Przeszczep komórek macierzystych dawcy w leczeniu pacjentów z rakiem hematologicznym lub innymi chorobami

Kryteria przyjęcia:

• Histologicznie potwierdzona choroba hematologiczna, w tym którekolwiek z poniższych:

  • Przewlekła białaczka limfatyczna

    • Limfocytoza bezwzględna > 5000/µl
    • Morfologicznie dojrzałe limfocyty z < 55% prolimfocytów
    • Fenotyp limfocytów z ekspresją CD19 i CD5
    • Brak ekspresji CD23 jest dozwolony pod warunkiem, że choroba jest morfologicznie odróżniona od chłoniaka z komórek płaszcza

  • Białaczka prolimfocytowa

    • Limfocytoza bezwzględna > 5000/µl
    • Morfologicznie dojrzałe limfocyty z > 55% prolimfocytów

  • Chłoniak nieziarniczy lub Hodgkina

    • Dowolny podtyp histologiczny klasyfikacji WHO
    • Diagnoza na podstawie biopsji gruboigłowej jest dozwolona pod warunkiem, że dostępna jest odpowiednia tkanka do postawienia diagnozy i immunofenotypowania
    • Rozpoznanie na podstawie biopsji szpiku kostnego jest niedopuszczalne w przypadku chłoniaków grudkowych

  • Szpiczak mnogi

    • Otrzymał wcześniej ≥ 1 schemat leczenia
    • Ma częściową lub wyższą odpowiedź według kryteriów ostrza
    • Kwalifikują się pacjenci, którzy osiągnęli całkowitą remisję

  • Ostra białaczka szpikowa

    • Udokumentowana kontrola (tj. < 10% blastów w szpiku kostnym i brak krążących blastów)

  • Zespoły mielodysplastyczne

    • Udokumentowana choroba zdefiniowana przez WHO lub francusko-amerykańsko-brytyjską grupę kooperatywną
    • Przewlekła białaczka szpikowa
  • Kwalifikują się pacjenci z atypową przewlekłą białaczką szpikową (tj. bez chromosomu Philadelphia).

  • Czerwienica prawdziwa

    • Udokumentowana choroba zgodnie z kryteriami WHO (tj. A1 + A2 i dowolna inna kategoria A, LUB A1 + A2 i dowolna 2 kategoria B):

      • A1: Całkowita masa krwinek czerwonych > 25% powyżej średniej wartości przewidywanej normalnej LUB stężenie hemoglobiny > 18,5 g/dl u mężczyzn, 16,5 g/dl u kobiet (hematokryt ≥ 60% u mężczyzn lub ≥ 56% u kobiet)
      • A2: Brak przyczyny wtórnej erytrocytozy (brak rodzinnej erytrocytozy, brak wzrostu epoetyny alfa [EPO] z powodu niedotlenienia, hemoglobiny o wysokim powinowactwie do tlenu, skróconego receptora EPO lub nieprawidłowej ektopowej produkcji EPO)
      • A3: Splenomegalia
      • A4: Klonalna nieprawidłowość genetyczna inna niż chromosom Philadelphia
      • A5: Tworzenie endogennych kolonii erytroidalnych in vitro
      • B: Liczba płytek > 400 000/mm³, WBC > 12 000/mm³, biopsja szpiku kostnego z wyraźną proliferacją erytroidów i megakariocytów oraz niski poziom EPO w surowicy

  • Przewlekłe idiopatyczne zwłóknienie szpiku

    • Udokumentowana choroba zgodnie z kryteriami WHO
    • Musi mieć dawcę identycznego HLA, dopasowanego dawcę niespokrewnionego lub dawcę spokrewnionego z HLA 9/10 spełniającego następujące kryteria:

    • Rodzeństwo identyczne z HLA (6/6)

      • Typowanie serologiczne dla klasy I (A, B)
      • Typowanie molekularne dla klasy II (DRB1)

    • 9/10 dopasowanego dawcy spokrewnionego

      • Typowanie molekularne w wysokiej rozdzielczości w HLA-A, B, C, DRB1 i DQB1
      • Dozwolone jest tylko pojedyncze niedopasowanie w jednym allelu klasy I lub II

    • 10/10 dopasowanego dawcy niespokrewnionego

      • Tożsamość molekularna w HLA-A, B, C, DRB1 i DQB1 dzięki pisaniu w wysokiej rozdzielczości
      • Dawcy syngeniczni nie kwalifikują się
• Klirens kreatyniny ≥ 40 ml/min
• Bilirubina ≤ 3-krotność górnej granicy normy (GGN)
• AspAT ≤ 3 razy GGN
• DLCO ≥ 40% bez objawowej choroby płuc
• LVEF ≥ 30% w MRI serca lub echokardiogramie bez objawowej choroby serca
• Płodne pacjentki chętne do stosowania skutecznej antykoncepcji

Kryteria wyłączenia:

• Niekontrolowana cukrzyca
• Aktywna poważna infekcja
• Znana nadwrażliwość na produkty pochodzące z E. coli
• Znany pozytywny wynik testu na obecność wirusa HIV

• Historia innego nowotworu złośliwego*, spełniająca następujące kryteria:

  • Nowotwór złośliwy inny niż skóra lub czerniak w ciągu ostatnich 5 lat
  • Współistniejący nowotwór złośliwy, który nie był leczony
  • UWAGA: *Jednakże osoby, które przeżyły chorobę nowotworową, które przeszły potencjalnie leczniczą terapię z powodu wcześniejszego nowotworu złośliwego co najmniej 5 lat przed włączeniem do badania i u których lekarze prowadzący uznali, że ryzyko nawrotu jest niskie < 30%, są brane pod uwagę
• W ciąży lub karmiące