Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 2/3-forsøg for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​BAY86-6150

4. juni 2015 opdateret af: Bayer

Et fase 2/3, multicenter, åbent klinisk studie for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​BAY86-6150 hos forsøgspersoner med hæmofili A eller B med inhibitorer, sammensat af 2 dele (A & B). Del A: Sekventielle kohorter af fire dosisniveauer af den modificerede rFVIIa BAY86-6150 vurderet i et ikke-kontrolleret dosisresponsdesign hos akut blødende forsøgspersoner og for PK/PD i et intra-individuelt crossover-design sammenlignet med én fast dosis Eptacog Alfa i Ikke-blødninger. Del B: Bekræftende undersøgelse for yderligere at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​BAY86-6150

Hæmofili er en lidelse, sædvanligvis genetisk, der primært rammer mandlige individer, hvor et af de proteiner, der er nødvendige for at danne blodpropper (FVIII), mangler eller ikke er til stede i tilstrækkelige mængder. Hos en person med hæmofili er koagulationsprocessen meget langsommere, og personen oplever blødningsepisoder, der kan resultere i alvorlige problemer og potentielt handicap.

Den nuværende hæmofili-standard for behandling er at opretholde FVIII-aktivitetsniveauet over 1 %. Nogle gange kan patienter udvikle antistoffer (såkaldte "hæmmere") mod FVIII, og det er ikke længere effektivt til at kontrollere blødninger. Blødninger hos disse patienter behandles i øjeblikket ved hjælp af andre proteiner involveret i koagulationsprocessen.

Formålet med denne undersøgelse er at undersøge, hvor effektivt BAY86-6150 kan stoppe akutte blødninger hos "hæmmer"-patienter. Denne undersøgelse består af to dele, A og B. Formålet med del A er at finde den mest effektive og alligevel tolerable ud af fire doser af BAY86-6150 med hensyn til effektivitet og sikkerhed (dosisfindende del). Del A forventes at vare 9 - 29 måneder. Formålet med del B er at bekræfte effektiviteten og sikkerheden af ​​dosis fundet i del A hos alle deltagende patienter (bekræftende del). Del B forventes at vare 12-32 måneder.

Ca. 60 mandlige forsøgspersoner i alderen 12 til 62 år med moderat eller svær hæmofili A eller B, med inhibitorer af FVIII eller FIX, som har haft 4 eller flere blødningsepisoder inden for de sidste 6 måneder, vil deltage i denne undersøgelse.

Patientens blødninger vil blive behandlet med BAY86-6150 og med en redningsmedicin, hvis der ikke reageres på BAY86-6150. Patienterne vil møde på behandlingsstedet med jævne mellemrum og skal føre elektronisk dagbog.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien
  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 20211030
      • Sao Paulo, Brasilien, 04023-061
    • Sao Paulo
      • São Paulo, Sao Paulo, Brasilien, 01401901
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1756
  • Chile
      • Santiago, Chile, 836-0156
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia
    • Atlántico
      • Barranquilla, Atlántico, Colombia
  • Danmark
      • Aarhus N, Danmark, 8200
  • Den Russiske Føderation
      • Ekaterinburg, Den Russiske Føderation, 620149
      • Khabarovsk, Den Russiske Føderation, 680009
      • Samara, Den Russiske Føderation, 443079
      • St. Petersburg, Den Russiske Føderation, 191186
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
      • Truro, Det Forenede Kongerige, TR1 3LJ
  • Forenede Stater
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Forenede Stater, 37403
  • Frankrig
      • Lyon Cedex, Frankrig, 69437
      • Tours, Frankrig, 37044
  • Holland
      • Utrecht, Holland, 3508 GA
  • Indien
      • Bangalore, Indien, 34
      • Pune, Indien, 411004
    • Andhra Pradesh
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, Indien, 500034
    • Punjab
      • Ludhiana, Punjab, Indien, 141008
  • Israel
      • Tel Hashomer, Israel, 5262000
  • Italien
      • Firenze, Italien, 50134
      • Milano, Italien, 20122
  • Japan
    • Nara
      • Kashihara, Nara, Japan, 634-8522
    • Tokyo
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 160-0023
      • Suginami, Tokyo, Japan, 167-0035
  • Kalkun
      • Istanbul, Kalkun, 34098
      • Izmir, Kalkun, 35100
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100730
      • Tianjin, Kina
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 134-727
  • Mexico
      • México D. F., Mexico, 04530
      • Oaxaca, Mexico, 68000
      • San Luis Potosí, Mexico, 78216
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Mexico
  • New Zealand
      • Christchurch, New Zealand, 8011
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 02-776
  • Rumænien
      • Bucharest, Rumænien, 022328
      • Bucharest, Rumænien, 11026
    • Timis
      • Timisoara, Timis, Rumænien, 300011
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119228
      • Singapore, Singapore, 169608
  • Sverige
      • Göteborg, Sverige, 413 45
  • Sydafrika
    • Freestate
      • Bloemfontein, Freestate, Sydafrika
    • Gauteng
      • Johannesburg, Gauteng, Sydafrika, 2132
      • Pretoria, Gauteng, Sydafrika, 0001
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan, 500
      • Taipei, Taiwan, 110
      • Taipei, Taiwan, 10016
  • Tyskland
    • Baden-Württemberg
      • Villingen-Schwenningen, Baden-Württemberg, Tyskland, 78050
    • Rheinland-Pfalz
      • Mainz, Rheinland-Pfalz, Tyskland, 55131
  • Ukraine
      • Donetsk, Ukraine, 83045
      • Lviv, Ukraine, 79044
      • Odessa, Ukraine, 65025
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1134
      • Debrecen, Ungarn, 4032

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 62 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige emner
  • 12 til 62 år
  • Anamnese med moderat eller svær medfødt hæmofili A eller B med inhibitorer til FVIII eller FIX
  • 4 eller flere blødningsepisoder inden for de sidste 6 måneder før indskrivning.

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk relevant koagulationsforstyrrelse ud over medfødt hæmofili A eller B med inhibitorer
  • Anamnese med koronar og/eller perifer aterosklerotisk sygdom
  • Dissemineret intravaskulær koagulopati eller stadium 2 hypertension
  • Hjertekrampe
  • Myokardieinfarkt
  • Forbigående iskæmisk anfald
  • Slag
  • Kongestiv hjertesvigt
  • Tromboembolisk hændelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: OVERKRYDS
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Arm 1
Medicin: BAY86-6150
Fire dosisniveauer (6,5 µg/kg, 20 µg/kg, 50 µg/kg og 90 µg/kg) af BAY86-6150 vil blive undersøgt.
Medicin: BAY86-6150
Bekræftelse af anbefalet dosis af BAY86-6150 skal evalueres yderligere som bestemt i del A.
ACTIVE_COMPARATOR: Arm 2
Medicin: eptacog alfa [aktiveret]
sammenlignende PK/PD (farmakokinetik/farmakodynamik) evaluering
EKSPERIMENTEL: Arm 3
Medicin: BAY86-6150
Fire dosisniveauer (6,5 µg/kg, 20 µg/kg, 50 µg/kg og 90 µg/kg) af BAY86-6150 vil blive undersøgt.
Medicin: BAY86-6150
Bekræftelse af anbefalet dosis af BAY86-6150 skal evalueres yderligere som bestemt i del A.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vellykkede behandlinger af blødningsepisoder.
Tidsramme: 10 timer efter hver blødning
En blødning blev defineret som vellykket behandlet, hvis ingen administration af redningsmedicin var påkrævet.
10 timer efter hver blødning
Andel af vellykkede behandlinger af blødningsepisoder på emneniveau.
Tidsramme: 10 timer efter hver blødning
Andel af vellykkede behandlinger af blødningsepisoder blev beregnet som antallet af blødningsepisoder behandlet med succes - uden redningsmedicin - divideret med det samlede antal blødningsepisoder på et dosisniveau.
10 timer efter hver blødning

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Tid til at stoppe blødningen
Tidsramme: 10 timer efter hver blødning
10 timer efter hver blødning
Antal nødvendige injektioner for at stoppe blødningsepisoden.
Tidsramme: 10 timer efter hver blødning
10 timer efter hver blødning
Effektiviteten af ​​behandlingen som vurderet af forsøgspersonens vurdering (meget effektiv, effektiv, delvis effektiv, ikke effektiv).
Tidsramme: 10 timer efter hver blødning
10 timer efter hver blødning
Deltagerens rapporterede resultat vurderet af Euro QoL (EQ-5D).
Tidsramme: 14 dage efter sidste eksponering for BAY86-6150
14 dage efter sidste eksponering for BAY86-6150
Deltagerens rapporterede resultat vurderet af Brief Pain Inventory.
Tidsramme: 7 dage efter sidste eksponering for BAY86-6150
7 dage efter sidste eksponering for BAY86-6150
Deltagerens rapporterede resultat som vurderet ved spørgeskema om arbejdsproduktivitet og aktivitetsnedsættelse.
Tidsramme: 14 dage efter sidste eksponering for BAY86-6150
14 dage efter sidste eksponering for BAY86-6150

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bayer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2012

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. marts 2014

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. marts 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. juni 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. juni 2012

Først opslået (SKØN)

21. juni 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

1. juli 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. juni 2015

Sidst verificeret

1. juni 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 15534
  • 2011-000323-33 (EUDRACT_NUMBER)
  • U1111-1133-2156 (ANDET: WHO - Universal Trial Number (UTN))

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner