- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT00765557
Randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret forsøg med afføringsmidler til børn med urge-syndrom
HYPOTESE:
Er MiraLAX en effektiv behandling af pædiatrisk urintrangsyndrom?
OBJEKTIV:
Polyethylenglycol (PEG) er almindelig førstelinjebehandling for urinvejssymptomer på trods af minimal evidensbaseret støtte. Vi udførte et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie af PEG til indledende behandling af urintrangssymptomer.
RESUMÉ:
Kun patienter af investigatorer og sub-investigatorer vil blive rekrutteret til denne undersøgelse. Børn med urininkontinens, vandladningshyppighed, daglig inkontinens, urinvejsinfektion (UTI) og/eller refluks valideret ved hjælp af et blære-/tarmsymptomspørgeskema for at have Urge Syndrome (US) er kvalificerede til denne undersøgelse. Et standardiseret spørgeskema over tarm-/blæreaktivitet vil blive administreret og en KUB opnået som standardbehandling ved indgangen til undersøgelsen. En standard 1-dags tømningsdagbog vil blive udfyldt derhjemme, før behandlingen påbegyndes. For at udelukke patienter, der potentielt stadig er i gang med toilettræning, vil kun forsøgspersoner 4 år og ældre blive undersøgt. Andre eksklusionskriterier vil omfatte kendte neurologiske lidelser, en diagnose af opmærksomhedsforstyrrelse, blæresymptomer på mindre end 6 måneder ved præsentationen, andre blæredysfunktioner udover UL, en historie med anorektal misdannelse og graviditet. Baseret på tidligere erfaringer med, at patienter med enkoprese sandsynligvis ikke ville opnå forbedret afføring med kun få ugers afføringsbehandling, vil de også blive udelukket.
De, der accepteres i undersøgelsen, vil blive randomiseret til at modtage enten afføringsmiddel eller placebo én gang dagligt i en måned. Forberedelse af afføringsmidlet og placebo og patientrandomisering vil blive udført af Children's Medical Center Investigational Drug Pharmacist. Forblandet undersøgelsesmedicin vil være tilgængelig på urologisk klinik klar til at blive udleveret til patienten af undersøgelseskoordinatoren efter at være blevet screenet og randomiseret. Dosering inkluderer børn i alderen 4-6 år (8,5 g) og børn 7-10 år (17 g). Medicinen vil blive opdelt i daglige doser af undersøgelsesfarmaceuten. Skriftlige og mundtlige instruktioner, både på engelsk og spansk, vil blive givet til forældrene/værge for fagene.
Investigational Drug Pharmacist vil blive blindet over for alle patientdata, og læger og sygeplejersker, der vurderer patienter, vil blive blindet over for randomisering af disse patienter til afførings- versus placeboarme.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Urge Syndrome (US) er den mest almindelige ikke-neurogene tømningsdysfunktion hos børn ud over den sædvanlige alder for toilettræning og er karakteriseret ved vandladningsfrekvens og -trang, holdemanøvrer og daglig inkontinens. Urodynamisk test har fastslået, at disse symptomer skyldes uhæmmede blæresammentrækninger, og derfor er antikolinerge lægemidler, der kontrollerer disse sammentrækninger, grundpillen i behandlingen, der typisk gives med seks måneders intervaller, indtil tilstanden forsvinder. Ud over den forlegenhed, der kan ledsage urininkontinens, er UL blevet forbundet med urinvejsinfektion (UTI) og vesicoureteral refluks. Specifikt blandt kvinder med UVI har mindst 40% også UL, og UL er blevet identificeret som en årsag til refluks og en faktor, der forsinker dens ellers forventede spontane opløsning. Derfor er identifikation og behandling af UL vigtig for behandlingen af børn med UVI, refluks og/eller inkontinens.
Forstoppelse er også blevet forbundet med UVI, vesicoureteral refluks og urininkontinens hos børn. Selvom disse observationer i det mindste stammer fra 1950'erne, har relativt få undersøgelser forsøgt enten at fastslå forekomsten af forstoppelse fundet med disse forskellige pædiatriske urologiske tilstande, eller at dokumentere virkningen af tarmterapi på deres behandling. Af disse undersøgte Yazbeck et al 47 børn med tilbagevendende UVI og bemærkede, at alle var forstoppede og havde uhæmmede blærekontraktioner under urodynamisk testning. Terapi rettet mod lindring af forstoppelse løste blæresymptomer hos 25 %. Loening-Baucke rapporterede, at 46 % af 234 børn, der gik på en universitetsbaseret encopresis-klinik, også oplevede urininkontinens, som aftog med afføringsbehandling. En nylig evaluering af 582 børn med UL anslog, at 16 % også var forstoppede baseret på en historie med tarmaktivitet.
Vi har været bekymrede over den tilsyneladende sammenhæng mellem UL og forstoppelse, især da antikolinerge lægemidler, der almindeligvis ordineres til uhæmmede blæresammentrækninger, kunne forværre underliggende afføringsretention og derved forlænge blæredysfunktion. Det er også vores erfaring, at forældre ikke er særligt fortrolige med deres børns tarmaktivitet efter den sædvanlige alder med toilettræning, hvilket gør historien potentielt upålidelig til diagnosticering af forstoppelse. Derfor begyndte vi at anbefale en kort kur med afføringsmidler til alle patienter med UL, og reserverede antikolinergika til dem, hvis blæresymptomer fortsatte. I en retrospektiv gennemgang af 110 børn fandt vi, at 34 % havde lindring af blæresymptomer med afføringsmidler alene, således at antikolinerg medicin derefter ikke var påkrævet, og historien om, hvorvidt barnet var forstoppet eller ej, forudsagde ikke respons. Denne undersøgelse er dog blevet kritiseret for ikke at være placebokontrolleret.
I betragtning af den potentielle effekt af denne observation for behandlingen af børn med ikke kun urininkontinens, men også UVI og refluks, som har UL, foreslår vi nu en prospektiv, randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret undersøgelse af virkningen af afføringsbehandling på børn med os.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Tidlig fase 1
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Toilettrænet med en historie med urinvejsinfektion
- Vesicoureteral refluks
- Ufrivillig vandladning
- Daglig hyppighed og haster
- Daglig inkontinens.
Ekskluderingskriterier:
- Børn, der er under 4 år, da de muligvis stadig ikke er toilettrænede;
- Børn med enkoprese
- Børn med anorektale misdannelser
- Børn med neurologiske lidelser
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Screening
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Dobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: MiraLAX
Investigational Drug Pharmacist vil blive blindet for alle patientdata, og læger og sygeplejersker, der vurderer patienter, vil blive blindet for randomisering af disse patienter til MiraLAX versus placebo.
|
Hvert forsøgsperson vil få en flaske polyethylenglycol/placebo, opdelt i daglige doser og afhængigt af patientens alder, vil blive instrueret i at tage 8,5 gram eller 17 gram af medicinen dispenseret i daglige dosishætteglas, der skal blandes med vand eller juice. .
De vil tage medicinen en gang om dagen i en måned.
Andre navne:
Hvert forsøgsperson vil få en flaske polyethylenglycol/placebo, opdelt i daglige doser og afhængigt af patientens alder, vil blive instrueret i at tage 8,5 gram eller 17 gram af medicinen dispenseret i daglige dosishætteglas, der skal blandes med vand eller juice. .
De vil tage medicinen en gang om dagen i en måned.
Andre navne:
|
|
Placebo komparator: Placebos
Investigational Drug Pharmacist vil blive blindet over for alle patientdata, og læger og sygeplejersker, der vurderer patienter, vil blive blindet over for randomisering af disse patienter til placebo versus MiraLAX.
|
Hvert forsøgsperson vil få en flaske polyethylenglycol/placebo, opdelt i daglige doser og afhængigt af patientens alder, vil blive instrueret i at tage 8,5 gram eller 17 gram af medicinen dispenseret i daglige dosishætteglas, der skal blandes med vand eller juice. .
De vil tage medicinen en gang om dagen i en måned.
Andre navne:
Hvert forsøgsperson vil få en flaske polyethylenglycol/placebo, opdelt i daglige doser og afhængigt af patientens alder, vil blive instrueret i at tage 8,5 gram eller 17 gram af medicinen dispenseret i daglige dosishætteglas, der skal blandes med vand eller juice. .
De vil tage medicinen en gang om dagen i en måned.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gennemsnitlig ændring i USQ (Urinary Symptom Questionnaire) score
Tidsramme: Baseline, 1 måned
|
Vancouver urinsymptomspørgeskema (USQ) måler urintrangsymptomer med mulige scorer fra 0 (ingen trangsymptomer) til 16 (alle 4 symptomer forekommer næsten altid), hvor højere ΔUSQ viser større symptomforbedring (dvs. færre urintrangsymptomer)
|
Baseline, 1 måned
|
|
Gennemsnitlig ændring i BSQ (Bowel Symptom Questionnaire) score
Tidsramme: Baseline, 1 måned
|
Spørgeskema for tarmsymptomer (BSQ) måler tarmsymptomer med mulige scorer fra 0-20, hvor højere ΔBSQ viser større symptomforbedring
|
Baseline, 1 måned
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal patienter med forstoppelse
Tidsramme: 1 måned
|
Beviset for forstoppelse blev målt ved abdominal røntgen (KUB) (nyrer, urinledere og urinblære)
|
1 måned
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Warren T Snodgrass, MD, PARC Urology
Publikationer og nyttige links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- STU 122004-038
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .