Studie i forsøkspersoner med PAH og PH sekundært til IPF ved bruk av inhalert GeNOsyl. (PHiano)

INKLUSJONSKRITERIER:

PAH og PH-IPF

• WHO funksjonsklasse (eller tilsvarende klassifisering) II - IV.
• Pasienter som bruker ekstra oksygen må ha et stabilt behandlingsforløp i minimum 14 dager før administrasjon av studiemedisin.
• Alle forsøkspersoners oksygenmetning må være > eller = til 88 % ved behandlingstidspunktet
• Ekkokardiogram innen 6 måneder etter baseline viser ingen tegn på klinisk signifikant venstresidig hjertesykdom
• Kvinner i fertil alder med negativ uringraviditetstest, eller dokumentert kirurgisk sterilisering, eller er postmenopausale før administrasjon av undersøkelsesprodukt. Kvinner i fertil alder må praktisere tilstrekkelig prevensjon.

KUN PAH (WHO Gruppe 1)-Inkludering

• Dokumentert diagnose av WHO gruppe 1 PAH, (begrenset til, idiopatisk, arvelig, medikament- og toksinindusert, assosiert med bindevevssykdom, portalhypertensjon, reparert medfødt hjertesykdom, HIV); dokumentert av en tidligere RHC og hemodynamikk i samsvar med PAH, WHO gruppe 1
• Lungefunksjonstesting innen 6 måneder før screening/registrering viser ingen tegn på interstitiell lungesykdom (TLC <70 %) eller obstruktiv lungesykdom (FEV1/FVC-forhold <50 %)
• Motta en stabil kur med godkjente PAH orale monoterapier i minimum 14 dager før behandlingsperioden
• Må være 18-80 år gammel

KUN PH-IPF (WHO gruppe 3)-Inkludering

• Dokumentert diagnose av sannsynlig eller sikker IPF ved bruk av ATS/ERS-kriterier
• Tidligere transbronkial biopsi, hvis utført, viser ingen funksjoner som støtter en definitiv alternativ diagnose
• Tidligere bronkoalveolær lavage, hvis utført, viser ingen funksjoner som gir en alternativ diagnose
• FVC > eller = 40 % innen 6 måneder etter baseline besøk
• Diagnose av PH basert på hemodynamiske krav
• Alder 40-85.
• Diagnose av IPF > eller = 3 måneder før studielegemiddeladministrasjon
• Diagnose av PH basert på følgende hemodynamiske kriterier (PAPm > eller = 25 mmHg (i hvile) / PCWP eller LVED < eller =15 mmHg og / PVR >3 treenheter)

UTSLUTTELSESKRITERIER:

PAH og PH-IPF

• Har andre sykdommer assosiert med pulmonal hypertensjon (dvs. gruppe II, IV eller V).
• Dokumentert ukontrollert systemisk hypertensjon.
• Venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF) < 40 %.
• Har kronisk nyresykdom stadium IV eller verre, eller krever dialyse.
• Får et undersøkelseslegemiddel, har på plass et undersøkelsesutstyr eller har deltatt i en undersøkelsesmedisin i løpet av de siste 30 dagene.
• Har hatt en atrial septostomi.
• Har anemi eller en annen pågående tilstand som vil forstyrre tolkningen av studievurderinger.
• Har noen alvorlig eller livstruende sykdom bortsett fra tilstander forbundet med PAH eller PH-IPF (f. malignitet som krever aggressiv kjemoterapi, nyredialyse, etc.)
• Betydelig, pågående alkohol- eller narkotikamisbruk, eller ustabil psykiatrisk status.
• Får inhalerte eller parenterale prostacykliner eller en ikke-godkjent kombinasjon av godkjent oral PAH-behandling.
• Gravide eller ammende personer

KUN PAH (WHO Gruppe 1) - Ekskludering

• Har hatt endringer i kronisk terapi (inkludert men ikke begrenset til oksygen, en annen kategori vasodilator, et vanndrivende middel, digoksin) for PAH lagt til innen 14 dager etter administrering av studiemedisin. Antikoagulantia er tillatt å seponere i henhold til institusjonelle standarder for omsorg.
• Historie med ubehandlet søvnapné innen tre måneder etter administrering av studiemedisin.
• Anamnese med hemodynamisk signifikant venstresidig hjertesykdom eller tegn på venstresidig hjertesykdom.

KUN PH-IPF (WHO-gruppe 3) - Ekskludering

• Diagnose av PH primært på grunn av annen etiologi enn IPF.
• FEV/FVC-forhold < 60 % dokumentert innen 6 måneder etter baseline-besøk.
• Sykehusinnleggelse for akutt forverring av IPF innen 30 dager etter baseline besøk.
• Nylig aktiv lunge- eller øvre luftveisinfeksjon.
• Mottak av godkjent PAH-behandling innen 30 dager etter administrering av studiemedisin.