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CALIPSO: Calfactant per il danno polmonare acuto nei pazienti pediatrici sottoposti a trapianto di cellule staminali e oncologici (CALIPSO)

15 febbraio 2018 aggiornato da: Neal Thomas, Milton S. Hershey Medical Center

Uno studio di fase 3 di Calfactant per ALI in pazienti affetti da leucemia pediatrica e HSCT

Il danno polmonare acuto (ALI) è una complicanza comune e pericolosa per la vita tra i pazienti pediatrici con leucemia e linfoma e trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT). Sebbene questi bambini rappresentino una popolazione di pazienti relativamente piccola e unica, rappresentano la percentuale maggiore di decessi di tutte le malattie pediatriche. L'obiettivo a lungo termine di questo progetto è quello di migliorare i risultati tra questi pazienti. Recentemente, la somministrazione intratracheale di calfactant ha portato a una diminuzione della mortalità tra i bambini con ALI, inclusi risultati promettenti tra i bambini con cancro e dopo HSCT. Di conseguenza, l'obiettivo specifico primario di questo studio è valutare l'effetto del calfactant sulla sopravvivenza in terapia intensiva (PICU) tra i pazienti con leucemia e linfoma pediatrici e HSCT con ALI. Gli obiettivi secondari includono la valutazione dell'effetto del calfactant sull'ossigenazione e sulla durata della ventilazione meccanica, della degenza in PICU e della degenza ospedaliera. È stato riscontrato che la terapia con calfactant è di beneficio nel danno polmonare acuto nella popolazione pediatrica complessiva, migliorando l'ossigenazione e diminuendo la mortalità. Questi risultati, insieme alla recente analisi di sottogruppi in cui la terapia con calfactant sembrava migliorare i risultati nei bambini immunocompromessi, forniscono il razionale per valutare la terapia con calfactant in questa popolazione di pazienti.

Fonte di finanziamento - Ufficio FDA per lo sviluppo dei prodotti orfani (OOPD)

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

43

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Hospital Sainte Justine
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • San Francisco, California, Stati Uniti
        • University of California San Francisco
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti
        • Riley Children's Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti
        • Weill Cornell Medical Center
      • Valhalla, New York, Stati Uniti
        • Maria Fareri Children's Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti
        • Rainbow Babies Hospital
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17078
        • Penn State College of Medicine, Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti
        • Texas Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti
        • Children's Hospital of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. I pazienti devono soddisfare i criteri per il danno polmonare acuto

    • Intubato, ventilato meccanicamente, con insufficienza respiratoria secondaria a malattia polmonare parenchimale bilaterale diffusa (come giudicato dalla radiografia del torace).
    • Indice di ossigenazione (OI) > 13, ma < 37, per due emogasanalisi consecutive che devono essere separate di almeno un'ora entro 48 ore dall'inizio della ventilazione meccanica.
    • Posizionamento del catetere arterioso
    • Consenso informato dei genitori
  2. I pazienti devono avere una diagnosi di leucemia/linfoma sottoposti a trattamento attivo o in seguito a trapianto per qualsiasi indicazione. Leucemia / linfoma saranno definiti secondo il Manuale di stadiazione collaborativa di epidemiologia e risultati finali del National Cancer Institute, comprese quelle condizioni definite come borderline come le sindromi mielodisplastiche. Tutte le forme di HSCT saranno eleggibili, sia allogeniche che autologhe.

Criteri di esclusione:

  1. Diagnosi clinica di insufficienza cardiaca congestizia e/o pressione capillare polmonare >15 mmHg o cardiopatia congenita non corretta.
  2. Glasgow Coma Score <8 (prima dell'insufficienza respiratoria).
  3. Limitazioni preesistenti sulle opzioni di assistenza (non tentare ordini di rianimazione, ecc.).
  4. Pazienti con morte imminente per un'altra malattia.

  5. Pazienti moribondi o con altra insufficienza d'organo alla possibile randomizzazione:

    • ipotensione che non risponde al trattamento (pressione arteriosa media < 60 o < 5% per età),
    • tachiaritmia cardiaca persistente >150/minuto, o bradiaritmia persistente <50/minuto, o criteri appropriati all'età per i bambini più piccoli,
    • acidosi metabolica > - 10 milliequivalenti (mEq)/L per più di 2 ore,
    • persistente desaturazione arteriosa dell'ossigeno, pressione arteriosa parziale dell'ossigeno (PaO2) < 50 o saturazione della saturazione dell'ossigeno (SaO2) < 80%,
    • iperkaliemia, K+ sierico > 6,5 più allargamento del complesso QRS all'ECG (il complesso QRS corrisponde alla depolarizzazione dei ventricoli destro e sinistro del cuore).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Calfattante
Somministrazione endotracheale di calfactant
Droga: Calfattante
Calfattante endotracheale, fino a 3 dosi se il soggetto si qualifica
Comparatore placebo: Placebo (aria)
Somministrazione aerea endotracheale
Altro: Placebo dell'aria
Somministrazione aerea endotracheale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Mortalità per tutte le cause al momento della dimissione dall'unità di terapia intensiva pediatrica (PICU).
Lasso di tempo: Ricovero in dimissione PICU, fino a 120 giorni
Tasso di mortalità complessivo dal ricovero alla dimissione dalla PICU
Ricovero in dimissione PICU, fino a 120 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Giorni senza ventilatore (VFD)
Lasso di tempo: 60 giorni dopo l'iscrizione allo studio
Numero di giorni in cui il paziente è vivo e non collegato al ventilatore
60 giorni dopo l'iscrizione allo studio
Durata totale del soggiorno richiesta
Lasso di tempo: Ricovero in dimissione, fino a 120 giorni
Durata della degenza (LOS), misurata in giorni, dal ricovero alla dimissione dalla PICU e dal ricovero alla dimissione dall'ospedale.
Ricovero in dimissione, fino a 120 giorni
Cambiamento di ossigenazione: primo intervento
Lasso di tempo: 48 ore dopo l'arruolamento, fino a 12 ore dopo ogni intervento
L'indice di ossigenazione dopo il primo intervento viene calcolato come la frazione di ossigeno inspirato, in percentuale, moltiplicata per la pressione media delle vie aeree, in mmHg, divisa per la pressione parziale di ossigeno nel sangue arterioso, in mmHg. I valori più bassi sono migliori.
48 ore dopo l'arruolamento, fino a 12 ore dopo ogni intervento
Cambiamento di ossigenazione: secondo intervento
Lasso di tempo: 48 ore dopo l'arruolamento, fino a 12 ore dopo ogni intervento
L'indice di ossigenazione dopo il secondo intervento (se applicabile) è calcolato come la frazione di ossigeno inspirato, in percentuale, moltiplicata per la pressione media delle vie aeree, in mmHg, divisa per la pressione parziale di ossigeno nel sangue arterioso, in mmHg. I valori più bassi sono migliori.
48 ore dopo l'arruolamento, fino a 12 ore dopo ogni intervento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Milton S. Hershey Medical Center

Investigatori

  • Investigatore principale: Neal J Thomas, MD, MSc, Penn State College of Medicine, Penn State Milton S. Hershey Medical Center
  • Investigatore principale: Robert F Tamburro, MD, MSc, Penn State College of Medicine, Penn State Milton S. Hershey Medical Center

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2010

Completamento primario (Effettivo)

1 settembre 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 ottobre 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 ottobre 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 ottobre 2009

Primo Inserito (Stima)

22 ottobre 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 marzo 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 febbraio 2018

Ultimo verificato

1 febbraio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 1R01FD003410-01 (Sovvenzione/contratto della FDA degli Stati Uniti)
  • R01FD003410-01A1 (Sovvenzione/contratto della FDA degli Stati Uniti)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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