Donorstamcelletransplantation til behandling af patienter med hæmatologisk kræft eller andre sygdomme

Inklusionskriterier:

• Histologisk bekræftet hæmatologisk sygdom, herunder en eller flere af følgende:

  • Kronisk lymfatisk leukæmi

    • Absolut lymfocytose > 5.000/µL
    • Morfologisk modne lymfocytter med < 55 % prolymfocytter
    • Lymfocytfænotype med ekspression af CD19 og CD5
    • Fravær af CD23-ekspression tilladt, forudsat at sygdom er morfologisk adskilt fra mantelcellelymfom

  • Prolymfocytisk leukæmi

    • Absolut lymfocytose > 5.000/µL
    • Morfologisk modne lymfocytter med > 55 % prolymfocytter

  • Non-Hodgkins eller Hodgkins lymfom

    • Enhver WHO klassifikation histologisk undertype
    • Diagnose ved kernebiopsi tilladt, forudsat at der er tilstrækkeligt væv til diagnose og immunfænotyping
    • Diagnose ved knoglemarvsbiopsi er ikke acceptabel for follikulære lymfomer

  • Myelomatose

    • Har modtaget ≥ 1 tidligere behandlingsregime
    • Har en delvis respons eller mere i henhold til Blade-kriterierne
    • Patienter, der opnåede fuldstændig remission, er berettigede

  • Akut myeloid leukæmi

    • Dokumenteret kontrol (dvs. < 10 % knoglemarvsblaster og ingen cirkulerende blaster)

  • Myelodysplastiske syndromer

    • Dokumenteret sygdom som defineret af WHO eller fransk-amerikansk-britiske kooperativgruppekriterier
    • Kronisk myelogen leukæmi
  • Patienter med atypisk kronisk myelogen leukæmi (dvs. fraværende Philadelphia-kromosom) er kvalificerede

  • Polycytæmi vera

    • Dokumenteret sygdom som defineret af WHO-kriterier (dvs. A1 + A2 og enhver anden kategori A, ELLER A1 + A2 og enhver 2 kategori B):

      • A1: Samlet masse af røde blodlegemer > 25 % over middel normal forventet værdi ELLER hæmoglobin > 18,5 g/dL hos mænd, 16,5 g/dL hos kvinder (hæmatokrit ≥ 60 % hos mænd eller ≥ 56 % hos kvinder)
      • A2: Ingen årsag til sekundær erytrocytose (fravær af familiær erytrocytose, ingen forhøjelse af epoetin alfa [EPO] på grund af hypoxi, hæmoglobin med høj oxygenaffinitet, trunkeret EPO-receptor eller uhensigtsmæssig ektopisk EPO-produktion)
      • A3: Splenomegali
      • A4: Klonal genetisk abnormitet bortset fra Philadelphia-kromosomet
      • A5: Endogen erythroidkolonidannelse in vitro
      • B: Blodpladetal > 400.000/mm³, WBC > 12.000/mm³, knoglemarvsbiopsi med fremtrædende erythroid- og megakaryocytisk proliferation og lavt serum-EPO

  • Kronisk idiopatisk myelofibrose

    • Dokumenteret sygdom som defineret af WHOs kriterier
    • Skal have en HLA-identisk donor, en matchet ikke-relateret donor eller en HLA 9/10-relateret donor, der opfylder følgende kriterier:

    • HLA-identisk søskende (6/6)

      • Serologisk typning for klasse I (A, B)
      • Molekylær typning for klasse II (DRB1)

    • 9/10 matchede relateret donor

      • Molekylær typning med høj opløsning ved HLA-A, B, C, DRB1 og DQB1
      • Kun en enkelt mismatch ved én klasse I eller II allel tilladt

    • 10/10 matchede ikke-relateret donor

      • Molekylær identitet ved HLA-A, B, C, DRB1 og DQB1 ved højopløsningstypning
      • Syngene donorer er ikke kvalificerede
• Kreatininclearance ≥ 40 ml/min
• Bilirubin ≤ 3 gange øvre normalgrænse (ULN)
• AST ≤ 3 gange ULN
• DLCO ≥ 40 % uden symptomatisk lungesygdom
• LVEF ≥ 30 % ved hjerte-MR eller ekkokardiogram uden symptomatisk hjertesygdom
• Fertile patienter villige til at bruge effektiv prævention

Ekskluderingskriterier:

• Ukontrolleret diabetes mellitus
• Aktiv alvorlig infektion
• Kendt overfølsomhed over for E. coli-afledte produkter
• Kendt HIV-positivitet

• Anamnese med en anden malignitet*, der opfylder følgende kriterier:

  • Ikke-hud malignitet eller melanom inden for de seneste 5 år
  • Samtidig malignitet, der ikke er blevet behandlet kurativt
  • BEMÆRK: * Kræftoverlevere, der har gennemgået potentielt helbredende terapi for en tidligere malignitet mindst 5 år før indskrivning og anses for at have lav risiko på < 30 % for tilbagefald af deres behandlende læger, betragtes
• Gravid eller ammende