Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een multicenter, dosis variërende veiligheids- en farmacokinetische studie van arimoclomol bij ALS

8 februari 2012 bijgewerkt door: CytRx

Een multicenter, dosis variërende veiligheids- en farmacokinetische studie van arimoclomol bij amyotrofische laterale sclerose (ALS)

Het primaire doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van arimoclomol bij ALS-patiënten na 90 dagen doseren. Daarnaast wordt de hoeveelheid arimoclomol in bloed en hersenvocht gemeten.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Arimoclomol is een klein molecuul dat "moleculaire chaperonnes" in cellen onder stress reguleert. Arimoclomol verlengt de overleving met vijf weken wanneer het zowel presymptomatisch als bij aanvang van de ziekte wordt toegediend in een mutant superoxide dismutase (SOD1) transgeen muismodel van ALS. Bovendien is aangetoond dat het neuroprotectieve en neuroregeneratieve effecten heeft in andere rattenmodellen van zenuwbeschadiging. Moleculaire chaperonne-eiwitten zijn cruciaal in de cellulaire reactie op stress en verkeerd gevouwen eiwitten. Recente gegevens suggereren dat de SOD1-mutatie die verantwoordelijk is voor ALS bij sommige patiënten met familiaire ziekte de beschikbaarheid van een verscheidenheid aan moleculaire chaperonnes vermindert, en dus hun vermogen om te reageren op cellulaire stress verzwakt. Het verkeerd vouwen van eiwitten en de daaruit voortvloeiende aggregatie kunnen een rol spelen bij de pathogenese van zowel de familiale als de sporadische vorm van ALS. Therapeutische middelen zoals arimoclomol die de cellulaire chaperonne-respons op misvouwing van eiwitten verbeteren, kunnen nuttig zijn bij ALS.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving

80

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Irvine, California, Verenigde Staten, 92868
        • University of California, Irvine Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02129
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
        • Hennepin Faculty Associates/Berman Center
    • New York
      • Syracuse, New York, Verenigde Staten, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Duke University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • Drexel University College of Medicine
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Familiale of sporadische ALS
  • Vitale capaciteit gelijk aan of meer dan 60% voorspelde waarde voor geslacht, lengte en leeftijd bij het screeningsbezoek
  • De eerste ALS-symptomen deden zich niet meer dan vijf jaar voor de screening voor
  • Moet orale medicatie kunnen innemen

Uitsluitingscriteria:

  • Afhankelijkheid van mechanische ventilatie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Dubbele

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Veiligheid

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Farmacokinetiek
ALSFRS-R
Vitale capaciteit

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

CytRx

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Jeremy Shefner, MD, State University of New York - Upstate Medical University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 oktober 2005

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2007

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2007

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 oktober 2005

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 oktober 2005

Eerst geplaatst (Schatting)

26 oktober 2005

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

9 februari 2012

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 februari 2012

Laatst geverifieerd

1 februari 2012

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AALS-001

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op arimoclomol

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren