- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT00765557
Randomisert, dobbeltblindet, placebokontrollert utprøving av avføringsmidler for barn med urge-syndrom
HYPOTESE:
Er MiraLAX en effektiv behandling av pediatrisk urintrangsyndrom?
OBJEKTIV:
Polyetylenglykol (PEG) er vanlig førstelinjebehandling for urinveissymptomer til tross for minimal evidensbasert støtte. Vi utførte en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av PEG for initial behandling av urintrangsymptomer.
SAMMENDRAG:
Kun pasienter av etterforskere og underetterforskere vil bli rekruttert til denne studien. Barn med urininkontinens, urinfrekvens, daglig inkontinens, urinveisinfeksjon (UTI) og/eller refluks validert med spørreskjema for blære/tarmsymptomer for å ha Urge Syndrome (US) er kvalifisert for denne studien. Et standardisert spørreskjema over tarm/blæreaktivitet vil bli administrert og en KUB oppnådd som standardbehandling ved inngang til studien. En standard 1-dagers tømmedagbok vil bli fullført hjemme før behandlingsstart. For å ekskludere pasienter som potensielt fortsatt er i ferd med toaletttrening, vil kun personer 4 år og eldre bli studert. Andre eksklusjonskriterier vil inkludere kjente nevrologiske lidelser, en diagnose av oppmerksomhetssvikt, blæresymptomer på mindre enn 6 måneder ved presentasjon, andre blæredysfunksjoner i tillegg til UL, en historie med anorektal misdannelse og graviditet. Basert på tidligere erfaring om at pasienter med enkoprese ikke var sannsynlig å oppnå bedre avføring med bare noen få ukers avføringsbehandling, vil de også bli ekskludert.
De som blir akseptert i studien vil bli randomisert til å motta enten avføringsmiddel eller placebo én gang daglig i én måned. Forberedelse av avføringsmiddelet og placebo og pasientrandomisering vil bli utført av Barnemedisinsk senter Investigational Drug Pharmacist. Forblandete studiemedisiner vil være tilgjengelige på urologisk klinikk klare til å bli dispensert til pasienten av studiekoordinatoren etter å ha blitt screenet og randomisert. Doseringen inkluderer barn i alderen 4-6 år (8,5 g) og barn 7-10 år (17 g). Medisinen vil bli delt inn i daglige doser av undersøkelsesfarmasøyten. Skriftlige og muntlige instruksjoner, både på engelsk og spansk, vil bli gitt til foreldrene/foresatte for fagene.
Undersøkende legemiddelfarmasøyt vil bli blindet for alle pasientdata, og leger og sykepleiere som vurderer pasienter vil bli blindet for randomisering av disse pasientene til avføringsmiddel versus placeboarmer.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Urge Syndrome (US) er den vanligste ikke-nevrogene tømmedysfunksjonen hos barn utover den vanlige alderen for toaletttrening, og er preget av urinfrekvens og -trang, holdemanøvrer og daglig inkontinens. Urodynamisk testing har fastslått at disse symptomene er et resultat av uhemmede blæresammentrekninger, og derfor er antikolinerge medisiner som kontrollerer disse sammentrekningene bærebjelken i behandlingen som vanligvis gis med seks måneders intervaller til tilstanden går over. Utover flauheten som kan følge med urininkontinens, har UL vært knyttet til urinveisinfeksjon (UTI) og vesikoureteral refluks. Spesielt, blant kvinner med UVI, har minst 40 % også UL, og UL har blitt identifisert som en årsak til refluks og en faktor som forsinker den ellers forventede spontane oppløsningen. Følgelig er identifisering og behandling av UL viktig for behandling av barn med UVI, refluks og/eller inkontinens.
Forstoppelse har også vært assosiert med UVI, vesikoureteral refluks og urininkontinens hos barn. Selv om disse observasjonene i det minste dateres til 1950-tallet, har relativt få studier forsøkt enten å fastslå forekomsten av forstoppelse funnet med disse forskjellige pediatriske urologiske tilstandene, eller å dokumentere virkningen av tarmterapi på behandlingen av dem. Av disse studerte Yazbeck et al 47 barn med tilbakevendende UVI og bemerket at alle var forstoppede og hadde uhemmede blæresammentrekninger under urodynamikktesting. Terapi rettet mot lindring av forstoppelse løste blæresymptomer hos 25 %. Loening-Baucke rapporterte at 46 % av 234 barn som gikk på en universitetsbasert enkopreseklinikk også opplevde urininkontinens, som ble redusert med avføringsbehandling. En fersk evaluering av 582 barn med UL estimerte at 16 % også var forstoppet basert på en historie med tarmaktivitet.
Vi har vært bekymret for den tilsynelatende assosiasjonen mellom UL og forstoppelse, spesielt siden antikolinerge legemidler som vanligvis foreskrives for uhemmede blæresammentrekninger kan forverre underliggende avføringretensjon og dermed forlenge blæredysfunksjon. Det er også vår erfaring at foreldre ikke er veldig kjent med tarmaktiviteten til barna sine etter den vanlige alderen for toaletttrening, noe som gjør historien potensielt upålitelig for diagnostisering av forstoppelse. Derfor begynte vi å anbefale en kort kur med avføringsmidler for alle pasienter med UL, og reserverer antikolinergika for de hvis blæresymptomer vedvarte. I en retrospektiv gjennomgang av 110 barn fant vi at 34 % hadde lindring av blæresymptomer med avføringsmidler alene, slik at antikolinerge medisiner da ikke var nødvendig, og historien om hvorvidt barnet var forstoppet eller ikke spådde ikke respons. Denne studien har imidlertid blitt kritisert for ikke å være placebokontrollert.
Gitt den potensielle effekten av denne observasjonen for behandling av barn med ikke bare urininkontinens, men også UVI og refluks som har UL, foreslår vi nå en prospektiv, randomisert, dobbeltblindet, placebokontrollert studie av virkningen av avføringsbehandling på barn med oss.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Tidlig fase 1
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Toalett-trent med en historie med urinveisinfeksjon
- Vesikoureteral refluks
- Urininkontinens
- Daglig frekvens og haster
- Daglig inkontinens.
Ekskluderingskriterier:
- Barn som er under 4 år, da de kanskje fortsatt ikke er toaletttrent;
- Barn med enkoprese
- Barn med anorektale misdannelser
- Barn med nevrologiske lidelser
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Screening
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: MiraLAX
Legemiddelfarmasøyten vil bli blindet for alle pasientdata, og leger og sykepleiere som vurderer pasienter vil bli blindet for randomisering av disse pasientene til MiraLAX versus placebo.
|
Hver forsøksperson vil få en flaske med polyetylenglykol/placebo, delt inn i daglige doser og avhengig av pasientens alder, vil bli bedt om å ta 8,5 gram eller 17 gram av medisinen dispensert i daglige doseampuller som skal blandes med vann eller juice. .
De vil ta medisinen en gang om dagen i en måned.
Andre navn:
Hver forsøksperson vil få en flaske med polyetylenglykol/placebo, delt inn i daglige doser og avhengig av pasientens alder, vil bli bedt om å ta 8,5 gram eller 17 gram av medisinen dispensert i daglige doseampuller som skal blandes med vann eller juice. .
De vil ta medisinen en gang om dagen i en måned.
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Placebo
Legemiddelfarmasøyten vil bli blindet for alle pasientdata, og leger og sykepleiere som vurderer pasienter vil bli blindet for randomisering av disse pasientene til placebo versus MiraLAX.
|
Hver forsøksperson vil få en flaske med polyetylenglykol/placebo, delt inn i daglige doser og avhengig av pasientens alder, vil bli bedt om å ta 8,5 gram eller 17 gram av medisinen dispensert i daglige doseampuller som skal blandes med vann eller juice. .
De vil ta medisinen en gang om dagen i en måned.
Andre navn:
Hver forsøksperson vil få en flaske med polyetylenglykol/placebo, delt inn i daglige doser og avhengig av pasientens alder, vil bli bedt om å ta 8,5 gram eller 17 gram av medisinen dispensert i daglige doseampuller som skal blandes med vann eller juice. .
De vil ta medisinen en gang om dagen i en måned.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gjennomsnittlig endring i USQ (Urinary Symptom Questionnaire) score
Tidsramme: Utgangspunkt, 1 måned
|
Vancouver urinary symptom questionnaire (USQ) måler urintrangsymptomer med mulig poengsum fra 0 (ingen trangsymptomer) til 16 (alle 4 symptomene forekommer nesten alltid), med høyere ΔUSQ som viser større symptomforbedring (dvs. mindre urintrangsymptomer)
|
Utgangspunkt, 1 måned
|
|
Gjennomsnittlig endring i BSQ (Bowel Symptom Questionnaire) score
Tidsramme: Utgangspunkt, 1 måned
|
Spørreskjema for tarmsymptomer (BSQ) måler tarmsymptomer med mulig poengsum fra 0-20 med høyere ΔBSQ som viser større symptomforbedring
|
Utgangspunkt, 1 måned
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall pasienter med forstoppelse
Tidsramme: 1 måned
|
Beviset på forstoppelse ble målt ved abdominal røntgen (KUB) (nyrer, urinledere og urinblære)
|
1 måned
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Warren T Snodgrass, MD, PARC Urology
Publikasjoner og nyttige lenker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- STU 122004-038
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .