ALS에서 Arimoclomol의 다기관, 용량 범위 안전성 및 약동학 연구
2012년 2월 8일 업데이트: CytRx
근위축성 측삭 경화증(ALS)에서 Arimoclomol의 다기관, 용량 범위 안전성 및 약동학 연구
이 연구의 주요 목적은 90일 투여 후 ALS 환자에서 arimoclomol의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
또한 혈액과 뇌척수액의 arimoclomol 양을 측정합니다.
연구 개요
상세 설명
아리모클로몰은 스트레스를 받는 세포에서 "분자 샤페론"을 상향 조절하는 작은 분자입니다.
아리모클로몰은 ALS의 돌연변이 슈퍼옥사이드 디스뮤타제(SOD1) 트랜스제닉 마우스 모델에서 증상 전 단계와 발병 시점에 모두 투여했을 때 생존을 5주 연장합니다.
또한 신경 손상의 다른 쥐 모델에서 신경 보호 및 신경 재생 효과가 있음이 입증되었습니다.
분자 샤페론 단백질은 스트레스 및 단백질 잘못 접힘에 대한 세포 반응에 매우 중요합니다.
최근 데이터에 따르면 일부 가족성 질환 환자의 ALS를 담당하는 SOD1 돌연변이는 다양한 분자 샤페론의 가용성을 감소시켜 세포 스트레스에 반응하는 능력을 약화시킵니다.
단백질 미스폴딩 및 그에 따른 응집은 ALS의 가족성 및 산발성 형태 둘 다의 병인에서 역할을 할 수 있습니다.
단백질 미스폴딩에 대한 세포 샤페론 반응을 개선하는 arimoclomol과 같은 치료제가 ALS에 도움이 될 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록
80
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Irvine, California, 미국, 92868
- University of California, Irvine Medical Center
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33136
- University of Miami School of Medicine
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02129
- Massachusetts General Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
- Hennepin Faculty Associates/Berman Center
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New York
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Syracuse, New York, 미국, 13210
- SUNY Upstate Medical University
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27705
- Duke University
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- Drexel University College of Medicine
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Texas
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San Antonio, Texas, 미국, 78229
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 가족성 또는 산발성 ALS
- 스크리닝 방문 시 성별, 신장 및 연령에 대한 예측값의 60% 이상인 폐활량
- 첫 번째 ALS 증상은 스크리닝 전 5년 이내에 발생했습니다.
- 경구용 약물을 복용할 수 있어야 함
제외 기준:
- 기계적 환기에 의존
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 더블
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
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안전
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2차 결과 측정
결과 측정 |
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약동학
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생명력
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Jeremy Shefner, MD, State University of New York - Upstate Medical University
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Kieran D, Kalmar B, Dick JR, Riddoch-Contreras J, Burnstock G, Greensmith L. Treatment with arimoclomol, a coinducer of heat shock proteins, delays disease progression in ALS mice. Nat Med. 2004 Apr;10(4):402-5. doi: 10.1038/nm1021. Epub 2004 Mar 21.
- Benn SC, Brown RH Jr. Putting the heat on ALS. Nat Med. 2004 Apr;10(4):345-7. doi: 10.1038/nm0404-345. No abstract available.
- Kurthy M, Mogyorosi T, Nagy K, Kukorelli T, Jednakovits A, Talosi L, Biro K. Effect of BRX-220 against peripheral neuropathy and insulin resistance in diabetic rat models. Ann N Y Acad Sci. 2002 Jun;967:482-9. doi: 10.1111/j.1749-6632.2002.tb04306.x.
- Kalmar B, Burnstock G, Vrbova G, Urbanics R, Csermely P, Greensmith L. Upregulation of heat shock proteins rescues motoneurones from axotomy-induced cell death in neonatal rats. Exp Neurol. 2002 Jul;176(1):87-97. doi: 10.1006/exnr.2002.7945.
- Muchowski PJ, Wacker JL. Modulation of neurodegeneration by molecular chaperones. Nat Rev Neurosci. 2005 Jan;6(1):11-22. doi: 10.1038/nrn1587.
- Kalmar B, Greensmith L, Malcangio M, McMahon SB, Csermely P, Burnstock G. The effect of treatment with BRX-220, a co-inducer of heat shock proteins, on sensory fibers of the rat following peripheral nerve injury. Exp Neurol. 2003 Dec;184(2):636-47. doi: 10.1016/S0014-4886(03)00343-1.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2005년 10월 1일
기본 완료 (실제)
2007년 1월 1일
연구 완료 (실제)
2007년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2005년 10월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2005년 10월 25일
처음 게시됨 (추정)
2005년 10월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2012년 2월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2012년 2월 8일
마지막으로 확인됨
2012년 2월 1일
추가 정보
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