Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Multicentrická studie bezpečnosti a farmakokinetiky arimoklomolu v rozmezí dávek u ALS

8. února 2012 aktualizováno: CytRx

Multicentrická studie bezpečnosti a farmakokinetiky arimoklomolu s rozsahem dávek u amyotrofické laterální sklerózy (ALS)

Primárním účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost arimoklomolu u pacientů s ALS po 90 dnech podávání. Dále bude měřeno množství arimoklomolu v krvi a mozkomíšním moku.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Arimoclomol je malá molekula, která upreguluje "molekulární chaperony" v buňkách ve stresu. Arimoclomol prodlužuje přežití o pět týdnů, je-li podáván jak presymptomaticky, tak při nástupu onemocnění v transgenním myším modelu ALS s mutantní superoxiddismutázou (SOD1). Dále bylo prokázáno, že má neuroprotektivní a neuroregenerativní účinky u jiných krysích modelů poškození nervů. Molekulární chaperonové proteiny jsou rozhodující pro buněčnou odpověď na stres a chybné skládání proteinů. Nedávné údaje naznačují, že mutace SOD1 odpovědná za ALS u některých pacientů s familiárním onemocněním snižuje dostupnost různých molekulárních chaperonů, a tak oslabuje jejich schopnost reagovat na buněčný stres. Chybné skládání proteinů a následná agregace mohou hrát roli v patogenezi jak familiárních, tak sporadických forem ALS. Terapeutická činidla, jako je arimoklomol, která zlepšují odpověď buněčného chaperonu na chybné skládání proteinu, mohou být užitečná u ALS.

Typ studie

Intervenční

Zápis

80

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Irvine, California, Spojené státy, 92868
        • University of California, Irvine Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami School of Medicine
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02129
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Hennepin Faculty Associates/Berman Center
    • New York
      • Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Drexel University College of Medicine
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Rodinná nebo sporadická ALS
  • Vitální kapacita rovná nebo více než 60 % předpokládané hodnoty pro pohlaví, výšku a věk při screeningové návštěvě
  • První příznaky ALS se objevily ne více než pět let před screeningem
  • Musí být schopen užívat perorální léky

Kritéria vyloučení:

  • Závislost na mechanické ventilaci

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Dvojnásobek

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Bezpečnost

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Farmakokinetika
ALSFRS-R
Vitální kapacita

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

CytRx

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jeremy Shefner, MD, State University of New York - Upstate Medical University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 2005

Primární dokončení (Aktuální)

1. ledna 2007

Dokončení studie (Aktuální)

1. ledna 2007

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. října 2005

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. října 2005

První zveřejněno (Odhad)

26. října 2005

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

9. února 2012

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. února 2012

Naposledy ověřeno

1. února 2012

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AALS-001

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na arimoklomol

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit