Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Dosisvarierende undersøgelse af PRX-102 hos voksne patienter med Fabrys sygdom

10. september 2023 opdateret af: Protalix

Et fase 1/2, åbent, dosisinterval-studie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og udforskningseffektivitetsparametre for PRX-102 administreret ved intravenøs infusion hver anden uge i 12 måneder til voksne Fabry-patienter

Dette er den første humane behandling med PRX-102, et enzym, der udvikles som en langvarig enzymerstatningsterapi hos patienter med en bekræftet diagnose af Fabrys sygdom (alfa-galactosidase-mangel). Sikkerheden, tolerabiliteten og udforskningseffektiviteten vil blive evalueret i denne undersøgelse af stigende doser. Patienterne vil blive behandlet med infusioner hver anden uge i 12 måneder.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

I henhold til PB-102-F01-undersøgelsesprotokollen vil patienter blive indskrevet i en af ​​tre PRX-102-doseringsgrupper (0,2 mg/kg, 1,0 mg/kg, 2,0 mg/kg) og modtage PRX-102 som en intravenøs infusion hver 2. uger i 12 uger (3 måneder). Patienter, der afslutter PB-102-F01-studiet, vil blive optaget i PB-102-F02 forlængelsesstudiet og modtage den samme dosis, som de havde modtaget i PB-102-F01-studiet i yderligere 38 uger (9 måneder).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Victoria Park, Australien, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Medical Center, MIND Institute Department of Pediatrics, Section of Genetics
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Department of Human Genetics, Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Health Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75226
        • Research Baylor Institute of Metabolic Disease
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030
        • O & O Alpan LLC
  • Paraguay
      • Asuncion, Paraguay
        • Hematology and Clinical Research Private Institute
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien
        • Clinical Center of Serbia
  • Spanien
      • Zaragoza, Spanien, 50012
        • Hospital de Dia Quiron Zaragoza

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Symptomatiske voksne Fabry-patienter (≥18 år)
  • Mænd: plasma- og/eller leukocyt-alfa-galactosidaseaktivitet (ved aktivitetsanalyse) mindre end den nedre normalgrænse (LLN i plasma=3,2) nmol/time/ml, LLN i leukocytter=32 nmol/time/mg/protein)
  • Hunner: historiske genetiske testresultater i overensstemmelse med Fabry-mutationer
  • Globotriaosylceramid (Gb3) koncentration i urin > 1,5 gange øvre normalgrænse
  • Patienter, der aldrig har modtaget enzymerstatningsterapi (ERT) tidligere, eller patienter, der ikke har modtaget ERT inden for de sidste 6 måneder og har en negativ anti-alfa-galactosidase-antistoftest
  • eGFR ≥ 60 ml/min/1,73 m2
  • Patienten underskriver informeret samtykke
  • Kvindelige patienter og mandlige patienter, hvis medpartnere er i den fødedygtige alder, er enige om at bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode, der ikke inkluderer rytmemetoden

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagelse i ethvert forsøg med et forsøgslægemiddel inden for 30 dage før undersøgelsesscreening
  • Kronisk nyresygdom stadier 3-5 (CKD 3-5) (bilag 7)
  • Anamnese med dialyse eller nyretransplantation
  • Behandling med angiotensinkonverterende enzym (ACE)-hæmmer eller angiotensinreceptorblokker (ARB) påbegyndt eller dosis ændret i de 4 uger før screening
  • Alvorlig myokardiefibrose ved MR (≥2 sent-forstærkede [LE] positive venstre ventrikulære segmenter) (Weidemann et al. 2009)
  • Anamnese med klinisk slagtilfælde
  • Gravid eller ammende
  • Tilstedeværelse af HIV og/eller HBsAg og/eller hepatitis C-infektioner
  • Kendte allergier over for ERT
  • Kendt allergi over for Gadolinium-baserede kontrastmidler
  • Tilstedeværelse af enhver medicinsk, følelsesmæssig, adfærdsmæssig eller psykologisk tilstand, der efter investigator og/eller lægedirektørs vurdering ville forstyrre patientens overholdelse af undersøgelsens krav

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 0,2 mg/kg
PRX-102 0,2 ​​mg/kg hver 2. uge
Medicin: PRX-102
Andre navne:
  • plantecelle udtrykte rekombinant human alfa-galactosidase-A
Eksperimentel: 1 mg/kg
PRX-102 1 mg/kg hver 2. uge
Medicin: PRX-102
Andre navne:
  • plantecelle udtrykte rekombinant human alfa-galactosidase-A
Eksperimentel: 2 mg/kg
PRX-102 2 mg/kg hver 2. uge
Medicin: PRX-102
Andre navne:
  • plantecelle udtrykte rekombinant human alfa-galactosidase-A

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser
Tidsramme: 12 måneder
Indberetninger af uønskede hændelser rapporteret af patienten og fra monitorering med klinisk laboratorium, fysisk undersøgelse og EKG. Resultater repræsenterer antallet af AE'er, der blev anset for at være muligvis, sandsynligvis eller definitivt relateret til behandling.
12 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Plasma Gb3-koncentrationer
Tidsramme: Plasma Gb3-koncentration (ug/ml) blev målt ved baseline og hver 3. måned op til 12 måneder.
Resultater præsenteres som gennemsnitlig procentændring fra baseline (besøg 1) til 12 måneder +/- standardfejl.
Plasma Gb3-koncentration (ug/ml) blev målt ved baseline og hver 3. måned op til 12 måneder.
Nyrefunktion - Ændring i eGFR
Tidsramme: eGFR udføres ved baseline (dag 1) uge 4, 8, 12, 26, 38 og 52 (12 måneder)
Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) blev beregnet ved hjælp af Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) ligningen. Niveauer af eGFR beregnet af CKD-EPI-ligningen, baseret på målt serumkreatinin på dag 1, uge ​​4, 8, 12, 26, 38 og 52 bruges til at bestemme den annualiserede hældning af eGFR pr. patient over en 12 måneders periode. Den absolutte gennemsnitlige ændring fra baseline (besøg 1) til 12 måneder udledes derefter fra eGFR-hældningen.
eGFR udføres ved baseline (dag 1) uge 4, 8, 12, 26, 38 og 52 (12 måneder)
Plasma Lyso-Gb3 niveauer
Tidsramme: Plasma Lyso-Gb3-koncentration (ng/ml) blev målt ved baseline og hver 3. måned op til 12 måneder.
Resultater præsenteres som gennemsnitlig procentændring fra baseline (besøg 1) til 12 måneder +/- standardfejl.
Plasma Lyso-Gb3-koncentration (ng/ml) blev målt ved baseline og hver 3. måned op til 12 måneder.
Ændring i nyre Gb3 akkumulering
Tidsramme: Besøg 1 (dag 1) i PB-102-F01-undersøgelsen og efter i alt 6 måneders behandling (dvs. efter 3 måneder i undersøgelsen PB-102-F02).
Nyrebiopsi blev udført ved baseline af undersøgelse PB-102-F01 og efter 6 måneders behandling med PRX-102. Ca. 300 kapillærer blev noteret i hver prøve. Et kvantitativt Barisoni Lipid Inclusion Scoring System (BLISS) blev brugt til at score Gb3-inklusioner i nyre peritubulære kapillære (PTC) biopsiprøver. Scoringssystemet blev implementeret af 3 blindede patologer/læsere. BLISS-scoringsmetoden består i at tælle antallet af Gb- 3 indeslutninger pr. kapillær tidligere annoteret. Den endelige score for hver biopsi var det gennemsnitlige antal indeslutninger pr. kapillær. Et fald i score fra baseline til 6 måneder betragtes som en indikation for klinisk forbedring.
Besøg 1 (dag 1) i PB-102-F01-undersøgelsen og efter i alt 6 måneders behandling (dvs. efter 3 måneder i undersøgelsen PB-102-F02).
Hjertefibrose pr. MR
Tidsramme: Hjerte-MR blev udført for at vurdere myokardiefibrose ved baseline, 6 måneder og 12 måneders besøg.

Hjerte-MR blev udført for at estimere procentdelen og massen af ​​det myokardiefibrotiske område.

Resultater repræsenterer antallet af forsøgspersoner med fibrose efter 1 års behandling.
Hjerte-MR blev udført for at vurdere myokardiefibrose ved baseline, 6 måneder og 12 måneders besøg.
Hjerte-MR - Ejektionsfraktion
Tidsramme: Hjerte-MR blev udført 3 gange: ved baseline (besøg 1), 6 måneder og 12 måneder.
Resultater præsenteres som gennemsnitlig procentændring fra baseline (besøg 1) til 12 måneder.
Hjerte-MR blev udført 3 gange: ved baseline (besøg 1), 6 måneder og 12 måneder.
Hjerte MR - LVM
Tidsramme: Hjerte-MR blev udført 3 gange: ved baseline (besøg 1), 6 måneder og 12 måneder.
Resultater præsenteres som gennemsnitlig procentændring fra baseline (besøg 1) til 12 måneder.
Hjerte-MR blev udført 3 gange: ved baseline (besøg 1), 6 måneder og 12 måneder.
Hjerte MR - LVMI
Tidsramme: Hjerte-MR blev udført 3 gange: ved baseline (besøg 1), 6 måneder og 12 måneder.
Hjerte-MR med computerberegnet venstre ventrikelmasseindeks blev udført ved baseline, 6 måneder og 12 måneder. Resultater præsenteres som gennemsnitlig procentændring fra baseline (besøg 1) til 12 måneder. LVMI beregnes ved at dividere venstre ventrikelmasse med kropsoverfladeareal.
Hjerte-MR blev udført 3 gange: ved baseline (besøg 1), 6 måneder og 12 måneder.
Farmakokinetik - AUC
Tidsramme: PK-parametre blev bestemt på dag 1 og 3, 6 og 12 måneder på disse tidspunkter: præ-infusion (baseline); 1 time efter begyndelsen af ​​infusionen; i slutningen af ​​infusionen; 1, 4, 8, 24, 48±3, 72±3, 96±3 timer og 2 uger ± 3 dage efter infusion.
PK-parametre blev afledt af plasmakoncentrations- versus tidsprofiler. De rapporterede resultater repræsenterer de gennemsnitlige værdier efter en enkelt dosering af undersøgelseslægemidlet.
PK-parametre blev bestemt på dag 1 og 3, 6 og 12 måneder på disse tidspunkter: præ-infusion (baseline); 1 time efter begyndelsen af ​​infusionen; i slutningen af ​​infusionen; 1, 4, 8, 24, 48±3, 72±3, 96±3 timer og 2 uger ± 3 dage efter infusion.
Farmakokinetik - terminal halveringstid
Tidsramme: PK-parametre blev bestemt på dag 1 og 3, 6 og 12 måneder på disse tidspunkter: præ-infusion (baseline); 1 time efter begyndelsen af ​​infusionen; i slutningen af ​​infusionen; 1, 4, 8, 24, 48±3, 72±3, 96±3 timer og 2 uger ± 3 dage efter infusion.
PK-parametre blev afledt af plasmakoncentrations- versus tidsprofiler. De rapporterede resultater repræsenterer de gennemsnitlige værdier efter en enkelt dosering af undersøgelseslægemidlet.
PK-parametre blev bestemt på dag 1 og 3, 6 og 12 måneder på disse tidspunkter: præ-infusion (baseline); 1 time efter begyndelsen af ​​infusionen; i slutningen af ​​infusionen; 1, 4, 8, 24, 48±3, 72±3, 96±3 timer og 2 uger ± 3 dage efter infusion.
Farmakokinetik - Clearance af lægemiddel (Cl)
Tidsramme: PK-parametre blev bestemt på dag 1 og 3, 6 og 12 måneder på disse tidspunkter: præ-infusion (baseline); 1 time efter begyndelsen af ​​infusionen; i slutningen af ​​infusionen; 1, 4, 8, 24, 48±3, 72±3, 96±3 timer og 2 uger ± 3 dage efter infusion.

PK-parametre blev afledt af plasmakoncentrations- versus tidsprofiler. Clearance af lægemiddel fra plasma repræsenterer det volumen af ​​plasma, der renses for lægemidlet pr. tidsenhed pr. kg.

De rapporterede resultater repræsenterer de gennemsnitlige værdier efter en enkelt dosering af undersøgelseslægemidlet.
PK-parametre blev bestemt på dag 1 og 3, 6 og 12 måneder på disse tidspunkter: præ-infusion (baseline); 1 time efter begyndelsen af ​​infusionen; i slutningen af ​​infusionen; 1, 4, 8, 24, 48±3, 72±3, 96±3 timer og 2 uger ± 3 dage efter infusion.
Farmakokinetik - Distributionsvolumen (Vz)
Tidsramme: PK-parametre blev bestemt på dag 1 og 3, 6 og 12 måneder på disse tidspunkter: præ-infusion (baseline); 1 time efter begyndelsen af ​​infusionen; i slutningen af ​​infusionen; 1, 4, 8, 24, 48±3, 72±3, 96±3 timer og 2 uger ± 3 dage efter infusion.
PK-parametre blev afledt af plasmakoncentrations- versus tidsprofiler. Vz er distributionsvolumenet under eliminationsfasen. De rapporterede resultater repræsenterer de gennemsnitlige værdier efter en enkelt dosering af undersøgelseslægemidlet.
PK-parametre blev bestemt på dag 1 og 3, 6 og 12 måneder på disse tidspunkter: præ-infusion (baseline); 1 time efter begyndelsen af ​​infusionen; i slutningen af ​​infusionen; 1, 4, 8, 24, 48±3, 72±3, 96±3 timer og 2 uger ± 3 dage efter infusion.
Farmakokinetik - Cmax
Tidsramme: PK-parametre blev bestemt på dag 1 og 3, 6 og 12 måneder på disse tidspunkter: præ-infusion (baseline); 1 time efter begyndelsen af ​​infusionen; i slutningen af ​​infusionen; 1, 4, 8, 24, 48±3, 72±3, 96±3 timer og 2 uger ± 3 dage efter infusion.

Farmakokinetiske (PK) parametre blev afledt af plasmakoncentration versus tidsprofiler.

Cmax er den maksimale plasmakoncentration af et lægemiddel efter administration. De rapporterede resultater repræsenterer de gennemsnitlige værdier efter en enkelt dosering af undersøgelseslægemidlet.
PK-parametre blev bestemt på dag 1 og 3, 6 og 12 måneder på disse tidspunkter: præ-infusion (baseline); 1 time efter begyndelsen af ​​infusionen; i slutningen af ​​infusionen; 1, 4, 8, 24, 48±3, 72±3, 96±3 timer og 2 uger ± 3 dage efter infusion.
Antal deltagere med antistof-antistoffer
Tidsramme: Anti-pegunigalsidase alfa (PRX-102) antistoffer, inklusive neutraliserende antistoffer hos patienter med et positivt IgG-antistofrespons, blev vurderet ved besøg 1, 2 (måned 1) og derefter hver 2. måned under undersøgelsen og 2 måneder efter den sidste infusion.
De rapporterede resultater repræsenterer antallet af deltagere, der blev testet positive for anti-pegunigalsidase alfa (PRX-102) antistoffer, inklusive neutraliserende antistoffer hos patienter med et positivt IgG antistofrespons pr. gruppe, ved besøg 1, 2 (måned 1) og derefter hver 2 måneder under undersøgelsen og 2 måneder efter sidste infusion.
Anti-pegunigalsidase alfa (PRX-102) antistoffer, inklusive neutraliserende antistoffer hos patienter med et positivt IgG-antistofrespons, blev vurderet ved besøg 1, 2 (måned 1) og derefter hver 2. måned under undersøgelsen og 2 måneder efter den sidste infusion.
Ændring i Short Form Brief Pain Inventory (BPI)
Tidsramme: Short Form Brief Pain Inventory (BPI) vurderes ved baseline-, 3-måneders-, 6-måneders- og 12-måneders besøg.
Smertesværhedsgrad (værst, mindst, gennemsnitlig og lige nu) er opsummeret ved baseline, 3 måneder, 6 måneder og 12 måneder af undersøgelsen. Short Form Brief Pain Inventory (BPI) er baseret på en 10-trins skala, hvor 0=ingen smerte og 10=smerte så slemt som du kan forestille dig. En reduktion i smertens sværhedsgrad indikerede en forbedring. Ændringerne fra baseline for individuelle scores og sammensatte scores (en gennemsnitlig sværhedsgrad) blev vurderet. Den gennemsnitlige ændring i score fra baseline ved det 12-måneders besøg afspejles.
Short Form Brief Pain Inventory (BPI) vurderes ved baseline-, 3-måneders-, 6-måneders- og 12-måneders besøg.
Urin kreatinin niveau
Tidsramme: Urinkreatininniveau vurderes ved baseline-, 3-måneders-, 6-måneders-, 9-måneders- og 12-måneders besøg ved hjælp af pleturinprøver.
Proteinuri vurderes ved hjælp af pleturinprøver ved baseline-, 3-måneders-, 6-måneders-, 9-måneders- og 12-måneders besøg. De procentvise ændringer i urinkreatininniveauet ved det 12-måneders besøg fra baseline afspejles.
Urinkreatininniveau vurderes ved baseline-, 3-måneders-, 6-måneders-, 9-måneders- og 12-måneders besøg ved hjælp af pleturinprøver.
Urin protein/kreatinin forhold
Tidsramme: Protein/kreatinin-forhold vurderes ved baseline-, 3-måneders-, 6-måneders-, 9-måneders- og 12-måneders besøg
Proteinuri vurderes ved hjælp af pleturinprøver ved baseline-, 3-måneders-, 6-måneders-, 9-måneders- og 12-måneders besøg. De procentvise ændringer i urinprotein/kreatinin-forholdet ved det 12-måneders besøg fra baseline afspejles.
Protein/kreatinin-forhold vurderes ved baseline-, 3-måneders-, 6-måneders-, 9-måneders- og 12-måneders besøg
Total urinproteinniveau
Tidsramme: Det samlede urinproteinniveau vurderes ved baseline-, 3-måneders-, 6-måneders-, 9-måneders- og 12-måneders besøg.
Proteinuri vurderes ved hjælp af pleturinprøver ved baseline-, 3-måneders-, 6-måneders-, 9-måneders- og 12-måneders besøg. De procentvise ændringer af det samlede urinproteinniveau ved det 12-måneders besøg fra baseline afspejles.
Det samlede urinproteinniveau vurderes ved baseline-, 3-måneders-, 6-måneders-, 9-måneders- og 12-måneders besøg.
Hjerne MR
Tidsramme: Hjerne-MR udføres ved baseline og 12-måneders besøg.
Kvalitative vurderinger vedrørende tegn på slagtilfælde ved hjælp af hjerne-MR blev opsummeret ved baseline og 12-måneders besøg. Antallet af forsøgspersoner med tegn på stoke på hjernen MR ved det 12-måneders besøg afspejles.
Hjerne-MR udføres ved baseline og 12-måneders besøg.
Ændring i Mainz Severity Score Index (MSSI)
Tidsramme: MSSI udføres ved baseline, 6 måneder og 12 måneder
Mainz Severity Score Index (MSSI) er nyttigt til overvågning af kliniske forbedringer hos patienter, der modtager enzymerstatningsterapi. MSSI-scoringssystemet er sammensat af fire sektioner, der dækker de generelle, neurologiske, kardiovaskulære og renale tegn og symptomer på Fabrys sygdom. Hvert afsnit indeholder en gruppe af tegn og symptomer, der er forbundet med Fabrys sygdom. Den minimale score er 0, og den maksimale score for den generelle sektion er 18. En højere score indikerer mere alvorlige kliniske manifestationer af sygdommen. MSSI udføres ved baseline, 6 måneder og 12 måneder. Den samlede gennemsnitlige reduktion af den samlede generelle score ved 12 måneder fra baseline afspejles.
MSSI udføres ved baseline, 6 måneder og 12 måneder
Spørgeskema for mave-tarmsymptomer - Sværhedsgraden af ​​mavesmerter
Tidsramme: Spørgeskemaet for gastrointestinale symptomer vurderes ved baseline, 3-måneders, 6-måneders, 9-måneders og 12-måneders besøg.
En kvalitativ vurdering af mavesmerter og diarré ved baseline, 3-måneders, 6-måneders, 9-måneders og 12-måneders besøg. Forsøgspersonerne blev bedt om at rapportere sværhedsgraden af ​​deres mavesmerter som ingen smerte, mild, moderat, svær eller virkelig svær. Antallet af forsøgspersoner, der rapporterede ingen eller milde mavesmerter ved det 12-måneders besøg, afspejles.
Spørgeskemaet for gastrointestinale symptomer vurderes ved baseline, 3-måneders, 6-måneders, 9-måneders og 12-måneders besøg.
Spørgeskema for mave-tarmsymptomer - Hyppighed af mavesmerter
Tidsramme: Spørgeskemaet for gastrointestinale symptomer vurderes ved baseline, 3-måneders, 6-måneders, 9-måneders og 12-måneders besøg.
En kvalitativ vurdering af mavesmerter og diarré ved baseline, 3-måneders, 6-måneders, 9-måneders og 12-måneders besøg. Forsøgspersonerne blev bedt om at rapportere deres hyppighed af mavesmerter som aldrig, sjældent, månedligt, ugentligt eller dagligt. Antallet af forsøgspersoner, der rapporterede aldrig eller sjældent at have mavesmerter ved det 12-måneders besøg, afspejles.
Spørgeskemaet for gastrointestinale symptomer vurderes ved baseline, 3-måneders, 6-måneders, 9-måneders og 12-måneders besøg.
Spørgeskema for mave-tarmsymptomer - Hyppighed af diarré
Tidsramme: Spørgeskemaet for gastrointestinale symptomer vurderes ved baseline, 3-måneders, 6-måneders, 9-måneders og 12-måneders besøg.
En kvalitativ vurdering af mavesmerter og diarré ved baseline, 3-måneders, 6-måneders, 9-måneders og 12-måneders besøg. Forsøgspersonerne blev bedt om at rapportere deres hyppighed af diarré som aldrig, sjældent, månedligt, ugentligt eller dagligt. Antallet af forsøgspersoner, der rapporterede aldrig eller sjældent at have diarré ved det 12-måneders besøg, afspejles.
Spørgeskemaet for gastrointestinale symptomer vurderes ved baseline, 3-måneders, 6-måneders, 9-måneders og 12-måneders besøg.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Protalix

Samarbejdspartnere

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Efterforskere

  • Studieleder: Einat Almon, PhD, Protalix

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

6. marts 2016

Studieafslutning (Faktiske)

6. marts 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. august 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. september 2012

Først opslået (Anslået)

5. september 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. september 2023

Sidst verificeret

1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PB-102-F01 & PB-102-F02

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner