Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Jatkotutkimus Fx-005, jossa arvioitiin Fx-1006A:n pitkäaikaista turvallisuutta ja kliinisiä tuloksia potilailla, joilla on transtyretiiniamyloidipolyneuropatia

perjantai 16. marraskuuta 2012 päivittänyt: Pfizer

Avoin jatkotutkimus Fx-005, jossa arvioitiin Fx-1006A:n pitkäaikaista turvallisuutta ja kliinisiä tuloksia potilailla, joilla on transtyretiiniamyloidipolyneuropatia

Tämä tutkimus on suunniteltu määrittämään Fx-1006A:n pitkän aikavälin turvallisuus ja siedettävyys sekä Fx-1006A:n vaikutukset kliinisiin tuloksiin potilailla, joilla on ATTR-PN.

Kaikki potilaat, jotka ilmoittautuvat tähän jatkotutkimukseen, saavat kerran päivässä suun kautta 20 mg Fx-1006A:ta 12 kuukauden ajan; siksi tutkimuksessa Fx-005 lumelääkkeeseen satunnaistetut potilaat siirtyvät aktiiviseen lääkkeeseen (Fx-1006A 20 mg) tämän tutkimuksen aikana. Potilaat ja heidän perheensä sekä kliiniset tutkijat ja heidän kliinisen toimipisteensä henkilökunta ovat kuitenkin sokeita alkuperäisen Fx-005-hoitotoimeksiannon suhteen. Tarkoituksena on, että tutkimuslääkityksen anto ei keskeydy näiden kahden tutkimuksen välillä. Suurin osa turvallisuus- ja kliinisten tulosten arvioinneista on identtisiä tutkimuksessa Fx-005 arvioitujen kanssa. Tämän avoimen jatkotutkimuksen lisäarviointeja ovat 24 tunnin Holter-seuranta ja ihobiopsia IENF:ää varten; potilaiden on annettava kirjallinen tietoinen suostumus osallistua tähän avoimeen jatkotutkimukseen ennen näiden lisätoimenpiteiden suorittamista.

Tutkimuksen Fx-005 18. kuukauden käynnin aikana suoritetuista menettelyistä ja arvioinneista saatuja arvoja käytetään tämän avoimen jatkotutkimuksen perusarvoina. IENF- ja Holter-monitoroinnin lähtötilanteen arvioinnit voidaan suorittaa tutkimuksen Fx-005 kuukauden 18. käyntipäivänä minä tahansa päivänä, mutta ennen ensimmäistä Fx-1006A-annosta tässä avoimessa jatkotutkimuksessa. Klinikkakäynnit tehdään viikolla 6 (± 2 päivää) ja kuukaudella 3 (± 1 viikko), kuukaudella 6 (± 2 viikkoa) ja kuukaudella 12 (± 2 viikkoa). Kuukausittain (± 1 viikko suunnitellusta päivämäärästä) otetaan yhteyttä kuukausina, joina ei ole suunniteltu tutkintakäyntejä (kuukaudet 2, 4, 5, 7, 8, 9, 10 ja 11) haittatapahtumien arvioimiseksi ja samanaikaiset lääkkeet.

NIS-LL:n neurologinen arviointi suoritetaan kuukausina 6 ja 12. NIS-LL arvioidaan käyttämällä kahden peräkkäisen kliinisen NIS-LL-arvioinnin keskiarvoa, jotka on saatu vähintään 24 tunnin välein yhden viikon aikana jokaisella tutkimuskäynnillä. Erikoistuneen neurologin on suoritettava NIS-LL-pisteytys kaikilla aikapisteillä jokaiselle yksittäiselle tutkimukseen osallistuvalle potilaalle.

Norfolkin QOL-DN:ää käyttävää elämänlaatua arvioidaan kuukausina 6 ja 12 (kokonaispisteytyksen sekä kyselylomakkeen viiden yksittäisen alueen perusteella).

QST (käyttäen CASE IV), NCS, HRDB, mBMI ja kaikukardiografia suoritetaan kuukausina 6 ja 12. Holter-seuranta suoritetaan lähtötilanteessa ja kuukausina 6 ja 12. Biopsiat IENF:ää varten otetaan vain lähtötilanteessa. Troponiini I- ja NT-pro-BNP-tasojen arvioinnit tehdään jokaisella opintokäynnillä.

