Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

PRX-102:n annosaluetutkimus aikuisilla Fabryn tautia sairastavilla potilailla

sunnuntai 10. syyskuuta 2023 päivittänyt: Protalix

Vaihe 1/2, avoin, annosaluetutkimus, jossa arvioidaan PRX-102:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja tutkivaa tehoa, joka annetaan laskimonsisäisenä infuusiona 2 viikon välein 12 kuukauden ajan aikuisille Fabry-potilaille

Tämä on ensimmäinen ihmisen hoito PRX-102:lla, entsyymillä, jota kehitetään pitkäaikaiseksi entsyymikorvaushoidoksi potilaille, joilla on vahvistettu Fabryn taudin (alfa-galaktosidaasin puutos) diagnoosi. Turvallisuutta, siedettävyyttä ja tutkivaa tehoa arvioidaan tässä kasvavien annosten tutkimuksessa. Potilaita hoidetaan infuusioilla kahden viikon välein 12 kuukauden ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

PB-102-F01-tutkimusprotokollan mukaisesti potilaat rekisteröidään johonkin kolmesta PRX-102-annosryhmästä (0,2 mg/kg, 1,0 mg/kg, 2,0 mg/kg) ja saavat PRX-102:ta suonensisäisenä infuusiona joka toinen viikkoa 12 viikkoa (3 kuukautta). Potilaat, jotka lopettavat PB-102-F01-tutkimuksen, otetaan mukaan PB-102-F02-laajennustutkimukseen ja saavat saman annoksen, jonka he olivat saaneet PB-102-F01-tutkimuksessa vielä 38 viikon (9 kuukauden) ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

18

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Victoria Park, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Espanja
      • Zaragoza, Espanja, 50012
        • Hospital de Dia Quiron Zaragoza
  • Paraguay
      • Asuncion, Paraguay
        • Hematology and Clinical Research Private Institute
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia
        • Clinical Center of Serbia
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • UC Davis Medical Center, MIND Institute Department of Pediatrics, Section of Genetics
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Department of Human Genetics, Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Health Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75226
        • Research Baylor Institute of Metabolic Disease
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22030
        • O & O Alpan LLC

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Oireiset aikuiset Fabry-potilaat (≥ 18 vuotta)
  • Miehet: plasman ja/tai leukosyyttien alfa-galaktosidaasiaktiivisuus (aktiivisuusmäärityksellä) pienempi kuin normaalin alaraja (LLN plasmassa = 3,2 nmol/h/ml, LLN leukosyyteissä = 32 nmol/h/mg/proteiini)
  • Naaraat: historialliset geneettiset testitulokset, jotka vastaavat Fabryn mutaatioita
  • Globotriaosyyliseramidin (Gb3) pitoisuus virtsassa > 1,5 kertaa normaalin yläraja
  • Potilaat, jotka eivät ole koskaan saaneet entsyymikorvaushoitoa (ERT) aiemmin, tai potilaat, jotka eivät ole saaneet ERT:tä viimeisten 6 kuukauden aikana ja joilla on negatiivinen alfa-galaktosidaasivasta-ainetesti
  • eGFR ≥ 60 ml/min/1,73 m2
  • Potilas allekirjoittaa tietoisen suostumuksen
  • Naispotilaat ja miespotilaat, joiden kumppanit ovat hedelmällisessä iässä, suostuvat käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää, rytmimenetelmää lukuun ottamatta

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistuminen mihin tahansa tutkimuslääkkeen tutkimukseen 30 päivän sisällä ennen tutkimusseulontaa
  • Kroonisen munuaissairauden vaiheet 3-5 (CKD 3-5) (Liite 7)
  • Dialyysin tai munuaisensiirron historia
  • Angiotensiinia konvertoivan entsyymin (ACE) estäjä tai angiotensiinireseptorin salpaaja (ARB) aloitettiin tai annosta muutettiin neljän viikon aikana ennen seulontaa
  • Vaikea sydänlihasfibroosi MRI:llä (≥ 2 myöhäisen vahvistuksen [LE] positiivista vasemman kammion segmenttiä) (Weidemann et al. 2009)
  • Kliinisen aivohalvauksen historia
  • Raskaana tai imettävänä
  • HIV- ja/tai HBsAg- ja/tai hepatiitti C -infektiot
  • Tunnettu allergia ERT:lle
  • Tunnettu allergia gadoliniumpohjaisille varjoaineille
  • Mikä tahansa lääketieteellinen, emotionaalinen, käyttäytymis- tai psykologinen tila, joka tutkijan ja/tai lääketieteellisen johtajan arvion mukaan häiritsisi potilaan noudattamista tutkimuksen vaatimuksissa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 0,2 mg/kg
PRX-102 0,2 ​​mg/kg 2 viikon välein
Lääke: PRX-102
Muut nimet:
  • kasvisolu ekspressoi rekombinanttia ihmisen alfa-galaktosidaasi-A:ta
Kokeellinen: 1 mg/kg
PRX-102 1 mg/kg 2 viikon välein
Lääke: PRX-102
Muut nimet:
  • kasvisolu ekspressoi rekombinanttia ihmisen alfa-galaktosidaasi-A:ta
Kokeellinen: 2 mg/kg
PRX-102 2 mg/kg 2 viikon välein
Lääke: PRX-102
Muut nimet:
  • kasvisolu ekspressoi rekombinanttia ihmisen alfa-galaktosidaasi-A:ta

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Raportit potilaan ilmoittamista haittatapahtumista sekä seurannasta kliinisen laboratorion, fyysisen tutkimuksen ja EKG:n avulla. Tulokset edustavat sellaisten haittavaikutusten määrää, joiden katsottiin mahdollisesti, todennäköisemmin tai ehdottomasti hoitoon liittyviksi.
12 kuukautta

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Plasman Gb3-pitoisuudet
Aikaikkuna: Plasman Gb3-pitoisuus (ug/ml) mitattiin lähtötilanteessa ja 3 kuukauden välein 12 kuukauteen asti.
Tulokset esitetään keskimääräisenä prosentuaalisena muutoksena lähtötilanteesta (käynti 1) 12 kuukauteen +/- standardivirhe.
Plasman Gb3-pitoisuus (ug/ml) mitattiin lähtötilanteessa ja 3 kuukauden välein 12 kuukauteen asti.
Munuaisten toiminta - Muutos eGFR:ssä
Aikaikkuna: eGFR suoritetaan lähtötilanteessa (päivä 1) viikoilla 4, 8, 12, 26, 38 ja 52 (12 kuukautta)
Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) laskettiin Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) -yhtälöllä. CKD-EPI-yhtälön avulla laskettuja eGFR-tasoja, jotka perustuvat mitattuihin seerumin kreatiniiniarvoihin päivänä 1, viikoilla 4, 8, 12, 26, 38 ja 52, käytetään eGFR:n vuosittaisen kulmakertoimen määrittämiseen potilasta kohti 12 kuukauden ajanjaksolla. Absoluuttinen keskimääräinen muutos lähtötilanteesta (käynti 1) 12 kuukauteen johdetaan sitten eGFR:n jyrkkyydestä.
eGFR suoritetaan lähtötilanteessa (päivä 1) viikoilla 4, 8, 12, 26, 38 ja 52 (12 kuukautta)
Plasman Lyso-Gb3-tasot
Aikaikkuna: Plasman Lyso-Gb3-pitoisuus (ng/ml) mitattiin lähtötilanteessa ja 3 kuukauden välein 12 kuukauteen asti.
Tulokset esitetään keskimääräisenä prosentuaalisena muutoksena lähtötilanteesta (käynti 1) 12 kuukauteen +/- standardivirhe.
Plasman Lyso-Gb3-pitoisuus (ng/ml) mitattiin lähtötilanteessa ja 3 kuukauden välein 12 kuukauteen asti.
Muutos munuaisen Gb3:n kertymisessä
Aikaikkuna: Käynti 1 (päivä 1) PB-102-F01-tutkimuksessa ja yhteensä 6 kuukauden hoidon jälkeen (eli 3 kuukauden kohdalla tutkimuksessa PB-102-F02).
Munuaisbiopsia suoritettiin tutkimuksen PB-102-F01 lähtötilanteessa ja 6 kuukauden PRX-102-hoidon jälkeen. Jokaisessa näytteessä pisteytettiin noin 300 kapillaaria. Kvantitatiivista Barisoni Lipid Inclusion Scoring System -järjestelmää (BLISS) käytettiin Gb3-inkluusioiden pisteytykseen munuaisten peritubulaarisen hiussuonten (PTC) biopsianäytteissä. Pisteytysjärjestelmän toteutti 3 sokeutunutta patologia/lukijaa. BLISS-pisteytysmenetelmä koostuu Gb-lukujen laskemisesta. 3 inkluusiota per kapillaari, joka on aiemmin merkitty. Kunkin biopsian lopullinen pistemäärä oli sulkeumien keskimääräinen määrä kapillaaria kohti. Pistemäärän laskua lähtötasosta 6 kuukauteen pidetään indikaattorina kliiniselle paranemiselle.
Käynti 1 (päivä 1) PB-102-F01-tutkimuksessa ja yhteensä 6 kuukauden hoidon jälkeen (eli 3 kuukauden kohdalla tutkimuksessa PB-102-F02).
Sydämen fibroosi MRI:n mukaan
Aikaikkuna: Sydämen MRI suoritettiin sydänlihaksen fibroosin arvioimiseksi lähtötilanteessa, 6 kuukauden ja 12 kuukauden käynnillä.

Sydämen MRI suoritettiin sydänlihaksen fibroottisen alueen prosentuaalisen ja massan arvioimiseksi.

Tulokset edustavat fibroosipotilaiden määrää 1 vuoden hoidon jälkeen.
Sydämen MRI suoritettiin sydänlihaksen fibroosin arvioimiseksi lähtötilanteessa, 6 kuukauden ja 12 kuukauden käynnillä.
Sydämen MRI - ejektiofraktio
Aikaikkuna: Sydämen MRI suoritettiin 3 kertaa: lähtötilanteessa (käynti 1), 6 kuukauden ja 12 kuukauden kuluttua.
Tulokset esitetään keskimääräisenä prosentuaalisena muutoksena lähtötasosta (käynti 1) 12 kuukauteen.
Sydämen MRI suoritettiin 3 kertaa: lähtötilanteessa (käynti 1), 6 kuukauden ja 12 kuukauden kuluttua.
Sydämen MRI - LVM
Aikaikkuna: Sydämen MRI suoritettiin 3 kertaa: lähtötilanteessa (käynti 1), 6 kuukauden ja 12 kuukauden kuluttua.
Tulokset esitetään keskimääräisenä prosentuaalisena muutoksena lähtötasosta (käynti 1) 12 kuukauteen.
Sydämen MRI suoritettiin 3 kertaa: lähtötilanteessa (käynti 1), 6 kuukauden ja 12 kuukauden kuluttua.
Sydämen MRI - LVMI
Aikaikkuna: Sydämen MRI suoritettiin 3 kertaa: lähtötilanteessa (käynti 1), 6 kuukauden ja 12 kuukauden kuluttua.
Sydämen MRI tietokoneella lasketulla vasemman kammion massaindeksillä suoritettiin lähtötilanteessa, 6 kuukauden ja 12 kuukauden kohdalla. Tulokset esitetään keskimääräisenä prosentuaalisena muutoksena lähtötasosta (käynti 1) 12 kuukauteen. LVMI lasketaan jakamalla vasemman kammion massa kehon pinta-alalla.
Sydämen MRI suoritettiin 3 kertaa: lähtötilanteessa (käynti 1), 6 kuukauden ja 12 kuukauden kuluttua.
Farmakokinetiikka - AUC
Aikaikkuna: PK-parametrit määritettiin päivinä 1 ja 3, 6 ja 12 kuukautta seuraavina ajankohtina: ennen infuusiota (perustaso); 1 h infuusion aloittamisen jälkeen; infuusion lopussa; 1, 4, 8, 24, 48±3, 72±3, 96±3 tuntia ja 2 viikkoa ± 3 päivää infuusion jälkeen.
PK-parametrit johdettiin plasmakonsentraatiosta aika-profiileista. Raportoidut tulokset edustavat keskimääräisiä arvoja yhden tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.
PK-parametrit määritettiin päivinä 1 ja 3, 6 ja 12 kuukautta seuraavina ajankohtina: ennen infuusiota (perustaso); 1 h infuusion aloittamisen jälkeen; infuusion lopussa; 1, 4, 8, 24, 48±3, 72±3, 96±3 tuntia ja 2 viikkoa ± 3 päivää infuusion jälkeen.
Farmakokinetiikka – terminaalinen puoliintumisaika
Aikaikkuna: PK-parametrit määritettiin päivinä 1 ja 3, 6 ja 12 kuukautta seuraavina ajankohtina: ennen infuusiota (perustaso); 1 h infuusion aloittamisen jälkeen; infuusion lopussa; 1, 4, 8, 24, 48±3, 72±3, 96±3 tuntia ja 2 viikkoa ± 3 päivää infuusion jälkeen.
PK-parametrit johdettiin plasmakonsentraatiosta aika-profiileista. Raportoidut tulokset edustavat keskimääräisiä arvoja yhden tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.
PK-parametrit määritettiin päivinä 1 ja 3, 6 ja 12 kuukautta seuraavina ajankohtina: ennen infuusiota (perustaso); 1 h infuusion aloittamisen jälkeen; infuusion lopussa; 1, 4, 8, 24, 48±3, 72±3, 96±3 tuntia ja 2 viikkoa ± 3 päivää infuusion jälkeen.
Farmakokinetiikka - Lääkkeen puhdistuma (Cl)
Aikaikkuna: PK-parametrit määritettiin päivinä 1 ja 3, 6 ja 12 kuukautta seuraavina ajankohtina: ennen infuusiota (perustaso); 1 h infuusion aloittamisen jälkeen; infuusion lopussa; 1, 4, 8, 24, 48±3, 72±3, 96±3 tuntia ja 2 viikkoa ± 3 päivää infuusion jälkeen.

PK-parametrit johdettiin plasmakonsentraatiosta aika-profiileista. Lääkkeen puhdistuma plasmasta edustaa lääkkeestä puhdistetun plasman tilavuutta aikayksikköä kohti kilogrammaa kohti.

Raportoidut tulokset edustavat keskimääräisiä arvoja yhden tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.
PK-parametrit määritettiin päivinä 1 ja 3, 6 ja 12 kuukautta seuraavina ajankohtina: ennen infuusiota (perustaso); 1 h infuusion aloittamisen jälkeen; infuusion lopussa; 1, 4, 8, 24, 48±3, 72±3, 96±3 tuntia ja 2 viikkoa ± 3 päivää infuusion jälkeen.
Farmakokinetiikka – jakautumistilavuus (Vz)
Aikaikkuna: PK-parametrit määritettiin päivinä 1 ja 3, 6 ja 12 kuukautta seuraavina ajankohtina: ennen infuusiota (perustaso); 1 h infuusion aloittamisen jälkeen; infuusion lopussa; 1, 4, 8, 24, 48±3, 72±3, 96±3 tuntia ja 2 viikkoa ± 3 päivää infuusion jälkeen.
PK-parametrit johdettiin plasmakonsentraatiosta aika-profiileista. Vz on jakautumistilavuus eliminaatiovaiheen aikana. Raportoidut tulokset edustavat keskimääräisiä arvoja yhden tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.
PK-parametrit määritettiin päivinä 1 ja 3, 6 ja 12 kuukautta seuraavina ajankohtina: ennen infuusiota (perustaso); 1 h infuusion aloittamisen jälkeen; infuusion lopussa; 1, 4, 8, 24, 48±3, 72±3, 96±3 tuntia ja 2 viikkoa ± 3 päivää infuusion jälkeen.
Farmakokinetiikka - Cmax
Aikaikkuna: PK-parametrit määritettiin päivinä 1 ja 3, 6 ja 12 kuukautta seuraavina ajankohtina: ennen infuusiota (perustaso); 1 h infuusion aloittamisen jälkeen; infuusion lopussa; 1, 4, 8, 24, 48±3, 72±3, 96±3 tuntia ja 2 viikkoa ± 3 päivää infuusion jälkeen.

Farmakokineettiset (PK) parametrit johdettiin plasmakonsentraatiosta aika-profiileista.

Cmax on lääkkeen suurin plasmapitoisuus annon jälkeen. Raportoidut tulokset edustavat keskimääräisiä arvoja yhden tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.
PK-parametrit määritettiin päivinä 1 ja 3, 6 ja 12 kuukautta seuraavina ajankohtina: ennen infuusiota (perustaso); 1 h infuusion aloittamisen jälkeen; infuusion lopussa; 1, 4, 8, 24, 48±3, 72±3, 96±3 tuntia ja 2 viikkoa ± 3 päivää infuusion jälkeen.
Huumeiden vastaisia ​​vasta-aineita saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Anti-pegunigalsidaasi alfa (PRX-102) vasta-aineet, mukaan lukien neutraloivat vasta-aineet potilailla, joilla oli positiivinen IgG-vasta-ainevaste, arvioitiin käynnillä 1, 2 (kuukausi 1) ja sen jälkeen joka toinen kuukausi tutkimuksen aikana ja 2 kuukautta viimeisen infuusio.
Raportoidut tulokset edustavat niiden osallistujien lukumäärää, joille todettiin pegunigalsidaasi alfan (PRX-102) vasta-aineet, mukaan lukien neutraloivat vasta-aineet potilailla, joilla oli positiivinen IgG-vasta-ainevaste ryhmää kohden käynnillä 1, 2 (kuukausi 1) ja sen jälkeen jokaisella 2 kuukautta tutkimuksen aikana ja 2 kuukautta viimeisen infuusion jälkeen.
Anti-pegunigalsidaasi alfa (PRX-102) vasta-aineet, mukaan lukien neutraloivat vasta-aineet potilailla, joilla oli positiivinen IgG-vasta-ainevaste, arvioitiin käynnillä 1, 2 (kuukausi 1) ja sen jälkeen joka toinen kuukausi tutkimuksen aikana ja 2 kuukautta viimeisen infuusio.
Muutos lyhyen muodon lyhytkipuluettelossa (BPI)
Aikaikkuna: Short Form Brief Pain Inventory (BPI) arvioidaan lähtötilanteessa, 3 kuukauden, 6 kuukauden ja 12 kuukauden käynneillä.
Kivun vaikeusaste (pahin, vähiten, keskimääräinen ja juuri nyt) on yhteenveto tutkimuksen lähtötilanteessa, 3 kuukauden, 6 kuukauden ja 12 kuukauden aikana. Short Form Brief Pain Inventory (BPI) perustuu 10 pisteen asteikkoon, jossa 0 = ei kipua ja 10 = niin paha kipu kuin voit kuvitella. Kivun vaikeusasteen aleneminen osoitti parannusta. Yksittäisten pisteiden ja yhdistelmäpisteiden (keskimääräinen vakavuuspisteet) muutokset arvioitiin lähtötasosta. Pisteiden keskimääräinen muutos lähtötasosta 12 kuukauden käynnin aikana näkyy.
Short Form Brief Pain Inventory (BPI) arvioidaan lähtötilanteessa, 3 kuukauden, 6 kuukauden ja 12 kuukauden käynneillä.
Virtsan kreatiniinitaso
Aikaikkuna: Virtsan kreatiniinitaso mitataan lähtötilanteessa, 3 kuukauden, 6 kuukauden, 9 kuukauden ja 12 kuukauden käynneillä käyttämällä pistevirtsatestejä.
Proteinuria arvioidaan käyttämällä pistevirtsatestejä lähtötilanteen, 3 kuukauden, 6 kuukauden, 9 kuukauden ja 12 kuukauden käyntien aikana. Virtsan kreatiniinitason prosentuaaliset muutokset 12 kuukauden käynnin aikana lähtötasosta näkyvät.
Virtsan kreatiniinitaso mitataan lähtötilanteessa, 3 kuukauden, 6 kuukauden, 9 kuukauden ja 12 kuukauden käynneillä käyttämällä pistevirtsatestejä.
Virtsan proteiini/kreatiniini-suhde
Aikaikkuna: Proteiini/kreatiniinisuhde arvioidaan lähtötilanteen, 3 kuukauden, 6 kuukauden, 9 kuukauden ja 12 kuukauden käyntien aikana
Proteinuria arvioidaan käyttämällä pistevirtsatestejä lähtötilanteen, 3 kuukauden, 6 kuukauden, 9 kuukauden ja 12 kuukauden käyntien aikana. Virtsan proteiini/kreatiniini-suhteen prosentuaaliset muutokset 12 kuukauden käynnillä lähtötasosta näkyvät.
Proteiini/kreatiniinisuhde arvioidaan lähtötilanteen, 3 kuukauden, 6 kuukauden, 9 kuukauden ja 12 kuukauden käyntien aikana
Virtsan kokonaisproteiinitaso
Aikaikkuna: Virtsan kokonaisproteiinitaso arvioidaan lähtötilanteessa, 3 kuukauden, 6 kuukauden, 9 kuukauden ja 12 kuukauden käyntien jälkeen.
Proteinuria arvioidaan käyttämällä pistevirtsatestejä lähtötilanteen, 3 kuukauden, 6 kuukauden, 9 kuukauden ja 12 kuukauden käyntien aikana. Virtsan kokonaisproteiinitason prosentuaaliset muutokset 12 kuukauden käynnillä lähtötasosta näkyvät.
Virtsan kokonaisproteiinitaso arvioidaan lähtötilanteessa, 3 kuukauden, 6 kuukauden, 9 kuukauden ja 12 kuukauden käyntien jälkeen.
Aivojen MRI
Aikaikkuna: Aivojen MRI tehdään lähtötilanteessa ja 12 kuukauden käynnillä.
Kvalitatiiviset arvioinnit aivohalvauksen todisteista aivojen MRI:n avulla tehtiin yhteenveto lähtötilanteessa ja 12 kuukauden käynneillä. Määrä on aiheita, joilla on näyttöä stok aivojen MRI on 12 kuukauden vierailu näkyy.
Aivojen MRI tehdään lähtötilanteessa ja 12 kuukauden käynnillä.
Muutos Mainzin vakavuuspisteindeksissä (MSSI)
Aikaikkuna: MSSI suoritetaan lähtötilanteessa, 6 kuukauden ja 12 kuukauden kuluttua
Mainz Severity Score Index (MSSI) on hyödyllinen kliinisen paranemisen seurannassa potilailla, jotka saavat entsyymikorvaushoitoa. MSSI-pisteytysjärjestelmä koostuu neljästä osasta, jotka kattavat Fabryn taudin yleiset, neurologiset, kardiovaskulaariset ja munuaisten merkit ja oireet. Jokainen osa sisältää ryhmän merkkejä ja oireita, jotka liittyvät Fabryn tautiin. Minimipistemäärä on 0 ja yleisen osan enimmäispistemäärä on 18. Korkeampi pistemäärä osoittaa taudin vakavampia kliinisiä ilmenemismuotoja. MSSI suoritetaan lähtötilanteessa, 6 kuukauden ja 12 kuukauden kuluttua. Kokonaispistemäärän yleinen keskimääräinen lasku 12 kuukauden kohdalla lähtötasosta näkyy.
MSSI suoritetaan lähtötilanteessa, 6 kuukauden ja 12 kuukauden kuluttua
Ruoansulatuskanavan oireiden kyselylomake - Vatsakivun vakavuus
Aikaikkuna: Ruoansulatuskanavan oireita koskeva kyselylomake arvioidaan lähtötilanteen, 3 kuukauden, 6 kuukauden, 9 kuukauden ja 12 kuukauden käyntien yhteydessä.
Laadulliset arviot vatsakivuista ja ripulista lähtötilanteessa, 3 kuukauden, 6 kuukauden, 9 kuukauden ja 12 kuukauden käyntien aikana. Koehenkilöitä pyydettiin raportoimaan vatsakipunsa vakavuus: ei kipua, lievä, kohtalainen, vaikea tai todella vaikea. Niiden koehenkilöiden lukumäärä, jotka eivät raportoineet vatsakipua tai olivat lieviä 12 kuukauden käynnin aikana, näkyvät.
Ruoansulatuskanavan oireita koskeva kyselylomake arvioidaan lähtötilanteen, 3 kuukauden, 6 kuukauden, 9 kuukauden ja 12 kuukauden käyntien yhteydessä.
Ruoansulatuskanavan oireiden kyselylomake - Vatsakipujen esiintymistiheys
Aikaikkuna: Ruoansulatuskanavan oireita koskeva kyselylomake arvioidaan lähtötilanteen, 3 kuukauden, 6 kuukauden, 9 kuukauden ja 12 kuukauden käyntien yhteydessä.
Laadulliset arviot vatsakivuista ja ripulista lähtötilanteessa, 3 kuukauden, 6 kuukauden, 9 kuukauden ja 12 kuukauden käyntien aikana. Koehenkilöitä pyydettiin raportoimaan vatsakipunsa esiintymistiheys ei koskaan, harvoin, kuukausittain, viikoittain tai päivittäin. Niiden koehenkilöiden lukumäärät, jotka ilmoittivat koskaan tai harvoin kärsivänsä vatsakipuista 12 kuukauden käynnin aikana, näkyvät.
Ruoansulatuskanavan oireita koskeva kyselylomake arvioidaan lähtötilanteen, 3 kuukauden, 6 kuukauden, 9 kuukauden ja 12 kuukauden käyntien yhteydessä.
Ruoansulatuskanavan oireiden kyselylomake - Ripulin esiintymistiheys
Aikaikkuna: Ruoansulatuskanavan oireita koskeva kyselylomake arvioidaan lähtötilanteen, 3 kuukauden, 6 kuukauden, 9 kuukauden ja 12 kuukauden käyntien yhteydessä.
Laadulliset arviot vatsakivuista ja ripulista lähtötilanteessa, 3 kuukauden, 6 kuukauden, 9 kuukauden ja 12 kuukauden käyntien aikana. Koehenkilöitä pyydettiin raportoimaan ripulitiheys ei koskaan, harvoin, kuukausittain, viikoittain tai päivittäin. Niiden koehenkilöiden määrä, jotka ilmoittivat ei koskaan tai harvoin ripulia 12 kuukauden käynnillä, näkyy.
Ruoansulatuskanavan oireita koskeva kyselylomake arvioidaan lähtötilanteen, 3 kuukauden, 6 kuukauden, 9 kuukauden ja 12 kuukauden käyntien yhteydessä.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Protalix

Yhteistyökumppanit

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Einat Almon, PhD, Protalix

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 1. lokakuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 6. maaliskuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 6. maaliskuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 31. elokuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 4. syyskuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Keskiviikko 5. syyskuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 13. syyskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 10. syyskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. syyskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PB-102-F01 & PB-102-F02

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa