Hoge dosis oraal 4-aminosalicylzuur (PASER®) om acute opflakkeringen van milde tot matige ziekte van Crohn bij kinderen onder controle te houden
23 augustus 2017 bijgewerkt door: Jacobus Pharmaceutical
Een prospectieve gerandomiseerde dubbelblinde studie van PASER® bij de behandeling van patiënten met een acute opflakkering van de ziekte van Crohn
Het doel van deze 4 weken durende studie is om te bepalen of PASER®, een goedgekeurde orale formulering met vertraagde afgifte van 4-aminosalicylzuur, in doses van 50 milligram per kilogram driemaal daags gedurende 2 weken gevolgd door 50 milligram per kilogram tweemaal daags gedurende 2 weken, zal een acute uitbarsting van de ziekte van Crohn in het ileocoec oplossen.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
In aanmerking komende pediatrische patiënten met acute opflakkeringen van de ziekte van Crohn in het ileocecaal worden gerandomiseerd om ofwel PASER® te krijgen, een goedgekeurde orale formulering met vertraagde afgifte van 4-aminosalicylzuur, in doses van 50 milligram per kilogram driemaal daags gedurende 2 weken, gevolgd door 50 milligram per kilogram tweemaal daags gedurende 2 weken, of een identiek ogend placebopreparaat.
Patiënten moeten een dagelijks dagboek bijhouden en na 2 weken terugkomen voor bloed- en ontlastingstesten. Na vier weken komen patiënten terug voor klinische evaluatie, globale beoordeling van ziekteactiviteit en verandering in ziekteactiviteit, evenals aanvullende laboratoriumtests.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
2
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143-0316
- University of California, San Francisco
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30342
- Children's Center For Digestive Healthcare, Llc
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Verenigde Staten, 07962
- Atlantic Health System / Morristown Memorial Hospital / Goryeb Children's Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Texas Children's Hospital, Baylor College of Medicine
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
2 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd jonger dan 18 jaar
- Ziekte van Crohn waarbij voornamelijk het ileum en/of de blindedarm betrokken is. De diagnose dient te zijn gesteld door middel van radiografie, endoscopie en/of biopsie (minimaal 2 van de 3 modaliteiten) waarbij uiterlijk 36 maanden voor binnenkomst ten minste één bevestigend onderzoek is uitgevoerd. De diagnose moet zijn bevestigd door ten minste één gastro-enteroloog.
- Harvey Bradshaw-index van minimaal 7
- Het begin van de acute opflakkering had abrupt moeten zijn, zich binnen 72 uur moeten openbaren, en zou niet meer dan 4 weken vóór aanvang van het onderzoek moeten zijn begonnen. Symptomen met betrekking tot de opflakkering zouden niet verminderd moeten zijn of verbeterd moeten zijn vóór binnenkomst.
- Schriftelijke geïnformeerde toestemming
Uitsluitingscriteria:
- Gelijktijdige corticosteroïden, budesonide
- Corticosteroïden binnen 2 maanden
- Ciclosporine, mycofenolaatmofetil of experimentele medicijnen gedurende de laatste drie maanden
- Onderhoudsinfliximab, of infliximab of andere biologische geneesmiddelen in de voorgaande 3 maanden
- Als de ernst van de opflakkering spontaan is gaan afnemen
- Naast elkaar bestaande diagnose van primaire scleroserende cholangitis
- Besmettelijke diarree
- Tekenen van darmobstructie of perforatie
- Nieuwe fistels als onderdeel van de acute opflakkering of verhoogde activiteit bij chronische fistel(sen) als onderdeel van de acute opflakkering
- Overgevoeligheid voor 4-ASA of een van de componenten van PASER®
- Zwangerschap of borstvoeding
- Falen van een vrouw in de vruchtbare leeftijd om in te stemmen met het gebruik van adequate anticonceptie gedurende de periode van 4 weken van de proef, indien seksueel actief
- Ernstige nier- of leverziekte (d.w.z. meer dan 3 keer de bovengrens van normaal) of een WBC < 3.000 gedurende de voorgaande drie maanden
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Actief
4-Aminosalicylzuur granulaat met verlengde afgifte (als volume-equivalent van actief product), 50 mg/kg oraal driemaal daags gedurende twee weken gevolgd door (als volume-equivalent) 50 mg/kg oraal tweemaal daags gedurende 2 weken
|
Korrels voor orale toediening zullen worden toegediend als een volume dat overeenkomt met 50 mg/kg 4-aminosalicylzuur, driemaal daags gedurende 2 weken, gevolgd door 2 maal daags gedurende 2 weken in de actieve arm of een vergelijkbaar volume in de placebo-arm.
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebogranulaat identiek aan de actieve arm (als volume-equivalent van actief product), 0 mg/kg oraal driemaal daags gedurende twee weken gevolgd door (als volume-equivalent) 0 mg/kg oraal tweemaal daags gedurende 2 weken
|
Korrels voor orale toediening zullen worden toegediend als een volume dat overeenkomt met 50 mg/kg 4-aminosalicylzuur, driemaal daags gedurende 2 weken, gevolgd door 2 maal daags gedurende 2 weken in de actieve arm of een vergelijkbaar volume in de placebo-arm.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verlaging van de Modified Crohn's Disease Activity Index (mCDAI)-score van >70 punten in 4 weken vergeleken met de uitgangswaarde
Tijdsspanne: 4 weken
|
Verlaging van de Modified Crohn's Disease Activity Index (mCDAI)-score van >70 punten 4 weken na randomisatie in vergelijking met baseline
|
4 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Remissiepercentage
Tijdsspanne: 4 weken
|
De snelheid van remissie werd bepaald door een afname van de gemodificeerde Crohn's Disease Activity Index (mCDAI) > 100 punten en totale mCDAI < 150 na 4 weken
|
4 weken
|
|
Responspercentage zoals gedefinieerd door een vermindering van HBI tot minder dan 5 bij 4 weken
Tijdsspanne: 4 weken
|
4 weken
|
|
|
Snelheid van remissie zoals gedefinieerd door de afname van HBI tot minder dan 3 bij 4 weken
Tijdsspanne: 4 weken
|
4 weken
|
|
|
Tijd tot respons en/of remissie inclusief tijd tot verandering in HBI, volgens elementen van het dagelijkse patiëntendagboek
Tijdsspanne: tot 4 weken
|
tot 4 weken
|
|
|
Responspercentage zoals gedefinieerd door de afname van PCDAI met 12,5 punten in 4 weken
Tijdsspanne: 4 weken
|
4 weken
|
|
|
Snelheid van remissie zoals gedefinieerd door de afname van PCDAI < 10 met 4 weken
Tijdsspanne: 4 weken
|
4 weken
|
|
|
Verandering in IMPACT-III van baseline tot 4 weken
Tijdsspanne: 4 weken
|
4 weken
|
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de activiteit van het algemene ziektebesef van de patiënt, zoals vastgelegd in het individuele dagelijkse dagboek
Tijdsspanne: 4 weken
|
4 weken
|
|
|
Afwezigheid van nachtelijke ontlasting, als ze aanwezig waren bij binnenkomst, en tijd tot verdwijning
Tijdsspanne: tot 4 weken
|
tot 4 weken
|
|
|
Tijd tot normalisatie van alle andere componenten in het dagboek
Tijdsspanne: tot 4 weken
|
tot 4 weken
|
|
|
Verandering in Hgb, ESR, CRP, aantal bloedplaatjes, calprotectine vanaf baseline en tijd tot normalisatie
Tijdsspanne: 2 weken en 4 weken
|
2 weken en 4 weken
|
|
|
Verandering in de wereldwijde beoordeling door artsen van ziekteactiviteit van baseline tot voltooiing van het onderzoek
Tijdsspanne: 4 weken
|
4 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie stoel: David P Jacobus, MD, Jacobus Pharmaceutical
- Hoofdonderzoeker: George D Ferry, MD, Texas Children's Hospital, Baylor College of Medicine
- Hoofdonderzoeker: Marla C Dubinsky, MD, Cedars-Sinai Medical Center
- Hoofdonderzoeker: Joel R Rosh, MD, Atlantic Health System, Morristown General Hospital, Goryeb Children's Hospital
- Hoofdonderzoeker: Melvin B. Heyman, M.D., M.P.H., University of California, San Francisco
- Hoofdonderzoeker: Stanley A. Cohen, M.D., Children's Center For Digestive Healthcare, Llc
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 juni 2007
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 juli 2008
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 oktober 2008
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
29 juni 2007
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
29 juni 2007
Eerst geplaatst (Schatting)
3 juli 2007
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
21 september 2017
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
23 augustus 2017
Laatst geverifieerd
1 augustus 2017
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- PASER - AFC.002
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .