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Dosisfindungsstudie von PRX-102 bei erwachsenen Patienten mit Morbus Fabry

10. September 2023 aktualisiert von: Protalix

Eine Open-Label-Dosierungsstudie der Phase 1/2 zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und explorativen Wirksamkeitsparameter von PRX-102, das erwachsenen Fabry-Patienten alle 2 Wochen über 12 Monate als intravenöse Infusion verabreicht wird

Dies ist die erste menschliche Behandlung mit PRX-102, einem Enzym, das als langfristige Enzymersatztherapie bei Patienten mit bestätigter Diagnose von Morbus Fabry (Alpha-Galactosidase-Mangel) entwickelt wird. Die Sicherheit, Verträglichkeit und explorative Wirksamkeit werden in dieser Studie mit steigenden Dosen bewertet. Die Patienten werden 12 Monate lang alle zwei Wochen mit Infusionen behandelt.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Im Rahmen des PB-102-F01-Studienprotokolls werden Patienten in eine von drei PRX-102-Dosierungsgruppen (0,2 mg/kg, 1,0 mg/kg, 2,0 mg/kg) aufgenommen und erhalten PRX-102 alle 2 als intravenöse Infusion Wochen für 12 Wochen (3 Monate). Patienten, die die PB-102-F01-Studie beenden, werden in die PB-102-F02-Verlängerungsstudie aufgenommen und erhalten für weitere 38 Wochen (9 Monate) die gleiche Dosis, die sie in der PB-102-F01-Studie erhalten hatten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

18

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Victoria Park, Australien, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Paraguay
      • Asuncion, Paraguay
        • Hematology and Clinical Research Private Institute
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien
        • Clinical Center of Serbia
  • Spanien
      • Zaragoza, Spanien, 50012
        • Hospital de Dia Quiron Zaragoza
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • UC Davis Medical Center, MIND Institute Department of Pediatrics, Section of Genetics
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Department of Human Genetics, Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Health Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75226
        • Research Baylor Institute of Metabolic Disease
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030
        • O & O Alpan LLC
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Symptomatische erwachsene Fabry-Patienten (≥18 Jahre)
  • Männchen: Plasma- und/oder Leukozyten-Alpha-Galactosidase-Aktivität (durch Aktivitätsassay) geringer als die untere Grenze des Normalwerts (LLN im Plasma = 3,2 nmol/h/ml, LLN in Leukozyten = 32 nmol/h/mg/Protein)
  • Frauen: historische Gentestergebnisse, die mit Fabry-Mutationen übereinstimmen
  • Globotriaosylceramid (Gb3)-Konzentration im Urin > 1,5-facher oberer Normalwert
  • Patienten, die in der Vergangenheit noch nie eine Enzymersatztherapie (ERT) erhalten haben, oder Patienten, die in den letzten 6 Monaten keine ERT erhalten haben und einen negativen Anti-Alpha-Galactosidase-Antikörpertest haben
  • eGFR ≥ 60 ml/min/1,73 m2
  • Der Patient unterschreibt die Einverständniserklärung
  • Patientinnen und Patienten, deren Partner im gebärfähigen Alter sind, verpflichten sich, eine medizinisch vertretbare Verhütungsmethode anzuwenden, ausgenommen die Rhythmusmethode

Ausschlusskriterien:

  • Teilnahme an einer Studie mit einem Prüfpräparat innerhalb von 30 Tagen vor dem Studienscreening
  • Chronische Nierenerkrankung Stadien 3-5 (CKD 3-5) (Anhang 7)
  • Geschichte der Dialyse oder Nierentransplantation
  • In den 4 Wochen vor dem Screening wurde eine Therapie mit einem Angiotensin-Converting-Enzym (ACE)-Hemmer oder Angiotensin-Rezeptorblocker (ARB) eingeleitet oder die Dosis geändert
  • Schwere Myokardfibrose im MRT (≥2 Late-Enhancement [LE]-positive linksventrikuläre Segmente) (Weidemann et al. 2009)
  • Geschichte des klinischen Schlaganfalls
  • Schwanger oder stillend
  • Vorhandensein von HIV- und/oder HBsAg- und/oder Hepatitis-C-Infektionen
  • Bekannte Allergien gegen ERT
  • Bekannte Allergie gegen gadoliniumhaltige Kontrastmittel
  • Vorhandensein eines medizinischen, emotionalen, verhaltensbezogenen oder psychologischen Zustands, der nach Einschätzung des Prüfarztes und/oder des medizinischen Direktors die Einhaltung der Anforderungen der Studie durch den Patienten beeinträchtigen würde

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: 0,2 mg/kg
PRX-102 0,2 ​​mg/kg alle 2 Wochen
Arzneimittel: PRX-102
Andere Namen:
  • Pflanzenzelle exprimierte rekombinante humane alpha-Galactosidase-A
Experimental: 1mg/kg
PRX-102 1 mg/kg alle 2 Wochen
Arzneimittel: PRX-102
Andere Namen:
  • Pflanzenzelle exprimierte rekombinante humane alpha-Galactosidase-A
Experimental: 2mg/kg
PRX-102 2 mg/kg alle 2 Wochen
Arzneimittel: PRX-102
Andere Namen:
  • Pflanzenzelle exprimierte rekombinante humane alpha-Galactosidase-A

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nebenwirkungen
Zeitfenster: 12 Monate
Berichte über unerwünschte Ereignisse, die vom Patienten und aus der Überwachung mit klinischem Labor, körperlicher Untersuchung und EKG gemeldet wurden. Die Ergebnisse stellen die Anzahl der UE dar, die als möglicherweise, wahrscheinlich oder definitiv mit der Behandlung zusammenhängend erachtet wurden.
12 Monate

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Plasma-Gb3-Konzentrationen
Zeitfenster: Die Plasma-Gb3-Konzentration (ug/ml) wurde zu Studienbeginn und alle 3 Monate bis zu 12 Monate gemessen.
Die Ergebnisse werden als mittlere prozentuale Veränderung vom Ausgangswert (Besuch 1) bis 12 Monate +/- Standardfehler dargestellt.
Die Plasma-Gb3-Konzentration (ug/ml) wurde zu Studienbeginn und alle 3 Monate bis zu 12 Monate gemessen.
Nierenfunktion – Veränderung der eGFR
Zeitfenster: eGFR wird zu Studienbeginn (Tag 1) in den Wochen 4, 8, 12, 26, 38 und 52 (12 Monate) durchgeführt
Die geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) wurde anhand der Gleichung der Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) berechnet. eGFR-Spiegel, berechnet nach der CKD-EPI-Gleichung, basierend auf gemessenem Serumkreatinin an Tag 1, Wochen 4, 8, 12, 26, 38 und 52, werden verwendet, um die annualisierte Steigung der eGFR pro Patient über einen Zeitraum von 12 Monaten zu bestimmen. Die absolute mittlere Veränderung vom Ausgangswert (Besuch 1) nach 12 Monaten wird dann aus der eGFR-Steigung abgeleitet.
eGFR wird zu Studienbeginn (Tag 1) in den Wochen 4, 8, 12, 26, 38 und 52 (12 Monate) durchgeführt
Plasma-Lyso-Gb3-Spiegel
Zeitfenster: Die Plasma-Lyso-Gb3-Konzentration (ng/ml) wurde zu Studienbeginn und alle 3 Monate bis zu 12 Monate gemessen.
Die Ergebnisse werden als mittlere prozentuale Veränderung vom Ausgangswert (Besuch 1) bis 12 Monate +/- Standardfehler dargestellt.
Die Plasma-Lyso-Gb3-Konzentration (ng/ml) wurde zu Studienbeginn und alle 3 Monate bis zu 12 Monate gemessen.
Veränderung der Gb3-Akkumulation in der Niere
Zeitfenster: Visite 1 (Tag 1) in der PB-102-F01-Studie und nach insgesamt 6 Behandlungsmonaten (d. h. 3 Monate nach Beginn der Studie PB-102-F02).
Eine Nierenbiopsie wurde zu Beginn der Studie PB-102-F01 und nach 6-monatiger Behandlung mit PRX-102 durchgeführt. Etwa 300 Kapillaren wurden in jeder Probe eingekerbt. Ein quantitatives Barisoni Lipid Inclusion Scoring System (BLISS) wurde zur Bewertung von Gb3-Einschlüssen in Biopsieproben aus peritubulären Nierenkapillaren (PTC) verwendet. Das Bewertungssystem wurde von 3 verblindeten Pathologen/Lesern implementiert. 3 zuvor annotierte Einschlüsse pro Kapillare. Die Endbewertung jeder Biopsie war die durchschnittliche Anzahl von Einschlüssen pro Kapillare. Eine Abnahme der Punktzahl vom Ausgangswert bis zum 6. Monat gilt als Anzeichen für eine klinische Verbesserung.
Visite 1 (Tag 1) in der PB-102-F01-Studie und nach insgesamt 6 Behandlungsmonaten (d. h. 3 Monate nach Beginn der Studie PB-102-F02).
Herzfibrose per MRT
Zeitfenster: Eine Herz-MRT wurde durchgeführt, um Myokardfibrose zu Studienbeginn, nach 6 Monaten und nach 12 Monaten zu beurteilen.

Eine Herz-MRT wurde durchgeführt, um den Prozentsatz und die Masse des myokardialen fibrotischen Bereichs abzuschätzen.

Die Ergebnisse stellen die Anzahl der Probanden mit Fibrose nach 1 Jahr Behandlung dar.
Eine Herz-MRT wurde durchgeführt, um Myokardfibrose zu Studienbeginn, nach 6 Monaten und nach 12 Monaten zu beurteilen.
Herz-MRT - Ejektionsfraktion
Zeitfenster: Herz-MRT wurde dreimal durchgeführt: zu Studienbeginn (Besuch 1), nach 6 Monaten und nach 12 Monaten.
Die Ergebnisse werden als mittlere prozentuale Veränderung vom Ausgangswert (Besuch 1) bis zu 12 Monaten dargestellt.
Herz-MRT wurde dreimal durchgeführt: zu Studienbeginn (Besuch 1), nach 6 Monaten und nach 12 Monaten.
Herz-MRT - LVM
Zeitfenster: Herz-MRT wurde dreimal durchgeführt: zu Studienbeginn (Besuch 1), nach 6 Monaten und nach 12 Monaten.
Die Ergebnisse werden als mittlere prozentuale Veränderung vom Ausgangswert (Besuch 1) bis zu 12 Monaten dargestellt.
Herz-MRT wurde dreimal durchgeführt: zu Studienbeginn (Besuch 1), nach 6 Monaten und nach 12 Monaten.
Herz-MRT - LVMI
Zeitfenster: Herz-MRT wurde dreimal durchgeführt: zu Studienbeginn (Besuch 1), nach 6 Monaten und nach 12 Monaten.
Herz-MRT mit computerberechnetem Massenindex des linken Ventrikels wurden zu Studienbeginn, nach 6 Monaten und nach 12 Monaten durchgeführt. Die Ergebnisse werden als mittlere prozentuale Veränderung vom Ausgangswert (Besuch 1) bis zu 12 Monaten dargestellt. Der LVMI wird berechnet, indem die linksventrikuläre Masse durch die Körperoberfläche dividiert wird.
Herz-MRT wurde dreimal durchgeführt: zu Studienbeginn (Besuch 1), nach 6 Monaten und nach 12 Monaten.
Pharmakokinetik - AUC
Zeitfenster: PK-Parameter wurden an Tag 1 und 3, 6 und 12 Monaten zu diesen Zeitpunkten bestimmt: vor der Infusion (Grundlinie); 1 h nach Beginn des Aufgusses; am Ende des Aufgusses; 1, 4, 8, 24, 48 ± 3, 72 ± 3, 96 ± 3 h und 2 Wochen ± 3 Tage nach der Infusion.
PK-Parameter wurden aus den Plasmakonzentrations-gegen-Zeit-Profilen abgeleitet. Die berichteten Ergebnisse stellen die gemittelten Werte nach einer Einzeldosis des Studienmedikaments dar.
PK-Parameter wurden an Tag 1 und 3, 6 und 12 Monaten zu diesen Zeitpunkten bestimmt: vor der Infusion (Grundlinie); 1 h nach Beginn des Aufgusses; am Ende des Aufgusses; 1, 4, 8, 24, 48 ± 3, 72 ± 3, 96 ± 3 h und 2 Wochen ± 3 Tage nach der Infusion.
Pharmakokinetik – Terminale Halbwertszeit
Zeitfenster: PK-Parameter wurden an Tag 1 und 3, 6 und 12 Monaten zu diesen Zeitpunkten bestimmt: vor der Infusion (Grundlinie); 1 h nach Beginn des Aufgusses; am Ende des Aufgusses; 1, 4, 8, 24, 48 ± 3, 72 ± 3, 96 ± 3 h und 2 Wochen ± 3 Tage nach der Infusion.
PK-Parameter wurden aus den Plasmakonzentrations-gegen-Zeit-Profilen abgeleitet. Die berichteten Ergebnisse stellen die gemittelten Werte nach einer Einzeldosis des Studienmedikaments dar.
PK-Parameter wurden an Tag 1 und 3, 6 und 12 Monaten zu diesen Zeitpunkten bestimmt: vor der Infusion (Grundlinie); 1 h nach Beginn des Aufgusses; am Ende des Aufgusses; 1, 4, 8, 24, 48 ± 3, 72 ± 3, 96 ± 3 h und 2 Wochen ± 3 Tage nach der Infusion.
Pharmakokinetik - Clearance des Arzneimittels (Cl)
Zeitfenster: PK-Parameter wurden an Tag 1 und 3, 6 und 12 Monaten zu diesen Zeitpunkten bestimmt: vor der Infusion (Grundlinie); 1 h nach Beginn des Aufgusses; am Ende des Aufgusses; 1, 4, 8, 24, 48 ± 3, 72 ± 3, 96 ± 3 h und 2 Wochen ± 3 Tage nach der Infusion.

PK-Parameter wurden aus den Plasmakonzentrations-gegen-Zeit-Profilen abgeleitet. Die Clearance des Medikaments aus dem Plasma stellt das Volumen des Plasmas dar, das pro Zeiteinheit pro kg von dem Medikament befreit wird.

Die berichteten Ergebnisse stellen die gemittelten Werte nach einer Einzeldosis des Studienmedikaments dar.
PK-Parameter wurden an Tag 1 und 3, 6 und 12 Monaten zu diesen Zeitpunkten bestimmt: vor der Infusion (Grundlinie); 1 h nach Beginn des Aufgusses; am Ende des Aufgusses; 1, 4, 8, 24, 48 ± 3, 72 ± 3, 96 ± 3 h und 2 Wochen ± 3 Tage nach der Infusion.
Pharmakokinetik - Verteilungsvolumen (Vz)
Zeitfenster: PK-Parameter wurden an Tag 1 und 3, 6 und 12 Monaten zu diesen Zeitpunkten bestimmt: vor der Infusion (Grundlinie); 1 h nach Beginn des Aufgusses; am Ende des Aufgusses; 1, 4, 8, 24, 48 ± 3, 72 ± 3, 96 ± 3 h und 2 Wochen ± 3 Tage nach der Infusion.
PK-Parameter wurden aus den Plasmakonzentrations-gegen-Zeit-Profilen abgeleitet. Vz ist das Verteilungsvolumen während der Eliminationsphase. Die berichteten Ergebnisse stellen die gemittelten Werte nach einer Einzeldosis des Studienmedikaments dar.
PK-Parameter wurden an Tag 1 und 3, 6 und 12 Monaten zu diesen Zeitpunkten bestimmt: vor der Infusion (Grundlinie); 1 h nach Beginn des Aufgusses; am Ende des Aufgusses; 1, 4, 8, 24, 48 ± 3, 72 ± 3, 96 ± 3 h und 2 Wochen ± 3 Tage nach der Infusion.
Pharmakokinetik - Cmax
Zeitfenster: PK-Parameter wurden an Tag 1 und 3, 6 und 12 Monaten zu diesen Zeitpunkten bestimmt: vor der Infusion (Grundlinie); 1 h nach Beginn des Aufgusses; am Ende des Aufgusses; 1, 4, 8, 24, 48 ± 3, 72 ± 3, 96 ± 3 h und 2 Wochen ± 3 Tage nach der Infusion.

Pharmakokinetische (PK) Parameter wurden aus den Plasmakonzentrations-Zeit-Profilen abgeleitet.

Cmax ist die maximale Plasmakonzentration eines Medikaments nach Verabreichung. Die berichteten Ergebnisse stellen die gemittelten Werte nach einer Einzeldosis des Studienmedikaments dar.
PK-Parameter wurden an Tag 1 und 3, 6 und 12 Monaten zu diesen Zeitpunkten bestimmt: vor der Infusion (Grundlinie); 1 h nach Beginn des Aufgusses; am Ende des Aufgusses; 1, 4, 8, 24, 48 ± 3, 72 ± 3, 96 ± 3 h und 2 Wochen ± 3 Tage nach der Infusion.
Anzahl der Teilnehmer mit Anti-Drug-Antikörpern
Zeitfenster: Anti-Pegunigalsidase alfa (PRX-102)-Antikörper, einschließlich neutralisierender Antikörper bei Patienten mit einer positiven IgG-Antikörperantwort, wurden bei Visite 1, 2 (Monat 1) und dann alle 2 Monate während der Studie und 2 Monate nach der letzten untersucht Infusion.
Die gemeldeten Ergebnisse stellen die Anzahl der Teilnehmer dar, die positiv auf Anti-Pegunigalsidase alfa (PRX-102)-Antikörper getestet wurden, einschließlich neutralisierender Antikörper bei Patienten mit einer positiven IgG-Antikörperreaktion pro Gruppe, bei Besuch 1, 2 (Monat 1) und dann bei jedem 2 Monate während der Studie und 2 Monate nach der letzten Infusion.
Anti-Pegunigalsidase alfa (PRX-102)-Antikörper, einschließlich neutralisierender Antikörper bei Patienten mit einer positiven IgG-Antikörperantwort, wurden bei Visite 1, 2 (Monat 1) und dann alle 2 Monate während der Studie und 2 Monate nach der letzten untersucht Infusion.
Änderung des Short Form Short Pain Inventory (BPI)
Zeitfenster: Das Short Form Brief Pain Inventory (BPI) wird zu Studienbeginn, nach 3 Monaten, nach 6 Monaten und nach 12 Monaten erhoben.
Die Schmerzstärke (am schlimmsten, am wenigsten, durchschnittlich und aktuell) wird zu Studienbeginn, 3 Monaten, 6 Monaten und 12 Monaten der Studie zusammengefasst. Das Short Form Brief Pain Inventory (BPI) basiert auf einer 10-Punkte-Skala, wobei 0 = keine Schmerzen und 10 = so starke Schmerzen, wie Sie sich vorstellen können. Eine Verringerung des Schmerzschwere-Scores zeigte eine Verbesserung an. Die Änderungen gegenüber dem Ausgangswert wurden für individuelle Scores und zusammengesetzte Scores (ein mittlerer Schweregrad-Score) bewertet. Die durchschnittliche Änderung der Punktzahl gegenüber dem Ausgangswert bei der 12-Monats-Visite wird widergespiegelt.
Das Short Form Brief Pain Inventory (BPI) wird zu Studienbeginn, nach 3 Monaten, nach 6 Monaten und nach 12 Monaten erhoben.
Kreatininspiegel im Urin
Zeitfenster: Der Kreatininspiegel im Urin wird zu Studienbeginn, nach 3 Monaten, 6 Monaten, 9 Monaten und 12 Monaten mit Spot-Urintests bestimmt.
Die Proteinurie wird anhand von Spot-Urintests zu Studienbeginn, 3-Monats-, 6-Monats-, 9-Monats- und 12-Monats-Besuchen beurteilt. Die prozentualen Veränderungen des Kreatininspiegels im Urin beim 12-Monats-Besuch von der Grundlinie sind wiedergegeben.
Der Kreatininspiegel im Urin wird zu Studienbeginn, nach 3 Monaten, 6 Monaten, 9 Monaten und 12 Monaten mit Spot-Urintests bestimmt.
Protein/Kreatinin-Verhältnis im Urin
Zeitfenster: Das Protein/Kreatinin-Verhältnis wird bei Studienbeginn, 3-Monats-, 6-Monats-, 9-Monats- und 12-Monats-Besuchen beurteilt
Die Proteinurie wird anhand von Spot-Urintests zu Studienbeginn, 3-Monats-, 6-Monats-, 9-Monats- und 12-Monats-Besuchen beurteilt. Die prozentualen Veränderungen des Protein/Kreatinin-Verhältnisses im Urin beim 12-Monats-Besuch von der Grundlinie sind wiedergegeben.
Das Protein/Kreatinin-Verhältnis wird bei Studienbeginn, 3-Monats-, 6-Monats-, 9-Monats- und 12-Monats-Besuchen beurteilt
Gesamtproteinspiegel im Urin
Zeitfenster: Der Gesamteiweißspiegel im Urin wird zu Studienbeginn, nach 3 Monaten, 6 Monaten, 9 Monaten und 12 Monaten bestimmt.
Die Proteinurie wird anhand von Spot-Urintests zu Studienbeginn, 3-Monats-, 6-Monats-, 9-Monats- und 12-Monats-Besuchen beurteilt. Die prozentualen Veränderungen des Gesamteiweißspiegels im Urin beim 12-Monats-Besuch von der Grundlinie sind wiedergegeben.
Der Gesamteiweißspiegel im Urin wird zu Studienbeginn, nach 3 Monaten, 6 Monaten, 9 Monaten und 12 Monaten bestimmt.
MRT des Gehirns
Zeitfenster: Eine MRT des Gehirns wird zu Studienbeginn und nach 12 Monaten durchgeführt.
Qualitative Beurteilungen hinsichtlich Anzeichen eines Schlaganfalls mittels MRT des Gehirns wurden zu Studienbeginn und nach 12 Monaten zusammengefasst. Anzahl der Probanden mit Anzeichen von Schlaganfall im Gehirn MRI bei der 12-Monats-Visite wird widergespiegelt.
Eine MRT des Gehirns wird zu Studienbeginn und nach 12 Monaten durchgeführt.
Veränderung des Mainz Severity Score Index (MSSI)
Zeitfenster: Der MSSI wird zu Studienbeginn, nach 6 Monaten und nach 12 Monaten durchgeführt
Der Mainz Severity Score Index (MSSI) ist nützlich zur Überwachung der klinischen Besserung bei Patienten, die eine Enzymersatztherapie erhalten. Das MSSI-Bewertungssystem besteht aus vier Abschnitten, die die allgemeinen, neurologischen, kardiovaskulären und renalen Anzeichen und Symptome von Morbus Fabry abdecken. Jeder Abschnitt enthält eine Gruppe von Anzeichen und Symptomen, die mit Morbus Fabry in Verbindung stehen. Die minimale Punktzahl ist 0, und die maximale Punktzahl für den allgemeinen Teil ist 18. Eine höhere Punktzahl weist auf schwerere klinische Manifestationen der Krankheit hin. Der MSSI wird zu Studienbeginn, nach 6 Monaten und nach 12 Monaten durchgeführt. Die durchschnittliche Gesamtverringerung des allgemeinen Gesamtscores 12 Monate nach dem Ausgangswert wird widergespiegelt.
Der MSSI wird zu Studienbeginn, nach 6 Monaten und nach 12 Monaten durchgeführt
Fragebogen zu gastrointestinalen Symptomen – Schweregrad der Bauchschmerzen
Zeitfenster: Der Fragebogen zu gastrointestinalen Symptomen wird zu Studienbeginn, nach 3 Monaten, 6 Monaten, 9 Monaten und 12 Monaten bewertet.
Eine qualitative Beurteilung in Bezug auf Bauchschmerzen und Durchfall bei Studienbeginn, 3-Monats-, 6-Monats-, 9-Monats- und 12-Monats-Besuchen. Die Probanden wurden gebeten, die Schwere ihrer Bauchschmerzen als keine Schmerzen, leicht, mäßig, stark oder sehr stark anzugeben. Die Anzahl der Probanden, die beim 12-Monats-Besuch keine oder leichte Bauchschmerzen berichteten, wird wiedergegeben.
Der Fragebogen zu gastrointestinalen Symptomen wird zu Studienbeginn, nach 3 Monaten, 6 Monaten, 9 Monaten und 12 Monaten bewertet.
Fragebogen zu gastrointestinalen Symptomen – Häufigkeit von Bauchschmerzen
Zeitfenster: Der Fragebogen zu gastrointestinalen Symptomen wird zu Studienbeginn, nach 3 Monaten, 6 Monaten, 9 Monaten und 12 Monaten bewertet.
Eine qualitative Beurteilung in Bezug auf Bauchschmerzen und Durchfall bei Studienbeginn, 3-Monats-, 6-Monats-, 9-Monats- und 12-Monats-Besuchen. Die Probanden wurden gebeten, ihre Häufigkeit von Bauchschmerzen als „nie“, „selten“, „monatlich“, „wöchentlich“ oder „täglich“ anzugeben. Die Anzahl der Probanden, die angaben, bei der 12-Monats-Visite nie oder selten Bauchschmerzen zu haben, wird wiedergegeben.
Der Fragebogen zu gastrointestinalen Symptomen wird zu Studienbeginn, nach 3 Monaten, 6 Monaten, 9 Monaten und 12 Monaten bewertet.
Fragebogen zu gastrointestinalen Symptomen – Häufigkeit von Durchfall
Zeitfenster: Der Fragebogen zu gastrointestinalen Symptomen wird zu Studienbeginn, nach 3 Monaten, 6 Monaten, 9 Monaten und 12 Monaten bewertet.
Eine qualitative Beurteilung in Bezug auf Bauchschmerzen und Durchfall bei Studienbeginn, 3-Monats-, 6-Monats-, 9-Monats- und 12-Monats-Besuchen. Die Probanden wurden gebeten, ihre Durchfallhäufigkeit als „nie“, „selten“, „monatlich“, „wöchentlich“ oder „täglich“ anzugeben. Die Anzahl der Probanden, die angaben, bei der 12-monatigen Visite nie oder selten Durchfall zu haben, wird wiedergegeben.
Der Fragebogen zu gastrointestinalen Symptomen wird zu Studienbeginn, nach 3 Monaten, 6 Monaten, 9 Monaten und 12 Monaten bewertet.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Protalix

Mitarbeiter

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Ermittler

  • Studienleiter: Einat Almon, PhD, Protalix

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Oktober 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

6. März 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

6. März 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

31. August 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. September 2012

Zuerst gepostet (Geschätzt)

5. September 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. September 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. September 2023

Zuletzt verifiziert

1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PB-102-F01 & PB-102-F02

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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