Verinäytteet farmakokineettisiä arviointeja (Fx-1006A-pitoisuudet sekä lasketut vakaan tilan parametrit) ja farmakodynaamisia arviointeja (TTR:n stabilointi) varten kerätään viikolla 6 sekä kuukausina 6 ja 12.

Turvallisuutta ja siedettävyyttä arvioidaan koko tutkimuksen ajan. Elintoiminnot, 12-kytkentäinen EKG, veri- ja virtsanäytteet kliinisiä laboratoriotutkimuksia varten (seerumikemia, hematologia, koagulaatiopaneeli, virtsan analyysi ja virtsan raskaustesti), haittatapahtumat ja samanaikaiset lääkkeet arvioidaan jokaisella tutkimuskäynnillä. Näöntarkastukset (mukaan lukien silmänpohjan valokuvaus) suoritetaan kuukausina 6 ja 12. Lyhennetyt fyysiset tarkastukset suoritetaan viikolla 6 sekä kuukausilla 3 ja 6, ja täydellinen fyysinen tarkastus suoritetaan kuukaudella 12.

Kaikkiin potilaisiin otetaan yhteyttä puhelimitse 30 päivää (± 1 viikko) viimeisen tutkimuslääkitysannoksen jälkeen haittavaikutusten ja samanaikaisten lääkkeiden arvioimiseksi.

Potilaat, jotka suorittavat tämän avoimen tutkimuksen 12. kuukauden käynnin, voivat saada jatkossakin Fx-1006A:ta erityiskäyttöohjelman puitteissa.

Potilaille, jotka lopettavat tutkimuksen milloin tahansa ilmoittautumisen (eli ennenaikaisen lopettamisen) jälkeen, lopullinen turvallisuusarviointi suoritetaan lopettamisen yhteydessä. Jokaiselle potilaalle, joka lopettaa hoidon 6. kuukauden käynnin jälkeen, suoritetaan kaikki 12. kuukauden käynnille suunnitellut turvallisuus- ja kliinisten tulosten arvioinnit.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

86

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Argentiina
      • Buenos Aires, Argentiina
        • FLENI Departamento de Hepatología y Transplante de Organos
      • Ciudad de Buenos Aires, Argentiina, C1428AQK
        • FLENI-Hepatology and Organ Transplant Dept.
  • Brasilia
      • Rio de Janeiro, Brasilia
        • Hospital Universitario Clementino Fraga Filho
  • Portugali
      • Lisboa, Portugali, 1649-035
        • Serviço de Neurologia-Hospital de Santa Maria
      • Lisbon, Portugali
        • Servicio de Neurologica Piso 7, Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugali, 4099-001
        • Unidade Clinica de Paramiloidose-Hospital Santo Antonio
      • Porto, Portugali
        • Unidade Clinica de Paramiloidose, Hospital Geral de Santo Antonio, Largo Prof Abdel Salazar
  • Ranska
      • Paris, Ranska
        • Service de Neurologie, CHU Henri Mondor
  • Ruotsi
      • Umea, Ruotsi, SE-901 85
        • Umeå University Hospital
      • Umea, Ruotsi
        • FAP-Teamet Familjar Amyloids, Norrlands universitetssjukhus
  • Saksa
      • Munster, Saksa
        • Universitatsklinikum Munster, Transplant Hepatology

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Mies- ja ei-raskaana olevat naispotilaat, jotka täyttävät kaikki seuraavat kriteerit, voivat osallistua tähän tutkimukseen:

  • Potilas on suorittanut tutkimuksen Fx-005 18. kuukauden käynnin.
  • Jos potilas on nainen, hän on postmenopausaalinen, kirurgisesti steriloitu tai valmis käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää (eli hormonaalista ehkäisyä, kohdunsisäistä laitetta, palleaa spermisidillä, kondomia spermisidillä) koko tutkimuksen ajan. (Pelkästään kondomia ei pidetä hyväksyttävänä ehkäisymenetelmänä.) Jos mies, jolla on hedelmällisessä iässä oleva naispuolinen kumppani, valmis käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää tutkimuksen ajan. Sekä naisilla että miehillä on käytettävä hyväksyttävää ehkäisyä vähintään 3 kuukauden ajan viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.
  • Potilas on tutkijan näkemyksen mukaan halukas ja kykenevä noudattamaan tutkimuslääkitysohjelmaa ja kaikkia muita tutkimusvaatimuksia.
  • Potilas sitoutuu olemaan osallistumatta toiseen lääke- tai laitetutkimukseen osallistuessaan tähän avoimeen jatkotutkimukseen.

Poissulkemiskriteerit:

Potilaita, jotka täyttävät minkä tahansa poissulkemiskriteerin, ei oteta mukaan tutkimukseen:

  • Ei-steroidisten tulehduskipulääkkeiden (NSAID) krooninen käyttö, joka määritellään yli 3-4 kertaa kuukaudessa (ibuprofeeni ja nimesulidi ovat sallittuja).
  • Jos nainen, potilas on raskaana tai imettää.
  • Potilaalla on poikkeavuuksia maksan toimintakokeissa: alaniinitransaminaasit (ALT) ja/tai aspartaattitransaminaasit (AST) > 2 kertaa normaalin yläraja (ULN), jotka tutkijan lääketieteellisen arvion mukaan johtuvat maksan heikkenemisestä tai aktiivisesta maksasairaudesta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Fx-1006A
Lääke: Fx-1006A
Fx-1006A 20 mg pehmeä gelatiinikapseli suun kautta kerran päivässä (samaan aikaan joka päivä) 12 kuukauden ajan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka reagoivat hoitoon neuropatian heikentymispisteellä mitattuna - Alaraaja (NIS-LL) kuukautena 6
Aikaikkuna: Kuukausi 6
Hoitovasteen osoituksena joko paraneminen (lasku lähtötasosta) tai vakiintuminen (muutos lähtötasosta 0:sta alle [<] 2) NIS-LL-pisteissä, joka perustuu kahden pisteen keskiarvoon 1 viikon aikana. NIS-LL arvioi lihas heikkous, refleksit, tunne.Jokainen pisteytys erikseen vasemmalle ja oikealle raajalle. Lihasheikkouden osatekijät: 0 (normaali) - 4 (halvaus), korkeampi pistemäärä = enemmän heikkoutta; refleksit, tunne: 0 = normaali, 1 = vähentynyt tai 2 = poissa. NIS-LL kokonaispistemäärä vaihtelee 0-88, korkeampi pistemäärä = enemmän heikkenemistä. Tafamidis-tafamidis-ryhmässä vertailuna käytettiin aiemman tutkimuksen FX-005 (NCT00409175) NIS-LL-perusarvoa.
Kuukausi 6
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka reagoivat hoitoon neuropatian heikkenemispisteellä mitattuna - Alaraaja (NIS-LL) 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: Kuukausi 12
Hoitovasteen osoituksena joko paraneminen (lasku lähtötasosta) tai vakiintuminen (muutos lähtötasosta 0:sta alle [<] 2) NIS-LL-pisteissä, joka perustuu kahden pisteen keskiarvoon 1 viikon aikana. NIS-LL arvioi lihas heikkous, refleksit, tunne.Jokainen pisteytys erikseen vasemmalle ja oikealle raajalle. Lihasheikkouden osatekijät: 0 (normaali) - 4 (halvaus), korkeampi pistemäärä = enemmän heikkoutta; refleksit, tunne: 0 = normaali, 1 = vähentynyt tai 2 = poissa. NIS-LL kokonaispistemäärä vaihtelee 0-88, korkeampi pistemäärä = enemmän heikkenemistä. Tafamidis-tafamidis-ryhmässä vertailuna käytettiin aiemman tutkimuksen FX-005 (NCT00409175) NIS-LL-perusarvoa.
Kuukausi 12
Muutos lähtötasosta Norfolkin elämänlaadun - diabeettisen neuropatian (QOL-DN) kokonaiselämänlaadun (TQOL) pisteessä 6. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6
Norfolk QOL-DN: 35 kohdan osallistujien arvioima kyselylomake, jolla arvioidaan diabeettisen neuropatian vaikutusta diabeettista neuropatiaa sairastavien osallistujien elämänlaatuun; Kohdat 1-7: liittyvät oireisiin ja oireiden esiintymiseen arvioitiin 1:ksi ja poissaolo arvioitiin 0:ksi. Kohdat 8-35: liittyvät jokapäiväiseen elämään ja pisteytetään 5-pisteen Likert-asteikolla, jossa 0 = ei ongelmaa ja 4 = vakava ongelma (paitsi kohta 32, jossa -2 = paljon parempi, 0 = suunnilleen sama, 2 = paljon huonompi). TQOL = kaikkien kohteiden summa, mahdollinen kokonaispistemäärä = -2 - 138, jossa korkeampi pistemäärä = huonompi elämänlaatu.
Perustaso, kuukausi 6
Muutos lähtötasosta Norfolkin elämänlaadun - diabeettisen neuropatian (QOL-DN) kokonaiselämänlaadun (TQOL) pisteessä 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
Norfolk QOL-DN: 35 kohdan osallistujien arvioima kyselylomake, jolla arvioidaan diabeettisen neuropatian vaikutusta diabeettista neuropatiaa sairastavien osallistujien elämänlaatuun; Kohdat 1-7: liittyvät oireisiin ja oireiden esiintymiseen arvioitiin 1:ksi ja poissaolo arvioitiin 0:ksi. Kohdat 8-35: liittyvät jokapäiväiseen elämään ja pisteytetään 5-pisteen Likert-asteikolla, jossa 0 = ei ongelmaa ja 4 = vakava ongelma (paitsi kohta 32, jossa -2 = paljon parempi, 0 = suunnilleen sama, 2 = paljon huonompi). TQOL = kaikkien kohteiden summa, mahdollinen kokonaispistemäärä = -2 - 138, jossa korkeampi pistemäärä = huonompi elämänlaatu.
Perustaso, kuukausi 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta neuropatian heikkenemispisteissä - Alaraajojen (NIS-LL) pisteet kuukaudessa 6 ja 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukausi 6, 12
NIS-LL: arvioitu lihasheikkous, refleksit ja tunne; pisteytetään erikseen vasemmalle ja oikealle raajalle. Lihasheikkouden osatekijät (lonkka- ja polvivenymä, lonkan ja polven ojennus, nilkan selkänojat, nilkan jalkapohjan koukistajat, varpaiden ojentajat, varpaiden koukistajat) pisteytetään asteikolla 0 (normaali) - 4 (halvaus), korkeampi pistemäärä = suurempi heikkous. Refleksien komponentit (nelipäinen reisilihas, triceps surae) ja tuntemukset (kosketuspaine, neulanpisto, tärinä, nivelten asento) pisteytettiin 0 = normaali, 1 = heikentynyt tai 2 = poissa. Mahdollinen kokonaispistemäärä NIS-LL:ssä 0-88, korkeampi pistemäärä = suurempi vajaatoiminta.
Lähtötilanne, kuukausi 6, 12
Muutos lähtötasosta Norfolkin elämänlaadussa - Diabeettinen neuropatia (QOL-DN) -alueen pisteet 6. ja 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukausi 6, 12
Norfolk QOL-DN: 35-kohdan osallistujien arvioima kyselylomake, jolla arvioidaan DN:n vaikutusta elämänlaatuun; Kohdat 1-7: pisteytetty 1 = oireita esiintyy, 0 = oireita ei ole. Kohta 8-35:pisteytys 5-pisteen Likert-asteikolla: 0 = ei ongelmaa, 4 = vakava ongelma (paitsi kohta 32: -2 = paljon parempi, 0 = suunnilleen sama, 2 = paljon huonompi). Norfolk QOL-DN tiivistettynä 5 alueeseen (pistealue): fyysinen toiminta/suurten säikeiden neuropatia (-2 - 58), päivittäisen elämän aktiviteetit (ADL:t) (0 - 20), oireet (0 - 32), pienten kuitujen neuropatia ( 0 - 16), autonominen neuropatia (0 - 12); korkeampi pistemäärä = suurempi heikkeneminen kullekin. Kokonaispistemäärä = -2 - 138 (korkeampi pistemäärä = huonompi QOL).
Lähtötilanne, kuukausi 6, 12
Muutos lähtötasosta suurhermosäikeiden toiminnan yhteenlasketuissa 7 pisteissä kuukausilla 6 ja 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukausi 6, 12
Yhteenlaskettu 7 pistemäärä: yhdistetty pistemäärä sisälsi viisi Nerve Conduction Studies (NCS) -attribuuttia (peroneaalisen hermon distaalisen motorisen latenssin, peroneaalisen hermon yhdistelihaksen toimintapotentiaalin, peroneaalisen hermon motorisen johtumisnopeuden, sääriluun hermon distaalisen motorisen latenssin ja suraalisen hermon sensorisen hermon toimintapotentiaalin amplitudi) sekä isovarpaissa saatu tärinäntunnistuskynnys (VDT) ja sykevaste syvälle hengitykseen (HRDB) -arvo. Pisteet määritettiin iän, sukupuolen ja pituuden normaaliarvojen perusteella. Kokonaispistemäärä = -26 - 26, jossa korkeampi pistemäärä = huonompi hermotoiminta.
Lähtötilanne, kuukausi 6, 12
Muutos lähtötasosta pienten hermosäikeiden toiminnan yhteenlasketuissa 3 pisteissä kuukausilla 6 ja 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukausi 6, 12
Yhteenlasketut 3 hermotestin Small Fiber Normal Deviates Score (NTSFnds) -arvot sisälsivät jäähtyskynnyksen alaraajoille, lämpökipukynnyksen alaraajoille ja HRDB:n. Kokonaispistemäärä = -11,2 - 11,2, jossa korkeampi pistemäärä = huonompi hermotoiminta.
Lähtötilanne, kuukausi 6, 12
Muutos lähtötasosta modifioidussa painoindeksissä (mBMI) kuukausilla 6 ja 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukausi 6, 12
BMI laskettiin painolla jaettuna pituuden neliöllä. mBMI laskettiin kertomalla BMI seerumin albumiinitasoilla turvotuksen muodostumisen kompensoimiseksi. Progressiivinen mBMI:n lasku osoitti taudin vakavuuden pahenemista.
Lähtötilanne, kuukausi 6, 12
Troponiini I -pitoisuuden muutos lähtötasosta viikolla 6, kuukaudella 3, 6 ja 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 6, kuukausi 3, 6, 12
Troponiini I oli sydämen stressin biomarkkeri (sydännekroosi ja lisääntyneet täyttöpaineet / vasemman kammion [LV] seinämän stressi).
Lähtötilanne, viikko 6, kuukausi 3, 6, 12
Muutos lähtötasosta N-terminaalisen prohormoniaivojen natriureettisen peptidin (NT-proBNP) pitoisuudessa viikolla 6, kuukausina 3, 6 ja 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 6, kuukausi 3, 6, 12
NT-proBNP oli sydämen stressin biomarkkeri (sydännekroosi ja lisääntyneet täyttöpaineet / LV-seinämän stressi).
Lähtötilanne, viikko 6, kuukausi 3, 6, 12
Intraepidermaalinen hermokuitu (IENF) tiheys
Aikaikkuna: Perustaso
IENF-tiheys kvantifioitiin 3 millimetrin (mm) immunovärjätyissä ihon punch-biopsioissa, jotka sisälsivät orvaskeden ja pinnallisen dermiksen, jotta voidaan arvioida halkaisijaltaan pienten, sekä somaattisten että autonomisten hermosäikeiden määrää ja morfologista ulkonäköä sensorisissa neuropatioissa. Sitä käytetään erilaisten neuropaattisten tilojen diagnosoinnissa.
Perustaso
Stabilisoitua transtyretiini (TTR) -tetrameeria käyttävien osallistujien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Kuukausi 6, 12
TTR-tetrameeri arvioitiin käyttämällä validoitua immunoturbidimetristä määritystä. Fraction of Initial (FOI) on denaturoinnin jälkeen mitatun TTR-tetrameerikonsentraation suhde mitattuun TTR-tetrameerikonsentraatioon ennen denaturaatiota. TTR-tetrameerin stabilointi perustuu eroon hoidon aikana saadun FOI:n ja perusviivan FOI:n välillä ilmaistuna prosentteina perusviivan FOI:sta.
Kuukausi 6, 12

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoidon aiheuttamia vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Lähtötilanne 30 päivään asti viimeisen tutkimuslääkityksen annoksen jälkeen
Haittatapahtuma (AE) oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, joka sai tutkimuslääkettä, ottamatta huomioon syy-yhteyden mahdollisuutta. SAE: AE, joka johtaa johonkin seuraavista seurauksista tai katsotaan merkittäväksi jostain muusta syystä: kuolema; ensimmäinen tai pitkittynyt sairaalahoito; hengenvaarallinen kokemus (välitön kuolemanvaara); jatkuva/merkittävä vamma/työkyvyttömyys; synnynnäinen epämuodostuma. Hoitoon liittyvät tapahtumat olivat tutkimuslääkettä ensimmäisen annoksen välillä, jopa 30 päivää viimeisen annoksen jälkeen, jotka olivat poissa ennen hoitoa tai jotka pahenivat verrattuna hoitoa edeltävään tilaan.
Lähtötilanne 30 päivään asti viimeisen tutkimuslääkityksen annoksen jälkeen
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoidon aiheuttamia haittavaikutuksia, jotka ovat suurempia tai yhtä suuria kuin luokka 3
Aikaikkuna: Lähtötilanne 30 päivään asti viimeisen tutkimuslääkityksen annoksen jälkeen
AE = mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, joka sai tutkimuslääkettä, ottamatta huomioon mahdollisuutta syy-yhteyteen. Asteen 3 (vakavat) tapahtumat = ei-hyväksyttävät tai sietämättömät tapahtumat, jotka keskeyttävät merkittävästi tavanomaisen päivittäisen toiminnan, vaativat systeemistä lääkehoitoa/muuta hoitoa. Luokan 4 (henkeä uhkaavat) tapahtumat aiheuttivat osallistujan välittömän kuolemanvaaran. Luokan 5 (Kuolema) tapahtumat = AE:hen liittyvä kuolema. Hoitoon liittyvät tapahtumat = tutkimuslääkkeen ensimmäisen annoksen ja enintään 30 päivää viimeisen annoksen välillä, jotka olivat poissa ennen hoitoa tai jotka pahenivat verrattuna hoitoa edeltävään tilaan.
Lähtötilanne 30 päivään asti viimeisen tutkimuslääkityksen annoksen jälkeen
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä hoitoon liittyvää kaikukardiografiaa (ECHO)
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 1 - kuukausi 12 (milloin tahansa hoidon aikana)
Kliinisesti merkittäviä ECHO-löydöksiä olivat: LV:n takaseinämän paksuus suurempi tai yhtä suuri (>=)13 mm, LV väliseinän paksuus >= 13 mm, oikean kammion paksuus >= 7 mm, mitraalisen varhaisen diastolisen ja eteissupistuksen huippunopeuden suhde (E /A-suhde) >= 2, ensisijainen väliseinä (E/E) >15, poistofraktio < 50 prosenttia (%), E-hidastusaika <= 150 millisekuntia (ms), isovoluminen rentoutumisaika (IVRT) <= 70 ms, mikä tahansa läpän paksuuntuminen (> hiippaläppä-, aortta-, keuhko- tai kolmikulmaläppäläppäreumat), alemman onttolaskimon epänormaalit hengityshäiriöt, sydänpussin effuusio.
Perustaso, päivä 1 - kuukausi 12 (milloin tahansa hoidon aikana)
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä hoitoon liittyviä EKG-löydöksiä
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 1 - kuukausi 12 (milloin tahansa hoidon aikana)
Kliinisesti merkittäviä EKG-löydöksiä olivat: korjattu QT (QTc) > 450 ms, QTc > 500 ms, QTc:n muutos 30 ja 60 ms välillä, QTc:n muutos suurempi tai yhtä suuri kuin 60 ms.
Perustaso, päivä 1 - kuukausi 12 (milloin tahansa hoidon aikana)
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä hoitoon liittyviä Holter-monitorilöydöksiä
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 1 - kuukausi 12 (milloin tahansa hoidon aikana)
Kliinisesti merkittäviä Holter-monitorin löydöksiä olivat: eteisvärinä/lepatus, eteistakykardia, pitkittynyt kammiotakykardia (<30 lyöntiä), pitkäkestoinen kammiotakykardia (>= 30 lyöntiä), sinustauko (RR >2,0 sekuntia, jossa RR=60/sydän kammion ennenaikaiset supistukset.
Perustaso, päivä 1 - kuukausi 12 (milloin tahansa hoidon aikana)
Kliinisten tai laboratoriohaittatapahtumien vuoksi keskeyttäneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen asti
AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, joka johtui tutkimuslääkkeestä osallistujalla, joka sai tutkimuslääkettä. SAE oli AE, joka johti johonkin seuraavista seurauksista tai katsottiin merkittäväksi jostain muusta syystä: kuolema; ensimmäinen tai pitkittynyt sairaalahoito; hengenvaarallinen kokemus (välitön kuolemanvaara); jatkuva tai merkittävä vamma/työkyvyttömyys; synnynnäinen epämuodostuma.
Perustaso 12 kuukauteen asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Pfizer

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Jeff Packman, FoldRx Pharmaceuticals, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. heinäkuuta 2008

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. elokuuta 2008

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. lokakuuta 2010

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 13. marraskuuta 2008

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 13. marraskuuta 2008

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 14. marraskuuta 2008

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Maanantai 17. joulukuuta 2012

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 16. marraskuuta 2012

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. marraskuuta 2012

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • FX-006
  • B3461021

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Familiaalinen amyloidipolyneuropatia

Kliiniset tutkimukset Fx-1006A

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mongolia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa