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Studio in soggetti con PAH e PH secondari a IPF utilizzando GeNOsyl inalato. (PHiano)

16 settembre 2016 aggiornato da: Geno LLC

Uno studio di fase 2, in aperto, con aumento della dose in soggetti con ipertensione arteriosa polmonare, (PAH, gruppo 1 dell'OMS) e ipertensione polmonare secondaria a fibrosi polmonare idiopatica, (gruppo 3 dell'OMS PH-IPF) utilizzando GeNOsyl inalato.

Uno studio di fase 2 in aperto, di aumento della dose per trovare la dose efficace minima e massima (dose oltre la quale non si osservano ulteriori effetti sulla PVR) di ossido nitrico inalato generato dal sistema GeNOsyl® rispetto al placebo.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

In questo studio sono previsti fino a 54 soggetti sottoposti a RHC e includeranno soggetti che soddisfano i criteri di ammissibilità classificati come PAH gruppo 1 OMS o IPF-PH gruppo 3 OMS. I soggetti riceveranno ossido nitrico inalato dal sistema GeNOsyl® per caratterizzare la risposta emodinamica e valutare la sicurezza e la tollerabilità.

Saranno studiate coorti di dose di circa 5, 15 e 20 ppm di ossido nitrico nell'aria. Differenti livelli di dose saranno ottenuti variando la velocità di flusso della sostanza farmacologica (80 ppm NO2 in aria bilanciata) erogata al soggetto tramite cannula nasale. Ogni soggetto riceverà due diverse dosi di ossido nitrico inalato separate da un placebo (aria di grado medico o ossigeno supplementare). I soggetti idonei verranno assegnati a una coorte di dosaggio in modo crescente per ricevere il farmaco in studio (80 ppm di ossido nitrico nell'aria).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

31

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • University of Alabama @ Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90073
        • VA Greater LA Health Care System-UCLA
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California- Davis Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
        • National Jewish Health
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40204
        • Kentuckiana Pulmonary Associates
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stati Uniti, 07103
        • University of Medicine and Dentistry of New Jersey
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43221
        • Ohio State University, Martha Morehouse Medical Plaza
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75239
        • UT Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 80 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

CRITERIO DI INCLUSIONE:

PAH e PH-IPF

  • Classe funzionale OMS (o classificazione equivalente) II - IV.
  • I soggetti che utilizzano ossigeno supplementare devono ricevere un corso stabile di terapia per un minimo di 14 giorni prima della somministrazione del farmaco oggetto dello studio.
  • La saturazione di ossigeno di tutti i soggetti deve essere > o = all'88% al momento del trattamento
  • Ecocardiogramma entro 6 mesi dal basale che non mostra segni di malattia del cuore sinistro clinicamente significativa
  • - Donne in eta' fertile con un test di gravidanza sulle urine negativo, o una sterilizzazione chirurgica documentata, o e' in post-menopausa prima della somministrazione del prodotto sperimentale. Le donne in età fertile devono praticare un adeguato controllo delle nascite.

PAH (Gruppo 1 dell'OMS) SOLO-Inclusione

  • Diagnosi documentata di PAH gruppo 1 OMS, (limitata a, idiopatica, ereditaria, indotta da farmaci e tossine, associata a malattia del tessuto connettivo, ipertensione portale, cardiopatia congenita riparata, HIV); documentato da un precedente RHC ed emodinamica coerente con PAH, gruppo 1 dell'OMS
  • Il test di funzionalità polmonare nei 6 mesi precedenti lo screening/l'arruolamento non mostra alcuna evidenza di malattia polmonare interstiziale (TLC<70%) o malattia polmonare ostruttiva (rapporto FEV1/FVC <50%)
  • Ricezione di un ciclo stabile di monoterapie orali approvate per la PAH per un minimo di 14 giorni prima del periodo di trattamento
  • Deve avere un'età compresa tra i 18 e gli 80 anni

PH-IPF (Gruppo 3 dell'OMS) SOLO-Inclusione

  • Diagnosi documentata di IPF probabile o certa utilizzando i criteri ATS/ERS
  • La precedente biopsia transbronchiale, se eseguita, non mostra caratteristiche a supporto di una diagnosi alternativa definitiva
  • Il precedente lavaggio broncoalveolare, se eseguito, non mostra caratteristiche che forniscano una diagnosi alternativa
  • FVC > o = 40% entro 6 mesi dalla visita basale
  • Diagnosi di PH basata sui requisiti emodinamici
  • Età 40-85.
  • Diagnosi di IPF > o = 3 mesi prima della somministrazione del farmaco in studio
  • Diagnosi di IP basata sui seguenti criteri emodinamici (PAPm > o = 25 mmHg (a riposo) / PCWP o LVED < o =15 mmHg e / PVR > 3 unità di legno)

CRITERI DI ESCLUSIONE:

PAH e PH-IPF

  • Soffre di qualsiasi altra malattia associata all'ipertensione polmonare (ad es. Gruppo II, IV o V).
  • Ipertensione sistemica incontrollata documentata.
  • Frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) < 40%.
  • Ha una malattia renale cronica allo stadio IV o peggiore o richiede la dialisi.
  • Ricevere un farmaco sperimentale, disporre di un dispositivo sperimentale o aver partecipato a uno studio sui farmaci sperimentali negli ultimi 30 giorni.
  • Ho subito una settostomia atriale.
  • Avere anemia o qualsiasi altra condizione in corso che interferirebbe con l'interpretazione delle valutazioni dello studio.
  • Avere qualsiasi malattia grave o pericolosa per la vita diversa dalle condizioni associate a PAH o PH-IPF (ad es. malignità che richiedono chemioterapia aggressiva, dialisi renale, ecc.)
  • Abuso significativo e continuo di alcol o droghe o stato psichiatrico instabile.
  • Ricezione di prostacicline per via inalatoria o parenterale o una combinazione non approvata di terapia orale approvata per la PAH.
  • Soggetti in gravidanza o in allattamento

PAH (Gruppo 1 dell'OMS) SOLO-Esclusione

  • - Hanno subito modifiche alla terapia cronica (incluso ma non limitato a ossigeno, una diversa categoria di vasodilatatore, un diuretico, digossina) per la PAH aggiunta entro 14 giorni dalla somministrazione del farmaco in studio. Gli anticoagulanti possono essere sospesi secondo gli standard di cura istituzionali.
  • Storia di apnea notturna non trattata entro tre mesi dalla somministrazione del farmaco in studio.
  • Anamnesi di cardiopatia del lato sinistro emodinamicamente significativa o evidenza di cardiopatia del lato sinistro.

PH-IPF (Gruppo 3 dell'OMS) SOLO-Esclusione

  • Diagnosi di PH principalmente dovuta ad eziologia diversa da IPF.
  • Rapporto FEV1/FVC < 60% documentato entro 6 mesi dalla visita basale.
  • Ricovero per esacerbazione acuta di IPF entro 30 giorni dalla visita basale.
  • Recente infezione polmonare attiva o del tratto respiratorio superiore.
  • Ricezione di qualsiasi terapia approvata per la PAH entro 30 giorni dalla somministrazione del farmaco oggetto dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Gruppo di dosaggio 1
1 litro al minuto (LPM) di ossido nitrico inalato tramite cannula nasale: circa 5 parti per milione (ppm)
Droga: Ossido nitrico inalato
Ossido nitrico inalato 80 ppm tramite cannula nasale a 1 LPM per 15 minuti seguito da 15 minuti di washout con placebo di inalazione di aria di grado medico (o ossigeno supplementare prescritto), e poi ossido nitrico inalato 80 ppm tramite cannula nasale a 1 LPM
Altri nomi:
  • GeNOsil
Droga: Ossido nitrico inalato
Ossido nitrico inalato 80 ppm tramite cannula nasale a 1 LPM per 15 minuti seguito da 15 minuti di washout con placebo di inalazione di aria di grado medico (o ossigeno supplementare prescritto), e poi ossido nitrico inalato 80 ppm tramite cannula nasale a 2 LPM
Altri nomi:
  • GeNOsil
Droga: Ossido nitrico inalato
Ossido nitrico inalato 80 ppm tramite cannula nasale a 1 LPM per 15 minuti seguito da 15 minuti di washout con placebo di inalazione di aria di grado medico (o ossigeno supplementare prescritto), e poi ossido nitrico inalato 80 ppm tramite cannula nasale a 4 LPM
Altri nomi:
  • GeNOsil
SPERIMENTALE: Gruppo di dosaggio 2
2 LPM di ossido nitrico inalato tramite cannula nasale: circa 15 ppm
Droga: Ossido nitrico inalato
Ossido nitrico inalato 80 ppm tramite cannula nasale a 1 LPM per 15 minuti seguito da 15 minuti di washout con placebo di inalazione di aria di grado medico (o ossigeno supplementare prescritto), e poi ossido nitrico inalato 80 ppm tramite cannula nasale a 1 LPM
Altri nomi:
  • GeNOsil
Droga: Ossido nitrico inalato
Ossido nitrico inalato 80 ppm tramite cannula nasale a 1 LPM per 15 minuti seguito da 15 minuti di washout con placebo di inalazione di aria di grado medico (o ossigeno supplementare prescritto), e poi ossido nitrico inalato 80 ppm tramite cannula nasale a 2 LPM
Altri nomi:
  • GeNOsil
Droga: Ossido nitrico inalato
Ossido nitrico inalato 80 ppm tramite cannula nasale a 1 LPM per 15 minuti seguito da 15 minuti di washout con placebo di inalazione di aria di grado medico (o ossigeno supplementare prescritto), e poi ossido nitrico inalato 80 ppm tramite cannula nasale a 4 LPM
Altri nomi:
  • GeNOsil
SPERIMENTALE: Gruppo di dosaggio 3
4 LPM di ossido nitrico inalato tramite cannula nasale: circa 20 ppm
Droga: Ossido nitrico inalato
Ossido nitrico inalato 80 ppm tramite cannula nasale a 1 LPM per 15 minuti seguito da 15 minuti di washout con placebo di inalazione di aria di grado medico (o ossigeno supplementare prescritto), e poi ossido nitrico inalato 80 ppm tramite cannula nasale a 1 LPM
Altri nomi:
  • GeNOsil
Droga: Ossido nitrico inalato
Ossido nitrico inalato 80 ppm tramite cannula nasale a 1 LPM per 15 minuti seguito da 15 minuti di washout con placebo di inalazione di aria di grado medico (o ossigeno supplementare prescritto), e poi ossido nitrico inalato 80 ppm tramite cannula nasale a 2 LPM
Altri nomi:
  • GeNOsil
Droga: Ossido nitrico inalato
Ossido nitrico inalato 80 ppm tramite cannula nasale a 1 LPM per 15 minuti seguito da 15 minuti di washout con placebo di inalazione di aria di grado medico (o ossigeno supplementare prescritto), e poi ossido nitrico inalato 80 ppm tramite cannula nasale a 4 LPM
Altri nomi:
  • GeNOsil

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Identificare le dosi minime e massime efficaci di ossido nitrico inalato generato dal sistema GeNOsyl® rispetto al placebo.
Lasso di tempo: fino alla fine della procedura di cateterizzazione del cuore destro (fase di trattamento di circa 3 ore)

Valutare la variazione media della resistenza vascolare polmonare (PVR) per la dose 2 del farmaco in studio rispetto al placebo.

Valutare il passaggio dalla valutazione pre-dose a quella di fine emodinamica per la dose 1 del farmaco oggetto dello studio.

Valutare il passaggio dal placebo alla valutazione di fine emodinamica per la dose 2 del farmaco in studio.
fino alla fine della procedura di cateterizzazione del cuore destro (fase di trattamento di circa 3 ore)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la sicurezza e la tollerabilità dell'ossido nitrico generato dal sistema GeNOsyl® in soggetti con PAH di gruppo 1 dell'OMS e PH-IPF di gruppo 3 dell'OMS.
Lasso di tempo: fino alla fine dello studio (circa 30 giorni dopo la visita di trattamento)
fino alla fine dello studio (circa 30 giorni dopo la visita di trattamento)
Valutare la farmacocinetica dei nitrati/nitriti totali e della metaemoglobina prodotti in seguito all'inalazione di ossido nitrico tramite il sistema GeNOsyl®.
Lasso di tempo: fino a 24 ore dopo il periodo di trattamento per i soggetti che partecipano al sottostudio farmacocinetico
I singoli parametri farmacocinetici per nitrati/nitriti totali e metaemoglobina saranno riassunti con caratteristiche descrittive.
fino a 24 ore dopo il periodo di trattamento per i soggetti che partecipano al sottostudio farmacocinetico

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Geno LLC

Investigatori

  • Direttore dello studio: Gregory Suplick, Geno LLC

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2011

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 settembre 2016

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 settembre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 dicembre 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 dicembre 2010

Primo Inserito (STIMA)

23 dicembre 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

19 settembre 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 settembre 2016

Ultimo verificato

1 settembre 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Protocol # GeNO-P-2010-002
  • PHiano (ALTRO: Study Sponsor (GeNO, LLC))

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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