Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse med en åben udvidelsesfase for at evaluere effekten af ​​Perampanel (E2007) på kognition, vækst, sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik hos unge

24. april 2019 opdateret af: Eisai Inc.

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallelgruppestudie med en åben udvidelsesfase til evaluering af effekten af ​​Perampanel (E2007) på kognition, vækst, sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik, når det administreres som en supplerende terapi hos unge (12 til under 18 år) med utilstrækkeligt kontrollerede partielle anfald

Denne undersøgelse er designet til at undersøge de kort- og langsigtede virkninger af perampanel på kognition, vækst og udvikling hos unge.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette studie bestod af kernestudiet og udvidelsesdel A og B. Kernestudiet bestod af 2 faser: Prærandomisering og randomisering. Prærandomiseringsfasen varede op til 1 uge, hvor deltagerne blev vurderet for deres berettigelse til at deltage i undersøgelsen. Randomiseringsfasen bestod af 3 perioder: Titrering (6 uger), Vedligeholdelse (13 uger) og opfølgning (4 uger; kun for de deltagere, der ikke rullede over i forlængelsesfasen). I løbet af kerneundersøgelsens titrerings- og vedligeholdelsesperioder blev deltagerne randomiseret i perampanel (2 til 12 mg pr. dag) eller placebobehandlingsgrupper i et 2:1-forhold inden for hver af de aldersmatchede kategorier (dvs. større end eller lig med 12 til mindre end 15 og større end eller lig med 15 til mindre end 18).

Udvidelsesfasen bestod af del A (Konverteringsperiode - 6 uger og vedligeholdelsesperiode - 25 uger) og del B (Valgfri forlængelsesfase -52 uger). Den maksimale varighed for deltagelse i del B var 52 uger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

133

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australien
  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien
      • Leuven, Belgien
      • Ottignies, Belgien
  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Forenede Stater
      • Orlando, Florida, Forenede Stater
      • Tampa, Florida, Forenede Stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Forenede Stater
    • New Jersey
      • Gibbsboro, New Jersey, Forenede Stater
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater
  • Indien
      • Bangalore, Indien
      • Hyderabad, Indien
      • Mangalore, Indien
      • Nagpur, Indien
      • New Delhi, Indien
      • Pune, Indien
      • Secunderabad, Indien
  • Korea, Republikken
      • Daegu, Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken
  • Letland
      • Daugavpils, Letland
      • Riga, Letland
      • Valmiera, Letland
  • Polen
      • Gdansk, Polen
      • Poznan, Polen
  • Spanien
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Spanien
    • Madrid, Communidad De
      • Madrid, Madrid, Communidad De, Spanien
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand
      • Mueang Nonthaburi, Thailand
  • Tjekkiet
      • Ostrava, Tjekkiet
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
      • Debrecen, Ungarn
      • Miskolc, Ungarn

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Anses for pålidelig og villig til at være tilgængelig i undersøgelsens varighed og var i stand til selv at registrere anfald og rapportere uønskede hændelser (AE'er) eller havde en juridisk værge eller en omsorgsperson, der kunne registrere anfald og rapportere AE'er for dem.
  2. Forstå kravene til Cognitive Drug Research (CDR) System-tests og i stand til at udføre testene korrekt ved besøg 1.
  3. Mand eller kvinde, 12 til under 18 år på tidspunktet for samtykke/samtykke
  4. Havde en epilepsidiagnose med partielle anfald med eller uden sekundært generaliserede anfald ifølge International League Against Epilepsys (ILAE) Classification of Epileptic Seizure (1981).
  5. Diagnosen blev etableret mindst 6 måneder før besøg 1 ved hjælp af klinisk historie og et elektroencefalogram (EEG), der var i overensstemmelse med lokaliseringsrelateret epilepsi; normale interiktale EEG'er blev tilladt, forudsat at forsøgspersonen opfyldte det andet diagnosekriterium (dvs. klinisk historie).
  6. Fik en hjernebilleddannelse (f.eks. magnetisk resonansbilleddannelse [MRI]-scanning eller computertomografi [CT]) inden for de 5 år forud for besøg 1, der udelukkede en progressiv årsag til epilepsi.
  7. Havde mindst 1 partielt indsættende anfald i løbet af de 4 uger før besøg 1 på trods af et stabilt regime med 1 til 3 samtidige antiepileptika (AED'er).
  8. Blev i øjeblikket behandlet med stabile doser på 1-3 AED'er. Kun 1 inducer AED (enten carbamazepin eller phenytoin) ud af de maksimale 3 AED'er var tilladt.
  9. Var på en stabil dosis af de samme samtidige AED(er) i mindst 4 uger før besøg 1; i det tilfælde, hvor et nyt AED-regime blev påbegyndt for en forsøgsperson, skal dosis have været stabil i mindst 8 uger før besøg 1.
  10. Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal have et negativt serum humant choriongonadotropin (beta-hCG) ved besøg 1 og en negativ uringraviditetstest før randomisering ved besøg 2. Kvindelige forsøgspersoner med periode på mindst 60 dage efter administration af den sidste dosis af studere medicin for at forpligte sig til den konsekvente og korrekte brug af en medicinsk acceptabel præventionsmetode (f.eks. en dobbeltbarrieremetode [kondom + spermicid, kondom + membran med spermicid]). Afholdenhed blev betragtet som en acceptabel præventionsmetode fra sag til sag efter forudgående godkendelse af lægemonitoren.
  11. Havde en intelligenskvotient (IQ) på større end eller lig med 70 ved brug af Kaufman Brief Intelligence Test, anden udgave (KBIT-2).
  12. Forudsat skriftligt informeret samtykke underskrevet af den juridiske værge og en skriftlig tilladelse fra forsøgspersonen, inden han gik ind i undersøgelsen eller underkastede sig undersøgelsesprocedurer.

Udvidelsesfase:

Havde gennemført alle planlagte besøg til og med besøg 8 i Core Study Randomization Phase.

Ekskluderingskriterier:

  1. Havde en diagnose af primære generaliserede epilepsier eller krampeanfald såsom absences og/eller myokloniske epilepsier.
  2. Havde aktuelle eller en historie med pseudo-anfald (psykogene ikke-epileptiske anfald [PNES]) inden for cirka 5 år før besøg 1.
  3. Havde en diagnose af Lennox-Gastaut syndrom.
  4. Havde anfaldsklynger, hvor enkelte anfald ikke kunne tælles.
  5. Havde en historie med status epilepticus, der krævede hospitalsindlæggelse i løbet af de 12 måneder forud for besøg 1.
  6. Havde en ustabil psykiatrisk diagnose, der kunne forvirre investigatorens evne til at udføre undersøgelsen, eller som kunne forhindre færdiggørelse af de protokolspecifikke tests (f.eks. betydelig selvmordsrisiko, herunder selvmordsadfærd og idéer 6 måneder før besøg 1, nuværende psykotisk lidelse eller akut mani).
  7. Havde nogen samtidig sygdom/komorbiditet (f.eks. autisme, opmærksomhedsunderskud hyperaktivitetsforstyrrelse [ADHD]) ved besøg 1, der kunne påvirke den kognitive funktion alvorligt i løbet af undersøgelsen.
  8. Havde tidligere deltaget i et klinisk forsøg med perampanel.
  9. Havde kronisk eller rutinemæssigt brugt benzodiazepiner, og som ikke har stoppet brugen mindst 4 uger før besøg 1.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Perampenal (kerneundersøgelse)
Deltagerne modtog perampanel 2 mg dagligt og optitrerede ugentligt i intervaller på 2 mg til et måldosisområde på 8 til 12 mg pr. dag.
Medicin: Perampanel
2 mg titreret op til maksimalt 8-12 mg; taget en gang dagligt.
Placebo komparator: Placebo (kerneundersøgelse)
Deltagerne modtog matchende placebo-tabletter én gang dagligt (6 tabletter placebo).
Medicin: Placebo
Matchende placebo taget én gang dagligt.
Eksperimentel: Perampanel (udvidelsesfase)
Under forlængelsesfasen fortsatte deltagere, der tidligere var tildelt perampanel-armen (kernestudie), med at tage undersøgelsesmedicin i den dosis, der blev opnået ved slutningen af ​​kernestudiet én gang dagligt. Deltagere, der tidligere var blevet tildelt en placebo-arm (kernestudie), startede perampaneldosis på 2 mg/dag og optitrerede ugentligt i intervaller på 2 mg op til en maksimal dosis på 12 mg/dag.
Medicin: Perampanel
2 mg titreret op til maksimalt 8-12 mg; taget en gang dagligt.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til uge 19 i Cognition Drug Research (CDR) System Global Cognition Score (kerneundersøgelse)
Tidsramme: Baseline (besøg 2/uge 0 evaluering) og uge 19 LOCF (sidste observation videreført)
CDR System Global Cognitive score blev afledt af gennemsnittet af 5 CDR System kognitive domænescores (Power of Attention, Continuity of Attention, Quality of Episodic Memory, Quality of Working Memory og Speed ​​of Memory). Domænescorerne blev normaliseret til gennemsnittet 50 og standardafvigelsen på 10, før gennemsnittet blev taget. Skalaen gik fra 0-100. En stigning i Global Cognitive Score indikerer forbedring, mens et fald indikerer forværring af kognitiv funktion.
Baseline (besøg 2/uge 0 evaluering) og uge 19 LOCF (sidste observation videreført)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i uge 19 i Power of Attention T-score i randomiseringsfasen (kerneundersøgelse)
Tidsramme: Baseline og uge 19
Power of Attention-domænet (et af de 5 kognitive domæner i CDR-systemet) var et mål for fokuseret opmærksomhed og informationsbehandling, bestående af de 3 CDR-systemets opmærksomhedsopgaver: den simple reaktionstid, valgreaktionstid og opgaver med cifre. Z-scores blev beregnet for hvert domæne ved at trække hver deltagers domænescore fra det normative populationsmiddelværdi for det pågældende domæne og dividere resultatet med standardafvigelsen (SD) af den normative populationsmiddelværdi. Z-scores blev konverteret til T-scores ved at gange med 50 og lægge 50 sammen. Power of Attention blev også ganget med -1, så for alle domæner afspejlede større T-scores overlegen kognitiv funktion. T-score varierede fra 0 til 100, med et gennemsnit på 50 og et SD på 10. CDR System Global Cognition score blev skabt ved at tilføje T-score for de fem domæner. Et fald i scoren for Power of Attention indikerede forbedring i kognitiv funktion, og en negativ ændring afspejler svækkelse fra baseline.
Baseline og uge 19
Ændring fra baseline i uge 19 i Continuity of Attention T-score i randomiseringsfasen (kerneundersøgelse)
Tidsramme: Baseline og uge 19
Opmærksomhedskontinuitetsdomænet (et af de 5 kognitive domæner i CDR-systemet) var et mål for vedvarende opmærksomhed, bestående af nøjagtighedsscorerne fra 2 af CDR-systemets opmærksomhedsopgaver: valgreaktionstid og talvagt. Z-scores blev beregnet for dette domæne ved hjælp af normative data fra CDR System-databasen for aldersgruppen for undersøgelsespopulationen. Specifikt blev Z-scores beregnet ved at trække hver deltagers domænescore fra det normative populationsmiddel for det pågældende domæne og dividere resultatet med SD af det normative populationsmiddel. Z-scores blev konverteret til T-scores ved at gange med 50 og lægge 50 sammen. Større T-score afspejlede overlegen kognitiv funktion, og en negativ ændring fra baseline afspejler svækkelse sammenlignet med baseline. T-score varierede fra 0 til 100, med et gennemsnit på 50 og et SD på 10.
Baseline og uge 19
Ændring fra baseline i uge 19 i kvaliteten af ​​episodisk sekundær hukommelse T-score i randomiseringsfasen (kerneundersøgelse)
Tidsramme: Baseline og uge 19
Kvaliteten af ​​episodisk sekundær hukommelsesdomæne var et mål for individers evne til at indkode, lagre og efterfølgende hente verbal og nonverbal information i episodisk (eller deklarativ) hukommelse; hvad der menes med hukommelse i dagligdags terminologi. Dette mål blev udledt ved at summere scorerne fra de 4 opgaver: øjeblikkelig og forsinket ordgenkendelse, ordgenkendelse og billedgenkendelse. Z-scores blev beregnet ved at trække hver deltagers domænescore fra det normative populationsmiddelværdi for det pågældende domæne og dividere resultatet med SD af det normative populationsmiddel. Z-scores blev konverteret til T-scores ved at gange med 50 og lægge 50 sammen. Større T-score afspejlede overlegen kognitiv funktion. T-score varierede fra 0 til 100, med et gennemsnit på 50 og et SD på 10. En høj score afspejler en god evne til at lagre, opbevare og hente information af episodisk karakter (dvs. en begivenhed eller et navn), og en negativ ændring fra baseline afspejler værdiforringelse sammenlignet med baseline.
Baseline og uge 19
Ændring fra baseline i uge 19 i kvaliteten af ​​arbejdshukommelse (kort sigt) T-score i randomiseringsfasen (kerneundersøgelse)
Tidsramme: Baseline og uge 19
Quality of Working Memory-domænet (et af de 5 CDR System kognitive domæner) var et mål for at afspejle, hvor godt individer kan opbevare numerisk og rumlig information 'on-line' i arbejdshukommelsen. Z-scores blev beregnet ved at trække hver deltagers domænescore fra det normative populationsmiddelværdi for det pågældende domæne og dividere resultatet med SD af det normative populationsmiddel. Z-scores blev konverteret til T-scores ved at gange med 50 og lægge 50 sammen. Større T-score afspejlede overlegen kognitiv funktion. T-score varierede fra 0 til 100, med et gennemsnit på 50 og et SD på 10. En højere score afspejler en god arbejdshukommelse, og en negativ ændring fra baseline afspejler svækkelse sammenlignet med baseline-vurderingen.
Baseline og uge 19
Ændring fra baseline i uge 19 i hukommelseshastighedens T-score i randomiseringsfasen (kerneundersøgelse)
Tidsramme: Baseline og uge 19
Speed ​​of Memory-domænet (et af de 5 CDR System kognitive domæner) var et mål, som afspejler den tid, det tager at nøjagtigt hente information fra arbejds- og episodisk hukommelse. Z-scores blev beregnet for dette domæne ved hjælp af normative data fra CDR System-databasen for aldersgruppen for undersøgelsespopulationen. Specifikt blev Z-scores beregnet ved at trække hver deltagers domænescore fra det normative populationsmiddel for det pågældende domæne og dividere resultatet med SD af det normative populationsmiddel. Z-scores blev konverteret til T-scores ved at gange med 50 og lægge 50 sammen. Speed ​​of Memory blev også ganget med -1, så for alle domæner afspejlede større T-scores overlegen kognitiv funktion, og en negativ ændring fra baseline afspejler svækkelse sammenlignet med baseline-vurderingen. T-score varierede fra 0 til 100, med et gennemsnit på 50 og et SD på 10.
Baseline og uge 19
Procentdel af deltagere, der oplevede 50 % eller mere fald i anfaldshyppighed (kerneundersøgelse)
Tidsramme: Fra baseline op til uge 19 LOCF
En responder var en deltager, der oplevede en 50 % eller større reduktion i anfaldsfrekvens sammenlignet med baseline for randomiseringsfasen.
Fra baseline op til uge 19 LOCF
Procent ændring fra baseline i anfaldshyppighed pr. 28 dage under behandlingsvarigheden af ​​randomiseringsfasen (kerneundersøgelse)
Tidsramme: Baseline og uge 19 LOCF
Anfaldshyppigheden var baseret på det samlede antal anfald opnået ved at summere de 4 typer anfald (alle typer af partielle anfald, dvs. simple partielle uden motoriske tegn, simple partielle med motoriske tegn, komplekse partielle og komplekse partielle med sekundær generalisering) indsamlet via patientdagbog over et bestemt tidsinterval og omskaleret til 28 dages vindue.
Baseline og uge 19 LOCF
Antal deltagere, der opnåede anfaldsfri status i løbet af vedligeholdelsesperioden og de sidste 28 dage af vedligeholdelsesperioden under randomiseringsfasen (kerneundersøgelse)
Tidsramme: 13 ugers vedligeholdelsesperiode
Antallet af deltagere, der var fri for anfald, blev vurderet.
13 ugers vedligeholdelsesperiode
Procent ændring fra baseline i anfaldshyppighed pr. 28 dage i løbet af Perampanel-varighedseksponeringen (forlængelsefase)
Tidsramme: Uge 1-13, uge ​​14-26, uge ​​27-39 og uge 40-52
Den gennemsnitlige procentvise ændring i den samlede anfaldshyppighed pr. 28 dage under forlængelsesfasen i forhold til præ-perampanel-baseline fra uge 1 af perampanel-behandling gennem successive 13-ugers intervaller (uge 1 til 13 for forsøgspersoner med alle data, uge ​​1 til 26 for forsøgspersoner med eksponering i mere end 13 uger, uge ​​1 til 39 for forsøgspersoner med eksponering i mere end 26 uger, og uge 1 til 52 for forsøgspersoner med eksponering i mere end 52 uger). Perampaneleksponeringsvarigheden starter fra den første perampaneldosis (i kernestudiet for forsøgspersoner, der tidligere er randomiseret til perampanel eller forlængelsesfasen for forsøgspersoner, der tidligere er randomiseret til placebo) til den sidste perampaneldosis i forlængelsesfasen.
Uge 1-13, uge ​​14-26, uge ​​27-39 og uge 40-52
Procentdel af deltagere, der oplevede 50 % eller mere fald i anfaldshyppighed i løbet af Perampanel-varighedseksponeringen (udvidelsesfase)
Tidsramme: Uge 1-13, uge ​​14-26, uge ​​27-39 og uge 40-52
En responder var en deltager, som oplevede en 50 % eller mere reduktion i anfaldshyppigheden pr. 28 dage fra præ-perampanel. Procentdelen af ​​respondere fra uge 1 af perampanel-behandling gennem successive 13-ugers intervaller (uge 1 til 13 for forsøgspersoner med nogen data, uge ​​1 til 26 for forsøgspersoner med eksponering på mere end 13 uger, uge ​​1 til 39 for forsøgspersoner med eksponering for mere end 26 uger og uge 1 til 52 for forsøgspersoner med eksponering i mere end 52 uger) er præsenteret. Perampaneleksponeringsvarigheden starter fra den første perampaneldosis (i kernestudiet for forsøgspersoner, der tidligere er randomiseret til perampanel eller forlængelsesfasen for forsøgspersoner, der tidligere er randomiseret til placebo) til den sidste perampaneldosis i forlængelsesfasen.
Uge 1-13, uge ​​14-26, uge ​​27-39 og uge 40-52
Gennemsnitlig ændring fra baseline til afslutning af behandling i kognitionslægemiddelforskning (CDR) System Global Cognition Score (udvidelsesfase)
Tidsramme: Baseline, uge ​​9, uge ​​19, uge, 30, uge ​​39, uge ​​52 og afslutning af behandling (defineret som den sidste ikke-manglende værdi efter datoen for første perampanel-dosis op til 14 dage efter datoen for sidste dosis)
CDR System Global Cognitive blev afledt af gennemsnittet af 5 CDR System kognitive domænescores (Power of Attention, Continuity of Attention, Quality of Episodic Memory, Quality of Working Memory og Speed ​​of Memory). Domænescores blev normaliseret til gennemsnittet 50 og standardafvigelsen på 10, før gennemsnittet blev taget. Skalaen gik fra 0 til 100. En stigning i Global Cognitive Score indikerer forbedring, mens et fald indikerer forværring af kognitiv funktion. Perampaneleksponeringsvarigheden starter fra den første perampaneldosis (i kernestudiet for forsøgspersoner, der tidligere er randomiseret til perampanel eller forlængelsesfasen for forsøgspersoner, der tidligere er randomiseret til placebo) til den sidste perampaneldosis i forlængelsesfasen.
Baseline, uge ​​9, uge ​​19, uge, 30, uge ​​39, uge ​​52 og afslutning af behandling (defineret som den sidste ikke-manglende værdi efter datoen for første perampanel-dosis op til 14 dage efter datoen for sidste dosis)
Gennemsnitlig ændring fra baseline i CDR System Global Cognition Score over tid (udvidelsesfase)
Tidsramme: Baseline, uge ​​9, uge ​​19, uge, 30, uge ​​39 og uge 52
CDR System Global Cognitive blev afledt af gennemsnittet af 5 CDR System kognitive domænescores (Power of Attention, Continuity of Attention, Quality of Episodic Memory, Quality of Working Memory og Speed ​​of Memory). Domænescore blev normaliseret til gennemsnittet 50 og SD på 10, før gennemsnittet blev taget. Skalaen gik fra 0 til 100. En stigning i Global Cognitive Score indikerer forbedring, mens et fald indikerer forværring af kognitiv funktion. Dataene præsenteres som CDR System Global Cognitive scores med specifikke intervaller (Uge 9 for forsøgspersoner med eksponering i mere end 9 uger, uge ​​19 for forsøgspersoner med eksponering i mere end 19 uger, uge ​​30 for forsøgspersoner med eksponering i mere end 26 uger, Uge 39 for forsøgspersoner med eksponering i mere end 39 uger og uge 52 for forsøgspersoner med eksponering i mere end 52 uger).
Baseline, uge ​​9, uge ​​19, uge, 30, uge ​​39 og uge 52
Gennemsnitlig ændring fra baseline ved besøg i CDR System Domain T-Scores (udvidelsesfase)
Tidsramme: Baseline, uge ​​9, uge ​​19, uge ​​30, uge ​​39, uge ​​52 og EOT (defineret som den sidste ikke-manglende værdi efter datoen for første dosis op til 14 dage efter datoen for sidste dosis)
De kognitive målscorer præsenteres som T-scores. T-scores var normaliserede standardscores med gennemsnit på 50 og SD på 10 med et absolut område på 0-100. T-scorerne er baseret på normerne fra sunde aldersmatchede kontroller fra CDR System-databasen. Cohens d-effekt størrelser blev brugt til at estimere den kliniske relevans af en ændring i en parameter. En ændring i en score på 0,2 SD blev defineret af Cohen som en lille effektstørrelse, 0,5 SD en medium effektstørrelse og 0,8 SD blev betragtet som en stor effektstørrelse. En stigning i T-score indikerer forbedring, mens et fald i T-score indikerer forværring. Uge = Uge og EOT = Behandlingsslut. Perampaneleksponeringsvarigheden starter fra den første perampaneldosis (i kernestudiet for forsøgspersoner, der tidligere er randomiseret til perampanel eller forlængelsesfasen for forsøgspersoner, der tidligere er randomiseret til placebo) til den sidste perampaneldosis i forlængelsesfasen.
Baseline, uge ​​9, uge ​​19, uge ​​30, uge ​​39, uge ​​52 og EOT (defineret som den sidste ikke-manglende værdi efter datoen for første dosis op til 14 dage efter datoen for sidste dosis)
Gennemsnitlig ændring fra baseline i CDR-systemdomæne T-score over tid: opmærksomhedskraft (udvidelsesfase)
Tidsramme: Baseline, uge ​​9, uge ​​19, uge ​​30, uge ​​39 og uge 52
De kognitive målscorer præsenteres som T-scores med specifikke intervaller (uge 9 for forsøgspersoner med eksponering i mere end 9 uger, uge ​​19 for forsøgspersoner med eksponering i mere end 19 uger, uge ​​30 for forsøgspersoner med eksponering i mere end 26 uger, Uge 39 for forsøgspersoner med eksponering i mere end 39 uger og uge 52 for forsøgspersoner med eksponering i mere end 52 uger). T-scores var normaliserede standardscores med gennemsnit på 50 og SD på 10 med et absolut område på 0-100. T-scorerne er baseret på normerne fra sunde aldersmatchede kontroller fra CDR System-databasen. Cohens d-effekt størrelser blev brugt til at estimere den kliniske relevans af en ændring i en parameter. En ændring i en score på 0,2 SD blev defineret af Cohen som en lille effektstørrelse, 0,5 SD en medium effektstørrelse og 0,8 SD blev betragtet som en stor effektstørrelse. En stigning i T-score indikerer forbedring, mens et fald i T-score indikerer forværring.
Baseline, uge ​​9, uge ​​19, uge ​​30, uge ​​39 og uge 52
Gennemsnitlig ændring fra baseline i CDR-systemdomæne T-score over tid: opmærksomhedskontinuitet (udvidelsesfase)
Tidsramme: Baseline, uge ​​9, uge ​​19, uge, 30, uge ​​39 og uge 52
De kognitive målscorer præsenteres som T-scores med specifikke intervaller (uge 9 for forsøgspersoner med eksponering i mere end 9 uger, uge ​​19 for forsøgspersoner med eksponering i mere end 19 uger, uge ​​30 for forsøgspersoner med eksponering i mere end 26 uger, Uge 39 for forsøgspersoner med eksponering i mere end 39 uger og uge 52 for forsøgspersoner med eksponering i mere end 52 uger). T-scores var normaliserede standardscores med gennemsnit på 50 og SD på 10 med et absolut område på 0-100. T-scorerne er baseret på normerne fra sunde aldersmatchede kontroller fra CDR System-databasen. Cohens d-effekt størrelser blev brugt til at estimere den kliniske relevans af en ændring i en parameter. En ændring i en score på 0,2 SD blev defineret af Cohen som en lille effektstørrelse, 0,5 SD en medium effektstørrelse og 0,8 SD blev betragtet som en stor effektstørrelse. En stigning i T-score indikerer forbedring, mens et fald i T-score indikerer forværring.
Baseline, uge ​​9, uge ​​19, uge, 30, uge ​​39 og uge 52
Gennemsnitlig ændring fra baseline i CDR-systemdomæne T-score over tid: Kvaliteten af ​​den episodisk sekundære hukommelse (udvidelsesfase)
Tidsramme: Baseline, uge ​​9, uge ​​19, uge ​​30, uge ​​39 og uge 52
De kognitive målscorer præsenteres som T-scores med specifikke intervaller (uge 9 for forsøgspersoner med eksponering i mere end 9 uger, uge ​​19 for forsøgspersoner med eksponering i mere end 19 uger, uge ​​30 for forsøgspersoner med eksponering i mere end 26 uger, Uge 39 for forsøgspersoner med eksponering i mere end 39 uger og uge 52 for forsøgspersoner med eksponering i mere end 52 uger). T-scores var normaliserede standardscores med gennemsnit på 50 og SD på 10 med et absolut område på 0-100. T-scorerne er baseret på normerne fra sunde aldersmatchede kontroller fra CDR System-databasen. Cohens d-effekt størrelser blev brugt til at estimere den kliniske relevans af en ændring i en parameter. En ændring i en score på 0,2 SD blev defineret af Cohen som en lille effektstørrelse, 0,5 SD en medium effektstørrelse og 0,8 SD blev betragtet som en stor effektstørrelse. En stigning i T-score indikerer forbedring, mens et fald i T-score indikerer forværring.
Baseline, uge ​​9, uge ​​19, uge ​​30, uge ​​39 og uge 52
Gennemsnitlig ændring fra baseline i CDR-systemdomæne T-score over tid: Kvalitet af arbejdshukommelse (kort sigt) (udvidelsesfase)
Tidsramme: Baseline, uge ​​9, uge ​​19, uge, 30, uge ​​39 og uge 52
De kognitive målscorer præsenteres som T-scores med specifikke intervaller (Uge 9 for deltagere med eksponering på mere end 9 uger, uge ​​19 for deltagere med eksponering på mere end 19 uger, uge ​​30 for deltagere med eksponering på mere end 26 uger, Uge 39 for deltagere med eksponering på mere end 39 uger og uge 52 for deltagere med eksponering på mere end 52 uger). T-scores var normaliserede standardscores med gennemsnit på 50 og SD på 10 med et absolut område på 0-100. T-scorerne er baseret på normerne fra sunde aldersmatchede kontroller fra CDR System-databasen. Cohens d-effekt størrelser blev brugt til at estimere den kliniske relevans af en ændring i en parameter. En ændring i en score på 0,2 SD blev defineret af Cohen som en lille effektstørrelse, 0,5 SD en medium effektstørrelse og 0,8 SD blev betragtet som en stor effektstørrelse. En stigning i T-score indikerer forbedring, mens et fald i T-score indikerer forværring.
Baseline, uge ​​9, uge ​​19, uge, 30, uge ​​39 og uge 52
Gennemsnitlig ændring fra baseline i CDR-systemdomæne T-score over tid: Hukommelseshastighed (udvidelsesfase)
Tidsramme: Baseline, uge ​​9, uge ​​19, uge, 30, uge ​​39 og uge 52
De kognitive målscorer præsenteres som T-scores med specifikke intervaller (uge 9 for forsøgspersoner med eksponering i mere end 9 uger, uge ​​19 for forsøgspersoner med eksponering i mere end 19 uger, uge ​​30 for forsøgspersoner med eksponering i mere end 26 uger, Uge 39 for forsøgspersoner med eksponering i mere end 39 uger og uge 52 for forsøgspersoner med eksponering i mere end 52 uger). T-scores var normaliserede standardscores med gennemsnit på 50 og SD på 10 med et absolut område på 0-100. T-scorerne er baseret på normerne fra sunde aldersmatchede kontroller fra CDR System-databasen. Cohens d-effekt størrelser blev brugt til at estimere den kliniske relevans af en ændring i en parameter. En ændring i en score på 0,2 SD blev defineret af Cohen som en lille effektstørrelse, 0,5 SD en medium effektstørrelse og 0,8 SD blev betragtet som en stor effektstørrelse. En stigning i T-score indikerer forbedring, mens et fald i T-score indikerer forværring.
Baseline, uge ​​9, uge ​​19, uge, 30, uge ​​39 og uge 52
Ændring fra baseline til afslutning af behandling i kontrollerede orale ordassocieringstestresultater (COWAT) (udvidelsesfase)
Tidsramme: Fra baseline op til uge 52 eller op til EOT (defineret som den sidste ikke-manglende værdi efter datoen for første dosis op til 14 dage efter datoen for sidste dosis)
COWAT testen målte frontallappens eksekutive funktion og bestod af undersøgelser af kategori/betydning flydende og bogstav/fonem flydende. Den bestod af 2 dele, som omfattede Bogstavflydende opgave og Kategori Flydende opgave. Til Bogstavflydende opgaven fik deltageren et minut til at liste så mange ord som de kunne, som begyndte med et givet bogstav fra følgende sæt af 3 bogstaver: F, A og L. Antallet af rigtige ord fra de 3 sæt omfattede bogstavet flydende score. Til opgaven Category Fluency fik deltageren et minut til at liste så mange ord, som de kunne, som tilhørte en given kategori. Antallet af korrekte ord omfattede Category Fluency-score. Samlet score blev beregnet som summen af ​​acceptable ord genereret. Skalaen spændte fra 0-90, med højere score, der indikerer forbedring i sproget.
Fra baseline op til uge 52 eller op til EOT (defineret som den sidste ikke-manglende værdi efter datoen for første dosis op til 14 dage efter datoen for sidste dosis)
Skift fra baseline til afslutning af behandling i tide til at fuldføre Lafayette Grooved Pegboard Test (LGPT) (udvidelsesfase)
Tidsramme: Fra baseline op til uge 52 eller op til EOT (defineret som den sidste ikke-manglende værdi efter datoen for første dosis op til 14 dage efter datoen for sidste dosis)
LGPT-testen målte visuomotoriske færdigheder. Denne test var en manipulerende fingerfærdighedstest, der bestod af en metalmatrix med 25 huller med tilfældigt placerede slidser. Deltageren skulle indsætte 25 rillede pløkker i hullerne. Opgaven blev udført én gang for hver hånd; for det første ved at bruge den dominerende hånd efterfulgt af den ikke-dominerende hånd. Opgaven blev timet, og scoringerne var den tid, det tog for deltageren at fuldføre alle 25 pinde for hver hånd. Hvis testen ikke kan gennemføres inden for 300 sekunder, blev der registreret 300 sekunder for tiden. En stigning i score (længere tid) indikerede forværring af visuomotoriske færdigheder. Tiden til at fuldføre testen præsenteres som gennemsnitlige sekunder +/- SD.
Fra baseline op til uge 52 eller op til EOT (defineret som den sidste ikke-manglende værdi efter datoen for første dosis op til 14 dage efter datoen for sidste dosis)
Gennemsnitlig ændring fra baseline i knoglealder minus alder (måneder) fra håndrøntgen (forlængelsefase)
Tidsramme: Fra baseline op til uge 52 eller op til EOT (defineret som den sidste ikke-manglende værdi efter datoen for første dosis op til 14 dage efter datoen for sidste dosis)
Knoglealderen blev målt ved hjælp af håndrøntgen. Den gennemsnitlige ændring fra baseline i knoglealder (måneder) minus alder (måneder) fra håndrøntgen blev vurderet. "+" betyder knoglealderen er ældre end alderen, og "-" betyder knoglealderen er yngre end alderen.
Fra baseline op til uge 52 eller op til EOT (defineret som den sidste ikke-manglende værdi efter datoen for første dosis op til 14 dage efter datoen for sidste dosis)
Skift fra baseline til end of Treatment (EOT) for garverstadiet
Tidsramme: Fra baseline op til uge 52 eller EOT (defineret som den sidste ikke-manglende værdi efter datoen for første dosis op til 14 dage efter datoen for sidste dosis)
Effekten af ​​perampanel på vækst og udvikling hos unge (mænd og kvinder), inklusive seksuel udvikling, blev målt ved hjælp af Tanner-skalaen. Skalaen definerede fysiske mål for udvikling baseret på ydre primære og sekundære kønskarakteristika, såsom størrelsen af ​​bryster, kønsorganer, testikelvolumen og udvikling af kønsbehåring. Tanner-skalaen bestod af 5 skalaer fra I til V (1: præ-pubertal til 5: voksen). Data rapporteres som ændringen fra baseline til slutningen af ​​behandlingen for garverstadiet.
Fra baseline op til uge 52 eller EOT (defineret som den sidste ikke-manglende værdi efter datoen for første dosis op til 14 dage efter datoen for sidste dosis)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Eisai Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Haichen Yang, M.D., M.A., Study Director

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. september 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2013

Studieafslutning (Faktiske)

1. november 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. juli 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. juli 2010

Først opslået (Skøn)

13. juli 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. maj 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. april 2019

Sidst verificeret

1. november 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • E2007-G000-235

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner