Højdosis oral 4-aminosalicylsyre (PASER®) til kontrol af akutte opblussen af mild til moderat Crohns sygdom hos børn
23. august 2017 opdateret af: Jacobus Pharmaceutical
En prospektiv randomiseret dobbeltblind undersøgelse af PASER® i håndteringen af patienter, der oplever en akut opblussen af Crohns sygdom
Formålet med denne 4 ugers undersøgelse er at afgøre, om PASER®, en godkendt oral formulering med forsinket frigivelse af 4-aminosalicylsyre, i doser på 50 milligram pr. kg tre gange dagligt i 2 uger efterfulgt af 50 mg pr. kg to gange dagligt i 2 uger. uger, vil løse en akut opblussen af ileocecal Crohns sygdom.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Kvalificerede pædiatriske patienter med akut opblussen af ileocecal Crohns sygdom vil blive randomiseret til at modtage enten PASER®, en godkendt oral formulering med forsinket frigivelse af 4-aminosalicylsyre, i doser på 50 milligram pr. kilogram tre gange dagligt i 2 uger efterfulgt af 50 milligram pr. kilogram to gange dagligt i 2 uger, eller et placebopræparat med identisk udseende.
Patienterne skal føre en daglig dagbog og vende tilbage efter 2 uger til blod- og afføringsprøver. Efter fire uger vil patienter vende tilbage til klinisk evaluering, global vurdering af sygdomsaktivitet og ændring i sygdomsaktivitet samt yderligere laboratorietests.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
2
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
San Francisco, California, Forenede Stater, 94143-0316
- University of California, San Francisco
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
- Children's Center For Digestive Healthcare, Llc
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Forenede Stater, 07962
- Atlantic Health System / Morristown Memorial Hospital / Goryeb Children's Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Texas Children's Hospital, Baylor College of Medicine
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
2 år til 18 år (Barn, Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alder under 18 år
- Crohns sygdom, der overvejende involverer ileum og/eller blindtarm. Diagnosen skal være stillet ved røntgen, endoskopi og/eller biopsi (mindst 2 af de 3 modaliteter) med mindst én bekræftende test, der er udført højst 36 måneder før indrejse. Diagnosen skal være bekræftet af mindst én gastroenterolog.
- Harvey Bradshaw Index på mindst 7
- Begyndelsen af den akutte opblussen skulle have været brat, erklæret sig selv over 72 timer, og burde være startet højst 4 uger før studiestart. Symptomer relateret til opblussen burde ikke være blevet mindre eller begyndt at blive bedre før indsejlingen.
- Skriftligt informeret samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Samtidige kortikosteroider, budesonid
- Kortikosteroider inden for 2 måneder
- Cyclosporin, mycophenolatmofetil eller eksperimentelle lægemidler i løbet af de sidste tre måneder
- Vedligeholdelse af infliximab eller infliximab eller andre biologiske lægemidler i de foregående 3 måneder
- Hvis sværhedsgraden af opblussen er begyndt at aftage spontant
- Sameksisterende diagnose af primær skleroserende cholangitis
- Infektiøs diarré
- Tegn på tarmobstruktion eller perforering
- Ny fistulisering som en del af den akutte opblussen eller øget aktivitet i kronisk fistel(e) som en del af den akutte opblussen
- Overfølsomhed over for 4-ASA eller andre komponenter i PASER®
- Graviditet eller amning
- Hvis en kvinde i den fødedygtige alder ikke accepterer at bruge passende prævention i forsøgsperioden på 4 uger, hvis den er seksuelt aktiv
- Alvorlig nyre- eller leversygdom (dvs. mere end 3 gange øvre normalgrænse) eller en WBC < 3.000 i løbet af de foregående tre måneder
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Aktiv
4-Aminosalicylsyre granulat med forlænget frigivelse (som volumenækvivalent af aktivt produkt), 50 mg/kg oralt tre gange dagligt i to uger efterfulgt af (som volumenækvivalent) 50 mg/kg oralt to gange dagligt i 2 uger
|
Granulat til oral administration vil blive administreret som et volumen svarende til 50 mg/kg 4-aminosalicylsyre tre gange dagligt i 2 uger efterfulgt af 2 gange dagligt i 2 uger i den aktive arm eller et sammenligneligt volumen i placeboarmen
Andre navne:
|
|
Placebo komparator: Placebo
Placebogranulat identisk i udseende med den aktive arm (som volumenækvivalent af aktivt produkt), 0 mg/kg oralt tre gange dagligt i to uger efterfulgt af (som volumenækvivalent) 0 mg/kg oralt to gange dagligt i 2 uger
|
Granulat til oral administration vil blive administreret som et volumen svarende til 50 mg/kg 4-aminosalicylsyre tre gange dagligt i 2 uger efterfulgt af 2 gange dagligt i 2 uger i den aktive arm eller et sammenligneligt volumen i placeboarmen
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Reduktion i det modificerede Crohns sygdomsaktivitetsindeks (mCDAI) score på >70 point med 4 uger sammenlignet med baseline
Tidsramme: 4 uger
|
Reduktion i den modificerede Crohns sygdoms aktivitetsindeks (mCDAI) score på >70 point med 4 uger efter randomisering sammenlignet med baseline
|
4 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Remissionshastighed
Tidsramme: 4 uger
|
Rate af remission blev defineret ved et fald i modificeret Crohns sygdoms aktivitetsindeks (mCDAI) > 100 point og total mCDAI < 150 med 4 uger
|
4 uger
|
|
Responsrate som defineret ved en reduktion i HBI til mindre end 5 gange 4 uger
Tidsramme: 4 uger
|
4 uger
|
|
|
Remissionshastighed som defineret af faldet i HBI til mindre end 3 gange 4 uger
Tidsramme: 4 uger
|
4 uger
|
|
|
Tid til respons og/eller remission inklusive tid til ændring i HBI, ifølge elementer i den daglige patientdagbog
Tidsramme: op til 4 uger
|
op til 4 uger
|
|
|
Responsrate som defineret ved faldet i PCDAI på 12,5 point med 4 uger
Tidsramme: 4 uger
|
4 uger
|
|
|
Remissionshastighed som defineret ved faldet i PCDAI < 10 med 4 uger
Tidsramme: 4 uger
|
4 uger
|
|
|
Ændring i IMPACT-III fra baseline til 4 uger
Tidsramme: 4 uger
|
4 uger
|
|
|
Ændring fra baseline i patientens generelle følelse af sygdomsaktivitet som registreret i den individuelle daglige dagbog
Tidsramme: 4 uger
|
4 uger
|
|
|
Fravær af natteafføring, hvis de var til stede ved indgangen, og tid til at forsvinde
Tidsramme: op til 4 uger
|
op til 4 uger
|
|
|
Tid til normalisering af alle andre komponenter i dagbogen
Tidsramme: op til 4 uger
|
op til 4 uger
|
|
|
Ændring i Hgb, ESR, CRP, blodpladetal, calprotectin fra baseline og tid til normalisering
Tidsramme: 2 uger og 4 uger
|
2 uger og 4 uger
|
|
|
Ændring i global lægevurdering af sygdomsaktivitet fra baseline til afslutning af undersøgelsen
Tidsramme: 4 uger
|
4 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studiestol: David P Jacobus, MD, Jacobus Pharmaceutical
- Ledende efterforsker: George D Ferry, MD, Texas Children's Hospital, Baylor College of Medicine
- Ledende efterforsker: Marla C Dubinsky, MD, Cedars-Sinai Medical Center
- Ledende efterforsker: Joel R Rosh, MD, Atlantic Health System, Morristown General Hospital, Goryeb Children's Hospital
- Ledende efterforsker: Melvin B. Heyman, M.D., M.P.H., University of California, San Francisco
- Ledende efterforsker: Stanley A. Cohen, M.D., Children's Center For Digestive Healthcare, Llc
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. juni 2007
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. juli 2008
Studieafslutning (Faktiske)
1. oktober 2008
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
29. juni 2007
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
29. juni 2007
Først opslået (Skøn)
3. juli 2007
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
21. september 2017
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
23. august 2017
Sidst verificeret
1. august 2017
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- PASER - AFC.002
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Crohns sygdom
-
Asan Medical CenterIkke rekrutterer endnuCrohns sygdom | Terapeutisk lægemiddelovervågning | Infliximab | Perianal fistel på grund af Crohns sygdom | Magnetic Resonance Novel Index for Fistel Imaging i Crohn's Disease Score