Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

CALIPSO: Kalfaktant til akut lungeskade hos pædiatriske stamcelletransplanterede og onkologiske patienter (CALIPSO)

15. februar 2018 opdateret af: Neal Thomas, Milton S. Hershey Medical Center

Et fase 3-forsøg med Calfactant til ALI i pædiatrisk leukæmi og HSCT-patienter

Akut lungeskade (ALI) er en almindelig, livstruende komplikation blandt modtagere af pædiatrisk leukæmi og lymfom og hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT). Selvom disse børn repræsenterer en relativt lille og unik patientpopulation, tegner de sig for den største andel af dødsfaldene af alle pædiatriske sygdomme. Det langsigtede mål med dette projekt er at forbedre resultaterne blandt disse patienter. For nylig har intratracheal administration af kalfaktant resulteret i nedsat dødelighed blandt børn med ALI, herunder lovende resultater blandt børn med cancer og efter HSCT. Følgelig er det primære specifikke formål med denne undersøgelse at vurdere effekten af ​​kalfaktant på intensivbehandling (PICU) overlevelse blandt pædiatrisk leukæmi og lymfom og HSCT-patienter med ALI. Sekundære mål inkluderer vurdering af effekten af ​​kalfaktant på iltning og på længden af ​​mekanisk ventilation, PICU-ophold og hospitalsophold. Kalfaktantterapi har vist sig at være til gavn ved akut lungeskade i den samlede pædiatriske population ved at forbedre iltningen og reducere dødeligheden. Disse resultater, sammen med nyere undergruppeanalyse, hvor kalfaktantterapi syntes at forbedre resultaterne hos immunkompromitterede børn, giver begrundelsen for at vurdere kalfaktantterapi i denne patientpopulation.

Finansieringskilde - FDA Office of Orphan Products Development (OOPD)

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

43

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Hospital Sainte Justine
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • San Francisco, California, Forenede Stater
        • University of California San Francisco
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater
        • Riley Children's Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater
        • Weill Cornell Medical Center
      • Valhalla, New York, Forenede Stater
        • Maria Fareri Children's Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater
        • Rainbow Babies Hospital
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17078
        • Penn State College of Medicine, Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater
        • Texas Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater
        • Children's Hospital of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter skal opfylde kriterier for akut lungeskade

    • Intuberet, mekanisk ventileret, med respirationssvigt sekundært til diffus, bilateral parenkymal lungesygdom (bedømt ved røntgen af ​​thorax).
    • Iltningsindeks (OI) > 13, men < 37, for to på hinanden følgende blodgasser, som skal adskilles med mindst en time inden for 48 timer efter påbegyndelse af mekanisk ventilation.
    • Arteriel kateter placering
    • Forældres informerede samtykke
  2. Patienter skal have en diagnose af leukæmi/lymfom under aktiv behandling eller efter HSCT for enhver indikation. Leukæmi/lymfom vil blive defineret i henhold til National Cancer Institute Surveillance Epidemiology and End Results Collaborative Staging Manual, herunder de tilstande, der er defineret som grænseoverskridende, såsom myelodysplastiske syndromer. Alle former for HSCT vil være kvalificerede, allogene såvel som autologe.

Ekskluderingskriterier:

  1. Klinisk diagnose af kongestiv hjertesvigt og/eller pulmonært kapillært kiletryk >15 mmHg eller ukorrigeret medfødt hjertesygdom.
  2. Glasgow Coma Score < 8 (før respirationssvigt).
  3. Eksisterende begrænsninger på plejemuligheder (forsøg ikke genoplivningsordrer osv.).
  4. Patienter med forestående død af en anden sygdom.

  5. Patienter døende eller med andet organsvigt ved mulig randomisering:

    • hypotension, der ikke reagerer på behandling (gennemsnitlig BP < 60 eller < 5. % for alder),
    • vedvarende hjertetakyarytmi >150/minut, eller vedvarende bradyarytmi < 50/minut, eller aldersegnede kriterier for yngre børn,
    • metabolisk acidose > - 10 milliækvivalent (mEq)/L i mere end 2 timer,
    • vedvarende arteriel oxygendesaturering, arterielt partialtryk af oxygen (PaO2) < 50 eller oxygensaturation (SaO2) saturation < 80 %,
    • hyperkaliæmi, serum K+ > 6,5 plus udvidelse af QRS-kompleks på EKG (QRS-kompleks svarer til depolarisering af hjertets højre og venstre ventrikler).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kalfaktant
Endotracheal kalfaktant administration
Medicin: Kalfaktant
Endotracheal calfactant, op til 3 doser, hvis forsøgspersonen er kvalificeret
Placebo komparator: Placebo (luft)
Endotracheal luftadministration
Andet: Luft placebo
Endotracheal luftadministration

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Dødelighed af alle årsager ved udskrivelse af pædiatrisk intensivafdeling (PICU)
Tidsramme: Indlæggelse til PICU-udskrivning, op til 120 dage
Samlet dødelighed fra indlæggelse til PICU udskrivning
Indlæggelse til PICU-udskrivning, op til 120 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ventilatorfrie dage (VFD'er)
Tidsramme: 60 dage efter studieoptagelse
Antal dage patienten er i live og uden for ventilatoren
60 dage efter studieoptagelse
Samlet varighed af ophold påkrævet
Tidsramme: Adgang til udskrivning, op til 120 dage
Opholdslængde (LOS), målt i dage, fra indlæggelse til PICU-udskrivning og indlæggelse til hospitalsudskrivning.
Adgang til udskrivning, op til 120 dage
Ændring i iltning: Første indgreb
Tidsramme: 48 timer efter tilmelding, op til 12 timer efter hver intervention
Iltningsindekset efter den første intervention beregnes som brøkdelen af ​​indåndet ilt i procent gange det gennemsnitlige luftvejstryk i mmHg divideret med partialtrykket af ilt i arterielt blod i mmHg. Lavere værdier er bedre.
48 timer efter tilmelding, op til 12 timer efter hver intervention
Ændring i iltning: Anden intervention
Tidsramme: 48 timer efter tilmelding, op til 12 timer efter hver intervention
Iltningsindekset efter den anden intervention (hvis relevant) beregnes som brøkdelen af ​​indåndet oxygen i procent gange middelluftvejstrykket i mmHg divideret med partialtrykket af oxygen i arterielt blod i mmHg. Lavere værdier er bedre.
48 timer efter tilmelding, op til 12 timer efter hver intervention

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Milton S. Hershey Medical Center

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Neal J Thomas, MD, MSc, Penn State College of Medicine, Penn State Milton S. Hershey Medical Center
  • Ledende efterforsker: Robert F Tamburro, MD, MSc, Penn State College of Medicine, Penn State Milton S. Hershey Medical Center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. september 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. oktober 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. oktober 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. oktober 2009

Først opslået (Skøn)

22. oktober 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. marts 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. februar 2018

Sidst verificeret

1. februar 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 1R01FD003410-01 (U.S. FDA-tilskud/-kontrakt)
  • R01FD003410-01A1 (U.S. FDA-tilskud/-kontrakt)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner