Um estudo de fase 2/3 para avaliar a eficácia e a segurança de BAY86-6150
Um estudo clínico de fase 2/3, multicêntrico, aberto para avaliar a segurança e a eficácia de BAY86-6150 em indivíduos com hemofilia A ou B com inibidores, composto por 2 partes (A e B). Parte A: Coortes Sequenciais de Quatro Níveis de Dose do rFVIIa BAY86-6150 Modificado Avaliados em um Projeto de Resposta a Dose Não Controlada em Indivíduos com Sangramento Agudo e para PK/PD em um Projeto Crossover Intraindividual Comparado com Uma Dose Fixa de Eptacog Alfa em Sujeitos sem sangramento. Parte B: Estudo confirmatório para investigar mais a fundo a eficácia e a segurança de BAY86-6150
A hemofilia é um distúrbio, geralmente genético, que afeta principalmente indivíduos do sexo masculino, no qual uma das proteínas necessárias para formar coágulos sanguíneos (FVIII) está ausente ou não está presente em níveis suficientes. Numa pessoa com hemofilia, o processo de coagulação é muito mais lento e a pessoa apresenta episódios hemorrágicos que podem resultar em problemas graves e incapacidade potencial.
O padrão atual de tratamento da hemofilia é manter o nível de atividade do FVIII acima de 1%. Às vezes, os pacientes podem desenvolver anticorpos (os chamados "inibidores") contra o FVIII e não são mais eficazes no controle de sangramentos. Os sangramentos nesses pacientes são atualmente tratados com outras proteínas envolvidas no processo de coagulação.
O objetivo deste estudo é investigar com que eficácia o BAY86-6150 pode interromper sangramentos agudos em pacientes "inibidores". Este estudo consiste em duas partes, A e B. O objetivo da parte A é encontrar a mais eficaz e tolerável de quatro doses de BAY86-6150 com relação à eficácia e segurança (parte de determinação da dose). A Parte A deve durar de 9 a 29 meses. O objetivo da parte B é confirmar a eficácia e segurança da dose encontrada na parte A em todos os pacientes participantes (parte confirmatória). A Parte B deve durar de 12 a 32 meses.
Aproximadamente 60 indivíduos do sexo masculino de 12 a 62 anos de idade com hemofilia A ou B moderada ou grave, com inibidores de FVIII ou FIX, que tiveram 4 ou mais episódios hemorrágicos nos últimos 6 meses, participarão deste estudo.
Os sangramentos do paciente serão tratados com BAY86-6150 e com uma medicação de resgate se não houver resposta ao BAY86-6150. Os pacientes irão ao centro de tratamento em intervalos regulares e deverão manter um diário eletrônico.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Baden-Württemberg
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Villingen-Schwenningen, Baden-Württemberg, Alemanha, 78050
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Rheinland-Pfalz
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Mainz, Rheinland-Pfalz, Alemanha, 55131
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Austrália
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Rio de Janeiro, Brasil, 20211030
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Sao Paulo, Brasil, 04023-061
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Sao Paulo
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São Paulo, Sao Paulo, Brasil, 01401901
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Sofia, Bulgária, 1756
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Santiago, Chile, 836-0156
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Beijing, China, 100730
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Tianjin, China
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, China, 510515
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Singapore, Cingapura, 119228
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Singapore, Cingapura, 169608
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Bogotá, Colômbia
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Atlántico
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Barranquilla, Atlántico, Colômbia
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Aarhus N, Dinamarca, 8200
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California
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
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Tennessee
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Chattanooga, Tennessee, Estados Unidos, 37403
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Ekaterinburg, Federação Russa, 620149
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Khabarovsk, Federação Russa, 680009
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Samara, Federação Russa, 443079
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St. Petersburg, Federação Russa, 191186
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Lyon Cedex, França, 69437
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Tours, França, 37044
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Utrecht, Holanda, 3508 GA
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Budapest, Hungria, 1134
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Debrecen, Hungria, 4032
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Tel Hashomer, Israel, 5262000
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Firenze, Itália, 50134
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Milano, Itália, 20122
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Nara
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Kashihara, Nara, Japão, 634-8522
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Tokyo
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Shinjuku-ku, Tokyo, Japão, 160-0023
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Suginami, Tokyo, Japão, 167-0035
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México D. F., México, 04530
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Oaxaca, México, 68000
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San Luis Potosí, México, 78216
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Jalisco
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Guadalajara, Jalisco, México
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Christchurch, Nova Zelândia, 8011
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Istanbul, Peru, 34098
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Izmir, Peru, 35100
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Warszawa, Polônia, 02-776
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London, Reino Unido, SE1 7EH
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Truro, Reino Unido, TR1 3LJ
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Seoul, Republica da Coréia, 134-727
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Bucharest, Romênia, 022328
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Bucharest, Romênia, 11026
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Timis
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Timisoara, Timis, Romênia, 300011
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Göteborg, Suécia, 413 45
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Changhua, Taiwan, 500
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Taipei, Taiwan, 110
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Taipei, Taiwan, 10016
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Donetsk, Ucrânia, 83045
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Lviv, Ucrânia, 79044
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Odessa, Ucrânia, 65025
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Freestate
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Bloemfontein, Freestate, África do Sul
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Gauteng
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Johannesburg, Gauteng, África do Sul, 2132
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Pretoria, Gauteng, África do Sul, 0001
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Bangalore, Índia, 34
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Pune, Índia, 411004
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Andhra Pradesh
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Hyderabad, Andhra Pradesh, Índia, 500034
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Punjab
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Ludhiana, Punjab, Índia, 141008
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Sujeitos masculinos
- 12 a 62 anos de idade
- História de hemofilia congênita A ou B moderada ou grave com inibidores de FVIII ou FIX
- 4 ou mais episódios de sangramento nos últimos 6 meses antes da inscrição.
Critério de exclusão:
- Distúrbio de coagulação clinicamente relevante, exceto hemofilia congênita A ou B com inibidores
- História de doença aterosclerótica coronariana e/ou periférica
- Coagulopatia intravascular disseminada ou hipertensão estágio 2
- Angina de peito
- Infarto do miocárdio
- Ataque isquêmico transitório
- AVC
- Insuficiência cardíaca congestiva
- Evento tromboembólico
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: NON_RANDOMIZED
- Modelo Intervencional: CROSSOVER
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: Braço 1
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Quatro níveis de dose (6,5 µg/kg, 20 µg/kg, 50 µg/kg e 90 µg/kg) de BAY86-6150 serão estudados.
A confirmação da dose recomendada de BAY86-6150 será avaliada posteriormente, conforme determinado na Parte A.
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ACTIVE_COMPARATOR: Braço 2
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avaliação comparativa de PK/PD (farmacocinética/farmacodinâmica)
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EXPERIMENTAL: Braço 3
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Quatro níveis de dose (6,5 µg/kg, 20 µg/kg, 50 µg/kg e 90 µg/kg) de BAY86-6150 serão estudados.
A confirmação da dose recomendada de BAY86-6150 será avaliada posteriormente, conforme determinado na Parte A.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Tratamentos bem-sucedidos de episódios hemorrágicos.
Prazo: 10 horas após cada sangramento
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Um sangramento foi definido como tratado com sucesso, se nenhuma administração de medicação de resgate fosse necessária.
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10 horas após cada sangramento
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Proporção de tratamentos bem-sucedidos de episódios hemorrágicos no nível do indivíduo.
Prazo: 10 horas após cada sangramento
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A proporção de tratamentos bem-sucedidos de episódios hemorrágicos foi calculada como o número de episódios hemorrágicos tratados com sucesso - sem medicação de resgate - dividido pelo número total de episódios hemorrágicos em um nível de dose.
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10 horas após cada sangramento
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Hora de parar o sangramento
Prazo: 10 horas após cada sangramento
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10 horas após cada sangramento
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Número de injeções necessárias para parar o episódio de sangramento.
Prazo: 10 horas após cada sangramento
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10 horas após cada sangramento
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Eficácia do tratamento conforme avaliado pela avaliação do sujeito (muito eficaz, eficaz, parcialmente eficaz, não eficaz).
Prazo: 10 horas após cada sangramento
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10 horas após cada sangramento
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Resultado relatado pelo participante conforme avaliado pelo Euro QoL (EQ-5D).
Prazo: 14 dias após a última exposição a BAY86-6150
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14 dias após a última exposição a BAY86-6150
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Resultado relatado pelo participante conforme avaliado pelo Inventário Breve de Dor.
Prazo: 7 dias após a última exposição a BAY86-6150
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7 dias após a última exposição a BAY86-6150
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Resultados relatados pelo participante conforme avaliado pelo Questionário de Produtividade no Trabalho e Prejuízo na Atividade.
Prazo: 14 dias após a última exposição a BAY86-6150
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14 dias após a última exposição a BAY86-6150
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (REAL)
Conclusão do estudo (REAL)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 15534
- 2011-000323-33 (EUDRACT_NUMBER)
- U1111-1133-2156 (OUTRO: WHO - Universal Trial Number (UTN))
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