Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse i forsøgspersoner med PAH og PH sekundært til IPF ved brug af inhaleret GeNOsyl. (PHiano)

16. september 2016 opdateret af: Geno LLC

Et fase 2, åbent, dosis-eskaleringsstudie i forsøgspersoner med pulmonal arteriel hypertension, (PAH, WHO gruppe 1) og pulmonal hypertension sekundær til idiopatisk lungefibrose, (PH-IPF WHO gruppe 3) ved brug af inhaleret GeNOsyl.

Et fase 2 åbent, dosiseskaleringsstudie for at finde den minimalt og maksimale effektive dosis (dosis udover hvilken der ikke ses yderligere effekt på PVR) af inhaleret nitrogenoxid genereret af GeNOsyl®-systemet sammenlignet med placebo.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Op til 54 forsøgspersoner, der gennemgår RHC, er planlagt i denne undersøgelse og skal omfatte emner, der opfylder berettigelseskriterier klassificeret som WHO Gruppe 1 PAH eller WHO Gruppe 3 IPF-PH. Forsøgspersonerne vil modtage inhaleret nitrogenoxid fra GeNOsyl®-systemet for at karakterisere den hæmodynamiske respons og evaluere sikkerhed og tolerabilitet.

Dosiskohorter på ca. 5, 15 og 20 ppm nitrogenoxid i luft vil blive undersøgt. Forskellige dosisniveauer vil blive opnået ved at variere flowhastigheden af ​​lægemiddelstoffet (80 ppm NO2 i balanceluft), der leveres til individet via næsekanylen. Hvert forsøgsperson vil modtage to forskellige doser af inhaleret nitrogenoxid adskilt af en placebo (medicinsk kvalitet luft eller supplerende oxygen) udvaskning. Kvalificerede forsøgspersoner vil blive tildelt en doseringskohorte på en eskalerende måde for at modtage undersøgelseslægemiddel (80 ppm nitrogenoxid i luft).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

31

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • University of Alabama @ Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90073
        • VA Greater LA Health Care System-UCLA
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California- Davis Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
        • National Jewish Health
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40204
        • Kentuckiana Pulmonary Associates
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Forenede Stater, 07103
        • University of Medicine and Dentistry of New Jersey
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43221
        • Ohio State University, Martha Morehouse Medical Plaza
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75239
        • UT Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

INKLUSIONSKRITERIER:

PAH og PH-IPF

  • WHO funktionsklasse (eller tilsvarende klassificering) II - IV.
  • Forsøgspersoner, der anvender supplerende ilt, skal have et stabilt behandlingsforløb i mindst 14 dage før administration af studielægemidlet.
  • Alle forsøgspersoners iltmætning skal være > eller = til 88 % på behandlingstidspunktet
  • Ekkokardiogram inden for 6 måneder efter baseline viser ingen tegn på klinisk signifikant venstresidig hjertesygdom
  • Kvinder i den fødedygtige alder med en negativ uringraviditetstest eller en dokumenteret kirurgisk sterilisation, eller er postmenopausale før administration af forsøgsprodukt. Kvinder i den fødedygtige alder skal praktisere tilstrækkelig prævention.

KUN PAH (WHO Gruppe 1)-Inkludering

  • Dokumenteret diagnose af WHO gruppe 1 PAH, (begrænset til, idiopatisk, arvelig, lægemiddel- og toksininduceret, forbundet med bindevævssygdom, portal hypertension, repareret medfødt hjertesygdom, HIV); dokumenteret af en tidligere RHC og hæmodynamik i overensstemmelse med PAH, WHO Group 1
  • Lungefunktionstest inden for 6 måneder før screening/indskrivning viser ingen tegn på interstitiel lungesygdom (TLC <70 %) eller obstruktiv lungesygdom (FEV1/FVC-forhold <50 %)
  • Modtagelse af et stabilt forløb med godkendte PAH orale monoterapier i minimum 14 dage før behandlingsperioden
  • Skal være 18-80 år gammel

KUN PH-IPF (WHO Gruppe 3)-Inkludering

  • Dokumenteret diagnose af sandsynlig eller sikker IPF ved hjælp af ATS/ERS kriterier
  • Tidligere transbronchial biopsi, hvis udført, viser ingen træk, der understøtter en endelig alternativ diagnose
  • Tidligere bronkoalveolær lavage, hvis udført, viser ingen træk, der giver en alternativ diagnose
  • FVC > eller = 40 % inden for 6 måneder efter baseline besøg
  • Diagnose af PH baseret på hæmodynamiske krav
  • Alder 40-85.
  • Diagnose af IPF > eller = 3 måneder før studiets lægemiddeladministration
  • Diagnose af PH baseret på følgende hæmodynamiske kriterier (PAPm > eller = 25 mmHg (i hvile) / PCWP eller LVED < eller =15 mmHg og / PVR >3 træenheder)

EXKLUSIONSKRITERIER:

PAH og PH-IPF

  • Har nogen anden sygdom forbundet med pulmonal hypertension (dvs. gruppe II, IV eller V).
  • Dokumenteret ukontrolleret systemisk hypertension.
  • Venstre ventrikel ejektionsfraktion (LVEF) < 40 %.
  • Har kronisk nyresygdom stadium IV eller værre, eller kræver dialyse.
  • Får et forsøgslægemiddel, har et forsøgsudstyr på plads eller har deltaget i et forsøgslægemiddel inden for de seneste 30 dage.
  • Har fået foretaget en atriel septostomi.
  • Har anæmi eller enhver anden vedvarende tilstand, der ville forstyrre fortolkningen af ​​undersøgelsesvurderinger.
  • Har nogen alvorlig eller livstruende sygdom bortset fra tilstande forbundet med PAH eller PH-IPF (f. malignitet, der kræver aggressiv kemoterapi, nyredialyse osv.)
  • Betydeligt, vedvarende alkohol- eller stofmisbrug eller ustabil psykiatrisk status.
  • Modtagelse af inhalerede eller parenterale prostacycliner eller en ikke-godkendt kombination af godkendt oral PAH-behandling.
  • Gravide eller ammende personer

KUN PAH (WHO Gruppe 1) - Eksklusion

  • Har haft ændringer i kronisk behandling (herunder, men ikke begrænset til, oxygen, en anden kategori af vasodilatorer, et diuretikum, digoxin) for PAH tilsat inden for 14 dage efter administration af studielægemidlet. Antikoagulantia må seponeres i henhold til institutionel standardbehandling.
  • Anamnese med ubehandlet søvnapnø inden for tre måneder efter administration af studiemedicin.
  • Anamnese med hæmodynamisk signifikant venstresidig hjertesygdom eller tegn på venstresidig hjertesygdom.

KUN PH-IPF (WHO Gruppe 3) - Eksklusion

  • Diagnose af PH primært på grund af anden ætiologi end IPF.
  • FEV/FVC ratio < 60 % dokumenteret inden for 6 måneder efter baseline besøg.
  • Hospitalsindlæggelse for akut forværring af IPF inden for 30 dage efter baseline besøg.
  • Nylig aktiv lunge- eller øvre luftvejsinfektion.
  • Modtagelse af enhver godkendt PAH-behandling inden for 30 dage efter administration af studielægemidlet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Doseringsgruppe 1
1 liter pr. minut (LPM) af inhaleret nitrogenoxid via næsekanyle: ca. 5 dele pr. million (ppm)
Medicin: Inhaleret nitrogenoxid
Inhaleret nitrogenoxid 80 ppm via næsekanyle ved 1 LPM i 15 minutter efterfulgt af placebo-udvaskning af 15 minutters inhalation af medicinsk luft (eller ordineret supplerende oxygen) og derefter inhaleret nitrogenoxid 80 ppm via næsekanyle ved 1 LPM
Andre navne:
  • GeNOsyl
Medicin: Inhaleret nitrogenoxid
Inhaleret nitrogenoxid 80 ppm via næsekanyle ved 1 LPM i 15 minutter efterfulgt af placebo-udvaskning af 15 minutters inhalation af medicinsk luft (eller ordineret supplerende oxygen) og derefter inhaleret nitrogenoxid 80 ppm via næsekanyle ved 2 LPM
Andre navne:
  • GeNOsyl
Medicin: Inhaleret nitrogenoxid
Inhaleret nitrogenoxid 80 ppm via næsekanyle ved 1 LPM i 15 minutter efterfulgt af placebo-udvaskning af 15 minutters inhalation af medicinsk luft (eller ordineret supplerende oxygen) og derefter inhaleret nitrogenoxid 80 ppm via næsekanyle ved 4 LPM
Andre navne:
  • GeNOsyl
EKSPERIMENTEL: Doseringsgruppe 2
2 LPM inhaleret nitrogenoxid via næsekanyle: ca. 15 ppm
Medicin: Inhaleret nitrogenoxid
Inhaleret nitrogenoxid 80 ppm via næsekanyle ved 1 LPM i 15 minutter efterfulgt af placebo-udvaskning af 15 minutters inhalation af medicinsk luft (eller ordineret supplerende oxygen) og derefter inhaleret nitrogenoxid 80 ppm via næsekanyle ved 1 LPM
Andre navne:
  • GeNOsyl
Medicin: Inhaleret nitrogenoxid
Inhaleret nitrogenoxid 80 ppm via næsekanyle ved 1 LPM i 15 minutter efterfulgt af placebo-udvaskning af 15 minutters inhalation af medicinsk luft (eller ordineret supplerende oxygen) og derefter inhaleret nitrogenoxid 80 ppm via næsekanyle ved 2 LPM
Andre navne:
  • GeNOsyl
Medicin: Inhaleret nitrogenoxid
Inhaleret nitrogenoxid 80 ppm via næsekanyle ved 1 LPM i 15 minutter efterfulgt af placebo-udvaskning af 15 minutters inhalation af medicinsk luft (eller ordineret supplerende oxygen) og derefter inhaleret nitrogenoxid 80 ppm via næsekanyle ved 4 LPM
Andre navne:
  • GeNOsyl
EKSPERIMENTEL: Doseringsgruppe 3
4 LPM inhaleret nitrogenoxid via næsekanyle: ca. 20 ppm
Medicin: Inhaleret nitrogenoxid
Inhaleret nitrogenoxid 80 ppm via næsekanyle ved 1 LPM i 15 minutter efterfulgt af placebo-udvaskning af 15 minutters inhalation af medicinsk luft (eller ordineret supplerende oxygen) og derefter inhaleret nitrogenoxid 80 ppm via næsekanyle ved 1 LPM
Andre navne:
  • GeNOsyl
Medicin: Inhaleret nitrogenoxid
Inhaleret nitrogenoxid 80 ppm via næsekanyle ved 1 LPM i 15 minutter efterfulgt af placebo-udvaskning af 15 minutters inhalation af medicinsk luft (eller ordineret supplerende oxygen) og derefter inhaleret nitrogenoxid 80 ppm via næsekanyle ved 2 LPM
Andre navne:
  • GeNOsyl
Medicin: Inhaleret nitrogenoxid
Inhaleret nitrogenoxid 80 ppm via næsekanyle ved 1 LPM i 15 minutter efterfulgt af placebo-udvaskning af 15 minutters inhalation af medicinsk luft (eller ordineret supplerende oxygen) og derefter inhaleret nitrogenoxid 80 ppm via næsekanyle ved 4 LPM
Andre navne:
  • GeNOsyl

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Identificer de minimale og maksimale effektive doser af inhaleret nitrogenoxid genereret af GeNOsyl®-systemet sammenlignet med placebo.
Tidsramme: til slutningen af ​​højre hjertekateteriseringsprocedure (behandlingsfase ca. 3 timer)

Vurder gennemsnitlig ændring i pulmonal vaskulær modstand (PVR) for studielægemiddeldosis 2 sammenlignet med placebo.

Vurder ændring fra præ-dosis til slutningen af ​​hæmodynamisk vurdering for undersøgelseslægedosis 1.

Vurder ændring fra placebo til end-of-hæmodynamisk vurdering for undersøgelseslægedosis 2.
til slutningen af ​​højre hjertekateteriseringsprocedure (behandlingsfase ca. 3 timer)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurder sikkerheden og tolerabiliteten af ​​nitrogenoxid genereret af GeNOsyl®-systemet hos personer med WHO gruppe 1 PAH og WHO gruppe 3 PH-IPF.
Tidsramme: til studiets afslutning (ca. 30 dage efter behandlingsbesøg)
til studiets afslutning (ca. 30 dage efter behandlingsbesøg)
Evaluer farmakokinetikken af ​​total nitrater/nitrit og methæmoglobin produceret efter inhalation af nitrogenoxid via GeNOsyl®-systemet.
Tidsramme: op til 24 timer efter behandlingsperioden for forsøgspersoner, der deltager i PK delstudie
Individuelle farmakokinetiske parametre for total nitrater/nitrit og methæmoglobin vil blive opsummeret med beskrivende karakteristika.
op til 24 timer efter behandlingsperioden for forsøgspersoner, der deltager i PK delstudie

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Geno LLC

Efterforskere

  • Studieleder: Gregory Suplick, Geno LLC

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2011

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. september 2016

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. september 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. december 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. december 2010

Først opslået (SKØN)

23. december 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

19. september 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. september 2016

Sidst verificeret

1. september 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Protocol # GeNO-P-2010-002
  • PHiano (ANDET: Study Sponsor (GeNO, LLC))

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner