Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie osób z PAH i PH wtórnym do IPF przy użyciu wziewnego GeNOsylu. (PHiano)

16 września 2016 zaktualizowane przez: Geno LLC

Otwarte badanie fazy 2 z eskalacją dawki u pacjentów z tętniczym nadciśnieniem płucnym (TNP, grupa 1 WHO) i nadciśnieniem płucnym wtórnym do idiopatycznego włóknienia płuc (grupa 3 PH-IPF WHO) z użyciem wziewnego preparatu GenOsyl.

Otwarte badanie fazy 2 z eskalacją dawki w celu znalezienia minimalnej i maksymalnej skutecznej dawki (dawki, powyżej której nie obserwuje się dalszego wpływu na PVR) wziewnego tlenku azotu wytwarzanego przez system GeNOsyl® w porównaniu z placebo.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W tym badaniu zaplanowano do 54 pacjentów poddawanych RHC, w tym pacjentów spełniających kryteria kwalifikacyjne sklasyfikowane jako TNP grupy 1 WHO lub IPF-PH grupy 3 WHO. Pacjenci otrzymają wziewnie tlenek azotu z systemu GeNOsyl® w celu scharakteryzowania odpowiedzi hemodynamicznej oraz oceny bezpieczeństwa i tolerancji.

Zbadane zostaną kohorty dawek około 5, 15 i 20 ppm tlenku azotu w powietrzu. Różne poziomy dawek zostaną osiągnięte przez zmianę natężenia przepływu substancji leczniczej (80 ppm NO2 w równowadze powietrza) dostarczanej pacjentowi przez kaniulę do nosa. Każdy pacjent otrzyma dwie różne dawki wziewnego tlenku azotu rozdzielone wymywaniem placebo (powietrze klasy medycznej lub dodatkowy tlen). Kwalifikujący się uczestnicy zostaną przypisani do kohorty dawkowania w sposób eskalujący, aby otrzymać badany lek (80 ppm tlenku azotu w powietrzu).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

31

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • University of Alabama @ Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90073
        • VA Greater LA Health Care System-UCLA
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California- Davis Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
        • National Jewish Health
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40204
        • Kentuckiana Pulmonary Associates
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07103
        • University of Medicine and Dentistry of New Jersey
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43221
        • Ohio State University, Martha Morehouse Medical Plaza
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75239
        • UT Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 80 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

KRYTERIA PRZYJĘCIA:

WWA i PH-IPF

  • Klasa funkcjonalna WHO (lub równoważna klasyfikacja) II - IV.
  • Osoby korzystające z dodatkowego tlenu muszą otrzymywać stabilny kurs terapii przez co najmniej 14 dni przed podaniem badanego leku.
  • Nasycenie tlenem wszystkich pacjentów musi wynosić > lub = do 88% w czasie leczenia
  • Echokardiogram w ciągu 6 miesięcy od linii podstawowej nie wykazał żadnych objawów klinicznie istotnej choroby lewej strony serca
  • Kobiety w wieku rozrodczym z ujemnym wynikiem testu ciążowego z moczu lub udokumentowaną sterylizacją chirurgiczną lub po menopauzie przed podaniem badanego produktu. Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować odpowiednią kontrolę urodzeń.

TYLKO WWA (Grupa WHO 1) – włączenie

  • Udokumentowane rozpoznanie WHO Grupy 1 PAH (ograniczone do idiopatycznego, dziedzicznego, wywołanego lekami i toksynami, związanego z chorobą tkanki łącznej, nadciśnieniem wrotnym, naprawioną wrodzoną wadą serca, HIV); udokumentowane wcześniejszym RHC i hemodynamiką zgodną z TNP, Grupa 1 WHO
  • Badanie czynności płuc przeprowadzone w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym/włączeniem nie wykazało śródmiąższowej choroby płuc (TLC<70%) ani obturacyjnej choroby płuc (stosunek FEV1/FVC <50%)
  • Otrzymanie stabilnego kursu zatwierdzonej doustnej monoterapii PAH przez co najmniej 14 dni przed okresem leczenia
  • Musi mieć 18-80 lat

TYLKO PH-IPF (Grupa 3 WHO) — włączenie

  • Udokumentowana diagnoza prawdopodobnego lub pewnego IPF przy użyciu kryteriów ATS/ERS
  • Wcześniejsza biopsja przezoskrzelowa, jeśli została przeprowadzona, nie wykazuje żadnych cech, które wspierałyby ostateczną alternatywną diagnozę
  • Wcześniejsze płukanie oskrzelowo-pęcherzykowe, jeśli zostało wykonane, nie wykazuje cech pozwalających na alternatywne rozpoznanie
  • FVC > lub = 40% w ciągu 6 miesięcy od wizyty wyjściowej
  • Rozpoznanie PH na podstawie wymagań hemodynamicznych
  • Wiek 40-85 lat.
  • Diagnoza IPF > lub = 3 miesiące przed podaniem badanego leku
  • Rozpoznanie PH na podstawie następujących kryteriów hemodynamicznych (PAPm > lub = 25 mmHg (w spoczynku) / PCWP lub LVED < lub =15 mmHg i / PVR >3 jednostki drewna)

KRYTERIA WYŁĄCZENIA:

WWA i PH-IPF

  • Masz jakąkolwiek inną chorobę związaną z nadciśnieniem płucnym (tj. Grupa II, IV lub V).
  • Udokumentowane niekontrolowane nadciśnienie układowe.
  • Frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) < 40%.
  • Cierpi na przewlekłą chorobę nerek w stadium IV lub gorszym lub wymaga dializy.
  • Otrzymujesz eksperymentalny lek, posiadasz eksperymentalne urządzenie lub uczestniczyłeś w badaniu eksperymentalnego leku w ciągu ostatnich 30 dni.
  • Miał septostomię przedsionkową.
  • Mieć anemię lub inny trwający stan, który mógłby zakłócać interpretację ocen badań.
  • Masz jakąkolwiek poważną lub zagrażającą życiu chorobę inną niż stany związane z PAH lub PH-IPF (np. nowotwór wymagający agresywnej chemioterapii, dializy nerek itp.)
  • Znaczne, trwające nadużywanie alkoholu lub narkotyków lub niestabilny stan psychiczny.
  • Przyjmowanie prostacyklin wziewnych lub pozajelitowych lub niezatwierdzonej kombinacji zatwierdzonej doustnej terapii PAH.
  • Osoby w ciąży lub karmiące piersią

TYLKO WWA (Grupa WHO 1) – wykluczenie

  • Czy w ciągu 14 dni od podania badanego leku zostały dodane jakiekolwiek zmiany w leczeniu przewlekłym (w tym między innymi tlen, inny rodzaj środka rozszerzającego naczynia krwionośne, lek moczopędny, digoksyna). Antykoagulanty można odstawić zgodnie ze standardami opieki instytucjonalnej.
  • Historia nieleczonego bezdechu sennego w ciągu trzech miesięcy od podania badanego leku.
  • Historia istotnej hemodynamicznie choroby lewej komory serca lub dowód choroby lewej strony serca.

TYLKO PH-IPF (Grupa WHO 3) – wykluczenie

  • Rozpoznanie PH przede wszystkim z powodu etiologii innej niż IPF.
  • Stosunek FEV/FVC < 60% udokumentowany w ciągu 6 miesięcy od wizyty wyjściowej.
  • Hospitalizacja z powodu ostrego zaostrzenia IPF w ciągu 30 dni od wizyty wyjściowej.
  • Niedawno przebyta aktywna infekcja płuc lub górnych dróg oddechowych.
  • Otrzymanie dowolnej zatwierdzonej terapii PAH w ciągu 30 dni od podania badanego leku.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Grupa dawkowania 1
1 litr na minutę (LPM) wdychanego tlenku azotu przez kaniulę do nosa: około 5 części na milion (ppm)
Lek: Wdychany tlenek azotu
Wdychanie tlenku azotu 80 ppm przez kaniulę do nosa przy 1 l/min przez 15 minut, a następnie wypłukiwanie placebo przez 15 minut wdychanie powietrza klasy medycznej (lub przepisanego dodatkowego tlenu), a następnie wdychanie tlenku azotu 80 ppm przez kaniulę do nosa przy 1 l/min
Inne nazwy:
  • GenOsyl
Lek: Wdychany tlenek azotu
Wdychanie tlenku azotu 80 ppm przez kaniulę do nosa przy 1 l/min przez 15 minut, a następnie wypłukiwanie placebo przez 15 minut wdychanie powietrza klasy medycznej (lub przepisanego dodatkowego tlenu), a następnie wdychanie tlenku azotu 80 ppm przez kaniulę do nosa przy 2 l/min
Inne nazwy:
  • GenOsyl
Lek: Wdychany tlenek azotu
Wdychanie tlenku azotu 80 ppm przez kaniulę do nosa przy 1 l/min przez 15 minut, a następnie wypłukiwanie placebo przez 15 minut wdychanie powietrza klasy medycznej (lub przepisanego dodatkowego tlenu), a następnie wdychanie tlenku azotu 80 ppm przez kaniulę do nosa przy 4 l/min
Inne nazwy:
  • GenOsyl
EKSPERYMENTALNY: Grupa dawkowania 2
2 l/min wdychanego tlenku azotu przez kaniulę do nosa: około 15 ppm
Lek: Wdychany tlenek azotu
Wdychanie tlenku azotu 80 ppm przez kaniulę do nosa przy 1 l/min przez 15 minut, a następnie wypłukiwanie placebo przez 15 minut wdychanie powietrza klasy medycznej (lub przepisanego dodatkowego tlenu), a następnie wdychanie tlenku azotu 80 ppm przez kaniulę do nosa przy 1 l/min
Inne nazwy:
  • GenOsyl
Lek: Wdychany tlenek azotu
Wdychanie tlenku azotu 80 ppm przez kaniulę do nosa przy 1 l/min przez 15 minut, a następnie wypłukiwanie placebo przez 15 minut wdychanie powietrza klasy medycznej (lub przepisanego dodatkowego tlenu), a następnie wdychanie tlenku azotu 80 ppm przez kaniulę do nosa przy 2 l/min
Inne nazwy:
  • GenOsyl
Lek: Wdychany tlenek azotu
Wdychanie tlenku azotu 80 ppm przez kaniulę do nosa przy 1 l/min przez 15 minut, a następnie wypłukiwanie placebo przez 15 minut wdychanie powietrza klasy medycznej (lub przepisanego dodatkowego tlenu), a następnie wdychanie tlenku azotu 80 ppm przez kaniulę do nosa przy 4 l/min
Inne nazwy:
  • GenOsyl
EKSPERYMENTALNY: Grupa dawkowania 3
4 l/min wdychanego tlenku azotu przez kaniulę do nosa: około 20 ppm
Lek: Wdychany tlenek azotu
Wdychanie tlenku azotu 80 ppm przez kaniulę do nosa przy 1 l/min przez 15 minut, a następnie wypłukiwanie placebo przez 15 minut wdychanie powietrza klasy medycznej (lub przepisanego dodatkowego tlenu), a następnie wdychanie tlenku azotu 80 ppm przez kaniulę do nosa przy 1 l/min
Inne nazwy:
  • GenOsyl
Lek: Wdychany tlenek azotu
Wdychanie tlenku azotu 80 ppm przez kaniulę do nosa przy 1 l/min przez 15 minut, a następnie wypłukiwanie placebo przez 15 minut wdychanie powietrza klasy medycznej (lub przepisanego dodatkowego tlenu), a następnie wdychanie tlenku azotu 80 ppm przez kaniulę do nosa przy 2 l/min
Inne nazwy:
  • GenOsyl
Lek: Wdychany tlenek azotu
Wdychanie tlenku azotu 80 ppm przez kaniulę do nosa przy 1 l/min przez 15 minut, a następnie wypłukiwanie placebo przez 15 minut wdychanie powietrza klasy medycznej (lub przepisanego dodatkowego tlenu), a następnie wdychanie tlenku azotu 80 ppm przez kaniulę do nosa przy 4 l/min
Inne nazwy:
  • GenOsyl

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zidentyfikuj minimalną i maksymalną skuteczną dawkę wziewnego tlenku azotu generowanego przez system GeNOsyl® w porównaniu z placebo.
Ramy czasowe: do zakończenia procedury cewnikowania prawego serca (faza leczenia około 3 godzin)

Ocenić średnią zmianę oporu naczyniowego płuc (PVR) dla dawki 2 badanego leku w porównaniu z placebo.

Ocenić zmianę od oceny przed podaniem dawki do końcowej oceny hemodynamicznej dla dawki badanego leku 1.

Oceń zmianę od placebo do końcowej oceny hemodynamicznej dla dawki badanego leku 2.
do zakończenia procedury cewnikowania prawego serca (faza leczenia około 3 godzin)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocenić bezpieczeństwo i tolerancję tlenku azotu wytwarzanego przez system GeNOsyl® u pacjentów z PAH grupy 1 WHO i PH-IPF grupy 3 WHO.
Ramy czasowe: do końca studiów (około 30 dni po wizycie leczniczej)
do końca studiów (około 30 dni po wizycie leczniczej)
Oceń farmakokinetykę całkowitych azotanów/azotynów i methemoglobiny wytwarzanych po inhalacji tlenku azotu za pomocą systemu GeNOsyl®.
Ramy czasowe: do 24 godzin po okresie leczenia u pacjentów biorących udział w badaniu cząstkowym farmakokinetyki
Poszczególne parametry farmakokinetyczne dla całkowitych azotanów/azotynów i methemoglobiny zostaną podsumowane z charakterystyką opisową.
do 24 godzin po okresie leczenia u pacjentów biorących udział w badaniu cząstkowym farmakokinetyki

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Geno LLC

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Gregory Suplick, Geno LLC

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 marca 2011

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 września 2016

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 września 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 grudnia 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 grudnia 2010

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

23 grudnia 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

19 września 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 września 2016

Ostatnia weryfikacja

1 września 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Protocol # GeNO-P-2010-002
  • PHiano (INNY: Study Sponsor (GeNO, LLC))

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj