- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT00765557
Studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo di lassativi per bambini con sindrome da urgenza
IPOTESI:
MiraLAX è un trattamento efficace della sindrome da urgenza urinaria pediatrica?
OBBIETTIVO:
Il polietilenglicole (PEG) è una comune terapia di prima linea per i sintomi urinari nonostante il minimo supporto basato sull'evidenza. Abbiamo eseguito uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sul PEG per il trattamento iniziale dei sintomi da urgenza urinaria.
RIEPILOGO:
Per questo studio saranno reclutati solo pazienti di ricercatori e sub-ricercatori. I bambini con incontinenza urinaria, frequenza urinaria, incontinenza diurna, infezione del tratto urinario (UTI) e/o reflusso convalidati dal questionario sui sintomi della vescica/intestino per avere la sindrome da urgenza (US) sono eleggibili per questo studio. Verrà somministrato un questionario standardizzato sull'attività intestinale/vescicale e un KUB ottenuto come standard di cura all'ingresso nello studio. Un diario minzionale standard di 1 giorno sarà completato a casa prima di iniziare la terapia. Per escludere i pazienti potenzialmente ancora in fase di addestramento alla toilette, verranno studiati solo soggetti di età pari o superiore a 4 anni. Altri criteri di esclusione includeranno disturbi neurologici noti, una diagnosi di disturbo da deficit di attenzione, sintomi della vescica di durata inferiore a 6 mesi alla presentazione, altre disfunzioni della vescica oltre agli Stati Uniti, una storia di malformazione anorettale e gravidanza. Sulla base dell'esperienza precedente che i pazienti con encopresi non avevano probabilità di ottenere un miglioramento delle feci con solo poche settimane di terapia lassativa, saranno anche esclusi.
Quelli accettati nello studio saranno randomizzati a ricevere lassativo o placebo una volta al giorno per un mese. La preparazione del lassativo e del placebo e la randomizzazione del paziente saranno eseguite dal farmacista di farmaci sperimentali del Children's Medical Center. I farmaci dello studio premiscelati saranno disponibili presso la clinica di Urologia pronti per essere dispensati al paziente dal coordinatore dello studio dopo essere stati sottoposti a screening e randomizzati. Il dosaggio include bambini di età compresa tra 4 e 6 anni (8,5 grammi) e bambini di 7-10 anni (17 grammi). Il farmaco sarà suddiviso in dosi giornaliere dal farmacista sperimentale. Istruzioni scritte e verbali, sia in inglese che in spagnolo, saranno fornite ai genitori/tutori dei soggetti.
Il farmacista del farmaco sperimentale sarà all'oscuro di tutti i dati dei pazienti e i medici e gli infermieri che valutano i pazienti saranno all'oscuro della randomizzazione di questi pazienti ai bracci lassativo rispetto a placebo.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
La sindrome da urgenza (US) è la più comune disfunzione minzionale non neurogena nei bambini oltre l'età abituale per l'addestramento alla toilette ed è caratterizzata da frequenza e urgenza urinaria, manovre di trattenimento e incontinenza diurna. I test urodinamici hanno determinato che questi sintomi derivano da contrazioni della vescica disinibite, quindi i farmaci anticolinergici che controllano queste contrazioni sono il cardine della terapia tipicamente somministrata a intervalli di sei mesi fino alla risoluzione della condizione. Al di là dell'imbarazzo che può accompagnare l'incontinenza urinaria, gli Stati Uniti sono stati collegati all'infezione del tratto urinario (UTI) e al reflusso vescico-ureterale. Nello specifico, tra le donne con IVU, almeno il 40% ha anche l'US, e l'US è stata identificata come causa di reflusso e fattore che ritarda la sua risoluzione spontanea altrimenti prevista. Di conseguenza, l'identificazione e il trattamento degli US sono importanti per la gestione dei bambini con UTI, reflusso e/o incontinenza.
La costipazione è stata anche associata a UTI, reflusso vescico-ureterale e incontinenza urinaria nei bambini. Sebbene queste osservazioni risalgano almeno agli anni '50, relativamente pochi studi hanno tentato di stabilire l'incidenza della stitichezza riscontrata con queste varie condizioni urologiche pediatriche o di documentare l'impatto della terapia intestinale sulla loro gestione. Di questi, Yazbeck et al. hanno studiato 47 bambini con UTI ricorrenti e hanno notato che tutti erano stitici e avevano contrazioni della vescica disinibite durante i test urodinamici. La terapia diretta al sollievo della stitichezza ha risolto i sintomi della vescica nel 25%. Loening-Baucke ha riportato che il 46% dei 234 bambini che frequentavano una clinica di encopresi universitaria soffriva anche di incontinenza urinaria, che diminuiva con la terapia lassativa. Una recente valutazione di 582 bambini con US ha stimato che il 16% era anche stitico sulla base di una storia di attività intestinale.
Siamo stati preoccupati per l'apparente associazione tra US e costipazione, soprattutto perché i farmaci anticolinergici comunemente prescritti per le contrazioni della vescica disinibite potrebbero esacerbare la ritenzione delle feci sottostante e quindi prolungare la disfunzione della vescica. È anche la nostra esperienza che i genitori non hanno molta familiarità con l'attività intestinale dei loro figli dopo la normale età di addestramento al bagno, rendendo l'anamnesi potenzialmente inaffidabile per la diagnosi di stitichezza. Pertanto, abbiamo iniziato a raccomandare un breve ciclo di lassativi per tutti i pazienti che si presentano con US, riservando gli anticolinergici a coloro i cui sintomi vescicali persistevano. In una revisione retrospettiva di 110 bambini, abbiamo riscontrato che il 34% aveva sollievo dai sintomi della vescica con i soli lassativi, quindi non erano necessari farmaci anticolinergici e la storia se il bambino fosse stitico o meno non prevedeva la risposta. Tuttavia, questo studio è stato criticato per non essere controllato con placebo.
Dato il potenziale impatto di questa osservazione per la gestione dei bambini non solo con incontinenza urinaria ma anche UTI e reflusso che hanno US, proponiamo ora uno studio prospettico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sull'impatto della terapia lassativa sui bambini con noi.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Prima fase 1
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Addestrato al bagno con una storia di infezione del tratto urinario
- Reflusso vescico-ureterale
- Incontinenza urinaria
- Frequenza giornaliera e urgenza
- Incontinenza diurna.
Criteri di esclusione:
- Bambini di età inferiore a 4 anni in quanto potrebbero non essere ancora addestrati al bagno;
- Bambini con encopresi
- Bambini con malformazioni anorettali
- Bambini con disturbi neurologici
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Selezione
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Comparatore attivo: MiraLAX
Il farmacista del farmaco sperimentale sarà all'oscuro di tutti i dati dei pazienti e i medici e gli infermieri che valutano i pazienti saranno all'oscuro della randomizzazione di questi pazienti a MiraLAX rispetto al placebo.
|
Ad ogni soggetto verrà somministrato un flacone di polietilenglicole/placebo, suddiviso in dosi giornaliere e, a seconda dell'età del paziente, verrà istruito ad assumere 8,5 grammi o 17 grammi del farmaco erogato in fiale a dose giornaliera da miscelare con acqua o succo .
Prenderanno il farmaco una volta al giorno per un mese.
Altri nomi:
Ad ogni soggetto verrà somministrato un flacone di polietilenglicole/placebo, suddiviso in dosi giornaliere e, a seconda dell'età del paziente, verrà istruito ad assumere 8,5 grammi o 17 grammi del farmaco erogato in fiale a dose giornaliera da miscelare con acqua o succo .
Prenderanno il farmaco una volta al giorno per un mese.
Altri nomi:
|
|
Comparatore placebo: Placebo
Il farmacista del farmaco sperimentale sarà all'oscuro di tutti i dati dei pazienti e i medici e gli infermieri che valutano i pazienti saranno all'oscuro della randomizzazione di questi pazienti al placebo rispetto a MiraLAX.
|
Ad ogni soggetto verrà somministrato un flacone di polietilenglicole/placebo, suddiviso in dosi giornaliere e, a seconda dell'età del paziente, verrà istruito ad assumere 8,5 grammi o 17 grammi del farmaco erogato in fiale a dose giornaliera da miscelare con acqua o succo .
Prenderanno il farmaco una volta al giorno per un mese.
Altri nomi:
Ad ogni soggetto verrà somministrato un flacone di polietilenglicole/placebo, suddiviso in dosi giornaliere e, a seconda dell'età del paziente, verrà istruito ad assumere 8,5 grammi o 17 grammi del farmaco erogato in fiale a dose giornaliera da miscelare con acqua o succo .
Prenderanno il farmaco una volta al giorno per un mese.
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Variazione media dei punteggi USQ (Urinary Symptom Questionnaire).
Lasso di tempo: Basale, 1 mese
|
Il questionario sui sintomi urinari di Vancouver (USQ) misura il sintomo da urgenza urinaria con un possibile intervallo di punteggio da 0 (nessun sintomo da urgenza) a 16 (tutti e 4 i sintomi si verificano quasi sempre), con ΔUSQ più elevato che dimostra un miglioramento dei sintomi maggiore (ovvero meno sintomi da urgenza urinaria)
|
Basale, 1 mese
|
|
Variazione media nei punteggi BSQ (Bowel Symptom Questionnaire).
Lasso di tempo: Linea di base, 1 mese
|
Il questionario sui sintomi intestinali (BSQ) misura i sintomi intestinali con un possibile intervallo di punteggio compreso tra 0 e 20 con ΔBSQ più elevato che dimostra un maggiore miglioramento dei sintomi
|
Linea di base, 1 mese
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Numero di pazienti con stitichezza
Lasso di tempo: 1 mese
|
L'evidenza di costipazione è stata misurata mediante radiografia addominale (KUB) (reni, ureteri e vescica urinaria)
|
1 mese
|
Collaboratori e investigatori
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Warren T Snodgrass, MD, PARC Urology
Pubblicazioni e link utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- STU 122004-038
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .