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Randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie mit Abführmitteln für Kinder mit Urge-Syndrom

12. Januar 2021 aktualisiert von: Linda A Baker, University of Texas Southwestern Medical Center

HYPOTHESE:

Ist MiraLAX eine wirksame Behandlung des pädiatrischen Harndrangsyndroms?

ZIELSETZUNG:

Polyethylenglykol (PEG) ist trotz minimaler evidenzbasierter Unterstützung eine gängige Erstlinientherapie bei Harnwegsbeschwerden. Wir führten eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie mit PEG zur Erstbehandlung von Harndrangsymptomen durch.

ZUSAMMENFASSUNG:

Für diese Studie werden nur Patienten von Prüfärzten und Unterprüfärzten rekrutiert. Kinder mit Harninkontinenz, häufigem Harndrang, Tagesinkontinenz, Harnwegsinfektionen (UTI) und/oder Reflux, die anhand eines Fragebogens zu Blasen-/Darmsymptomen als Urge-Syndrom (US) validiert wurden, sind für diese Studie geeignet. Ein standardisierter Fragebogen zur Darm- / Blasenaktivität wird verabreicht und ein KUB wird als Behandlungsstandard bei Eintritt in die Studie erhalten. Vor Beginn der Therapie wird zu Hause ein 1-tägiges Standard-Entleerungstagebuch geführt. Um Patienten auszuschließen, die sich möglicherweise noch im Prozess des Toilettentrainings befinden, werden nur Probanden im Alter von 4 Jahren und älter untersucht. Andere Ausschlusskriterien umfassen bekannte neurologische Störungen, eine Diagnose einer Aufmerksamkeitsdefizitstörung, Blasensymptome, die bei Vorstellung weniger als 6 Monate andauern, andere Blasenfunktionsstörungen außer US, eine Vorgeschichte von anorektaler Fehlbildung und Schwangerschaft. Aufgrund früherer Erfahrungen, dass Patienten mit Enkopresis mit einer nur wenige Wochen dauernden Abführmitteltherapie wahrscheinlich keinen verbesserten Stuhlgang erreichen, werden sie ebenfalls ausgeschlossen.

Diejenigen, die in die Studie aufgenommen wurden, erhalten nach dem Zufallsprinzip einen Monat lang einmal täglich entweder ein Abführmittel oder ein Placebo. Die Vorbereitung des Abführmittels und des Placebos sowie die Randomisierung der Patienten werden vom Apotheker des Children's Medical Center Investigational Drug durchgeführt. Vorgemischte Studienmedikationen sind in der Urologieklinik erhältlich und können nach Screening und Randomisierung vom Studienkoordinator an den Patienten ausgegeben werden. Die Dosierung umfasst Kinder im Alter von 4-6 Jahren (8,5 g) und Kinder von 7-10 Jahren (17 g). Das Medikament wird vom Prüfapotheker in Tagesdosen aufgeteilt. Schriftliche und mündliche Anweisungen, sowohl in Englisch als auch in Spanisch, werden den Eltern/Erziehungsberechtigten der Probanden zur Verfügung gestellt.

Der Apotheker für Prüfpräparate wird für alle Patientendaten blind sein, und Ärzte und Krankenschwestern, die Patienten bewerten, werden für die Randomisierung dieser Patienten in die Abführmittel- versus Placebo-Arme verblindet.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Das Urge-Syndrom (US) ist die häufigste nicht-neurogene Miktionsstörung bei Kindern jenseits des üblichen Alters für Toilettentraining und ist gekennzeichnet durch häufiges und dringendes Wasserlassen, Haltemanöver und Tagesinkontinenz. Urodynamische Tests haben ergeben, dass diese Symptome auf ungehemmte Blasenkontraktionen zurückzuführen sind, und daher sind Anticholinergika, die diese Kontraktionen kontrollieren, die Hauptstütze der Therapie, die typischerweise in Intervallen von sechs Monaten verabreicht wird, bis der Zustand abgeklungen ist. Abgesehen von der Peinlichkeit, die mit Harninkontinenz einhergehen kann, wurde US mit Harnwegsinfektionen (UTI) und vesikoureteralem Reflux in Verbindung gebracht. Insbesondere unter Frauen mit HWI haben mindestens 40 % auch US, und US wurde als Ursache für Reflux und als Faktor identifiziert, der die ansonsten erwartete spontane Auflösung verzögert. Folglich sind die Identifizierung und Behandlung von US für die Behandlung von Kindern mit HWI, Reflux und/oder Inkontinenz wichtig.

Verstopfung wurde auch mit HWI, vesikoureteralem Reflux und Harninkontinenz bei Kindern in Verbindung gebracht. Obwohl diese Beobachtungen mindestens bis in die 1950er Jahre datieren, haben relativ wenige Studien versucht, entweder die Häufigkeit von Verstopfung festzustellen, die bei diesen verschiedenen pädiatrischen urologischen Erkrankungen festgestellt wurde, oder die Auswirkungen der Darmtherapie auf ihre Behandlung zu dokumentieren. Von diesen untersuchten Yazbeck et al. 47 Kinder mit rezidivierenden Harnwegsinfektionen und stellten fest, dass alle an Verstopfung litten und während der urodynamischen Tests ungehemmte Blasenkontraktionen hatten. Eine auf die Linderung der Verstopfung gerichtete Therapie löste die Blasensymptome bei 25 %. Loening-Baucke berichtete, dass 46 % von 234 Kindern, die eine universitäre Enkoprese-Klinik besuchten, auch an Harninkontinenz litten, die sich durch eine Abführmitteltherapie verringerte. Eine kürzlich durchgeführte Untersuchung von 582 Kindern mit US schätzte, dass 16 % ebenfalls an Verstopfung litten, basierend auf einer Darmtätigkeit in der Vorgeschichte.

Wir waren besorgt über den offensichtlichen Zusammenhang zwischen US und Verstopfung, insbesondere da Anticholinergika, die häufig für ungehemmte Blasenkontraktionen verschrieben werden, die zugrunde liegende Stuhlretention verschlimmern und dadurch die Blasenfunktionsstörung verlängern könnten. Wir haben auch die Erfahrung gemacht, dass Eltern mit der Darmtätigkeit ihrer Kinder nach dem üblichen Toilettentrainingsalter nicht sehr vertraut sind, was die Anamnese für die Diagnose einer Verstopfung potenziell unzuverlässig macht. Daher begannen wir damit, allen Patienten mit US eine kurze Behandlung mit Abführmitteln zu empfehlen, wobei Anticholinergika für diejenigen reserviert wurden, deren Blasensymptome anhielten. In einer retrospektiven Überprüfung von 110 Kindern stellten wir fest, dass 34 % eine Linderung der Blasensymptome mit Abführmitteln allein hatten, so dass Anticholinergika dann nicht erforderlich waren, und die Anamnese, ob das Kind an Verstopfung litt oder nicht, ließ kein Ansprechen erwarten. Diese Studie wurde jedoch dafür kritisiert, dass sie nicht placebokontrolliert war.

Angesichts der potenziellen Auswirkungen dieser Beobachtung auf die Behandlung von Kindern, die nicht nur Harninkontinenz, sondern auch Harnwegsinkontinenz und Reflux mit US haben, schlagen wir nun eine prospektive, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie über die Auswirkungen einer Abführmitteltherapie auf Kinder vor mit uns.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

138

Phase

  • Frühphase 1

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Monate bis 17 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Toilettengeübt mit einer Vorgeschichte von Harnwegsinfektionen
  • Vesikoureteraler Reflux
  • Harninkontinenz
  • Tägliche Häufigkeit und Dringlichkeit
  • Tägliche Inkontinenz.

Ausschlusskriterien:

  • Kinder unter 4 Jahren, da sie möglicherweise noch nicht auf Toilette gehen können;
  • Kinder mit Enkopresis
  • Kinder mit anorektalen Missbildungen
  • Kinder mit neurologischen Störungen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Screening
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: MiraLAX
Der Apotheker für Prüfpräparate wird für alle Patientendaten blind sein, und Ärzte und Krankenschwestern, die Patienten bewerten, werden für die Randomisierung dieser Patienten für MiraLAX im Vergleich zu Placebo blind sein.
Jeder Proband erhält eine Flasche Polyethylenglykol/Placebo, aufgeteilt in Tagesdosen, und wird angewiesen, je nach Alter des Patienten 8,5 Gramm oder 17 Gramm des Medikaments in Tagesdosisfläschchen zum Mischen mit Wasser oder Saft einzunehmen . Sie nehmen das Medikament einen Monat lang einmal täglich ein.
Andere Namen:
  • Polyethylenglykol
Jeder Proband erhält eine Flasche Polyethylenglykol/Placebo, aufgeteilt in Tagesdosen, und wird angewiesen, je nach Alter des Patienten 8,5 Gramm oder 17 Gramm des Medikaments in Tagesdosisfläschchen zum Mischen mit Wasser oder Saft einzunehmen . Sie nehmen das Medikament einen Monat lang einmal täglich ein.
Andere Namen:
  • Traubenzucker
Placebo-Komparator: Placebos
Der Apotheker für Prüfpräparate wird für alle Patientendaten blind sein, und Ärzte und Krankenschwestern, die Patienten bewerten, werden für die Randomisierung dieser Patienten auf Placebo versus MiraLAX verblindet.
Jeder Proband erhält eine Flasche Polyethylenglykol/Placebo, aufgeteilt in Tagesdosen, und wird angewiesen, je nach Alter des Patienten 8,5 Gramm oder 17 Gramm des Medikaments in Tagesdosisfläschchen zum Mischen mit Wasser oder Saft einzunehmen . Sie nehmen das Medikament einen Monat lang einmal täglich ein.
Andere Namen:
  • Polyethylenglykol
Jeder Proband erhält eine Flasche Polyethylenglykol/Placebo, aufgeteilt in Tagesdosen, und wird angewiesen, je nach Alter des Patienten 8,5 Gramm oder 17 Gramm des Medikaments in Tagesdosisfläschchen zum Mischen mit Wasser oder Saft einzunehmen . Sie nehmen das Medikament einen Monat lang einmal täglich ein.
Andere Namen:
  • Traubenzucker

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlere Veränderung der USQ-Werte (Urinary Symptom Questionnaire).
Zeitfenster: Basis, 1 Monat
Vancouver Urinal Symptom Questionnaire (USQ) misst Harndrangsymptome mit einem möglichen Bewertungsbereich von 0 (keine Harndrangsymptome) bis 16 (alle 4 Symptome treten fast immer auf), wobei ein höherer ΔUSQ eine größere Symptomverbesserung zeigt (d. h. weniger Harndrangsymptome)
Basis, 1 Monat
Mittlere Veränderung der BSQ-Werte (Bowel Symptom Questionnaire).
Zeitfenster: Grundlinie, 1 Monat
Der Darmsymptom-Fragebogen (BSQ) misst Darmsymptome mit einem möglichen Bewertungsbereich von 0-20, wobei ein höherer ΔBSQ eine größere Symptomverbesserung zeigt
Grundlinie, 1 Monat

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Patienten mit Verstopfung
Zeitfenster: 1 Monat
Der Nachweis einer Verstopfung wurde durch Röntgenaufnahmen des Abdomens (KUB) (Nieren, Harnleiter und Harnblase) gemessen.
1 Monat

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Mitarbeiter

Ermittler

  • Hauptermittler: Warren T Snodgrass, MD, PARC Urology

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. Dezember 2007

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

17. Juni 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

22. Juli 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. September 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Oktober 2008

Zuerst gepostet (Schätzen)

3. Oktober 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

15. Januar 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Januar 2021

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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