Studie an Patienten mit PAH und PH sekundär zu IPF unter Verwendung von inhaliertem GeNOsyl. (PHiano)

EINSCHLUSSKRITERIEN:

PAH und PH-IPF

• WHO-Funktionsklasse (oder gleichwertige Klassifikation) II - IV.
• Probanden, die zusätzlichen Sauerstoff verwenden, müssen mindestens 14 Tage vor der Verabreichung des Studienmedikaments einen stabilen Therapieverlauf erhalten.
• Die Sauerstoffsättigung aller Probanden muss zum Zeitpunkt der Behandlung > oder = 88 % betragen
• Echokardiogramm innerhalb von 6 Monaten nach Studienbeginn ohne Anzeichen einer klinisch signifikanten Linksherzerkrankung
• Frauen im gebärfähigen Alter mit einem negativen Urin-Schwangerschaftstest oder einer dokumentierten chirurgischen Sterilisation oder vor der Verabreichung des Prüfprodukts postmenopausal. Frauen im gebärfähigen Alter müssen eine angemessene Empfängnisverhütung praktizieren.

NUR PAH (WHO-Gruppe 1) – Einschluss

• Dokumentierte Diagnose von PAH der WHO-Gruppe 1 (beschränkt auf idiopathische, erbliche, arzneimittel- und toxininduziert, verbunden mit Bindegewebserkrankungen, portaler Hypertonie, reparierter angeborener Herzerkrankung, HIV); dokumentiert durch eine frühere RHC und Hämodynamik im Einklang mit PAH, WHO-Gruppe 1
• Lungenfunktionstests innerhalb von 6 Monaten vor Screening/Einschreibung zeigen keine Hinweise auf interstitielle Lungenerkrankung (TLC < 70 %) oder obstruktive Lungenerkrankung (FEV1/FVC-Verhältnis < 50 %)
• Erhalt eines stabilen Verlaufs zugelassener oraler PAH-Monotherapien für mindestens 14 Tage vor der Behandlungsperiode
• Muss zwischen 18 und 80 Jahre alt sein

NUR PH-IPF (WHO-Gruppe 3)-Inklusion

• Dokumentierte Diagnose einer wahrscheinlichen oder eindeutigen IPF anhand von ATS/ERS-Kriterien
• Eine frühere transbronchiale Biopsie, falls durchgeführt, zeigt keine Merkmale, die eine definitive alternative Diagnose unterstützen
• Eine frühere bronchoalveoläre Lavage, falls durchgeführt, zeigt keine Merkmale, die eine alternative Diagnose ermöglichen
• FVC > oder = 40 % innerhalb von 6 Monaten nach dem Baseline-Besuch
• Diagnose von PH basierend auf hämodynamischen Anforderungen
• Alter 40-85.
• Diagnose von IPF > oder = 3 Monate vor Verabreichung des Studienmedikaments
• Diagnose von PH basierend auf den folgenden hämodynamischen Kriterien (PAPm > oder = 25 mmHg (in Ruhe) / PCWP oder LVED < oder = 15 mmHg und / PVR > 3 Holzeinheiten)

AUSSCHLUSSKRITERIEN:

PAH und PH-IPF

• Haben Sie eine andere Krankheit im Zusammenhang mit pulmonaler Hypertonie (z. Gruppe II, IV oder V).
• Dokumentierter unkontrollierter systemischer Bluthochdruck.
• Linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) < 40 %.
• Haben Sie eine chronische Nierenerkrankung im Stadium IV oder schlimmer oder benötigen Sie eine Dialyse.
• Sie erhalten ein Prüfpräparat, haben ein Prüfgerät im Einsatz oder haben innerhalb der letzten 30 Tage an einer Prüfpräparatstudie teilgenommen.
• Hatte eine atriale Septostomie.
• Anämie oder eine andere anhaltende Erkrankung haben, die die Interpretation der Studienbewertungen beeinträchtigen würde.
• Haben Sie eine andere schwere oder lebensbedrohliche Krankheit als PAH- oder PH-IPF-bedingte Erkrankungen (z. Bösartigkeit, die eine aggressive Chemotherapie, Nierendialyse usw. erfordert)
• Signifikanter, anhaltender Alkohol- oder Drogenmissbrauch oder instabiler psychiatrischer Status.
• Erhalten von inhalativen oder parenteralen Prostazyklinen oder einer nicht zugelassenen Kombination einer zugelassenen oralen PAH-Therapie.
• Schwangere oder stillende Personen

NUR PAH (WHO-Gruppe 1) – Ausschluss

• Änderungen der chronischen Therapie (einschließlich, aber nicht beschränkt auf Sauerstoff, eine andere Kategorie von Vasodilatatoren, ein Diuretikum, Digoxin) für PAH, die innerhalb von 14 Tagen nach Verabreichung des Studienmedikaments hinzugefügt wurden. Antikoagulanzien dürfen gemäß dem institutionellen Versorgungsstandard abgesetzt werden.
• Vorgeschichte einer unbehandelten Schlafapnoe innerhalb von drei Monaten nach Verabreichung des Studienmedikaments.
• Vorgeschichte einer hämodynamisch signifikanten linksseitigen Herzerkrankung oder Anzeichen einer linksseitigen Herzerkrankung.

NUR PH-IPF (WHO-Gruppe 3) – Ausschluss

• Diagnose von PH hauptsächlich aufgrund einer anderen Ätiologie als IPF.
• FEV/FVC-Verhältnis < 60 %, dokumentiert innerhalb von 6 Monaten nach dem Baseline-Besuch.
• Krankenhausaufenthalt wegen akuter Exazerbation von IPF innerhalb von 30 Tagen nach dem Basisbesuch.
• Kürzliche aktive Infektion der Lunge oder der oberen Atemwege.
• Erhalt einer zugelassenen PAH-Therapie innerhalb von 30 Tagen nach Verabreichung des Studienmedikaments.