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Eine Verlängerung der Studie Fx-005 zur Bewertung der Langzeitsicherheit und der klinischen Ergebnisse von Fx-1006A bei Patienten mit Transthyretin-Amyloid-Polyneuropathie

16. November 2012 aktualisiert von: Pfizer

Eine Open-Label-Erweiterung der Studie Fx-005 zur Bewertung der Langzeitsicherheit und der klinischen Ergebnisse von Fx-1006A bei Patienten mit Transthyretin-Amyloid-Polyneuropathie

Diese Studie soll die langfristige Sicherheit und Verträglichkeit von Fx-1006A sowie die Auswirkungen von Fx-1006A auf die klinischen Ergebnisse bei Patienten mit ATTR-PN bestimmen.

Alle Patienten, die an dieser Verlängerungsstudie teilnehmen, erhalten 12 Monate lang einmal täglich 20 mg Fx-1006A oral; Daher werden Patienten, die in Studie Fx-005 randomisiert Placebo erhielten, während dieser Studie auf das aktive Medikament (Fx-1006A 20 mg) umgestellt. Patienten und ihre Familien sowie klinische Prüfärzte und ihre Mitarbeiter am klinischen Standort bleiben jedoch gegenüber der ursprünglichen Fx-005-Behandlungsaufgabe blind. Zwischen den beiden Studien soll die Verabreichung der Studienmedikation nicht unterbrochen werden. Die Mehrheit der Sicherheits- und klinischen Ergebnisbewertungen wird mit den in Studie Fx-005 bewerteten identisch sein. Zusätzliche Bewertungen für diese Open-Label-Erweiterungsstudie umfassen eine 24-Stunden-Holter-Überwachung und eine Hautbiopsie für IENF; Die Patienten müssen vor der Durchführung dieser zusätzlichen Verfahren eine schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme an dieser offenen Verlängerungsstudie abgeben.

Die Werte, die aus Verfahren und Auswertungen gewonnen wurden, die während des Besuchs von Studie Fx-005 in Monat 18 durchgeführt wurden, werden als Baseline-Werte für diese Open-Label-Erweiterungsstudie verwendet. Die Baseline-Bewertungen der IENF- und Holter-Überwachung können an jedem Tag der Besuchstage des Monats 18 der Studie Fx-005 durchgeführt werden, jedoch vor der ersten Fx-1006A-Dosis in dieser offenen Verlängerungsstudie. Klinikbesuche werden in Woche 6 (± 2 Tage) und Monat 3 (± 1 Woche), Monat 6 (± 2 Wochen) und Monat 12 (± 2 Wochen) durchgeführt. In den Monaten, in denen keine Besuche vor Ort geplant sind (Monate 2, 4, 5, 7, 8, 9, 10 und 11), werden monatliche Telefonkontakte (± 1 Woche nach dem geplanten Datum) zur Bewertung unerwünschter Ereignisse aufgenommen begleitende Medikamente.

Eine neurologische Untersuchung durch NIS-LL wird in den Monaten 6 und 12 durchgeführt. Der NIS-LL wird bewertet, indem der Durchschnitt von zwei aufeinanderfolgenden NIS-LL-Ergebnissen der klinischen Bewertung verwendet wird, die bei jedem Studienbesuch im Abstand von mindestens 24 Stunden innerhalb eines Zeitraums von einer Woche erzielt wurden. Ein engagierter Neurologe muss für jeden einzelnen Patienten, der an der Studie teilnimmt, über alle Zeitpunkte hinweg eine NIS-LL-Bewertung durchführen.

Die Lebensqualität unter Verwendung des Norfolk QOL-DN wird in den Monaten 6 und 12 bewertet (basierend auf der Gesamtpunktzahl sowie den fünf einzelnen Bereichen des Fragebogens).

QST (unter Verwendung von FALL IV), NCS, HRDB, mBMI und Echokardiographie werden in den Monaten 6 und 12 durchgeführt. Holter-Überwachung wird zu Studienbeginn und in den Monaten 6 und 12 durchgeführt. Biopsien für IENF werden nur zu Studienbeginn entnommen. Bei jedem Studienbesuch werden Bewertungen der Troponin-I- und NT-pro-BNP-Spiegel vorgenommen.

Blutproben für pharmakokinetische Bewertungen (Fx-1006A-Konzentrationen sowie berechnete Steady-State-Parameter) und pharmakodynamische Bewertungen (TTR-Stabilisierung) werden in Woche 6 und in den Monaten 6 und 12 entnommen.

Sicherheit und Verträglichkeit werden während der gesamten Studie bewertet. Vitalfunktionen, 12-Kanal-EKG, Blut- und Urinproben für klinische Labortests (Serumchemie, Hämatologie, Gerinnungspanel, Urinanalyse und Urin-Schwangerschaftstest), unerwünschte Ereignisse und Begleitmedikationen werden bei jedem Studienbesuch bewertet. Augenuntersuchungen (einschließlich Fundusfotografie) werden in den Monaten 6 und 12 durchgeführt. Verkürzte körperliche Untersuchungen werden in Woche 6 sowie in den Monaten 3 und 6 durchgeführt, und eine vollständige körperliche Untersuchung wird in Monat 12 durchgeführt.

Alle Patienten werden 30 Tage (± 1 Woche) nach der letzten Dosis der Studienmedikation telefonisch kontaktiert, um unerwünschte Ereignisse und Begleitmedikationen zu beurteilen.

Patienten, die den Besuch in Monat 12 dieser Open-Label-Studie abschließen, dürfen möglicherweise weiterhin Fx-1006A im Rahmen eines Compassionate-Use-Programms erhalten.

Bei Patienten, die die Studie zu einem beliebigen Zeitpunkt nach der Einschreibung (d. h. vorzeitige Beendigung) abbrechen, werden zum Zeitpunkt des Abbruchs abschließende Sicherheitsbewertungen durchgeführt. Bei jedem Patienten, der nach dem Besuch in Monat 6 abbricht, werden alle Sicherheits- und klinischen Ergebnisbewertungen durchgeführt, die für den Besuch in Monat 12 geplant sind.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

86

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien
        • FLENI Departamento de Hepatología y Transplante de Organos
      • Ciudad de Buenos Aires, Argentinien, C1428AQK
        • FLENI-Hepatology and Organ Transplant Dept.
  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien
        • Hospital Universitario Clementino Fraga Filho
  • Deutschland
      • Munster, Deutschland
        • Universitatsklinikum Munster, Transplant Hepatology
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich
        • Service de Neurologie, CHU Henri Mondor
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1649-035
        • Serviço de Neurologia-Hospital de Santa Maria
      • Lisbon, Portugal
        • Servicio de Neurologica Piso 7, Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Unidade Clinica de Paramiloidose-Hospital Santo Antonio
      • Porto, Portugal
        • Unidade Clinica de Paramiloidose, Hospital Geral de Santo Antonio, Largo Prof Abdel Salazar
  • Schweden
      • Umea, Schweden, SE-901 85
        • Umeå University Hospital
      • Umea, Schweden
        • FAP-Teamet Familjar Amyloids, Norrlands universitetssjukhus

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 75 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Männliche und nicht schwangere weibliche Patienten, die alle folgenden Kriterien erfüllen, kommen für die Aufnahme in diese Studie in Frage:

  • Der Patient hat den Besuch in Monat 18 der Studie Fx-005 abgeschlossen.
  • Wenn weiblich, ist die Patientin postmenopausal, chirurgisch sterilisiert oder bereit, während der gesamten Studie eine akzeptable Methode der Empfängnisverhütung (d. h. ein hormonelles Verhütungsmittel, ein Intrauterinpessar, ein Diaphragma mit Spermizid, ein Kondom mit Spermizid) anzuwenden. (Ein Kondom allein wird nicht als akzeptable Methode der Empfängnisverhütung angesehen.) Wenn männlich mit einer gebärfähigen Partnerin, bereit, für die Dauer der Studie eine akzeptable Methode der Empfängnisverhütung anzuwenden. Sowohl für Frauen als auch für Männer muss für mindestens 3 Monate nach der letzten Dosis der Studienmedikation eine akzeptable Empfängnisverhütung angewendet werden.
  • Der Patient ist nach Meinung des Prüfarztes willens und in der Lage, das Studienmedikationsschema und alle anderen Studienanforderungen einzuhalten.
  • Der Patient stimmt zu, während der Teilnahme an dieser Open-Label-Verlängerungsstudie nicht an einer anderen Prüfpräparat- oder Gerätestudie teilzunehmen.

Ausschlusskriterien:

Patienten, die eines der Ausschlusskriterien erfüllen, werden nicht in die Studie aufgenommen:

  • Chronischer Gebrauch von nichtsteroidalen Antirheumatika (NSAIDs), definiert als mehr als 3-4 Mal/Monat (Ibuprofen und Nimesulid sind erlaubt).
  • Bei Frauen ist die Patientin schwanger oder stillt.
  • Patient hat Leberfunktionstest-Anomalien: Alanin-Transaminasen (ALT) und/oder Aspartat-Transaminasen (AST) > 2-fache Obergrenze des Normalwerts (ULN), die nach medizinischer Einschätzung des Prüfarztes auf eine eingeschränkte Leberfunktion oder eine aktive Lebererkrankung zurückzuführen sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Fx-1006A
Arzneimittel: Fx-1006A
Fx-1006A 20 mg Weichgelatinekapsel oral einmal täglich (jeden Tag zur gleichen Zeit) für 12 Monate.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit Ansprechen auf die Behandlung, gemessen anhand des Neuropathie-Beeinträchtigungs-Scores – untere Extremitäten (NIS-LL) in Monat 6
Zeitfenster: Monat 6
Ansprechen auf die Behandlung, angezeigt entweder durch Verbesserung (Abnahme gegenüber dem Ausgangswert) oder Stabilisierung (Änderung vom Ausgangswert von 0 auf weniger als [<] 2) des NIS-LL-Werts, basierend auf dem Mittelwert von 2 Werten in einem Zeitraum von 1 Woche. NIS-LL bewerteter Muskel Schwäche, Reflexe, Empfindung. Jedes Element wird separat für linke und rechte Gliedmaßen bewertet. Komponenten der Muskelschwäche: 0 (normal) - 4 (Lähmung), höhere Punktzahl = mehr Schwäche; Reflexe, Empfindung: 0 = normal, 1 = vermindert oder 2 = nicht vorhanden. NIS-LL-Gesamtpunktzahlbereich 0–88, höhere Punktzahl = stärkere Beeinträchtigung. Für die Tafamidis-Tafamidis-Gruppe wurde der NIS-LL-Ausgangswert der vorherigen Studie FX-005 (NCT00409175) als Referenz verwendet.
Monat 6
Prozentsatz der Teilnehmer mit Ansprechen auf die Behandlung, gemessen anhand des Neuropathie-Beeinträchtigungs-Scores – untere Extremitäten (NIS-LL) in Monat 12
Zeitfenster: Monat 12
Ansprechen auf die Behandlung, angezeigt entweder durch Verbesserung (Abnahme gegenüber dem Ausgangswert) oder Stabilisierung (Änderung vom Ausgangswert von 0 auf weniger als [<] 2) des NIS-LL-Werts, basierend auf dem Mittelwert von 2 Werten in einem Zeitraum von 1 Woche. NIS-LL bewerteter Muskel Schwäche, Reflexe, Empfindung. Jedes Element wird separat für linke und rechte Gliedmaßen bewertet. Komponenten der Muskelschwäche: 0 (normal) - 4 (Lähmung), höhere Punktzahl = mehr Schwäche; Reflexe, Empfindung: 0 = normal, 1 = vermindert oder 2 = nicht vorhanden. NIS-LL-Gesamtpunktzahlbereich 0–88, höhere Punktzahl = stärkere Beeinträchtigung. Für die Tafamidis-Tafamidis-Gruppe wurde der NIS-LL-Ausgangswert der vorherigen Studie FX-005 (NCT00409175) als Referenz verwendet.
Monat 12
Veränderung des Norfolk Quality of Life-Diabetic Neuropathy (QOL-DN) Total Quality of Life (TQOL) Scores gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 6
Norfolk QOL-DN: Von Teilnehmern bewerteter Fragebogen mit 35 Punkten zur Bewertung der Auswirkungen der diabetischen Neuropathie auf die Lebensqualität von Teilnehmern mit diabetischer Neuropathie; Item 1 bis 7: Bezogen auf Symptome und Vorhandensein von Symptomen wurde mit 1 bewertet und Abwesenheit wurde mit 0 bewertet. Item 8–35: Bezogen auf Aktivitäten des täglichen Lebens und bewertet auf einer 5-Punkte-Likert-Skala, wobei 0 = kein Problem und 4 = schwerwiegendes Problem (außer Punkt 32, wo -2 = viel besser, 0 = ungefähr gleich, 2 = viel schlechter). TQOL = Summe aller Items, möglicher Gesamtpunktzahlbereich = -2 bis 138, wobei höhere Punktzahl = schlechtere Lebensqualität.
Grundlinie, Monat 6
Änderung des Norfolk-Scores zur Lebensqualität bei diabetischer Neuropathie (QOL-DN) und Gesamtqualität der Lebensqualität (TQOL) gegenüber dem Ausgangswert in Monat 12
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 12
Norfolk QOL-DN: Von Teilnehmern bewerteter Fragebogen mit 35 Punkten zur Bewertung der Auswirkungen der diabetischen Neuropathie auf die Lebensqualität von Teilnehmern mit diabetischer Neuropathie; Item 1 bis 7: Bezogen auf Symptome und Vorhandensein von Symptomen wurde mit 1 bewertet und Abwesenheit wurde mit 0 bewertet. Item 8–35: Bezogen auf Aktivitäten des täglichen Lebens und bewertet auf einer 5-Punkte-Likert-Skala, wobei 0 = kein Problem und 4 = schwerwiegendes Problem (außer Punkt 32, wo -2 = viel besser, 0 = ungefähr gleich, 2 = viel schlechter). TQOL = Summe aller Items, möglicher Gesamtpunktzahlbereich = -2 bis 138, wobei höhere Punktzahl = schlechtere Lebensqualität.
Grundlinie, Monat 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des Neuropathie-Beeinträchtigungs-Scores – Lower Limb (NIS-LL)-Score gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6 und 12
Zeitfenster: Baseline, Monat 6, 12
NIS-LL: bewertete Muskelschwäche, Reflexe und Empfindung; separat für linke und rechte Gliedmaßen gewertet. Komponenten der Muskelschwäche (Hüft- und Kniebeugung, Hüft- und Kniestreckung, Knöcheldorsalflexoren, Knöchelplantarflexoren, Zehenstrecker, Zehenbeuger) werden auf einer Skala von 0 (normal) bis 4 (Lähmung) bewertet, höhere Punktzahl = größere Schwäche. Komponenten von Reflexen (Quadrizeps femoris, Triceps surae) und Empfindung (Berührungsdruck, Nadelstich, Vibration, Gelenkposition) wurden mit 0 = normal, 1 = verringert oder 2 = nicht vorhanden bewertet. Gesamter möglicher NIS-LL-Score-Bereich 0-88, höherer Score = größere Beeinträchtigung.
Baseline, Monat 6, 12
Veränderung der Norfolk-Domain-Scores zur Lebensqualität bei diabetischer Neuropathie (QOL-DN) in Monat 6 und 12 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Monat 6, 12
Norfolk QOL-DN: Von Teilnehmern bewerteter Fragebogen mit 35 Punkten zur Bewertung der Auswirkungen von DN auf QOL; Item 1-7: bewertet als 1=Symptome vorhanden, 0=Symptome fehlen. Item 8–35: bewertet auf einer 5-Punkte-Likert-Skala: 0 = kein Problem, 4 = schwerwiegendes Problem (außer Item 32: -2 = viel besser, 0 = ungefähr gleich, 2 = viel schlechter). Norfolk QOL-DN zusammengefasst in 5 Domänen (Score-Bereich): körperliche Funktionsfähigkeit/Large-Fiber-Neuropathie (-2 bis 58), Aktivitäten des täglichen Lebens (ADLs) (0 bis 20), Symptome (0 bis 32), Small-Fiber-Neuropathie ( 0 bis 16), autonome Neuropathie (0 bis 12); höhere Punktzahl = größere Beeinträchtigung, für jeden. Gesamtpunktzahl = -2 bis 138 (höhere Punktzahl = schlechtere QOL).
Baseline, Monat 6, 12
Änderung des summierten 7-Scores für die Funktion großer Nervenfasern gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6 und 12
Zeitfenster: Baseline, Monat 6, 12
Summierte 7 Punktzahl: Die zusammengesetzte Punktzahl umfasste fünf Attribute der Nerve Conduction Studies (NCS) (Distalmotorische Latenz des Nervus peroneus, Verbundmuskelaktionspotential des Nervus peroneus, Motorleitungsgeschwindigkeit des Nervus peroneus, Latenz der distalen Motorik des Nervus tibialis und Aktionspotentialamplitude des sensorischen Nervs des Nervus suralis) zusammen mit der Vibrationserkennungsschwelle (VDT), die in den großen Zehen erhalten wird, und dem Wert der Herzfrequenzreaktion auf tiefe Atmung (HRDB). Der Score wurde unter Bezugnahme auf normale Werte für Alter, Geschlecht und Größe bestimmt. Gesamtpunktzahlbereich = -26 bis 26, wobei höhere Punktzahl = schlechtere Nervenfunktion.
Baseline, Monat 6, 12
Änderung des summierten 3-Scores für die Funktion kleiner Nervenfasern gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6 und 12
Zeitfenster: Baseline, Monat 6, 12
Die Zusammenfassung von 3 Nerventests Small Fiber Normal Deviates Score (NTSFnds) umfasste die Kühlschwelle für die unteren Gliedmaßen, die Wärmeschmerzschwelle für die unteren Gliedmaßen und die HRDB. Gesamtpunktzahlbereich = -11,2 bis 11,2, wobei höhere Punktzahl = schlechtere Nervenfunktion.
Baseline, Monat 6, 12
Änderung des modifizierten Body-Mass-Index (mBMI) gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6 und 12
Zeitfenster: Baseline, Monat 6, 12
Der BMI wurde aus Gewicht dividiert durch Körpergröße im Quadrat berechnet. Der mBMI wurde berechnet, indem der BMI mit den Serumalbuminspiegeln multipliziert wurde, um die Ödembildung zu kompensieren. Eine fortschreitende Abnahme des mBMI deutete auf eine Verschlechterung der Schwere der Erkrankung hin.
Baseline, Monat 6, 12
Änderung der Troponin-I-Konzentration gegenüber dem Ausgangswert in Woche 6, Monat 3, 6 und 12
Zeitfenster: Baseline, Woche 6, Monat 3, 6, 12
Troponin I war Biomarker für kardialen Stress (Myokardnekrose und erhöhte Füllungsdrücke/linksventrikuläre [LV] Wandstress).
Baseline, Woche 6, Monat 3, 6, 12
Veränderung der N-terminalen Prohormone Brain Natriuretic Peptide (NT-proBNP)-Konzentration gegenüber dem Ausgangswert in Woche 6, Monat 3, 6 und 12
Zeitfenster: Baseline, Woche 6, Monat 3, 6, 12
NT-proBNP war Biomarker für kardialen Stress (Myokardnekrose und erhöhte Füllungsdrücke/ LV-Wandstress).
Baseline, Woche 6, Monat 3, 6, 12
Dichte der intraepidermalen Nervenfasern (IENF).
Zeitfenster: Grundlinie
Die IENF-Dichte wurde in immungefärbten Hautstanzbiopsien von 3 Millimeter (mm) quantifiziert, die Epidermis und oberflächliche Dermis enthielten, um die Menge und das morphologische Erscheinungsbild von Nervenfasern mit kleinem Durchmesser, sowohl somatisch als auch autonom, bei sensorischen Neuropathien zu bewerten. Es wird zur Diagnose verschiedener neuropathischer Zustände verwendet.
Grundlinie
Prozentsatz der Teilnehmer mit stabilisiertem Transthyretin (TTR)-Tetramer
Zeitfenster: Monat 6, 12
Das TTR-Tetramer wurde mit einem validierten immunturbidimetrischen Assay bewertet. Die Anfangsfraktion (FOI) ist das Verhältnis der gemessenen TTR-Tetramer-Konzentration nach Denaturierung zu der gemessenen TTR-Tetramer-Konzentration vor der Denaturierung. Die Stabilisierung des TTR-Tetramers basiert auf der Differenz zwischen dem FOI während der Behandlung und dem Basislinien-FOI, ausgedrückt als Prozentsatz des Basislinien-FOI.
Monat 6, 12

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Baseline bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis der Studienmedikation
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) war jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer, der das Studienmedikament ohne Berücksichtigung der Möglichkeit eines kausalen Zusammenhangs erhielt. SAE: AE, das zu einem der folgenden Ergebnisse führt oder aus einem anderen Grund als signifikant erachtet wird: Tod; anfänglicher oder verlängerter stationärer Krankenhausaufenthalt; lebensbedrohliche Erfahrung (unmittelbare Todesgefahr); anhaltende/erhebliche Behinderung/Unfähigkeit; angeborene Anomalie. Behandlungsbedingt waren Ereignisse zwischen der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis, die vor der Behandlung ausblieben oder die sich im Vergleich zum Zustand vor der Behandlung verschlimmerten.
Baseline bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis der Studienmedikation
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen größer oder gleich Grad 3
Zeitfenster: Baseline bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis der Studienmedikation
AE = jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer, der das Studienmedikament erhalten hat, ohne Berücksichtigung der Möglichkeit eines kausalen Zusammenhangs. Grad 3 (Schwere) Ereignisse = inakzeptable oder nicht tolerierbare Ereignisse, die die normale tägliche Aktivität erheblich unterbrechen und eine systemische medikamentöse Therapie/andere Behandlung erfordern. Ereignisse des Grades 4 (Lebensbedrohlich) führten dazu, dass der Teilnehmer in unmittelbarer Todesgefahr war. Ereignisse vom Grad 5 (Tod) = Tod im Zusammenhang mit einem UE. Behandlungsbedingte Ereignisse = zwischen der ersten Dosis des Studienmedikaments und bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis, die vor der Behandlung ausblieben oder sich im Vergleich zum Zustand vor der Behandlung verschlimmerten.
Baseline bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis der Studienmedikation
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Ergebnissen der behandlungsbedingten Echokardiographie (ECHO).
Zeitfenster: Baseline, Tag 1 bis Monat 12 (jederzeit während der Behandlung)
Zu den klinisch signifikanten ECHO-Befunden gehörten: LV-Hinterwanddicke größer oder gleich (>=)13 mm, LV-Septumdicke >= 13 mm, rechtsventrikuläre Dicke >= 7 mm, Verhältnis der maximalen mitralen frühdiastolischen und atrialen Kontraktionsgeschwindigkeit (E /A-Verhältnis) >= 2, primäres Septum (E/E) >15, Ejektionsfraktion < 50 Prozent (%), E-Verzögerungszeit <= 150 Millisekunden (ms), isovolumische Relaxationszeit (IVRT) <= 70 ms, beliebig Klappenverdickung (> Spuren von Regurgitation in Mitral-, Aorten-, Pulmonal- oder Trikuspidalklappen), abnormale respiratorische Variation der unteren Hohlvene, Perikarderguss.
Baseline, Tag 1 bis Monat 12 (jederzeit während der Behandlung)
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten behandlungsbedingten Elektrokardiogramm (EKG)-Ergebnissen
Zeitfenster: Baseline, Tag 1 bis Monat 12 (jederzeit während der Behandlung)
Zu den klinisch signifikanten EKG-Befunden gehörten: Korrigiertes QT (QTc) > 450 ms, QTc > 500 ms, QTc-Änderung zwischen 30 und 60 ms, QTc-Änderung größer oder gleich 60 ms.
Baseline, Tag 1 bis Monat 12 (jederzeit während der Behandlung)
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten behandlungsbedingten Holter-Monitor-Ergebnissen
Zeitfenster: Baseline, Tag 1 bis Monat 12 (jederzeit während der Behandlung)
Zu den klinisch signifikanten Holter-Monitorbefunden gehörten: Vorhofflimmern/-flattern, Vorhoftachykardie, nicht anhaltende ventrikuläre Tachykardie (< 30 Schläge), anhaltende ventrikuläre Tachykardie (>= 30 Schläge), Sinuspause (RR > 2,0 Sekunden, wobei RR = 60/Herz). Frequenz), ventrikuläre vorzeitige Kontraktionen.
Baseline, Tag 1 bis Monat 12 (jederzeit während der Behandlung)
Anzahl der Teilnehmer, die aufgrund klinischer oder Labor-Nebenwirkungen abgebrochen haben
Zeitfenster: Baseline bis zum 12. Monat
Ein UE war ein unerwünschtes medizinisches Ereignis, das dem Studienmedikament bei einem Teilnehmer zugeschrieben wurde, der das Studienmedikament erhielt. Ein SUE war ein UE, das zu einem der folgenden Ergebnisse führte oder aus einem anderen Grund als signifikant erachtet wurde: Tod; anfänglicher oder verlängerter stationärer Krankenhausaufenthalt; lebensbedrohliche Erfahrung (unmittelbare Todesgefahr); anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit; angeborene Anomalie.
Baseline bis zum 12. Monat

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pfizer

Ermittler

  • Studienleiter: Jeff Packman, FoldRx Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juli 2008

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. August 2008

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2010

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. November 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. November 2008

Zuerst gepostet (Schätzen)

14. November 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

17. Dezember 2012

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. November 2012

Zuletzt verifiziert

1. November 2012

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • FX-006
  • B3461021

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Familiäre Amyloidpolyneuropathie

Klinische Studien zur Fx-1006A

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