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Studio di dosaggio del PRX-102 in pazienti adulti con malattia di Fabry

10 settembre 2023 aggiornato da: Protalix

Uno studio di fase 1/2, in aperto, sull'intervallo di dosi per valutare i parametri di sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica ed efficacia esplorativa del PRX-102 somministrato mediante infusione endovenosa ogni 2 settimane per 12 mesi a pazienti adulti Fabry

Questo è il primo trattamento umano con PRX-102, un enzima sviluppato come terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine in pazienti con diagnosi confermata di malattia di Fabry (deficit di alfa galattosidasi). La sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia esplorativa saranno valutate in questo studio di dosi crescenti. I pazienti saranno trattati con infusioni ogni due settimane per 12 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Nell'ambito del protocollo dello studio PB-102-F01, i pazienti saranno arruolati in uno dei tre gruppi di dosaggio PRX-102 (0,2 mg/kg, 1,0 mg/kg, 2,0 mg/kg) e riceveranno PRX-102 come infusione endovenosa ogni 2 settimane per 12 settimane (3 mesi). I pazienti che completano lo studio PB-102-F01 verranno arruolati nello studio di estensione PB-102-F02 e riceveranno la stessa dose che avevano ricevuto nello studio PB-102-F01 per ulteriori 38 settimane (9 mesi).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Victoria Park, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Paraguay
      • Asuncion, Paraguay
        • Hematology and Clinical Research Private Institute
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia
        • Clinical Center of Serbia
  • Spagna
      • Zaragoza, Spagna, 50012
        • Hospital de Dia Quiron Zaragoza
  • Stati Uniti
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis Medical Center, MIND Institute Department of Pediatrics, Section of Genetics
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Department of Human Genetics, Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Health Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75226
        • Research Baylor Institute of Metabolic Disease
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030
        • O & O Alpan LLC

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti Fabry adulti sintomatici (≥18 anni)
  • Maschi: attività dell'alfa galattosidasi plasmatica e/o dei leucociti (secondo il test di attività) inferiore al limite inferiore della norma (LLN nel plasma=3,2 nmol/ora/ml, LLN nei leucociti=32 nmol/ora/mg/proteine)
  • Femmine: risultati storici dei test genetici coerenti con le mutazioni di Fabry
  • Concentrazione di globotriaosilceramide (Gb3) nelle urine > 1,5 volte il limite normale superiore
  • Pazienti che non hanno mai ricevuto terapia enzimatica sostitutiva (ERT) in passato o pazienti che non hanno ricevuto ERT negli ultimi 6 mesi e hanno un test degli anticorpi anti alfa galattosidasi negativo
  • eGFR ≥ 60 ml/min/1,73 m2
  • Il paziente firma il consenso informato
  • Le pazienti di sesso femminile e i pazienti di sesso maschile i cui co-partner sono in età fertile accettano di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile dal punto di vista medico, escluso il metodo del ritmo

Criteri di esclusione:

  • Partecipazione a qualsiasi sperimentazione di un farmaco sperimentale entro 30 giorni prima dello screening dello studio
  • Malattia renale cronica stadi 3-5 (CKD 3-5) (Appendice 7)
  • Storia di dialisi o trapianto renale
  • Terapia con inibitore dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACE) o bloccante del recettore dell'angiotensina (ARB) iniziata o dose modificata nelle 4 settimane precedenti lo screening
  • Fibrosi miocardica grave alla risonanza magnetica (≥2 segmenti ventricolari sinistro positivi con potenziamento tardivo [LE]) (Weidemann et al. 2009)
  • Storia di ictus clinico
  • Incinta o allattamento
  • Presenza di infezioni da HIV e/o HBsAg e/o epatite C
  • Allergie note all'ERT
  • Allergia nota ai mezzi di contrasto a base di gadolinio
  • Presenza di qualsiasi condizione medica, emotiva, comportamentale o psicologica che, a giudizio dello sperimentatore e/o del direttore medico, interferirebbe con la conformità del paziente ai requisiti dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: 0,2mg/kg
PRX-102 0,2 ​​mg/kg ogni 2 settimane
Droga: PRX-102
Altri nomi:
  • cellule vegetali espresse alfa-galattosidasi-A umana ricombinante
Sperimentale: 1mg/kg
PRX-102 1 mg/kg ogni 2 settimane
Droga: PRX-102
Altri nomi:
  • cellule vegetali espresse alfa-galattosidasi-A umana ricombinante
Sperimentale: 2mg/kg
PRX-102 2 mg/kg ogni 2 settimane
Droga: PRX-102
Altri nomi:
  • cellule vegetali espresse alfa-galattosidasi-A umana ricombinante

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi
Lasso di tempo: 12 mesi
Segnalazioni di eventi avversi segnalati dal paziente e dal monitoraggio con laboratorio clinico, esame fisico ed ECG. I risultati rappresentano il numero di eventi avversi considerati possibilmente, probabilmente o sicuramente correlati al trattamento.
12 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazioni plasmatiche di Gb3
Lasso di tempo: La concentrazione plasmatica di Gb3 (ug/mL) è stata misurata al basale e ogni 3 mesi fino a 12 mesi.
I risultati sono presentati come variazione percentuale media dal basale (visita 1) a 12 mesi +/- errore standard.
La concentrazione plasmatica di Gb3 (ug/mL) è stata misurata al basale e ogni 3 mesi fino a 12 mesi.
Funzione renale - Variazione dell'eGFR
Lasso di tempo: eGFR viene eseguito al basale (giorno 1) settimane 4, 8, 12, 26, 38 e 52 (12 mesi)
La velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) è stata calcolata mediante l'equazione della Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI). I livelli di eGFR calcolati dall'equazione CKD-EPI, basati sulla creatinina sierica misurata il giorno 1, settimane 4, 8, 12, 26, 38 e 52 vengono utilizzati per determinare la pendenza annualizzata di eGFR per paziente su un periodo di 12 mesi. La variazione media assoluta dal basale (visita 1) a 12 mesi viene quindi derivata dalla pendenza dell'eGFR.
eGFR viene eseguito al basale (giorno 1) settimane 4, 8, 12, 26, 38 e 52 (12 mesi)
Livelli plasmatici di Lyso-Gb3
Lasso di tempo: La concentrazione plasmatica di Lyso-Gb3 (ng/mL) è stata misurata al basale e ogni 3 mesi fino a 12 mesi.
I risultati sono presentati come variazione percentuale media dal basale (visita 1) a 12 mesi +/- errore standard.
La concentrazione plasmatica di Lyso-Gb3 (ng/mL) è stata misurata al basale e ogni 3 mesi fino a 12 mesi.
Variazione dell'accumulo renale di Gb3
Lasso di tempo: Visita 1 (giorno 1) nello studio PB-102-F01 e dopo un totale di 6 mesi di trattamento (ovvero, a 3 mesi dall'inizio dello studio PB-102-F02).
La biopsia renale è stata eseguita al basale dello studio PB-102-F01 e dopo 6 mesi di trattamento con PRX-102. In ogni campione sono stati valutati circa 300 capillari. Per valutare le inclusioni di Gb3 nei campioni di biopsia dei capillari peritubulari renali (PTC) è stato utilizzato un Barisoni Lipid Inclusion Scoring System (BLISS) quantitativo. Il sistema di punteggio è stato implementato da 3 patologi/lettori in cieco. La metodologia di punteggio BLISS consiste nel contare il numero di Gb- 3 inclusioni per capillare precedentemente annotate. Il punteggio finale di ciascuna biopsia era il numero medio di inclusioni per capillare. Una diminuzione del punteggio dal basale a 6 mesi è considerata un'indicazione di miglioramento clinico.
Visita 1 (giorno 1) nello studio PB-102-F01 e dopo un totale di 6 mesi di trattamento (ovvero, a 3 mesi dall'inizio dello studio PB-102-F02).
Fibrosi cardiaca per risonanza magnetica
Lasso di tempo: La risonanza magnetica cardiaca è stata eseguita per valutare la fibrosi miocardica al basale, 6 mesi e 12 mesi di visita.

La risonanza magnetica cardiaca è stata eseguita per stimare la percentuale e la massa dell'area fibrotica del miocardio.

I risultati rappresentano il numero di soggetti con fibrosi dopo 1 anno di trattamento.
La risonanza magnetica cardiaca è stata eseguita per valutare la fibrosi miocardica al basale, 6 mesi e 12 mesi di visita.
Risonanza magnetica cardiaca - Frazione di eiezione
Lasso di tempo: La risonanza magnetica cardiaca è stata eseguita 3 volte: al basale (visita 1), 6 mesi e 12 mesi.
I risultati sono presentati come variazione percentuale media dal basale (visita 1) a 12 mesi.
La risonanza magnetica cardiaca è stata eseguita 3 volte: al basale (visita 1), 6 mesi e 12 mesi.
Risonanza magnetica cardiaca - LVM
Lasso di tempo: La risonanza magnetica cardiaca è stata eseguita 3 volte: al basale (visita 1), 6 mesi e 12 mesi.
I risultati sono presentati come variazione percentuale media dal basale (visita 1) a 12 mesi.
La risonanza magnetica cardiaca è stata eseguita 3 volte: al basale (visita 1), 6 mesi e 12 mesi.
Risonanza magnetica cardiaca - LVMI
Lasso di tempo: La risonanza magnetica cardiaca è stata eseguita 3 volte: al basale (visita 1), 6 mesi e 12 mesi.
La risonanza magnetica cardiaca con indice di massa ventricolare sinistro calcolato al computer è stata condotta al basale, a 6 mesi e a 12 mesi. I risultati sono presentati come variazione percentuale media dal basale (visita 1) a 12 mesi. LVMI viene calcolato dividendo la massa del ventricolo sinistro per la superficie corporea.
La risonanza magnetica cardiaca è stata eseguita 3 volte: al basale (visita 1), 6 mesi e 12 mesi.
Farmacocinetica - AUC
Lasso di tempo: I parametri farmacocinetici sono stati determinati il ​​giorno 1 e 3, 6 e 12 mesi a questi intervalli di tempo: pre-infusione (basale); 1 h dopo l'inizio dell'infusione; al termine dell'infusione; 1, 4, 8, 24, 48±3, 72±3, 96±3 ore e 2 settimane ± 3 giorni dopo l'infusione.
I parametri farmacocinetici sono stati derivati ​​dalla concentrazione plasmatica rispetto ai profili temporali. I risultati riportati rappresentano i valori medi dopo una singola somministrazione del farmaco in studio.
I parametri farmacocinetici sono stati determinati il ​​giorno 1 e 3, 6 e 12 mesi a questi intervalli di tempo: pre-infusione (basale); 1 h dopo l'inizio dell'infusione; al termine dell'infusione; 1, 4, 8, 24, 48±3, 72±3, 96±3 ore e 2 settimane ± 3 giorni dopo l'infusione.
Farmacocinetica - Emivita terminale
Lasso di tempo: I parametri farmacocinetici sono stati determinati il ​​giorno 1 e 3, 6 e 12 mesi a questi intervalli di tempo: pre-infusione (basale); 1 h dopo l'inizio dell'infusione; al termine dell'infusione; 1, 4, 8, 24, 48±3, 72±3, 96±3 ore e 2 settimane ± 3 giorni dopo l'infusione.
I parametri farmacocinetici sono stati derivati ​​dalla concentrazione plasmatica rispetto ai profili temporali. I risultati riportati rappresentano i valori medi dopo una singola somministrazione del farmaco in studio.
I parametri farmacocinetici sono stati determinati il ​​giorno 1 e 3, 6 e 12 mesi a questi intervalli di tempo: pre-infusione (basale); 1 h dopo l'inizio dell'infusione; al termine dell'infusione; 1, 4, 8, 24, 48±3, 72±3, 96±3 ore e 2 settimane ± 3 giorni dopo l'infusione.
Farmacocinetica - Clearance del farmaco (Cl)
Lasso di tempo: I parametri farmacocinetici sono stati determinati il ​​giorno 1 e 3, 6 e 12 mesi a questi intervalli di tempo: pre-infusione (basale); 1 h dopo l'inizio dell'infusione; al termine dell'infusione; 1, 4, 8, 24, 48±3, 72±3, 96±3 ore e 2 settimane ± 3 giorni dopo l'infusione.

I parametri farmacocinetici sono stati derivati ​​dalla concentrazione plasmatica rispetto ai profili temporali. La clearance del farmaco dal plasma rappresenta il volume di plasma eliminato dal farmaco per unità di tempo per kg.

I risultati riportati rappresentano i valori medi dopo una singola somministrazione del farmaco in studio.
I parametri farmacocinetici sono stati determinati il ​​giorno 1 e 3, 6 e 12 mesi a questi intervalli di tempo: pre-infusione (basale); 1 h dopo l'inizio dell'infusione; al termine dell'infusione; 1, 4, 8, 24, 48±3, 72±3, 96±3 ore e 2 settimane ± 3 giorni dopo l'infusione.
Farmacocinetica - Volume di distribuzione (Vz)
Lasso di tempo: I parametri farmacocinetici sono stati determinati il ​​giorno 1 e 3, 6 e 12 mesi a questi intervalli di tempo: pre-infusione (basale); 1 h dopo l'inizio dell'infusione; al termine dell'infusione; 1, 4, 8, 24, 48±3, 72±3, 96±3 ore e 2 settimane ± 3 giorni dopo l'infusione.
I parametri farmacocinetici sono stati derivati ​​dalla concentrazione plasmatica rispetto ai profili temporali. Vz è il volume di distribuzione durante la fase di eliminazione. I risultati riportati rappresentano i valori medi dopo una singola somministrazione del farmaco in studio.
I parametri farmacocinetici sono stati determinati il ​​giorno 1 e 3, 6 e 12 mesi a questi intervalli di tempo: pre-infusione (basale); 1 h dopo l'inizio dell'infusione; al termine dell'infusione; 1, 4, 8, 24, 48±3, 72±3, 96±3 ore e 2 settimane ± 3 giorni dopo l'infusione.
Farmacocinetica - Cmax
Lasso di tempo: I parametri farmacocinetici sono stati determinati il ​​giorno 1 e 3, 6 e 12 mesi a questi intervalli di tempo: pre-infusione (basale); 1 h dopo l'inizio dell'infusione; al termine dell'infusione; 1, 4, 8, 24, 48±3, 72±3, 96±3 ore e 2 settimane ± 3 giorni dopo l'infusione.

I parametri farmacocinetici (PK) sono stati derivati ​​dalla concentrazione plasmatica rispetto ai profili temporali.

Cmax è la concentrazione plasmatica massima di un farmaco dopo la somministrazione. I risultati riportati rappresentano i valori medi dopo una singola somministrazione del farmaco in studio.
I parametri farmacocinetici sono stati determinati il ​​giorno 1 e 3, 6 e 12 mesi a questi intervalli di tempo: pre-infusione (basale); 1 h dopo l'inizio dell'infusione; al termine dell'infusione; 1, 4, 8, 24, 48±3, 72±3, 96±3 ore e 2 settimane ± 3 giorni dopo l'infusione.
Numero di partecipanti con anticorpi antidroga
Lasso di tempo: Gli anticorpi anti-pegunigalsidasi alfa (PRX-102), compresi gli anticorpi neutralizzanti nei pazienti con una risposta anticorpale IgG positiva, sono stati valutati alla Visita 1, 2 (Mese 1), e poi ogni 2 mesi durante lo studio, e 2 mesi dopo l'ultimo infusione.
I risultati riportati rappresentano il numero di partecipanti risultati positivi agli anticorpi anti-pegunigalsidasi alfa (PRX-102), compresi gli anticorpi neutralizzanti nei pazienti con una risposta anticorpale IgG positiva per gruppo, alla visita 1, 2 (mese 1) e successivamente ogni 2 mesi durante lo studio e 2 mesi dopo l'ultima infusione.
Gli anticorpi anti-pegunigalsidasi alfa (PRX-102), compresi gli anticorpi neutralizzanti nei pazienti con una risposta anticorpale IgG positiva, sono stati valutati alla Visita 1, 2 (Mese 1), e poi ogni 2 mesi durante lo studio, e 2 mesi dopo l'ultimo infusione.
Modifica dell'inventario del dolore breve in forma breve (BPI)
Lasso di tempo: Lo Short Form Brief Pain Inventory (BPI) viene valutato al basale, a 3 mesi, a 6 mesi e a 12 mesi.
La gravità del dolore (peggiore, minima, media e in questo momento) è riassunta al basale, a 3 mesi, a 6 mesi e a 12 mesi dello studio. Lo Short Form Brief Pain Inventory (BPI) si basa su una scala a 10 punti, dove 0=nessun dolore e 10=dolore intenso come puoi immaginare. Una riduzione del punteggio di gravità del dolore indicava un miglioramento. Sono state valutate le variazioni rispetto al basale per i punteggi individuali e i punteggi compositi (un punteggio di gravità medio). Si riflette la variazione media del punteggio rispetto al basale alla visita di 12 mesi.
Lo Short Form Brief Pain Inventory (BPI) viene valutato al basale, a 3 mesi, a 6 mesi e a 12 mesi.
Livello di creatinina nelle urine
Lasso di tempo: Il livello di creatinina nelle urine viene valutato al basale, a 3 mesi, a 6 mesi, a 9 mesi e a 12 mesi utilizzando test delle urine spot.
La proteinuria viene valutata mediante spot test delle urine al basale, a 3 mesi, a 6 mesi, a 9 mesi e a 12 mesi. Si riflettono le variazioni percentuali del livello di creatinina nelle urine alla visita di 12 mesi rispetto al basale.
Il livello di creatinina nelle urine viene valutato al basale, a 3 mesi, a 6 mesi, a 9 mesi e a 12 mesi utilizzando test delle urine spot.
Rapporto proteine ​​urinarie/creatinina
Lasso di tempo: Il rapporto proteine/.creatinina viene valutato al basale, a 3 mesi, a 6 mesi, a 9 mesi e a 12 mesi
La proteinuria viene valutata mediante spot test delle urine al basale, a 3 mesi, a 6 mesi, a 9 mesi e a 12 mesi. Si riflettono le variazioni percentuali del rapporto proteine/creatinina nelle urine alla visita di 12 mesi rispetto al basale.
Il rapporto proteine/.creatinina viene valutato al basale, a 3 mesi, a 6 mesi, a 9 mesi e a 12 mesi
Livello totale di proteine ​​​​nelle urine
Lasso di tempo: Il livello totale di proteine ​​nelle urine viene valutato al basale, a 3 mesi, a 6 mesi, a 9 mesi e a 12 mesi.
La proteinuria viene valutata mediante spot test delle urine al basale, a 3 mesi, a 6 mesi, a 9 mesi e a 12 mesi. Si riflettono le variazioni percentuali del livello totale di proteine ​​urinarie alla visita di 12 mesi rispetto al basale.
Il livello totale di proteine ​​nelle urine viene valutato al basale, a 3 mesi, a 6 mesi, a 9 mesi e a 12 mesi.
Risonanza magnetica cerebrale
Lasso di tempo: La risonanza magnetica cerebrale viene eseguita al basale e alla visita di 12 mesi.
Le valutazioni qualitative relative all'evidenza di ictus utilizzando la risonanza magnetica cerebrale sono state riassunte al basale e alle visite di 12 mesi. Si riflette il numero di soggetti con evidenza di stoke sulla risonanza magnetica cerebrale alla visita di 12 mesi.
La risonanza magnetica cerebrale viene eseguita al basale e alla visita di 12 mesi.
Variazione dell'indice del punteggio di gravità di Magonza (MSSI)
Lasso di tempo: L'MSSI viene eseguito al basale, a 6 mesi e a 12 mesi
Il Mainz Severity Score Index (MSSI) è utile per monitorare il miglioramento clinico nei pazienti sottoposti a terapia enzimatica sostitutiva. Il sistema di punteggio MSSI è composto da quattro sezioni che coprono i segni e i sintomi generali, neurologici, cardiovascolari e renali della malattia di Fabry. Ogni sezione comprende un gruppo di segni e sintomi associati alla malattia di Fabry. Il punteggio minimo è 0 e il punteggio massimo per la sezione generale è 18. Un punteggio più alto indica manifestazioni cliniche più gravi della malattia. L'MSSI viene eseguito al basale, a 6 mesi ea 12 mesi. Si riflette la riduzione media complessiva del punteggio generale totale a 12 mesi rispetto al basale.
L'MSSI viene eseguito al basale, a 6 mesi e a 12 mesi
Questionario sui sintomi gastrointestinali - Gravità del dolore addominale
Lasso di tempo: Il questionario sui sintomi gastrointestinali viene valutato al basale, a 3 mesi, a 6 mesi, a 9 mesi e a 12 mesi.
Una valutazione qualitativa del dolore addominale e della diarrea al basale, a 3 mesi, 6 mesi, 9 mesi e 12 mesi. Ai soggetti è stato chiesto di segnalare la gravità del loro dolore addominale come nessun dolore, lieve, moderato, grave o molto grave. Si riflette il numero di soggetti che hanno riportato dolore addominale assente o lieve alla visita di 12 mesi.
Il questionario sui sintomi gastrointestinali viene valutato al basale, a 3 mesi, a 6 mesi, a 9 mesi e a 12 mesi.
Questionario sui sintomi gastrointestinali - Frequenza del dolore addominale
Lasso di tempo: Il questionario sui sintomi gastrointestinali viene valutato al basale, a 3 mesi, a 6 mesi, a 9 mesi e a 12 mesi.
Una valutazione qualitativa del dolore addominale e della diarrea al basale, a 3 mesi, 6 mesi, 9 mesi e 12 mesi. Ai soggetti è stato chiesto di segnalare la frequenza del dolore addominale come mai, raramente, mensilmente, settimanalmente o giornalmente. Si riflettono i numeri di soggetti che hanno riferito di non aver mai o raramente avuto dolore addominale alla visita di 12 mesi.
Il questionario sui sintomi gastrointestinali viene valutato al basale, a 3 mesi, a 6 mesi, a 9 mesi e a 12 mesi.
Questionario sui sintomi gastrointestinali - Frequenza della diarrea
Lasso di tempo: Il questionario sui sintomi gastrointestinali viene valutato al basale, a 3 mesi, a 6 mesi, a 9 mesi e a 12 mesi.
Una valutazione qualitativa del dolore addominale e della diarrea al basale, a 3 mesi, 6 mesi, 9 mesi e 12 mesi. Ai soggetti è stato chiesto di segnalare la loro frequenza di diarrea come mai, raramente, mensilmente, settimanalmente o giornalmente. Si riflette il numero di soggetti che hanno riferito di non aver mai o raramente avuto diarrea alla visita di 12 mesi.
Il questionario sui sintomi gastrointestinali viene valutato al basale, a 3 mesi, a 6 mesi, a 9 mesi e a 12 mesi.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Protalix

Collaboratori

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Einat Almon, PhD, Protalix

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 ottobre 2012

Completamento primario (Effettivo)

6 marzo 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

6 marzo 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 agosto 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 settembre 2012

Primo Inserito (Stimato)

5 settembre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 settembre 2023

Ultimo verificato

1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PB-102-F01 & PB-102-F02

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