Un ensayo de fase 2/3 para evaluar la eficacia y seguridad de BAY86-6150
Un estudio clínico abierto, multicéntrico y de fase 2/3 para evaluar la seguridad y la eficacia de BAY86-6150 en sujetos con hemofilia A o B con inhibidores, compuesto de 2 partes (A y B). Parte A: Cohortes secuenciales de cuatro niveles de dosis del rFVIIa BAY86-6150 modificado evaluados en un diseño de respuesta a la dosis no controlada en sujetos con hemorragia aguda y para PK/PD en un diseño cruzado intraindividual en comparación con una dosis fija de Eptacog Alfa en Sujetos que no sangran. Parte B: Estudio confirmatorio para seguir investigando la eficacia y seguridad de BAY86-6150
La hemofilia es un trastorno, generalmente genético, que afecta principalmente a hombres, en el que una de las proteínas necesarias para formar coágulos de sangre (FVIII) falta o no está presente en niveles suficientes. En una persona con hemofilia, el proceso de coagulación es mucho más lento y la persona experimenta episodios de sangrado que pueden provocar problemas graves y una posible discapacidad.
El tratamiento estándar actual para la hemofilia es mantener el nivel de actividad del FVIII por encima del 1 %. A veces, los pacientes pueden desarrollar anticuerpos (los llamados "inhibidores") contra el FVIII y ya no es efectivo para controlar las hemorragias. Las hemorragias en estos pacientes se tratan actualmente con otras proteínas involucradas en el proceso de coagulación.
El propósito de este estudio es investigar la eficacia con la que BAY86-6150 puede detener las hemorragias agudas en pacientes "inhibidores". Este estudio consta de dos partes, A y B. El propósito de la parte A es encontrar la más eficaz pero tolerable de cuatro dosis de BAY86-6150 con respecto a la eficacia y la seguridad (parte de búsqueda de dosis). Se espera que la Parte A dure de 9 a 29 meses. El propósito de la parte B es confirmar la eficacia y seguridad de la dosis encontrada en la parte A en todos los pacientes participantes (parte confirmatoria). Se espera que la Parte B dure entre 12 y 32 meses.
Aproximadamente 60 sujetos masculinos de 12 a 62 años de edad con hemofilia A o B moderada o severa, con inhibidores de FVIII o FIX, que hayan tenido 4 o más episodios hemorrágicos en los últimos 6 meses, participarán en este estudio.
Las hemorragias del paciente se tratarán con BAY86-6150 y con un medicamento de rescate si no se responde a BAY86-6150. Los pacientes asistirán al centro de tratamiento a intervalos regulares y deberán llevar un diario electrónico.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Baden-Württemberg
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Villingen-Schwenningen, Baden-Württemberg, Alemania, 78050
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Rheinland-Pfalz
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Mainz, Rheinland-Pfalz, Alemania, 55131
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Australia
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Rio de Janeiro, Brasil, 20211030
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Sao Paulo, Brasil, 04023-061
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Sao Paulo
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São Paulo, Sao Paulo, Brasil, 01401901
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Sofia, Bulgaria, 1756
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Santiago, Chile, 836-0156
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Bogotá, Colombia
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Atlántico
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Barranquilla, Atlántico, Colombia
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Seoul, Corea, república de, 134-727
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Aarhus N, Dinamarca, 8200
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California
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
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Tennessee
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Chattanooga, Tennessee, Estados Unidos, 37403
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Ekaterinburg, Federación Rusa, 620149
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Khabarovsk, Federación Rusa, 680009
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Samara, Federación Rusa, 443079
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St. Petersburg, Federación Rusa, 191186
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Lyon Cedex, Francia, 69437
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Tours, Francia, 37044
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Budapest, Hungría, 1134
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Debrecen, Hungría, 4032
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Bangalore, India, 34
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Pune, India, 411004
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Andhra Pradesh
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Hyderabad, Andhra Pradesh, India, 500034
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Punjab
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Ludhiana, Punjab, India, 141008
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Tel Hashomer, Israel, 5262000
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Firenze, Italia, 50134
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Milano, Italia, 20122
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Nara
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Kashihara, Nara, Japón, 634-8522
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Tokyo
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Shinjuku-ku, Tokyo, Japón, 160-0023
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Suginami, Tokyo, Japón, 167-0035
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México D. F., México, 04530
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Oaxaca, México, 68000
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San Luis Potosí, México, 78216
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Jalisco
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Guadalajara, Jalisco, México
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Christchurch, Nueva Zelanda, 8011
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Istanbul, Pavo, 34098
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Izmir, Pavo, 35100
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Utrecht, Países Bajos, 3508 GA
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Warszawa, Polonia, 02-776
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Beijing, Porcelana, 100730
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Tianjin, Porcelana
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 510515
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London, Reino Unido, SE1 7EH
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Truro, Reino Unido, TR1 3LJ
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Bucharest, Rumania, 022328
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Bucharest, Rumania, 11026
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Timis
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Timisoara, Timis, Rumania, 300011
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Singapore, Singapur, 119228
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Singapore, Singapur, 169608
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Freestate
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Bloemfontein, Freestate, Sudáfrica
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Gauteng
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Johannesburg, Gauteng, Sudáfrica, 2132
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Pretoria, Gauteng, Sudáfrica, 0001
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Göteborg, Suecia, 413 45
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Changhua, Taiwán, 500
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Taipei, Taiwán, 110
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Taipei, Taiwán, 10016
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Donetsk, Ucrania, 83045
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Lviv, Ucrania, 79044
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Odessa, Ucrania, 65025
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos masculinos
- 12 a 62 años de edad
- Antecedentes de hemofilia A o B congénita moderada o grave con inhibidores de FVIII o FIX
- 4 o más episodios de sangrado en los últimos 6 meses antes de la inscripción.
Criterio de exclusión:
- Trastorno de la coagulación clínicamente relevante distinto de la hemofilia congénita A o B con inhibidores
- Antecedentes de enfermedad aterosclerótica coronaria y/o periférica
- Coagulopatía intravascular diseminada o hipertensión en estadio 2
- Angina de pecho
- Infarto de miocardio
- Ataque isquémico transitorio
- Ataque
- Insuficiencia cardíaca congestiva
- Evento tromboembólico
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: NO_ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: TRANSVERSAL
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: Brazo 1
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Se estudiarán cuatro niveles de dosis (6,5 µg/kg, 20 µg/kg, 50 µg/kg y 90 µg/kg) de BAY86-6150.
La confirmación de la dosis recomendada de BAY86-6150 se evaluará más a fondo según lo determinado en la Parte A.
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COMPARADOR_ACTIVO: Brazo 2
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evaluación comparativa PK/PD (farmacocinética/farmacodinámica)
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EXPERIMENTAL: Brazo 3
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Se estudiarán cuatro niveles de dosis (6,5 µg/kg, 20 µg/kg, 50 µg/kg y 90 µg/kg) de BAY86-6150.
La confirmación de la dosis recomendada de BAY86-6150 se evaluará más a fondo según lo determinado en la Parte A.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tratamientos exitosos de episodios hemorrágicos.
Periodo de tiempo: 10 horas después de cada sangrado
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Una hemorragia se definió como tratada con éxito, si no se requería la administración de medicación de rescate.
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10 horas después de cada sangrado
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Proporción de tratamientos exitosos de episodios hemorrágicos a nivel de sujeto.
Periodo de tiempo: 10 horas después de cada sangrado
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La proporción de tratamientos exitosos de episodios hemorrágicos se calculó como el número de episodios hemorrágicos tratados con éxito, sin medicación de rescate, dividido por el número total de episodios hemorrágicos en un nivel de dosis.
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10 horas después de cada sangrado
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Es hora de detener la hemorragia
Periodo de tiempo: 10 horas después de cada sangrado
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10 horas después de cada sangrado
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Número de inyecciones necesarias para detener el episodio de sangrado.
Periodo de tiempo: 10 horas después de cada sangrado
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10 horas después de cada sangrado
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Eficacia del tratamiento según la evaluación del sujeto (muy eficaz, eficaz, parcialmente eficaz, no eficaz).
Periodo de tiempo: 10 horas después de cada sangrado
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10 horas después de cada sangrado
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Resultado informado por el participante evaluado por Euro QoL (EQ-5D).
Periodo de tiempo: 14 días después de la última exposición a BAY86-6150
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14 días después de la última exposición a BAY86-6150
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Resultado informado por el participante según lo evaluado por el Inventario Breve del Dolor.
Periodo de tiempo: 7 días después de la última exposición a BAY86-6150
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7 días después de la última exposición a BAY86-6150
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El resultado informado por el participante según lo evaluado por el Cuestionario de productividad laboral y deterioro de la actividad.
Periodo de tiempo: 14 días después de la última exposición a BAY86-6150
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14 días después de la última exposición a BAY86-6150
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (ACTUAL)
Finalización del estudio (ACTUAL)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ESTIMAR)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 15534
- 2011-000323-33 (EUDRACT_NUMBER)
- U1111-1133-2156 (OTRO: WHO - Universal Trial Number (UTN))
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