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Farmacocinetica
ALSFRS-R
Capacità vitale

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

CytRx

Investigatori

Investigatore principale: Jeremy Shefner, MD, State University of New York - Upstate Medical University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 2005

Completamento primario (Effettivo)

1 gennaio 2007

Completamento dello studio (Effettivo)