Luovuttajien kantasolujen siirto hematologista syöpää tai muita sairauksia sairastavien potilaiden hoidossa

Sisällyttämiskriteerit:

• Histologisesti vahvistettu hematologinen sairaus, mukaan lukien jokin seuraavista:

  • Krooninen lymfaattinen leukemia

    • Absoluuttinen lymfosytoosi > 5000/µL
    • Morfologisesti kypsät lymfosyytit, joissa on < 55 % prolymfosyyttejä
    • Lymfosyyttifenotyyppi CD19:n ja CD5:n ilmentymisellä
    • CD23-ilmentymisen puuttuminen on sallittua edellyttäen, että sairaus eroaa morfologisesti vaippasolulymfoomasta

  • Prolymfosyyttinen leukemia

    • Absoluuttinen lymfosytoosi > 5000/µL
    • Morfologisesti kypsät lymfosyytit, joissa on > 55 % prolymfosyyttejä

  • Non-Hodgkinin tai Hodgkinin lymfooma

    • Mikä tahansa WHO:n luokituksen histologinen alatyyppi
    • Diagnoosi ydinbiopsialla on sallittu, mikäli diagnoosia ja immunofenotyyppiä varten on riittävästi kudosta
    • Diagnoosi luuytimen biopsialla ei ole hyväksyttävä follikulaarisille lymfoomille

  • Multippeli myelooma

    • On saanut ≥ 1 aiempaa hoito-ohjelmaa
    • Sillä on osittainen vaste tai suurempi Blade-kriteerien mukaan
    • Potilaat, jotka ovat saavuttaneet täydellisen remission, ovat kelvollisia

  • Akuutti myelooinen leukemia

    • Dokumentoitu kontrolli (eli < 10 % luuydinräjähdyksiä ja ei verenkierrossa olevia blasteja)

  • Myelodysplastiset oireyhtymät

    • Dokumentoitu sairaus WHO:n tai ranskalais-amerikkalais-brittiläisen yhteistyöryhmän kriteerien mukaan
    • Krooninen myelooinen leukemia
  • Potilaat, joilla on epätyypillinen krooninen myelooinen leukemia (eli Philadelphia-kromosomi puuttuu), ovat kelvollisia

  • Polycythemia vera

    • Dokumentoitu sairaus WHO:n kriteerien mukaisesti (eli A1 + A2 ja mikä tahansa muu luokka A, TAI A1 + A2 ja mikä tahansa luokka B):

      • A1: Punasolujen kokonaismassa yli 25 % normaalin ennustetun arvon yläpuolella TAI hemoglobiini > 18,5 g/dl miehillä, 16,5 g/dl naisilla (hematokriitti ≥ 60 % miehillä tai ≥ 56 % naisilla)
      • A2: Ei syytä sekundaariseen erytrosytoosiin (perheen erytrosytoosin puuttuminen, ei epoetiini alfan [EPO] nousua hypoksian, korkean happiaffiniteetin hemoglobiinin, lyhentyneen EPO-reseptorin tai sopimattoman ektooppisen EPO-tuotannon vuoksi)
      • A3: Splenomegalia
      • A4: Muu klooninen geneettinen poikkeavuus kuin Philadelphia-kromosomi
      • A5: Endogeenisten erytroidipesäkkeiden muodostuminen in vitro
      • B: Verihiutaleiden määrä > 400 000/mm³, valkosolujen määrä > 12 000/mm³, luuydinbiopsia, jossa on huomattava erytroidi- ja megakaryosyyttiproliferaatio ja alhainen seerumin EPO

  • Krooninen idiopaattinen myelofibroosi

    • Dokumentoitu sairaus WHO:n kriteerien mukaisesti
    • Sinulla on oltava HLA-identtinen luovuttaja, vastaava ei-sukulainen luovuttaja tai HLA 9/10:een liittyvä luovuttaja, joka täyttää seuraavat kriteerit:

    • HLA-identtinen sisarus (6/6)

      • Serologinen tyypitys luokalle I (A, B)
      • Molekyylityypitys luokkaan II (DRB1)

    • 9/10 vastaavaa vastaavaa luovuttajaa

      • Korkean resoluution molekyylityypitys HLA-A:ssa, B:ssä, C:ssä, DRB1:ssä ja DQB1:ssä
      • Vain yksi yhteensopimattomuus yhdessä luokan I tai II alleelissa sallitaan

    • 10/10 vastaavat riippumattomat luovuttajat

      • Molekyyli-identiteetti HLA-A:ssa, B:ssä, C:ssä, DRB1:ssä ja DQB1:ssä korkearesoluutioisella tyypauksella
      • Syngeeniset luovuttajat eivät ole kelvollisia
• Kreatiniinipuhdistuma ≥ 40 ml/min
• Bilirubiini ≤ 3 kertaa normaalin yläraja (ULN)
• AST ≤ 3 kertaa ULN
• DLCO ≥ 40 % ilman oireista keuhkosairautta
• LVEF ≥ 30 % sydämen magneettikuvauksella tai kaikukuvauksella ilman oireista sydänsairautta
• Hedelmälliset potilaat, jotka haluavat käyttää tehokasta ehkäisyä

Poissulkemiskriteerit:

• Hallitsematon diabetes mellitus
• Aktiivinen vakava infektio
• Tunnettu yliherkkyys E. coli -peräisille tuotteille
• Tunnettu HIV-positiivisuus

• Aiempi muu pahanlaatuinen kasvain*, joka täyttää seuraavat kriteerit:

  • Ei-ihosyöpä tai melanooma viimeisen 5 vuoden aikana
  • Samanaikainen pahanlaatuinen kasvain, jota ei ole hoidettu parantavasti
  • HUOMAA: * Kuitenkin syövästä selvinneet, jotka ovat saaneet mahdollisesti parantavaa hoitoa aiemman pahanlaatuisen kasvaimen vuoksi vähintään 5 vuotta ennen ilmoittautumista ja joilla on pieni < 30 %:n uusiutumisen riski hoitavan lääkärin mukaan.
• Raskaana tai imettävänä