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Eine multizentrische Studie zur Dosisfindungssicherheit und Pharmakokinetik von Arimoclomol bei ALS

8. Februar 2012 aktualisiert von: CytRx

Eine multizentrische Dosisfindungsstudie zur Sicherheit und Pharmakokinetik von Arimoclomol bei Amyotropher Lateralsklerose (ALS)

Der Hauptzweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Arimoclomol bei ALS-Patienten nach einer 90-tägigen Einnahme. Zusätzlich wird die Menge an Arimoclomol im Blut und in der Zerebrospinalflüssigkeit gemessen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Amyotrophe Lateralsklerose (ALS)

Intervention / Behandlung

Arzneimittel: Arimoclomol

Detaillierte Beschreibung

Arimoclomol ist ein kleines Molekül, das „molekulare Chaperone“ in Zellen unter Stress hochreguliert. Arimoclomol verlängert das Überleben um fünf Wochen, wenn es sowohl präsymptomatisch als auch zu Beginn der Krankheit in einem transgenen Mausmodell von ALS mit mutierter Superoxiddismutase (SOD1) verabreicht wird. Darüber hinaus wurde gezeigt, dass es in anderen Rattenmodellen von Nervenschäden neuroprotektive und neuroregenerative Wirkungen hat. Molekulare Chaperonproteine sind entscheidend für die zelluläre Reaktion auf Stress und Proteinfehlfaltung. Jüngste Daten deuten darauf hin, dass die SOD1-Mutation, die bei einigen Patienten mit familiärer Erkrankung für ALS verantwortlich ist, die Verfügbarkeit einer Vielzahl von molekularen Chaperonen reduziert und somit ihre Fähigkeit schwächt, auf zellulären Stress zu reagieren. Proteinfehlfaltung und daraus resultierende Aggregation können bei der Pathogenese sowohl der familiären als auch der sporadischen Form von ALS eine Rolle spielen. Therapeutika wie Arimoclomol, die die zelluläre Chaperonreaktion auf Proteinfehlfaltung verbessern, können bei ALS hilfreich sein.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung

Phase

Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Vereinigte Staaten
- California
  - Irvine, California, Vereinigte Staaten, 92868
    - University of California, Irvine Medical Center
- Florida
  - Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
    - University of Miami School of Medicine
- Kansas
  - Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
    - University of Kansas Medical Center
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02129
    - Massachusetts General Hospital
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
    - Hennepin Faculty Associates/Berman Center
- New York
  - Syracuse, New York, Vereinigte Staaten, 13210
    - SUNY Upstate Medical University
- North Carolina
  - Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
    - Duke University
- Pennsylvania
  - Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
    - Penn State Milton S. Hershey Medical Center
  - Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
    - Drexel University College of Medicine
- Texas
  - San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
    - University of Texas Health Science Center at San Antonio

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Familiäre oder sporadische ALS
Vitalkapazität gleich oder mehr als 60 % des vorhergesagten Werts für Geschlecht, Größe und Alter beim Screening-Besuch
Erste ALS-Symptome traten nicht mehr als fünf Jahre vor dem Screening auf
Muss in der Lage sein, orale Medikamente einzunehmen

Ausschlusskriterien:

Abhängigkeit von mechanischer Beatmung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Hauptzweck: Behandlung
Zuteilung: Zufällig
Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
Maskierung: Doppelt

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Sicherheit

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Pharmakokinetik
ALSFRS-R
Vitalkapazität

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

CytRx

Ermittler

Hauptermittler: Jeremy Shefner, MD, State University of New York - Upstate Medical University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Oktober 2005

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2007

Studienabschluss (Tatsächlich)