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Um estudo multicêntrico de segurança de variação de dose e farmacocinética do arimoclomol na ELA

8 de fevereiro de 2012 atualizado por: CytRx

Um estudo multicêntrico de segurança e farmacocinética de variação de dose do arimoclomol na esclerose lateral amiotrófica (ALS)

O objetivo principal deste estudo é avaliar a segurança e a tolerabilidade do arimoclomol em pacientes com ELA após 90 dias de dosagem. Além disso, será medida a quantidade de arimoclomol no sangue e no líquido cefalorraquidiano.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Arimoclomol é uma pequena molécula que regula positivamente as "chaperonas moleculares" em células sob estresse. O arimoclomol aumenta a sobrevida em cinco semanas quando administrado pré-sintomaticamente e no início da doença em um modelo de camundongo transgênico superóxido dismutase (SOD1) mutante de ELA. Além disso, foi demonstrado que tem efeitos neuroprotetores e neurorregenerativos em outros modelos de ratos com danos nos nervos. As proteínas chaperonas moleculares são críticas na resposta celular ao estresse e ao dobramento incorreto de proteínas. Dados recentes sugerem que a mutação SOD1 responsável pela ELA em alguns pacientes com doença familiar reduz a disponibilidade de uma variedade de chaperonas moleculares e, portanto, enfraquece sua capacidade de responder ao estresse celular. O dobramento incorreto de proteínas e a consequente agregação podem desempenhar um papel na patogênese das formas familiar e esporádica de ELA. Agentes terapêuticos, como o arimoclomol, que melhoram a resposta das chaperonas celulares ao dobramento incorreto de proteínas, podem ser úteis na ELA.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição

80

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California, Irvine Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02129
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Hennepin Faculty Associates/Berman Center
    • New York
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Drexel University College of Medicine
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • ELA familiar ou esporádica
  • Capacidade vital igual ou superior a 60% do valor previsto para sexo, altura e idade na consulta de triagem
  • Os primeiros sintomas de ELA ocorreram não mais de cinco anos antes da triagem
  • Deve ser capaz de tomar medicação oral

Critério de exclusão:

  • Dependência de ventilação mecânica

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Dobro

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Segurança

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Farmacocinética
ALSFRS-R
Capacidade vital

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

CytRx

Investigadores

  • Investigador principal: Jeremy Shefner, MD, State University of New York - Upstate Medical University

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de outubro de 2005

Conclusão Primária (Real)

1 de janeiro de 2007

Conclusão do estudo (Real)

1 de janeiro de 2007

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de outubro de 2005

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

25 de outubro de 2005

Primeira postagem (Estimativa)

26 de outubro de 2005

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

9 de fevereiro de 2012

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de fevereiro de 2012

Última verificação

1 de fevereiro de 2012

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AALS-001

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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    Massachusetts General Hospital; Washington University School of Medicine; Emory... e outros colaboradores
    Concluído
    Answer ALS: Iniciativa individualizada para descoberta de ALS (AnswerALS)
    Doença do neurônio motor | Esclerose Lateral Amiotrófica | Esclerose Lateral Primária | Atrofia Muscular Progressiva | Controles Saudáveis | ALS de braço mangual | Amiotrofia monomélica | Portadores assintomáticos do gene da ELA
    Estados Unidos
  • Northwestern University
    Concluído
    Genética da ELA Familiar e Esporádica (ALS)
    Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) | Doença de Lou Gehrig | Esclerose Lateral Primária (PLS) | Esclerose Lateral Amiotrófica Familiar | ELA com Demência Frontotemporal (ALS/FTD) | Doença do Neurônio Motor (MND) | ELA Esporádica (SALS)
    Estados Unidos
  • University of California, San Francisco
    National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); National Center... e outros colaboradores
    Concluído
    Pesquisa avançada e tratamento para degeneração lobar frontotemporal (ARTFL) (ARTFL)
    Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) | Paralisia Supranuclear Progressiva (PSP) | Degeneração corticobasal (CBD) | FTLD | Demência Frontotemporal (FTD) | Síndrome PPA | Demência Frontotemporal Variante Comportamental (bvFTD) | Variante Semântica Afasia Progressiva Primária (svPPA) | Afasia Progressiva... e outras condições
    Estados Unidos, Canadá
  • Mayo Clinic
    National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); National Institute... e outros colaboradores
    Recrutamento
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    Esclerose Lateral Amiotrófica | Paralisia Supranuclear Progressiva (PSP) | Degeneração corticobasal (CBD) | Demência Frontotemporal Relacionada ao GRN | Demência Frontotemporal Variante Comportamental (bvFTD) | Variante Semântica Afasia Progressiva Primária (svPPA) | Afasia Progressiva Primária... e outras condições
    Estados Unidos, Canadá

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