Melphalan, prednison, thalidomid og defibrotid hos patienter med recidiverende myelomatose (MPTD)

Inklusionskriterier:

• Hver patient skal opfylde alle følgende inklusionskriterier for at blive tilmeldt undersøgelsen:
• Patienten er i en lovligt samtykkende alder som defineret af lokale regler.
• Efter investigator(ernes) mening er patienten villig og i stand til at overholde protokolkravene.
• Patienten har givet frivilligt skriftligt informeret samtykke før udførelse af en undersøgelsesrelateret procedure, der ikke er en del af normal lægebehandling, med den forståelse, at samtykket til enhver tid kan trækkes tilbage af patienten uden at det berører deres fremtidige lægebehandling.
• En kvindelig patient er enten postmenopausal eller kirurgisk steriliseret eller villig til at bruge en acceptabel præventionsmetode (dvs. et hormonelt præventionsmiddel, intrauterin anordning, diafragma med spermicid, kondom med spermicid eller abstinens) i hele undersøgelsens varighed.
• Mandlig patient indvilliger i at bruge en acceptabel præventionsmetode (dvs. kondom eller abstinens) i hele undersøgelsens varighed.
• Patienten var tidligere diagnosticeret med myelomatose baseret på standardkriterier (se afsnit 13.2).
• Patienten får tilbagefald efter én behandlingslinje, men mindre end tre behandlingslinjer, inklusive højdosis kemoterapi med stamcellestøtte, konventionel poli-kemoterapi, thalidomid- og melphalan-baserede regimer
• Patient med primær refraktær sygdom vil blive betragtet som ikke kvalificeret
• Patienten har målbar sygdom, defineret som følger: enhver kvantificerbar monoklonal proteinværdi i serum (generelt, men ikke nødvendigvis, større end 1 g/dL IgG M-Protein og mere end 0,5 g/dL IgA M-Protein) og, hvor det er relevant. , urin let-kæde udskillelse på >200 mg/24 timer.
• Patienten har en Karnofsky præstationsstatus ≥60 %.
• Patienten har en forventet levetid >3 måneder.
• Patienten har følgende laboratorieværdier inden for 14 dage før baseline (dag 1 i cyklus 1, før administration af studielægemidlet):
• Blodpladetal ≥90 x 109/L uden transfusionsstøtte inden for 7 dage før testen.
• Absolut neutrofiltal (ANC) ≥ 1,00 x 109/L uden brug af vækstfaktorer
• Korrigeret serumcalcium ≤14 mg/dL (3,5 mmol/L).
• Aspartattransaminase (AST): ≤ 2,5 x den øvre normalgrænse (ULN).
• Alanintransaminase (AST): ≤ 2,5 x ULN.
• Total bilirubin: ≤ 1,5 x ULN.
• Beregnet eller målt kreatininclearance: ≥20 ml/minut

Ekskluderingskriterier:

Patienter, der opfylder nogen af ​​følgende eksklusionskriterier, skal ikke tilmeldes undersøgelsen.

• Enhver alvorlig medicinsk tilstand, laboratorieabnormitet eller psykiatrisk sygdom, der ville forhindre forsøgspersonen i at underskrive den informerede samtykkeformular.
• Drægtige eller dyr, der fodrer hunner.
• Enhver tilstand, herunder tilstedeværelsen af ​​laboratorieabnormiteter, som sætter forsøgspersonen i en uacceptabel risiko, hvis han/hun skulle deltage i undersøgelsen eller forstyrrer evnen til at fortolke data fra undersøgelsen.
• Brug af enhver anden samtidig standard/eksperimentel antimyelommedicin eller terapi
• Kendt positiv for HIV eller aktiv infektiøs hepatitis, type B eller C
• Anden samtidig antikoagulationsbehandling