Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Un'estensione dello studio Fx-005 che valuta la sicurezza a lungo termine e gli esiti clinici dell'Fx-1006A nei pazienti con polineuropatia amiloide da transtiretina

16 novembre 2012 aggiornato da: Pfizer

Un'estensione in aperto dello studio Fx-005 che valuta la sicurezza a lungo termine e gli esiti clinici dell'Fx-1006A nei pazienti con polineuropatia amiloide da transtiretina

Questo studio è progettato per determinare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di Fx-1006A, nonché gli effetti di Fx-1006A sugli esiti clinici nei pazienti con ATTR-PN.

Tutti i pazienti che si arruolano in questo studio di estensione riceveranno una volta al giorno 20 mg di Fx-1006A per via orale per 12 mesi; pertanto, i pazienti randomizzati al placebo nello Studio Fx-005 passeranno al farmaco attivo (Fx-1006A 20 mg) durante questo studio. Tuttavia, i pazienti e le loro famiglie, nonché gli investigatori clinici e il personale del loro sito clinico rimarranno all'oscuro dell'assegnazione del trattamento Fx-005 originale. Resta inteso che non vi sarà alcuna interruzione nella somministrazione del farmaco in studio tra i due studi. La maggior parte delle valutazioni sulla sicurezza e sugli esiti clinici saranno identiche a quelle valutate nello Studio Fx-005. Ulteriori valutazioni per questo studio di estensione in aperto includono il monitoraggio Holter 24 ore su 24 e la biopsia cutanea per IENF; ai pazienti sarà richiesto di fornire il consenso informato scritto per partecipare a questo studio di estensione in aperto prima di eseguire queste procedure aggiuntive.

I valori ottenuti dalle procedure e dalle valutazioni condotte durante la visita del mese 18 dello studio Fx-005 saranno utilizzati come valori di riferimento per questo studio di estensione in aperto. Le valutazioni di base del monitoraggio IENF e Holter possono essere condotte in qualsiasi giorno dei giorni di visita del mese 18 dello Studio Fx-005, ma prima della prima dose di Fx-1006A in questo studio di estensione in aperto. Le visite cliniche saranno condotte alla settimana 6 (± 2 giorni), al mese 3 (± 1 settimana), al mese 6 (± 2 settimane) e al mese 12 (± 2 settimane). Contatti telefonici mensili (± 1 settimana dalla data programmata) saranno effettuati durante i mesi in cui non sono previste visite investigative in loco (mesi 2, 4, 5, 7, 8, 9, 10 e 11) per la valutazione degli eventi avversi e farmaci concomitanti.

La valutazione neurologica mediante NIS-LL verrà eseguita ai mesi 6 e 12. Il NIS-LL sarà valutato utilizzando la media di due successivi punteggi di valutazione clinica NIS-LL ottenuti ad almeno 24 ore di distanza entro un periodo di una settimana per ciascuna visita di studio. Sarà richiesto un neurologo dedicato per eseguire il punteggio NIS-LL in tutti i punti temporali per ogni singolo paziente arruolato nello studio.

La qualità della vita utilizzando il Norfolk QOL-DN sarà valutata ai mesi 6 e 12 (in base al punteggio totale e ai cinque domini individuali del questionario).

QST (utilizzando CASE IV), NCS, HRDB, mBMI ed ecocardiografia saranno condotti ai mesi 6 e 12. Il monitoraggio Holter sarà condotto al basale e ai mesi 6 e 12. Le biopsie per IENF saranno ottenute solo al basale. Le valutazioni dei livelli di troponina I e NT-pro-BNP saranno effettuate ad ogni visita di studio.

I campioni di sangue per le valutazioni farmacocinetiche (concentrazioni di Fx-1006A e parametri calcolati allo stato stazionario) e le valutazioni farmacodinamiche (stabilizzazione del TTR) saranno raccolti alla settimana 6 e ai mesi 6 e 12.

La sicurezza e la tollerabilità saranno valutate durante lo studio. Segni vitali, ECG a 12 derivazioni, campioni di sangue e urina per i test di laboratorio clinici (chimica del siero, ematologia, pannello di coagulazione, analisi delle urine e test di gravidanza sulle urine), eventi avversi e farmaci concomitanti saranno valutati ad ogni visita di studio. Gli esami oculistici (inclusa la fotografia del fondo) saranno condotti ai mesi 6 e 12. Gli esami fisici abbreviati saranno condotti alla settimana 6 e ai mesi 3 e 6 e un esame fisico completo sarà condotto al mese 12.

Tutti i pazienti saranno contattati telefonicamente 30 giorni (± 1 settimana) dopo l'ultima dose del farmaco in studio per la valutazione degli eventi avversi e dei farmaci concomitanti.

I pazienti che completano la visita del mese 12 di questo studio in aperto possono essere autorizzati a continuare a ricevere Fx-1006A nell'ambito di un programma di uso compassionevole.

I pazienti che interrompono lo studio in qualsiasi momento dopo l'arruolamento (ad es. interruzione anticipata) verranno sottoposti a valutazioni di sicurezza finali eseguite al momento dell'interruzione. Qualsiasi paziente che interrompa dopo la visita del mese 6 avrà tutte le valutazioni di sicurezza e dei risultati clinici programmate per la visita del mese 12 eseguite.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

86

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • FLENI Departamento de Hepatología y Transplante de Organos
      • Ciudad de Buenos Aires, Argentina, C1428AQK
        • FLENI-Hepatology and Organ Transplant Dept.
  • Brasile
      • Rio de Janeiro, Brasile
        • Hospital Universitario Clementino Fraga Filho
  • Francia
      • Paris, Francia
        • Service de Neurologie, CHU Henri Mondor
  • Germania
      • Munster, Germania
        • Universitatsklinikum Munster, Transplant Hepatology
  • Portogallo
      • Lisboa, Portogallo, 1649-035
        • Serviço de Neurologia-Hospital de Santa Maria
      • Lisbon, Portogallo
        • Servicio de Neurologica Piso 7, Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portogallo, 4099-001
        • Unidade Clinica de Paramiloidose-Hospital Santo Antonio
      • Porto, Portogallo
        • Unidade Clinica de Paramiloidose, Hospital Geral de Santo Antonio, Largo Prof Abdel Salazar
  • Svezia
      • Umea, Svezia, SE-901 85
        • Umeå University Hospital
      • Umea, Svezia
        • FAP-Teamet Familjar Amyloids, Norrlands universitetssjukhus

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

I pazienti di sesso maschile e di sesso femminile non gravidi che soddisfano tutti i seguenti criteri sono idonei per l'arruolamento in questo studio:

  • Il paziente ha completato la visita del mese 18 dello Studio Fx-005.
  • Se femmina, la paziente è in post-menopausa, sterilizzata chirurgicamente o disposta a utilizzare un metodo di controllo delle nascite accettabile (ad es. contraccettivo ormonale, dispositivo intrauterino, diaframma con spermicida, preservativo con spermicida) durante lo studio. (Un preservativo da solo non è considerato un metodo accettabile di controllo delle nascite.) Se maschio con una partner femminile in età fertile, disposto a utilizzare un metodo di controllo delle nascite accettabile per la durata dello studio. Sia per le femmine che per i maschi, deve essere utilizzato un controllo delle nascite accettabile per almeno 3 mesi dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  • Il paziente è, secondo l'opinione dello sperimentatore, disposto e in grado di rispettare il regime terapeutico dello studio e tutti gli altri requisiti dello studio.
  • Il paziente accetta di non partecipare a un altro studio sperimentale su farmaci o dispositivi durante la partecipazione a questo studio di estensione in aperto.

Criteri di esclusione:

I pazienti che soddisfano uno qualsiasi dei criteri di esclusione non saranno arruolati nello studio:

  • Uso cronico di farmaci antinfiammatori non steroidei (FANS), definito come superiore a 3-4 volte/mese (saranno consentiti ibuprofene e nimesulide).
  • Se femmina, la paziente è incinta o sta allattando.
  • Il paziente presenta anomalie nei test di funzionalità epatica: alanina transaminasi (ALT) e/o aspartato transaminasi (AST) > 2 volte il limite superiore della norma (ULN) che a giudizio medico dello sperimentatore sono dovute a ridotta funzionalità epatica o malattia epatica attiva.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Fx-1006A
Droga: Fx-1006A
Fx-1006A Capsula di gelatina molle da 20 mg somministrata per via orale una volta al giorno (alla stessa ora ogni giorno) per 12 mesi.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con risposta al trattamento misurata dal punteggio di compromissione della neuropatia - Arto inferiore (NIS-LL) al mese 6
Lasso di tempo: Mese 6
Risposta al trattamento indicata da miglioramento (diminuzione rispetto al basale) o stabilizzazione (variazione dal basale da 0 a meno di [<] 2) nel punteggio NIS-LL, basato sulla media di 2 punteggi nel periodo di 1 settimana. Muscolo valutato NIS-LL debolezza,riflessi,sensazione.Ogni elemento valutato separatamente per arti sinistro e destro.Componenti della debolezza muscolare:0(normale)-4(paralisi),punteggio più alto=più debolezza;riflessi,sensazione:0=normale,1=diminuito,o 2=assente. Punteggio totale NIS-LL compreso tra 0 e 88, punteggio più alto=più compromissione. Per il gruppo tafamidis-tafamidis, valore basale NIS-LL dello studio precedente FX-005(NCT00409175) utilizzato come riferimento.
Mese 6
Percentuale di partecipanti con risposta al trattamento misurata dal punteggio di compromissione della neuropatia - Arto inferiore (NIS-LL) al mese 12
Lasso di tempo: Mese 12
Risposta al trattamento indicata da miglioramento (diminuzione rispetto al basale) o stabilizzazione (variazione dal basale da 0 a meno di [<] 2) nel punteggio NIS-LL, basato sulla media di 2 punteggi nel periodo di 1 settimana. Muscolo valutato NIS-LL debolezza,riflessi,sensazione.Ogni elemento valutato separatamente per arti sinistro e destro.Componenti della debolezza muscolare:0(normale)-4(paralisi),punteggio più alto=più debolezza;riflessi,sensazione:0=normale,1=diminuito,o 2=assente. Punteggio totale NIS-LL compreso tra 0 e 88, punteggio più alto=più compromissione. Per il gruppo tafamidis-tafamidis, valore basale NIS-LL dello studio precedente FX-005(NCT00409175) utilizzato come riferimento.
Mese 12
Variazione rispetto al basale nella qualità della vita Norfolk-neuropatia diabetica (QOL-DN) Punteggio totale della qualità della vita (TQOL) al mese 6
Lasso di tempo: Riferimento, mese 6
Norfolk QOL-DN: questionario di 35 voci valutato dai partecipanti utilizzato per valutare l'impatto della neuropatia diabetica sulla qualità della vita dei partecipanti con neuropatia diabetica; Item da 1 a 7: relativo ai sintomi e alla presenza di sintomi è stato valutato come 1 e l'assenza è stata valutata come 0. Item 8-35: relativo alle attività della vita quotidiana e valutato su una scala Likert a 5 punti, dove 0= nessun problema e 4= problema grave (tranne l'item 32, dove -2= molto meglio, 0=più o meno uguale, 2=molto peggio). TQOL= somma di tutti gli item, range di punteggio totale possibile= da -2 a 138, dove punteggio più alto=peggiore qualità della vita.
Riferimento, mese 6
Variazione rispetto al basale nel punteggio della qualità della vita complessiva (TQOL) della qualità della vita di Norfolk - Neuropatia diabetica (QOL-DN) al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 12
Norfolk QOL-DN: questionario di 35 voci valutato dai partecipanti utilizzato per valutare l'impatto della neuropatia diabetica sulla qualità della vita dei partecipanti con neuropatia diabetica; Item da 1 a 7: relativo ai sintomi e alla presenza di sintomi è stato valutato come 1 e l'assenza è stata valutata come 0. Item 8-35: relativo alle attività della vita quotidiana e valutato su una scala Likert a 5 punti, dove 0= nessun problema e 4= problema grave (tranne l'item 32, dove -2= molto meglio, 0=più o meno uguale, 2=molto peggio). TQOL= somma di tutti gli item, range di punteggio totale possibile= da -2 a 138, dove punteggio più alto=peggiore qualità della vita.
Basale, mese 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del punteggio di compromissione della neuropatia - Punteggio degli arti inferiori (NIS-LL) al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6, 12
NIS-LL: valutazione della debolezza muscolare, dei riflessi e della sensibilità; segnato separatamente per gli arti sinistro e destro. I componenti della debolezza muscolare (flessione dell'anca e del ginocchio, estensione dell'anca e del ginocchio, dorsiflessori della caviglia, flessori plantari della caviglia, estensori delle dita dei piedi, flessori delle dita dei piedi) sono valutati su una scala da 0 (normale) a 4 (paralisi), punteggio più alto = maggiore debolezza. Componenti dei riflessi (quadricipite femorale, tricipite surale) e sensazione (pressione tattile, puntura di spillo, vibrazione, posizione articolare) sono stati valutati 0 = normale, 1 = diminuito o 2 = assente. Intervallo di punteggio NIS-LL totale possibile 0-88, punteggio più alto = maggiore compromissione.
Basale, mese 6, 12
Variazione rispetto al basale nei punteggi del dominio Norfolk Quality of Life - Diabetic Neuropathy (QOL-DN) al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6, 12
Norfolk QOL-DN: questionario di 35 voci valutato dai partecipanti per valutare l'impatto del DN sulla qualità della vita; Item 1-7: punteggio 1=sintomi presenti, 0=sintomi assenti. Item 8-35: punteggio su scala Likert a 5 punti: 0=nessun problema, 4=problema grave (eccetto item 32: -2=molto meglio, 0=più o meno uguale, 2=molto peggio). Norfolk QOL-DN riassunto in 5 domini (intervallo di punteggio): funzionamento fisico/neuropatia delle grandi fibre (da -2 a 58), attività della vita quotidiana (ADL) (da 0 a 20), sintomi (da 0 a 32), neuropatia delle piccole fibre ( da 0 a 16), neuropatia autonomica (da 0 a 12); punteggio più alto=maggiore menomazione, per ciascuno. Punteggio totale=da -2 a 138 (punteggio più alto=QOL peggiore).
Basale, mese 6, 12
Variazione rispetto al basale nel punteggio sommato 7 per la funzione delle fibre nervose grandi al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6, 12
Punteggio sommato 7: il punteggio composito includeva cinque attributi degli studi sulla conduzione nervosa (NCS) (latenza motoria distale del nervo peroneo, potenziale d'azione muscolare composto del nervo peroneo, velocità di conduzione motoria del nervo peroneo, latenza motoria distale del nervo tibiale e ampiezza del potenziale d'azione del nervo sensoriale del nervo surale) insieme alla soglia di rilevamento delle vibrazioni (VDT) ottenuta negli alluci e al valore di risposta della frequenza cardiaca alla respirazione profonda (HRDB). Il punteggio è stato determinato facendo riferimento a valori normali per età, sesso e altezza. Intervallo punteggio totale= da -26 a 26, dove punteggio più alto=peggiore funzionalità nervosa.
Basale, mese 6, 12
Variazione rispetto al basale nel punteggio sommato 3 per la funzione delle piccole fibre nervose al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6, 12
Il punteggio NTSFnds sommato di 3 test sui nervi delle piccole fibre includeva la soglia di raffreddamento per gli arti inferiori, la soglia del dolore da calore per gli arti inferiori e HRDB. Intervallo punteggio totale= da -11,2 a 11,2, dove punteggio più alto=peggiore funzionalità nervosa.
Basale, mese 6, 12
Variazione rispetto al basale nell'indice di massa corporea modificato (mBMI) al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6, 12
Il BMI è stato calcolato in base al peso diviso per l'altezza al quadrato. mBMI è stato calcolato moltiplicando il BMI per i livelli di albumina sierica per compensare la formazione di edema. Un progressivo declino dell'mBMI indicava un peggioramento della gravità della malattia.
Basale, mese 6, 12
Variazione rispetto al basale della concentrazione di troponina I alla settimana 6, mese 3, 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, settimana 6, mese 3, 6, 12
La troponina I era un biomarcatore dello stress cardiaco (necrosi miocardica e aumento delle pressioni di riempimento/stress della parete del ventricolo sinistro [LV]).
Basale, settimana 6, mese 3, 6, 12
Variazione rispetto al basale della concentrazione del peptide natriuretico cerebrale del proormone N-terminale (NT-proBNP) alla settimana 6, mese 3, 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, settimana 6, mese 3, 6, 12
NT-proBNP era un biomarcatore di stress cardiaco (necrosi miocardica e aumento delle pressioni di riempimento/stress della parete ventricolare sinistra).
Basale, settimana 6, mese 3, 6, 12
Densità delle fibre nervose intraepidermiche (IENF).
Lasso di tempo: Linea di base
La densità di IENF è stata quantificata in biopsie di punch cutaneo immunocolorato di 3 millimetri (mm) contenenti epidermide e derma superficiale per valutare la quantità e l'aspetto morfologico delle fibre nervose di piccolo diametro, sia somatiche che autonomiche, nelle neuropatie sensoriali. È usato nella diagnosi di varie condizioni neuropatiche.
Linea di base
Percentuale di partecipanti con tetramero di transtiretina stabilizzata (TTR).
Lasso di tempo: Mese 6, 12
Il tetramero TTR è stato valutato utilizzando un test immunoturbidimetrico convalidato. La frazione di iniziale (FOI) è il rapporto tra la concentrazione di tetramero TTR misurata dopo la denaturazione e la concentrazione di tetramero TTR misurata prima della denaturazione. La stabilizzazione del tetramero TTR si basa sulla differenza tra il FOI durante il trattamento e il FOI basale espresso come percentuale del FOI basale.
Mese 6, 12

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi gravi (SAE) emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Basale fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio
Un evento avverso (AE) era qualsiasi evento medico sfavorevole nel partecipante che ha ricevuto il farmaco in studio senza tener conto della possibilità di relazione causale. SAE: EA che risulta in uno dei seguenti esiti o ritenuto significativo per qualsiasi altro motivo: morte; ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; esperienza pericolosa per la vita (rischio immediato di morte); invalidità/incapacità persistente/significativa; anomalia congenita. Sono emersi dal trattamento gli eventi tra la prima dose del farmaco oggetto dello studio, fino a 30 giorni dopo l'ultima dose, che erano assenti prima del trattamento o che sono peggiorati rispetto allo stato pretrattamento.
Basale fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento maggiore o uguale al grado 3
Lasso di tempo: Basale fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio
AE=qualsiasi evento medico spiacevole nel partecipante che ha ricevuto il farmaco oggetto dello studio, indipendentemente dalla possibilità di una relazione causale. Eventi di grado 3 (gravi) = eventi inaccettabili o intollerabili, che interrompono in modo significativo la normale attività quotidiana, richiedono una terapia farmacologica sistemica/altro trattamento. Gli eventi di grado 4 (pericolosi per la vita) hanno portato il partecipante a un imminente pericolo di morte. Eventi di grado 5 (morte)=morte correlata a un evento avverso. Eventi emergenti dal trattamento= tra la prima dose del farmaco in studio e fino a 30 giorni dopo l'ultima dose che erano assenti prima del trattamento o che sono peggiorati rispetto allo stato pretrattamento.
Basale fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio
Numero di partecipanti con risultati clinicamente significativi dell'ecocardiografia emergente dal trattamento (ECHO).
Lasso di tempo: Basale, dal giorno 1 al mese 12 (in qualsiasi momento durante il trattamento)
I reperti ECHO clinicamente significativi includevano: spessore della parete posteriore del ventricolo sinistro maggiore o uguale a (>=) 13 mm, spessore del setto ventricolare sinistro >= 13 mm, spessore del ventricolo destro >= 7 mm, rapporto tra velocità di picco della diastolica mitralica precoce e velocità di contrazione atriale (E rapporto /A) >= 2, primo settale (E/E) >15, frazione di eiezione < 50 percento (%), tempo di decelerazione E <= 150 millisecondi (ms), tempo di rilassamento isovolumico (IVRT) <= 70 ms, qualsiasi ispessimento valvolare (> traccia di rigurgito nelle valvole mitrale, aortica, polmonare o tricuspide), variazione respiratoria anomala della vena cava inferiore, versamento pericardico.
Basale, dal giorno 1 al mese 12 (in qualsiasi momento durante il trattamento)
Numero di partecipanti con risultati dell'elettrocardiogramma (ECG) emergenti dal trattamento clinicamente significativi
Lasso di tempo: Basale, dal giorno 1 al mese 12 (in qualsiasi momento durante il trattamento)
I reperti ECG clinicamente significativi includevano: QT corretto (QTc) > 450 ms, QTc >500 ms, variazione del QTc tra 30 e 60 ms, variazione del QTc maggiore o uguale a 60 ms.
Basale, dal giorno 1 al mese 12 (in qualsiasi momento durante il trattamento)
Numero di partecipanti con risultati clinicamente significativi del monitoraggio Holter emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Basale, dal giorno 1 al mese 12 (in qualsiasi momento durante il trattamento)
I risultati clinicamente significativi del monitoraggio Holter includevano: fibrillazione/flutter atriale, tachicardia atriale, tachicardia ventricolare non sostenuta (<30 battiti), tachicardia ventricolare sostenuta (>= 30 battiti), pausa sinusale (RR >2,0 secondi, dove RR=60/cardio frequenza), contrazioni premature ventricolari.
Basale, dal giorno 1 al mese 12 (in qualsiasi momento durante il trattamento)
Numero di partecipanti che hanno interrotto a causa di eventi avversi clinici o di laboratorio
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12
Un evento avverso era qualsiasi evento medico spiacevole attribuito al farmaco oggetto dello studio in un partecipante che aveva ricevuto il farmaco oggetto dello studio. Un SAE era un evento avverso che risultava in uno dei seguenti esiti o ritenuto significativo per qualsiasi altro motivo: morte; ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; esperienza pericolosa per la vita (rischio immediato di morte); invalidità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita.
Basale fino al mese 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pfizer

Investigatori

  • Direttore dello studio: Jeff Packman, FoldRx Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2008

Completamento primario (Effettivo)

1 agosto 2008

Completamento dello studio (Effettivo)

1 ottobre 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 novembre 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 novembre 2008

Primo Inserito (Stima)

14 novembre 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

17 dicembre 2012

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 novembre 2012

Ultimo verificato

1 novembre 2012

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • FX-006
  • B3461021

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi