- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT00765557
Randomizowana, podwójnie zaślepiona, kontrolowana placebo próba środków przeczyszczających dla dzieci z zespołem parcia
HIPOTEZA:
Czy MiraLAX jest skutecznym lekiem na zespół parcia na mocz u dzieci?
CEL:
Glikol polietylenowy (PEG) jest powszechną terapią pierwszego rzutu w przypadku objawów ze strony układu moczowego, pomimo minimalnego poparcia opartego na dowodach. Przeprowadziliśmy randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie PEG do wstępnego leczenia objawów parcia na mocz.
STRESZCZENIE:
Do tego badania będą rekrutowani tylko pacjenci badaczy i badaczy pomocniczych. Do tego badania kwalifikują się dzieci z nietrzymaniem moczu, częstym oddawaniem moczu, dziennym nietrzymaniem moczu, zakażeniem dróg moczowych (UTI) i/lub refluksem potwierdzonym za pomocą kwestionariusza objawów pęcherza/jelit jako zespół parcia (USG). Zostanie podany znormalizowany kwestionariusz dotyczący czynności jelit/pęcherza moczowego i uzyskany zostanie KUB jako standard opieki przy wejściu do badania. Standardowy dzienniczek mikcji zostanie sporządzony w domu przed rozpoczęciem terapii. Aby wykluczyć pacjentów, którzy potencjalnie nadal są w trakcie nauki korzystania z toalety, badani będą tylko pacjenci w wieku 4 lat i starsi. Inne kryteria wykluczenia obejmują znane zaburzenia neurologiczne, rozpoznanie zespołu deficytu uwagi, objawy ze strony pęcherza trwające krócej niż 6 miesięcy w momencie zgłoszenia, inne dysfunkcje pęcherza oprócz USG, wady rozwojowe odbytu i odbytnicy w wywiadzie oraz ciążę. Opierając się na wcześniejszych doświadczeniach, że pacjenci z nietrzymaniem stolca prawdopodobnie nie osiągnęli poprawy stolca po zaledwie kilku tygodniach leczenia środkami przeczyszczającymi, oni również zostaną wykluczeni.
Osoby przyjęte do badania zostaną losowo przydzielone do grupy otrzymującej środek przeczyszczający lub placebo raz dziennie przez jeden miesiąc. Przygotowanie środka przeczyszczającego i placebo oraz randomizacja pacjentów zostaną przeprowadzone przez Farmaceutę Leków Badawczych Centrum Medycznego Dziecięcego. Wstępnie zmieszane badane leki będą dostępne w klinice urologicznej gotowe do wydania pacjentowi przez koordynatora badania po przeprowadzeniu kontroli przesiewowej i randomizacji. Dawkowanie obejmuje dzieci w wieku 4-6 lat (8,5 g) i dzieci w wieku 7-10 lat (17 g). Lek zostanie podzielony na dzienne dawki przez Farmaceutę Śledczego. Pisemne i ustne instrukcje, zarówno w języku angielskim, jak i hiszpańskim, zostaną przekazane rodzicom/opiekunom osób badanych.
Farmaceuta badający leki będzie zaślepiony na wszystkie dane pacjentów, a lekarze i pielęgniarki oceniający pacjentów będą zaślepieni na randomizację tych pacjentów do grupy otrzymującej środek przeczyszczający w porównaniu z grupą otrzymującą placebo.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Zespół parcia naglącego (USA) jest najczęstszą nieneurogenną dysfunkcją oddawania moczu u dzieci powyżej wieku, w którym zwykle uczą się korzystania z toalety i charakteryzuje się częstym oddawaniem moczu i parciem naglącym, manewrami trzymania moczu i dziennym nietrzymaniem moczu. Badania urodynamiczne wykazały, że objawy te wynikają z niehamowanych skurczów pęcherza moczowego, dlatego leki antycholinergiczne, które kontrolują te skurcze, są podstawą terapii zwykle podawanej w odstępach sześciu miesięcy, aż do ustąpienia stanu. Poza zawstydzeniem, które może towarzyszyć nietrzymaniu moczu, USG powiązano z infekcją dróg moczowych (UTI) i refluksem pęcherzowo-moczowodowym. Konkretnie, wśród kobiet z ZUM co najmniej 40% ma również USG, a US zidentyfikowano jako przyczynę refluksu i czynnik opóźniający jego spodziewane spontaniczne ustąpienie. W związku z tym identyfikacja i leczenie USG są ważne w leczeniu dzieci z ZUM, refluksem i/lub nietrzymaniem moczu.
Zaparcia były również związane z ZUM, refluksem pęcherzowo-moczowodowym i nietrzymaniem moczu u dzieci. Chociaż obserwacje te datowane są co najmniej na lata 50. XX wieku, w stosunkowo niewielu badaniach podjęto próbę ustalenia częstości występowania zaparć występujących w tych różnych stanach urologicznych u dzieci lub udokumentowania wpływu leczenia jelit na ich leczenie. Spośród nich Yazbeck i wsp. przebadali 47 dzieci z nawracającymi ZUM i zauważyli, że wszystkie miały zaparcia i nieskrępowane skurcze pęcherza podczas badania urodynamicznego. Terapia ukierunkowana na złagodzenie zaparć ustąpiła u 25%. Loening-Baucke poinformował, że 46% z 234 dzieci uczęszczających do uniwersyteckiej kliniki zajmującej się enkoprezą również doświadczyło nietrzymania moczu, które zmniejszyło się po zastosowaniu środków przeczyszczających. Niedawna ocena 582 dzieci z US oszacowała, że 16% miało również zaparcia na podstawie historii czynności jelit.
Byliśmy zaniepokojeni widocznym związkiem między USG a zaparciami, zwłaszcza że leki antycholinergiczne powszechnie przepisywane na niehamowane skurcze pęcherza moczowego mogą zaostrzyć ukryte zatrzymanie stolca, a tym samym przedłużyć dysfunkcję pęcherza moczowego. Z naszego doświadczenia wynika również, że rodzice nie są zbyt dobrze zaznajomieni z czynnością jelit swoich dzieci po tym, jak osiągnęli normalny wiek przyuczenia do korzystania z toalety, co sprawia, że wywiad może być niewiarygodny w diagnozowaniu zaparć. Dlatego zaczęliśmy zalecać krótki kurs środków przeczyszczających wszystkim pacjentom zgłaszającym się do USG, rezerwując leki antycholinergiczne dla tych, u których objawy pęcherza utrzymywały się. W retrospektywnym przeglądzie 110 dzieci stwierdziliśmy, że u 34% objawy ze strony pęcherza ustąpiły po zastosowaniu samych środków przeczyszczających, tak więc leki antycholinergiczne nie były wówczas wymagane, a historia występowania zaparć u dziecka nie pozwalała przewidzieć odpowiedzi. Jednak to badanie było krytykowane za to, że nie było kontrolowane placebo.
Biorąc pod uwagę potencjalny wpływ tej obserwacji na leczenie dzieci z USG nie tylko z nietrzymaniem moczu, ale także ZUM i refluksem żołądkowo-przełykowym, proponujemy teraz prospektywne, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie wpływu leczenia środkami przeczyszczającymi na dzieci z nami.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Wczesna faza 1
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Przeszkolony w korzystaniu z toalety z historią infekcji dróg moczowych
- Refluks mózgowo-rdzeniowy
- Niemożność utrzymania moczu
- Codzienna częstotliwość i pilność
- Nietrzymanie moczu w ciągu dnia.
Kryteria wyłączenia:
- Dzieci w wieku poniżej 4 lat, ponieważ mogą jeszcze nie być przeszkolone w korzystaniu z toalety;
- Dzieci z enkoprezą
- Dzieci z wadami rozwojowymi odbytu
- Dzieci z zaburzeniami neurologicznymi
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Ekranizacja
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: MiraLAX
Farmaceuta badający leki będzie zaślepiony na wszystkie dane pacjentów, a lekarze i pielęgniarki oceniający pacjentów będą zaślepieni na randomizację tych pacjentów do MiraLAX w porównaniu do placebo.
|
Każdy pacjent otrzyma jedną butelkę glikolu polietylenowego/placebo, podzieloną na dzienne dawki i, w zależności od wieku pacjenta, zostanie poinstruowany, aby przyjmował 8,5 grama lub 17 gramów leku wydanego w fiolkach z dawką dzienną do zmieszania z wodą lub sokiem .
Będą przyjmować lek raz dziennie przez miesiąc.
Inne nazwy:
Każdy pacjent otrzyma jedną butelkę glikolu polietylenowego/placebo, podzieloną na dzienne dawki i, w zależności od wieku pacjenta, zostanie poinstruowany, aby przyjmował 8,5 grama lub 17 gramów leku wydanego w fiolkach z dawką dzienną do zmieszania z wodą lub sokiem .
Będą przyjmować lek raz dziennie przez miesiąc.
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Placebo
Farmaceuta badający leki będzie zaślepiony na wszystkie dane pacjentów, a lekarze i pielęgniarki oceniający pacjentów będą ślepi na randomizację tych pacjentów do grupy placebo w porównaniu do grupy MiraLAX.
|
Każdy pacjent otrzyma jedną butelkę glikolu polietylenowego/placebo, podzieloną na dzienne dawki i, w zależności od wieku pacjenta, zostanie poinstruowany, aby przyjmował 8,5 grama lub 17 gramów leku wydanego w fiolkach z dawką dzienną do zmieszania z wodą lub sokiem .
Będą przyjmować lek raz dziennie przez miesiąc.
Inne nazwy:
Każdy pacjent otrzyma jedną butelkę glikolu polietylenowego/placebo, podzieloną na dzienne dawki i, w zależności od wieku pacjenta, zostanie poinstruowany, aby przyjmował 8,5 grama lub 17 gramów leku wydanego w fiolkach z dawką dzienną do zmieszania z wodą lub sokiem .
Będą przyjmować lek raz dziennie przez miesiąc.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Średnia zmiana w wynikach USQ (kwestionariusz objawów moczowych).
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 1 miesiąc
|
Kwestionariusz objawów parcia na mocz w Vancouver (USQ) mierzy objawy parcia na mocz z możliwym zakresem punktacji od 0 (brak objawów parcia na mocz) do 16 (wszystkie 4 objawy występują prawie zawsze), przy czym wyższy ΔUSQ wskazuje na większą poprawę objawów (tj. mniej objawów parcia na mocz)
|
Wartość bazowa, 1 miesiąc
|
|
Średnia zmiana w wynikach BSQ (kwestionariusz objawów jelitowych).
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 1 miesiąc
|
Kwestionariusz objawów jelitowych (BSQ) mierzy objawy jelitowe z możliwym zakresem wyników od 0-20, przy czym wyższy ΔBSQ wykazuje większą poprawę objawów
|
Wartość bazowa, 1 miesiąc
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba pacjentów z zaparciami
Ramy czasowe: 1 miesiąc
|
Dowody na zaparcia mierzono za pomocą zdjęcia rentgenowskiego jamy brzusznej (KUB) (nerki, moczowody i pęcherz moczowy)
|
1 miesiąc
|
Współpracownicy i badacze
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Warren T Snodgrass, MD, PARC Urology
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- STU 122004-038
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .