Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

CALIPSO: Kalfaktant for akutt lungeskade hos pediatriske stamcelletransplanterte og onkologiske pasienter (CALIPSO)

15. februar 2018 oppdatert av: Neal Thomas, Milton S. Hershey Medical Center

En fase 3-studie av kalfaktant for ALI i pediatrisk leukemi og HSCT-pasienter

Akutt lungeskade (ALI) er en vanlig, livstruende komplikasjon blant mottakere av pediatrisk leukemi og lymfom og hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT). Selv om disse barna representerer en relativt liten og unik pasientpopulasjon, står de for den største andelen dødsfall av alle barnesykdommer. Det langsiktige målet med dette prosjektet er å forbedre resultatene blant disse pasientene. Nylig har intratrakeal administrering av kalfaktant resultert i redusert dødelighet blant barn med ALI, inkludert lovende resultater blant barn med kreft og etter HSCT. Følgelig er det primære spesifikke målet med denne studien å vurdere effekten av kalfaktant på intensivbehandling (PICU) overlevelse blant pediatrisk leukemi og lymfom og HSCT-pasienter med ALI. Sekundære mål inkluderer vurdering av effekten av kalfaktant på oksygenering og på lengden på mekanisk ventilasjon, PICU-opphold og sykehusopphold. Kalfaktantterapi har vist seg å være fordelaktig ved akutt lungeskade i den generelle pediatriske befolkningen ved å forbedre oksygenering og redusere dødelighet. Disse funnene, i forbindelse med nyere undergruppeanalyser der kalfaktantterapi så ut til å forbedre resultatene hos immunkompromitterte barn, gir begrunnelsen for å vurdere kalfaktantterapi i denne pasientpopulasjonen.

Finansieringskilde – FDA Office of Orphan Products Development (OOPD)

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

43

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Hospital Sainte Justine
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • San Francisco, California, Forente stater
        • University of California San Francisco
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater
        • Riley Children's Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forente stater
        • Weill Cornell Medical Center
      • Valhalla, New York, Forente stater
        • Maria Fareri Children's Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater
        • Rainbow Babies Hospital
      • Columbus, Ohio, Forente stater
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17078
        • Penn State College of Medicine, Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater
        • Texas Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater
        • Children's Hospital of Wisconsin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienter må oppfylle kriterier for akutt lungeskade

    • Intubert, mekanisk ventilert, med respirasjonssvikt sekundært til diffus, bilateral parenkymal lungesykdom (bedømt ved røntgen av thorax).
    • Oksygeneringsindeks (OI) > 13, men < 37, for to påfølgende blodgasser som bør separeres med minst én time innen 48 timer etter igangsetting av mekanisk ventilasjon.
    • Plassering av arteriell kateter
    • Foreldres informerte samtykke
  2. Pasienter må ha diagnosen leukemi/lymfom under aktiv behandling eller etter HSCT for enhver indikasjon. Leukemi/lymfom vil bli definert i henhold til National Cancer Institute Surveillance Epidemiology and End Results Collaborative Staging Manual, inkludert de tilstandene som er definert som borderline som myelodysplastiske syndromer. Alle former for HSCT vil være kvalifisert, allogene så vel som autologe.

Ekskluderingskriterier:

  1. Klinisk diagnose av kongestiv hjertesvikt og/eller pulmonært kapillært kiletrykk >15 mmHg, eller ukorrigert medfødt hjertesykdom.
  2. Glasgow Coma Score < 8 (før respirasjonssvikt).
  3. Eksisterende begrensninger på pleiealternativer (ikke forsøk på gjenopplivningsordre osv.).
  4. Pasienter med forestående død av en annen sykdom.

  5. Pasienter døende eller med annen organsvikt ved mulig randomisering:

    • hypotensjon som ikke reagerer på behandling (gjennomsnittlig blodtrykk < 60 eller < 5 % for alder),
    • vedvarende hjertetakyarytmi >150/minutt, eller vedvarende bradyarytmi < 50/minutt, eller alderstilpassede kriterier for yngre barn,
    • metabolsk acidose > - 10 milliekvivalent (mEq)/L i mer enn 2 timer,
    • vedvarende arteriell oksygendesaturasjon, arterielt partialtrykk av oksygen (PaO2) < 50 eller oksygenmetning (SaO2) < 80 %,
    • hyperkalemi, serum K+ > 6,5 pluss utvidelse av QRS-kompleks på EKG (QRS-kompleks tilsvarer depolarisering av høyre og venstre ventrikkel i hjertet).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kalfaktant
Administrering av endotrakeal kalfaktant
Legemiddel: Kalfaktant
Endotrakeal calfactant, opptil 3 doser hvis forsøkspersonen er kvalifisert
Placebo komparator: Placebo (luft)
Endotrakeal luftadministrasjon
Annen: Luft placebo
Endotrakeal luftadministrasjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Dødelighet av alle årsaker ved utskrivning av pediatrisk intensivavdeling (PICU)
Tidsramme: Innleggelse til PICU-utskrivning, inntil 120 dager
Total dødelighet fra innleggelse til PICU-utskrivning
Innleggelse til PICU-utskrivning, inntil 120 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Ventilatorfrie dager (VFDs)
Tidsramme: 60 dager etter studieopptak
Antall dager pasienten er i live og ute av respiratoren
60 dager etter studieopptak
Total varighet av opphold påkrevd
Tidsramme: Utskrivningsopptak, inntil 120 dager
Lengde på liggetid (LOS), målt i dager, fra innleggelse til PICU-utskrivning og innleggelse til sykehusutskrivning.
Utskrivningsopptak, inntil 120 dager
Endring i oksygenering: Første intervensjon
Tidsramme: 48 timer etter påmelding, inntil 12 timer etter hver intervensjon
Oksygeneringsindeksen etter den første intervensjonen beregnes som brøkdelen av inspirert oksygen, i prosent, ganger gjennomsnittlig luftveistrykk, i mmHg, delt på partialtrykket av oksygen i arterielt blod, i mmHg. Lavere verdier er bedre.
48 timer etter påmelding, inntil 12 timer etter hver intervensjon
Endring i oksygenering: Andre intervensjon
Tidsramme: 48 timer etter påmelding, inntil 12 timer etter hver intervensjon
Oksygeneringsindeksen etter den andre intervensjonen (hvis aktuelt) beregnes som brøkdelen av inspirert oksygen, i prosent, ganger gjennomsnittlig luftveistrykk, i mmHg, delt på partialtrykket av oksygen i arterielt blod, i mmHg. Lavere verdier er bedre.
48 timer etter påmelding, inntil 12 timer etter hver intervensjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Milton S. Hershey Medical Center

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Neal J Thomas, MD, MSc, Penn State College of Medicine, Penn State Milton S. Hershey Medical Center
  • Hovedetterforsker: Robert F Tamburro, MD, MSc, Penn State College of Medicine, Penn State Milton S. Hershey Medical Center

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juni 2010

Primær fullføring (Faktiske)

1. september 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. oktober 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. oktober 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. oktober 2009

Først lagt ut (Anslag)

22. oktober 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

16. mars 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. februar 2018

Sist bekreftet

1. februar 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 1R01FD003410-01 (U.S. FDA-bevilgning/-kontrakt)
  • R01FD003410-01A1 (U.S. FDA-bevilgning/-kontrakt)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere