Studie bij proefpersonen met PAH en PH secundair aan IPF met behulp van geïnhaleerde GeNOsyl. (PHiano)

INSLUITINGSCRITERIA:

PAH en PH-IPF

• WGO Functionele Klasse (of gelijkwaardige classificatie) II - IV.
• Proefpersonen die aanvullende zuurstof gebruiken, moeten een stabiele therapiekuur krijgen gedurende minimaal 14 dagen voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
• De zuurstofverzadiging van alle proefpersonen moet > of = tot 88% zijn op het moment van de behandeling
• Echocardiogram binnen 6 maanden na baseline zonder tekenen van klinisch significante linker hartaandoening
• Vrouwen in de vruchtbare leeftijd met een negatieve urine-zwangerschapstest, of een gedocumenteerde chirurgische sterilisatie, of zijn postmenopauzaal voorafgaand aan toediening van het onderzoeksproduct. Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten adequate anticonceptie toepassen.

PAH (WHO Groep 1) ALLEEN-Inclusie

• Gedocumenteerde diagnose van WHO Groep 1 PAH, (beperkt tot, idiopathische, erfelijke, door geneesmiddelen en toxinen geïnduceerde, geassocieerd met bindweefselziekte, portale hypertensie, herstelde congenitale hartziekte, HIV); gedocumenteerd door een eerdere RHC en hemodynamica consistent met PAH, WHO Groep 1
• Longfunctietest binnen 6 maanden voorafgaand aan screening/inschrijving toont geen bewijs van interstitiële longziekte (TLC<70%) of obstructieve longziekte (FEV1/FVC-ratio <50%)
• Een stabiele kuur van goedgekeurde PAH orale monotherapieën ontvangen gedurende minimaal 14 dagen voorafgaand aan de behandelingsperiode
• Moet 18-80 jaar oud zijn

ALLEEN PH-IPF (WHO Groep 3)-opname

• Gedocumenteerde diagnose van waarschijnlijke of definitieve IPF met behulp van ATS/ERS-criteria
• Eerdere transbronchiale biopsie, indien uitgevoerd, vertoont geen kenmerken die een definitieve alternatieve diagnose ondersteunen
• Eerdere bronchoalveolaire lavage, indien uitgevoerd, vertoont geen kenmerken die een alternatieve diagnose opleveren
• FVC > of = 40% binnen 6 maanden na baselinebezoek
• Diagnose van PH op basis van hemodynamische vereisten
• Leeftijd 40-85.
• Diagnose van IPF > of = 3 maanden voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
• Diagnose van PH op basis van de volgende hemodynamische criteria (PAPm > of = 25 mmHg (in rust) / PCWP of LVED < of = 15 mmHg en / PVR >3 Wood Units)

UITSLUITINGSCRITERIA:

PAH en PH-IPF

• U heeft een andere ziekte die verband houdt met pulmonale hypertensie (d.w.z. Groep II, IV of V).
• Gedocumenteerde ongecontroleerde systemische hypertensie.
• Linkerventrikelejectiefractie (LVEF) < 40%.
• U heeft een chronische nierziekte stadium IV of erger, of u heeft dialyse nodig.
• Een onderzoeksgeneesmiddel krijgen, een onderzoeksapparaat hebben of in de afgelopen 30 dagen hebben deelgenomen aan een onderzoek naar een geneesmiddel in onderzoek.
• Ik heb een atriale septostomie gehad.
• Bloedarmoede of een andere aanhoudende aandoening heeft die de interpretatie van onderzoeksbeoordelingen zou kunnen verstoren.
• U heeft een andere ernstige of levensbedreigende ziekte dan aandoeningen die verband houden met PAH of PH-IPF (bijv. maligniteit die agressieve chemotherapie, nierdialyse, enz. vereist)
• Aanzienlijk, aanhoudend alcohol- of drugsmisbruik, of onstabiele psychiatrische status.
• Ontvangen van geïnhaleerde of parenterale prostacyclines of een niet-goedgekeurde combinatie van goedgekeurde orale PAH-therapie.
• Zwangere of zogende proefpersonen

PAK (WHO Groep 1) ALLEEN-uitsluiting

• Veranderingen in chronische therapie (inclusief maar niet beperkt tot zuurstof, een andere categorie vasodilatator, een diureticum, digoxine) voor PAH hebben ondergaan binnen 14 dagen na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel. Anticoagulantia mogen worden stopgezet volgens de zorgstandaard van de instelling.
• Geschiedenis van onbehandelde slaapapneu binnen drie maanden na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
• Geschiedenis van hemodynamisch significante linkszijdige hartziekte of bewijs van linkszijdige hartziekte.

PH-IPF (WHO Groep 3) ALLEEN-uitsluiting

• Diagnose van PH voornamelijk vanwege andere etiologie dan IPF.
• FEV/FVC-ratio < 60% gedocumenteerd binnen 6 maanden na baselinebezoek.
• Ziekenhuisopname voor acute exacerbatie van IPF binnen 30 dagen na het basisbezoek.
• Recente actieve long- of bovenste luchtweginfectie.
• Een goedgekeurde PAH-therapie ontvangen binnen 30 dagen na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.