En udvidelse af undersøgelse Fx-005, der evaluerer langsigtet sikkerhed og kliniske resultater af Fx-1006A hos patienter med transthyretin amyloid polyneuropati
En åben udvidelse af undersøgelse Fx-005, der evaluerer langsigtet sikkerhed og kliniske resultater af Fx-1006A hos patienter med transthyretin amyloid polyneuropati
Denne undersøgelse er designet til at bestemme den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af Fx-1006A samt virkningerne af Fx-1006A på kliniske resultater hos patienter med ATTR-PN.
Alle patienter, der deltager i denne forlængelsesundersøgelse, vil modtage oral 20 mg Fx-1006A én gang dagligt i 12 måneder; derfor vil patienter randomiseret til placebo i undersøgelse Fx-005 gå over til aktivt lægemiddel (Fx-1006A 20 mg) i løbet af denne undersøgelse. Patienter og deres familier samt kliniske efterforskere og deres kliniske personale vil dog forblive blinde over for den oprindelige Fx-005-behandlingsopgave. Det er hensigten, at der ikke vil være nogen afbrydelse i administration af studiemedicin mellem de to studier. Størstedelen af vurderinger af sikkerhed og kliniske resultater vil være identiske med dem, der blev evalueret i undersøgelse Fx-005. Yderligere vurderinger for denne åbne forlængelsesundersøgelse omfatter 24-timers Holter-overvågning og hudbiopsi for IENF; patienter vil være forpligtet til at give skriftligt informeret samtykke til at deltage i denne åbne forlængelsesundersøgelse, før disse yderligere procedurer udføres.
Værdierne opnået fra procedurer og evalueringer udført under måned 18 besøg af undersøgelse Fx-005 vil blive brugt som basisværdier for denne åbne forlængelsesundersøgelse. Baseline-vurderingerne af IENF- og Holter-monitorering kan udføres på hver dag i måneden 18 besøgsdage i undersøgelse Fx-005, men før den første Fx-1006A-dosis i denne åbne forlængelsesundersøgelse. Klinikbesøg vil blive gennemført i uge 6 (± 2 dage), og måned 3 (± 1 uge), måned 6 (± 2 uger) og måned 12 (± 2 uger). Månedlige telefoniske kontakter (± 1 uge efter den planlagte dato) vil blive foretaget i måneder, hvor der ikke er planlagt undersøgelser på stedet (måned 2, 4, 5, 7, 8, 9, 10 og 11) til vurdering af uønskede hændelser og samtidig medicin.
Neurologisk evaluering af NIS-LL vil blive udført i måned 6 og 12. NIS-LL vil blive vurderet ved at bruge gennemsnittet af to på hinanden følgende NIS-LL kliniske vurderingsscore opnået med mindst 24 timers mellemrum inden for en periode på en uge for hvert studiebesøg. En dedikeret neurolog vil være forpligtet til at udføre NIS-LL-scoring på tværs af alle tidspunkter for hver enkelt patient, der er tilmeldt undersøgelsen.
Livskvalitet ved at bruge Norfolk QOL-DN vil blive vurderet på måned 6 og 12 (baseret på den samlede score samt de fem individuelle domæner i spørgeskemaet).
QST (ved anvendelse af CASE IV), NCS, HRDB, mBMI og ekkokardiografi vil blive udført ved 6. og 12. måned. Holterovervågning vil blive udført ved baseline og 6. og 12. måneder. Biopsier for IENF vil kun blive udtaget ved baseline. Vurderinger af troponin I og NT-pro-BNP niveauer vil blive foretaget ved hvert studiebesøg.
Blodprøver til farmakokinetiske vurderinger (Fx-1006A-koncentrationer samt beregnede steady-state-parametre) og farmakodynamiske vurderinger (TTR-stabilisering) vil blive indsamlet i uge 6 og måned 6 og 12.
Sikkerhed og tolerabilitet vil blive vurderet gennem hele undersøgelsen. Vitale tegn, 12-aflednings-EKG, blod- og urinprøver til kliniske laboratorietests (serumkemi, hæmatologi, koagulationspanel, urinanalyse og uringraviditetstest), bivirkninger og samtidig medicin vil blive vurderet ved hvert studiebesøg. Øjenundersøgelser (herunder fundal fotografering) vil blive udført i måned 6 og 12. Forkortede fysiske undersøgelser vil blive udført i uge 6, og måned 3 og 6, og en komplet fysisk undersøgelse vil blive udført i måned 12.
Alle patienter vil blive kontaktet telefonisk 30 dage (± 1 uge) efter sidste dosis af undersøgelsesmedicin for vurdering af bivirkninger og samtidig medicin.
Patienter, der gennemfører måned 12-besøget i denne åbne undersøgelse, kan få lov til at fortsætte med at modtage Fx-1006A under et program for medfølende brug.
Patienter, der stopper fra undersøgelsen på et hvilket som helst tidspunkt efter indskrivning (dvs. tidlig afslutning), vil få foretaget endelige sikkerhedsvurderinger på tidspunktet for afbrydelsen. Enhver patient, der afbrydes efter besøget 6. måned, vil få udført alle sikkerheds- og kliniske udfaldsvurderinger planlagt til besøget 12. måned.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Buenos Aires, Argentina
- FLENI Departamento de Hepatología y Transplante de Organos
-
Ciudad de Buenos Aires, Argentina, C1428AQK
- FLENI-Hepatology and Organ Transplant Dept.
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasilien
- Hospital Universitario Clementino Fraga Filho
-
-
-
-
-
Paris, Frankrig
- Service de Neurologie, CHU Henri Mondor
-
-
-
-
-
Lisboa, Portugal, 1649-035
- Serviço de Neurologia-Hospital de Santa Maria
-
Lisbon, Portugal
- Servicio de Neurologica Piso 7, Hospital de Santa Maria
-
Porto, Portugal, 4099-001
- Unidade Clinica de Paramiloidose-Hospital Santo Antonio
-
Porto, Portugal
- Unidade Clinica de Paramiloidose, Hospital Geral de Santo Antonio, Largo Prof Abdel Salazar
-
-
-
-
-
Umea, Sverige, SE-901 85
- Umeå University Hospital
-
Umea, Sverige
- FAP-Teamet Familjar Amyloids, Norrlands universitetssjukhus
-
-
-
-
-
Munster, Tyskland
- Universitatsklinikum Munster, Transplant Hepatology
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Mandlige og ikke-gravide kvindelige patienter, der opfylder alle følgende kriterier, er kvalificerede til at blive tilmeldt denne undersøgelse:
- Patienten har gennemført besøget på måned 18 i undersøgelse Fx-005.
- Hvis kvinden er kvinde, er patienten postmenopausal, kirurgisk steriliseret eller villig til at bruge en acceptabel præventionsmetode (dvs. et hormonelt præventionsmiddel, intrauterin anordning, diafragma med spermicid, kondom med spermicid) gennem hele undersøgelsen. (Et kondom alene betragtes ikke som en acceptabel præventionsmetode.) Hvis en mand med en kvindelig partner i den fødedygtige alder, er villig til at bruge en acceptabel præventionsmetode i hele undersøgelsens varighed. For både kvinder og mænd skal acceptabel prævention anvendes i mindst 3 måneder efter den sidste dosis af undersøgelsesmedicin.
- Efter investigators mening er patienten villig og i stand til at overholde undersøgelsens medicinbehandlingsregime og alle andre undersøgelseskrav.
- Patienten indvilliger i ikke at deltage i en anden lægemiddel- eller enhedsundersøgelse, mens han deltager i denne åbne forlængelsesundersøgelse.
Ekskluderingskriterier:
Patienter, der opfylder nogen af eksklusionskriterierne, vil ikke blive optaget i undersøgelsen:
- Kronisk brug af non-steroide antiinflammatoriske lægemidler (NSAID), defineret som mere end 3-4 gange/måned (ibuprofen og nimesulid vil være tilladt).
- Hvis hun er kvinde, er patienten gravid eller ammer.
- Patienten har abnormiteter i leverfunktionsprøver: alanintransaminaser (ALAT) og/eller aspartattransaminaser (AST) >2 gange øvre normalgrænse (ULN), som efter investigators medicinske vurdering skyldes nedsat leverfunktion eller aktiv leversygdom.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Fx-1006A
|
Fx-1006A 20 mg blød gelatinekapsel administreret oralt én gang dagligt (på samme tidspunkt hver dag) i 12 måneder.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procentdel af deltagere med respons på behandling målt ved neuropati-score - nedre ekstremitet (NIS-LL) ved 6. måned
Tidsramme: Måned 6
|
Respons på behandling angivet ved enten forbedring (fald fra baseline) eller stabilisering (ændring fra baseline på 0 til mindre end [<] 2) i NIS-LL-score, baseret på gennemsnittet af 2-score i 1 uges periode. NIS-LL vurderet muskel svaghed, reflekser, fornemmelse. Hvert element scores separat for venstre, højre lemmer. Komponenter af muskelsvaghed:0(normal)-4(lammelse),højere score=mere svaghed;reflekser,fornemmelse:0=normal,1=nedsat,eller 2=fraværende.Samlet NIS-LL-scoreområde 0-88,højere score=mere værdiforringelse.
For tafamidis-tafamidis-gruppen blev NIS-LL-basislinjeværdien fra tidligere undersøgelse FX-005(NCT00409175) brugt som reference.
|
Måned 6
|
|
Procentdel af deltagere med respons på behandling målt ved neuropati-score - nedre ekstremitet (NIS-LL) ved 12. måned
Tidsramme: Måned 12
|
Respons på behandling angivet ved enten forbedring (fald fra baseline) eller stabilisering (ændring fra baseline på 0 til mindre end [<] 2) i NIS-LL-score, baseret på gennemsnittet af 2-score i 1 uges periode. NIS-LL vurderet muskel svaghed, reflekser, fornemmelse. Hvert element scores separat for venstre, højre lemmer. Komponenter af muskelsvaghed:0(normal)-4(lammelse),højere score=mere svaghed;reflekser,fornemmelse:0=normal,1=nedsat,eller 2=fraværende.Samlet NIS-LL-scoreområde 0-88,højere score=mere værdiforringelse.
For tafamidis-tafamidis-gruppen blev NIS-LL-basislinjeværdien fra tidligere undersøgelse FX-005(NCT00409175) brugt som reference.
|
Måned 12
|
|
Ændring fra baseline i Norfolk Livskvalitet – Diabetisk Neuropati (QOL-DN) Total Livskvalitet (TQOL) score ved 6. måned
Tidsramme: Baseline, måned 6
|
Norfolk QOL-DN: 35-element deltagerbedømt spørgeskema brugt til at vurdere indvirkningen af diabetisk neuropati på livskvaliteten for deltagere med diabetisk neuropati; Punkt 1 til 7: relateret til symptomer og tilstedeværelse af symptomer blev vurderet til 1 og fravær blev vurderet til 0. Punkt 8-35: relateret til aktiviteter i dagligdagen og scoret på en 5-punkts Likert-skala, hvor 0= intet problem og 4= alvorligt problem (undtagen punkt 32, hvor -2= meget bedre, 0=omtrent det samme, 2=meget værre).
TQOL= summen af alle punkter, samlet muligt scoreområde= -2 til 138, hvor højere score=værre livskvalitet.
|
Baseline, måned 6
|
|
Ændring fra baseline i Norfolk Livskvalitet – Diabetisk Neuropati (QOL-DN) Total Livskvalitet (TQOL) score efter måned 12
Tidsramme: Baseline, måned 12
|
Norfolk QOL-DN: 35-element deltagerbedømt spørgeskema brugt til at vurdere indvirkningen af diabetisk neuropati på livskvaliteten for deltagere med diabetisk neuropati; Punkt 1 til 7: relateret til symptomer og tilstedeværelse af symptomer blev vurderet til 1 og fravær blev vurderet til 0. Punkt 8-35: relateret til aktiviteter i dagligdagen og scoret på en 5-punkts Likert-skala, hvor 0= intet problem og 4= alvorligt problem (undtagen punkt 32, hvor -2= meget bedre, 0=omtrent det samme, 2=meget værre).
TQOL= summen af alle punkter, samlet muligt scoreområde= -2 til 138, hvor højere score=værre livskvalitet.
|
Baseline, måned 12
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline i neuropati svækkelsesscore - nedre ekstremitet (NIS-LL) score på måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6, 12
|
NIS-LL: vurderet muskelsvaghed, reflekser og fornemmelse; scoret separat for venstre og højre lemmer.
Komponenter af muskelsvaghed (hofte- og knæfleksion, hofte- og knæforlængelse, ankel dorsiflexorer, ankel plantar flexorer, tåextensorer, tåbøjere) scores på skalaen 0 (normal) til 4 (lammelse), højere score = større svaghed.
Komponenter af reflekser (quadriceps femoris, triceps surae) og fornemmelse (berøringstryk, nålestik, vibration, ledposition) blev scoret 0 = normal, 1 = nedsat eller 2 = fraværende.
Samlet mulig NIS-LL score område 0-88, højere score = større svækkelse.
|
Baseline, måned 6, 12
|
|
Ændring fra baseline i Norfolk livskvalitet - diabetisk neuropati (QOL-DN) domæneresultater på måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6, 12
|
Norfolk QOL-DN: 35-element deltagerbedømt spørgeskema til vurdering af indvirkningen af DN på QOL; Punkt 1-7: scores som 1=symptomer til stede, 0=symptomer fraværende.
Punkt 8-35: scoret på 5-punkts Likert-skalaen: 0=intet problem,4=svært problem (undtagen punkt 32: -2=meget bedre, 0=omtrent det samme, 2=meget værre).
Norfolk QOL-DN opsummeret i 5 domæner (scoreinterval): fysisk funktion/neuropati med stor fibre (-2 til 58), daglige aktiviteter (ADL'er) (0 til 20), symptomer (0 til 32), neuropati med små fibre ( 0 til 16), autonom neuropati (0 til 12); højere score = større værdiforringelse, for hver.
Samlet score = -2 til 138 (højere score = dårligere QOL).
|
Baseline, måned 6, 12
|
|
Ændring fra baseline i opsummeret 7-score for stor nervefiberfunktion ved måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6, 12
|
Summeret 7 score: sammensat score inkluderede fem nerveledningsstudier (NCS) attributter (peroneal nerve distal motor latens, peroneal nerve sammensat muskel handlingspotentiale, peroneal nerve motor ledningshastighed, tibial nerve distal motor latens og sural nerve sensorisk nerve handling potential amplitude) sammen med Vibration Detection Threshold (VDT) opnået i store tæer, og hjertefrekvensrespons på dyb vejrtrækning (HRDB) værdi.
Score blev bestemt ved reference til normale værdier for alder, køn og højde.
Samlet scoreområde = -26 til 26, hvor højere score = dårligere nervefunktion.
|
Baseline, måned 6, 12
|
|
Ændring fra baseline i opsummeret 3-score for små nervefiberfunktion ved måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6, 12
|
Summerede 3 nervetests Small Fiber Normal Deviates Score (NTSFnds) inkluderede køletærskel for underekstremiteterne, varmesmertetærskel for underekstremiteterne og HRDB.
Samlet scoreområde = -11,2 til 11,2, hvor højere score = dårligere nervefunktion.
|
Baseline, måned 6, 12
|
|
Ændring fra baseline i modificeret kropsmasseindeks (mBMI) ved måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6, 12
|
BMI blev beregnet efter vægt divideret med højde i anden.
mBMI blev beregnet ved at multiplicere BMI med serumalbuminniveauer for at kompensere for ødemdannelse.
Et progressivt fald i mBMI indikerede en forværring af sygdommens sværhedsgrad.
|
Baseline, måned 6, 12
|
|
Ændring fra baseline i Troponin I-koncentration i uge 6, måned 3, 6 og 12
Tidsramme: Baseline, uge 6, måned 3, 6, 12
|
Troponin I var biomarkør for hjertestress (myokardienekrose og øget fyldningstryk/venstre ventrikulær [LV] vægstress).
|
Baseline, uge 6, måned 3, 6, 12
|
|
Ændring fra baseline i N-Terminal Prohormone Brain Natriuretic Peptide (NT-proBNP) koncentration ved uge 6, måned 3, 6 og 12
Tidsramme: Baseline, uge 6, måned 3, 6, 12
|
NT-proBNP var biomarkør for hjertestress (myokardienekrose og øget fyldningstryk/ LV-vægstress).
|
Baseline, uge 6, måned 3, 6, 12
|
|
Intraepidermal nervefiber (IENF) tæthed
Tidsramme: Baseline
|
IENF-densitet blev kvantificeret i 3 millimeter (mm) immunfarvede hudpunch-biopsier indeholdende epidermis og overfladisk dermis for at evaluere mængden og det morfologiske udseende af nervefibre med lille diameter, både somatiske og autonome, i sensoriske neuropatier.
Det bruges til at diagnosticere forskellige neuropatiske tilstande.
|
Baseline
|
|
Procentdel af deltagere med stabiliseret transthyretin (TTR) tetramer
Tidsramme: Måned 6, 12
|
TTR tetramer blev vurderet ved hjælp af et valideret immunoturbidimetrisk assay.
Fraktionen af initial (FOI) er forholdet mellem den målte TTR-tetramerkoncentration efter denaturering og den målte TTR-tetramerkoncentration før denaturering.
TTR-tetramerstabilisering er baseret på forskellen mellem FOI under behandling og basislinje-FOI udtrykt som en procentdel af basislinje-FOI.
|
Måned 6, 12
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Baseline op til 30 dage efter sidste dosis af undersøgelsesmedicin
|
En uønsket hændelse (AE) var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelseslægemidlet uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng.
SAE: AE, der resulterer i et af følgende udfald eller anses for væsentlige af en hvilken som helst anden årsag: død; indledende eller længerevarende indlæggelse; livstruende oplevelse (umiddelbar risiko for at dø); vedvarende/betydeligt handicap/inhabilitet; medfødt anomali.
Behandlingsfremkaldende var hændelser mellem første dosis af undersøgelseslægemidlet, op til 30 dage efter sidste dosis, som var fraværende før behandling, eller som forværredes i forhold til tilstanden før behandling.
|
Baseline op til 30 dage efter sidste dosis af undersøgelsesmedicin
|
|
Antal deltagere med behandlingsudspringende bivirkninger større end eller lig med grad 3
Tidsramme: Baseline op til 30 dage efter sidste dosis af undersøgelsesmedicin
|
AE = enhver uønsket medicinsk hændelse hos deltager, der modtog undersøgelseslægemiddel uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng.
Grad 3 (alvorlige) hændelser=uacceptable eller utålelige hændelser, der væsentligt afbryder sædvanlig daglig aktivitet, kræver systemisk lægemiddelbehandling/anden behandling.
Grad 4 (livstruende) hændelser fik deltageren til at være i overhængende livsfare.
Grad 5 (Død) hændelser=død relateret til en AE.
Behandlingsfremkaldende hændelser = mellem første dosis af undersøgelseslægemidlet og op til 30 dage efter sidste dosis, som var fraværende før behandling, eller som forværredes i forhold til tilstanden før behandling.
|
Baseline op til 30 dage efter sidste dosis af undersøgelsesmedicin
|
|
Antal deltagere med klinisk signifikant behandlingsfremkaldende ekkokardiografi (ECHO) fund
Tidsramme: Baseline, dag 1 op til måned 12 (når som helst under behandling)
|
Klinisk signifikante ECHO-fund inkluderede: LV posterior vægtykkelse større end eller lig med (>=)13 mm, LV septaltykkelse >= 13 mm, højre ventrikulær tykkelse >= 7 mm, forholdet mellem peak mitral tidlig diastolisk og atriel kontraktionshastighed (E /A ratio) >= 2, prime septal (E/E) >15, ejektionsfraktion < 50 procent (%), E decelerationstid <= 150 millisekund (ms), isovolumisk afslapningstid (IVRT) <= 70 ms, evt. klapfortykkelse (> spore regurgitation i mitral-, aorta-, lunge- eller trikuspidalklapper), unormal respiratorisk variation af inferior vena cava, perikardiel effusion.
|
Baseline, dag 1 op til måned 12 (når som helst under behandling)
|
|
Antal deltagere med klinisk signifikante behandlingsfremkaldte elektrokardiogram (EKG) fund
Tidsramme: Baseline, dag 1 op til måned 12 (når som helst under behandling)
|
Klinisk signifikante EKG-fund inkluderede: korrigeret QT (QTc) > 450 ms, QTc >500 ms, ændring i QTc mellem 30 og 60 ms, ændring i QTc større end eller lig med 60 ms.
|
Baseline, dag 1 op til måned 12 (når som helst under behandling)
|
|
Antal deltagere med klinisk signifikante behandlingsfremkaldte Holter Monitor-fund
Tidsramme: Baseline, dag 1 op til måned 12 (når som helst under behandling)
|
Klinisk signifikante Holter-monitorfund inkluderede: atrieflimren/fladder, atriel takykardi, ikke-vedvarende ventrikulær takykardi (<30 slag), vedvarende ventrikulær takykardi (>= 30 slag), sinuspause (RR >2,0 sekunder, hvor RR=60/hjerte) frekvens), ventrikulære for tidlige sammentrækninger.
|
Baseline, dag 1 op til måned 12 (når som helst under behandling)
|
|
Antal deltagere, der afbrød på grund af kliniske eller laboratoriemæssige bivirkninger
Tidsramme: Baseline op til måned 12
|
En AE var enhver uønsket medicinsk hændelse, der tilskrives undersøgelseslægemidlet hos en deltager, som modtog undersøgelseslægemidlet.
En SAE var en AE, der resulterede i et af følgende udfald eller blev anset for væsentlig af en hvilken som helst anden årsag: død; indledende eller længerevarende indlæggelse; livstruende oplevelse (umiddelbar risiko for at dø); vedvarende eller betydelig handicap/inhabilitet; medfødt anomali.
|
Baseline op til måned 12
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Jeff Packman, FoldRx Pharmaceuticals, Inc.
Publikationer og nyttige links
Generelle publikationer
- Merlini G, Coelho T, Waddington Cruz M, Li H, Stewart M, Ebede B. Evaluation of Mortality During Long-Term Treatment with Tafamidis for Transthyretin Amyloidosis with Polyneuropathy: Clinical Trial Results up to 8.5 Years. Neurol Ther. 2020 Jun;9(1):105-115. doi: 10.1007/s40120-020-00180-w. Epub 2020 Feb 27.
- Huber P, Flynn A, Sultan MB, Li H, Rill D, Ebede B, Gundapaneni B, Schwartz JH. A comprehensive safety profile of tafamidis in patients with transthyretin amyloid polyneuropathy. Amyloid. 2019 Dec;26(4):203-209. doi: 10.1080/13506129.2019.1643714. Epub 2019 Jul 27.
- Amass L, Li H, Gundapaneni BK, Schwartz JH, Keohane DJ. Influence of baseline neurologic severity on disease progression and the associated disease-modifying effects of tafamidis in patients with transthyretin amyloid polyneuropathy. Orphanet J Rare Dis. 2018 Dec 17;13(1):225. doi: 10.1186/s13023-018-0947-7.
- Waddington Cruz M, Amass L, Keohane D, Schwartz J, Li H, Gundapaneni B. Early intervention with tafamidis provides long-term (5.5-year) delay of neurologic progression in transthyretin hereditary amyloid polyneuropathy. Amyloid. 2016 Sep;23(3):178-183. doi: 10.1080/13506129.2016.1207163. Epub 2016 Aug 5.
- Coelho T, Maia LF, da Silva AM, Cruz MW, Plante-Bordeneuve V, Suhr OB, Conceicao I, Schmidt HH, Trigo P, Kelly JW, Labaudiniere R, Chan J, Packman J, Grogan DR. Long-term effects of tafamidis for the treatment of transthyretin familial amyloid polyneuropathy. J Neurol. 2013 Nov;260(11):2802-14. doi: 10.1007/s00415-013-7051-7. Epub 2013 Aug 22.
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Metaboliske sygdomme
- Sygdomme i nervesystemet
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Neuromuskulære sygdomme
- Neurodegenerative sygdomme
- Sygdomme i det perifere nervesystem
- Proteostase mangler
- Metabolisme, medfødte fejl
- Heredodegenerative lidelser, nervesystem
- Amyloidose, familiær
- Amyloidose
- Polyneuropatier
- Amyloide neuropatier
- Amyloide neuropatier, familiær
Andre undersøgelses-id-numre
- FX-006
- B3461021
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .