Próba fazy 2/3 mająca na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa BAY86-6150
Wieloośrodkowe, otwarte badanie kliniczne fazy 2/3 w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności BAY86-6150 u pacjentów z hemofilią A lub B z inhibitorami, składające się z 2 części (A i B). Część A: Sekwencyjne kohorty czterech poziomów dawki zmodyfikowanego rFVIIa BAY86-6150 oceniane w niekontrolowanym schemacie odpowiedzi na dawkę u pacjentów z ostrym krwawieniem oraz PK/PD w wewnątrzosobniczym schemacie naprzemiennym w porównaniu z jedną ustaloną dawką Eptacog Alfa w Obiekty niekrwawiące. Część B: Badanie potwierdzające mające na celu dalsze zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa BAY86-6150
Hemofilia jest chorobą, zwykle genetyczną, dotykającą głównie mężczyzn, w której brakuje jednego z białek potrzebnych do tworzenia skrzepów krwi (FVIII) lub występuje go w niewystarczających ilościach. U osoby z hemofilią proces krzepnięcia jest znacznie wolniejszy, a osoba ta doświadcza epizodów krwawienia, które mogą prowadzić do poważnych problemów i potencjalnej niepełnosprawności.
Obecnym standardem postępowania w hemofilii jest utrzymanie poziomu aktywności czynnika VIII powyżej 1%. Czasami u pacjentów mogą wytworzyć się przeciwciała (tzw. „inhibitory”) przeciwko FVIII i nie jest on już skuteczny w kontrolowaniu krwawień. Krwawienia u tych pacjentów są obecnie leczone przy użyciu innych białek biorących udział w procesie krzepnięcia.
Celem tego badania jest zbadanie, jak skutecznie BAY86-6150 może zatrzymać ostre krwawienia u pacjentów z „inhibitorem”. Badanie to składa się z dwóch części, A i B. Celem części A jest znalezienie najskuteczniejszej, ale tolerowanej z czterech dawek BAY86-6150 pod względem skuteczności i bezpieczeństwa (część dotycząca ustalenia dawki). Oczekuje się, że część A potrwa od 9 do 29 miesięcy. Celem części B jest potwierdzenie skuteczności i bezpieczeństwa dawki podanej w części A u wszystkich uczestniczących pacjentów (część potwierdzająca). Oczekuje się, że część B potrwa od 12 do 32 miesięcy.
W badaniu weźmie udział około 60 mężczyzn w wieku od 12 do 62 lat z umiarkowaną lub ciężką hemofilią A lub B, z inhibitorami FVIII lub FIX, którzy mieli 4 lub więcej epizodów krwawienia w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
Krwawienia pacjenta będą leczone BAY86-6150 i lekiem ratunkowym, jeśli nie uzyska się odpowiedzi na BAY86-6150. Pacjenci będą przychodzić do ośrodka leczenia w regularnych odstępach czasu i będą zobowiązani do prowadzenia elektronicznego dzienniczka.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Freestate
-
Bloemfontein, Freestate, Afryka Południowa
-
-
Gauteng
-
Johannesburg, Gauteng, Afryka Południowa, 2132
-
Pretoria, Gauteng, Afryka Południowa, 0001
-
-
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brazylia, 20211030
-
Sao Paulo, Brazylia, 04023-061
-
-
Sao Paulo
-
São Paulo, Sao Paulo, Brazylia, 01401901
-
-
-
-
-
Sofia, Bułgaria, 1756
-
-
-
-
-
Santiago, Chile, 836-0156
-
-
-
-
-
Beijing, Chiny, 100730
-
Tianjin, Chiny
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510515
-
-
-
-
-
Aarhus N, Dania, 8200
-
-
-
-
-
Ekaterinburg, Federacja Rosyjska, 620149
-
Khabarovsk, Federacja Rosyjska, 680009
-
Samara, Federacja Rosyjska, 443079
-
St. Petersburg, Federacja Rosyjska, 191186
-
-
-
-
-
Lyon Cedex, Francja, 69437
-
Tours, Francja, 37044
-
-
-
-
-
Utrecht, Holandia, 3508 GA
-
-
-
-
-
Bangalore, Indie, 34
-
Pune, Indie, 411004
-
-
Andhra Pradesh
-
Hyderabad, Andhra Pradesh, Indie, 500034
-
-
Punjab
-
Ludhiana, Punjab, Indie, 141008
-
-
-
-
-
Istanbul, Indyk, 34098
-
Izmir, Indyk, 35100
-
-
-
-
-
Tel Hashomer, Izrael, 5262000
-
-
-
-
Nara
-
Kashihara, Nara, Japonia, 634-8522
-
-
Tokyo
-
Shinjuku-ku, Tokyo, Japonia, 160-0023
-
Suginami, Tokyo, Japonia, 167-0035
-
-
-
-
-
Bogotá, Kolumbia
-
-
Atlántico
-
Barranquilla, Atlántico, Kolumbia
-
-
-
-
-
México D. F., Meksyk, 04530
-
Oaxaca, Meksyk, 68000
-
San Luis Potosí, Meksyk, 78216
-
-
Jalisco
-
Guadalajara, Jalisco, Meksyk
-
-
-
-
Baden-Württemberg
-
Villingen-Schwenningen, Baden-Württemberg, Niemcy, 78050
-
-
Rheinland-Pfalz
-
Mainz, Rheinland-Pfalz, Niemcy, 55131
-
-
-
-
-
Christchurch, Nowa Zelandia, 8011
-
-
-
-
-
Warszawa, Polska, 02-776
-
-
-
-
-
Seoul, Republika Korei, 134-727
-
-
-
-
-
Bucharest, Rumunia, 022328
-
Bucharest, Rumunia, 11026
-
-
Timis
-
Timisoara, Timis, Rumunia, 300011
-
-
-
-
-
Singapore, Singapur, 119228
-
Singapore, Singapur, 169608
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
-
-
Tennessee
-
Chattanooga, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37403
-
-
-
-
-
Göteborg, Szwecja, 413 45
-
-
-
-
-
Changhua, Tajwan, 500
-
Taipei, Tajwan, 110
-
Taipei, Tajwan, 10016
-
-
-
-
-
Donetsk, Ukraina, 83045
-
Lviv, Ukraina, 79044
-
Odessa, Ukraina, 65025
-
-
-
-
-
Budapest, Węgry, 1134
-
Debrecen, Węgry, 4032
-
-
-
-
-
Firenze, Włochy, 50134
-
Milano, Włochy, 20122
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
-
Truro, Zjednoczone Królestwo, TR1 3LJ
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Przedmioty męskie
- od 12 do 62 lat
- Historia umiarkowanej lub ciężkiej wrodzonej hemofilii A lub B z inhibitorami FVIII lub FIX
- 4 lub więcej epizodów krwawienia w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed włączeniem do badania.
Kryteria wyłączenia:
- Klinicznie istotne zaburzenie krzepnięcia inne niż wrodzona hemofilia A lub B z inhibitorami
- Historia choroby wieńcowej i/lub miażdżycy naczyń obwodowych
- Rozsiane wykrzepianie wewnątrznaczyniowe lub nadciśnienie stopnia 2
- Angina piersiowa
- Zawał mięśnia sercowego
- Przemijający napad niedokrwienny
- Udar
- Zastoinowa niewydolność serca
- Zdarzenie zakrzepowo-zatorowe
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
- Model interwencyjny: KRZYŻOWANIE
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: Ramię 1
|
Zbadane zostaną cztery poziomy dawek (6,5 ug/kg, 20 ug/kg, 50 ug/kg i 90 ug/kg) BAY86-6150.
Potwierdzenie zalecanej dawki BAY86-6150 do dalszej oceny zgodnie z częścią A.
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Ramię 2
|
porównawcza ocena PK/PD (farmakokinetyka/farmakodynamika).
|
|
EKSPERYMENTALNY: Ramię 3
|
Zbadane zostaną cztery poziomy dawek (6,5 ug/kg, 20 ug/kg, 50 ug/kg i 90 ug/kg) BAY86-6150.
Potwierdzenie zalecanej dawki BAY86-6150 do dalszej oceny zgodnie z częścią A.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Skuteczne leczenie epizodów krwawienia.
Ramy czasowe: 10 godzin po każdym krwawieniu
|
Krwawienie definiowano jako skutecznie leczone, jeśli nie było wymagane podanie leku ratunkowego.
|
10 godzin po każdym krwawieniu
|
|
Odsetek udanych terapii epizodów krwawienia na poziomie podmiotu.
Ramy czasowe: 10 godzin po każdym krwawieniu
|
Odsetek udanych terapii epizodów krwawienia obliczono jako liczbę skutecznie leczonych epizodów krwawienia — bez leków doraźnych — podzieloną przez całkowitą liczbę epizodów krwawienia na poziomie dawki.
|
10 godzin po każdym krwawieniu
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Czas zatrzymać krwawienie
Ramy czasowe: 10 godzin po każdym krwawieniu
|
10 godzin po każdym krwawieniu
|
|
Liczba wstrzyknięć potrzebnych do zatrzymania epizodu krwawienia.
Ramy czasowe: 10 godzin po każdym krwawieniu
|
10 godzin po każdym krwawieniu
|
|
Skuteczność leczenia w ocenie osoby badanej (bardzo skuteczna, skuteczna, częściowo skuteczna, nieskuteczna).
Ramy czasowe: 10 godzin po każdym krwawieniu
|
10 godzin po każdym krwawieniu
|
|
Zgłoszony przez uczestnika wynik oceniany za pomocą Euro QoL (EQ-5D).
Ramy czasowe: 14 dni po ostatniej ekspozycji na BAY86-6150
|
14 dni po ostatniej ekspozycji na BAY86-6150
|
|
Zgłoszony przez uczestnika wynik oceniany za pomocą krótkiego kwestionariusza bólu.
Ramy czasowe: 7 dni po ostatniej ekspozycji na BAY86-6150
|
7 dni po ostatniej ekspozycji na BAY86-6150
|
|
Zgłaszany przez uczestnika wynik oceniany za pomocą kwestionariusza dotyczącego wydajności pracy i upośledzenia aktywności.
Ramy czasowe: 14 dni po ostatniej ekspozycji na BAY86-6150
|
14 dni po ostatniej ekspozycji na BAY86-6150
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 15534
- 2011-000323-33 (EUDRACT_NUMBER)
- U1111-1133-2156 (INNY: WHO - Universal Trial Number (UTN))
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .