Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie zakresu dawki PRX-102 u dorosłych pacjentów z chorobą Fabry'ego

10 września 2023 zaktualizowane przez: Protalix

Otwarte badanie fazy 1/2 z zakresem dawek w celu oceny parametrów bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i eksploracyjnej skuteczności PRX-102 podawanego we wlewie dożylnym co 2 tygodnie przez 12 miesięcy dorosłym pacjentom Fabry

Jest to pierwsze leczenie człowieka PRX-102, enzymem opracowywanym jako długoterminowa enzymatyczna terapia zastępcza u pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem choroby Fabry'ego (niedobór alfa-galaktozydazy). Bezpieczeństwo, tolerancja i skuteczność eksploracyjna zostaną ocenione w tym badaniu rosnących dawek. Pacjenci będą leczeni infuzjami co dwa tygodnie przez 12 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zgodnie z protokołem badania PB-102-F01 pacjenci zostaną włączeni do jednej z trzech grup dawkowania PRX-102 (0,2 mg/kg, 1,0 mg/kg, 2,0 mg/kg) i otrzymają PRX-102 w postaci wlewu dożylnego co 2 tygodni przez 12 tygodni (3 miesiące). Pacjenci, którzy ukończą badanie PB-102-F01, zostaną włączeni do przedłużenia badania PB-102-F02 i otrzymają taką samą dawkę jak w badaniu PB-102-F01 przez dodatkowe 38 tygodni (9 miesięcy).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

18

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Victoria Park, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Hiszpania
      • Zaragoza, Hiszpania, 50012
        • Hospital de Dia Quiron Zaragoza
  • Paragwaj
      • Asuncion, Paragwaj
        • Hematology and Clinical Research Private Institute
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia
        • Clinical Center of Serbia
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • UC Davis Medical Center, MIND Institute Department of Pediatrics, Section of Genetics
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Department of Human Genetics, Emory University School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Health Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75226
        • Research Baylor Institute of Metabolic Disease
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
        • O & O Alpan LLC
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Objawowi dorośli pacjenci Fabry'ego (≥18 lat)
  • Mężczyźni: aktywność alfa-galaktozydazy w osoczu i (lub) leukocytach (na podstawie oznaczenia aktywności) poniżej dolnej granicy normy (DGN w osoczu = 3,2) nmol/godz./ml, DGN w leukocytach=32 nmol/godz./mg/białko)
  • Kobiety: historyczne wyniki testów genetycznych zgodne z mutacjami Fabry'ego
  • Stężenie globotriaozyloceramidu (Gb3) w moczu > 1,5-krotność górnej granicy normy
  • Pacjenci, którzy nigdy nie otrzymywali enzymatycznej terapii zastępczej (ERT) w przeszłości lub pacjenci, którzy nie otrzymywali ERT w ciągu ostatnich 6 miesięcy i mają ujemny wynik testu na obecność przeciwciał przeciwko alfa-galaktozydazie
  • eGFR ≥ 60 ml/min/1,73 m2
  • Pacjent podpisuje świadomą zgodę
  • Pacjentki i pacjenci płci męskiej, których partnerzy są w wieku rozrodczym, wyrażają zgodę na stosowanie akceptowalnej medycznie metody antykoncepcji, z wyłączeniem metody rytmu

Kryteria wyłączenia:

  • Udział w jakimkolwiek badaniu badanego leku w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym
  • Przewlekła choroba nerek w stadium 3-5 (CKD 3-5) (Załącznik 7)
  • Historia dializy lub przeszczepu nerki
  • Rozpoczęto leczenie inhibitorem enzymu konwertującego angiotensynę (ACE) lub blokerem receptora angiotensyny (ARB) lub zmieniono dawkę w ciągu 4 tygodni poprzedzających badanie przesiewowe
  • Ciężkie zwłóknienie mięśnia sercowego w badaniu MRI (≥2 segmenty lewej komory z późnym wzmocnieniem [LE] dodatnie) (Weidemann i wsp. 2009)
  • Historia udaru klinicznego
  • W ciąży lub karmiące
  • Obecność zakażenia HIV i/lub HBsAg i/lub zapaleniem wątroby typu C
  • Znane alergie na ERT
  • Znana alergia na środki kontrastowe na bazie gadolinu
  • Obecność jakiegokolwiek stanu medycznego, emocjonalnego, behawioralnego lub psychologicznego, który w ocenie badacza i/lub dyrektora medycznego mógłby kolidować z przestrzeganiem przez pacjenta wymagań badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: 0,2 mg/kg
PRX-102 0,2 ​​mg/kg co 2 tygodnie
Lek: PRX-102
Inne nazwy:
  • rekombinowana ludzka alfa-galaktozydaza-A ulegająca ekspresji w komórkach roślinnych
Eksperymentalny: 1 mg/kg
PRX-102 1 mg/kg co 2 tygodnie
Lek: PRX-102
Inne nazwy:
  • rekombinowana ludzka alfa-galaktozydaza-A ulegająca ekspresji w komórkach roślinnych
Eksperymentalny: 2 mg/kg
PRX-102 2 mg/kg co 2 tygodnie
Lek: PRX-102
Inne nazwy:
  • rekombinowana ludzka alfa-galaktozydaza-A ulegająca ekspresji w komórkach roślinnych

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Zgłoszenia zdarzeń niepożądanych zgłaszanych przez pacjenta oraz z monitorowania za pomocą laboratorium klinicznego, badania fizykalnego i EKG. Wyniki przedstawiają liczbę zdarzeń niepożądanych, które uznano za prawdopodobnie, prawdopodobnie lub zdecydowanie związane z leczeniem.
12 miesięcy

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stężenia Gb3 w osoczu
Ramy czasowe: Stężenie Gb3 w osoczu (ug/ml) mierzono na początku badania i co 3 miesiące do 12 miesięcy.
Wyniki przedstawiono jako średnią procentową zmianę od wartości wyjściowej (wizyta 1) do 12 miesięcy +/- błąd standardowy.
Stężenie Gb3 w osoczu (ug/ml) mierzono na początku badania i co 3 miesiące do 12 miesięcy.
Czynność nerek — zmiana eGFR
Ramy czasowe: eGFR oznacza się na początku badania (dzień 1) w 4, 8, 12, 26, 38 i 52 (12 miesięcy) tygodniu
Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) obliczono za pomocą równania CKD-EPI (ang. Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration). Poziomy eGFR obliczone za pomocą równania CKD-EPI, na podstawie zmierzonej kreatyniny w surowicy w dniu 1., 4., 8., 12., 26., 38. i 52. tygodniu są wykorzystywane do określenia rocznego nachylenia eGFR na pacjenta w okresie 12 miesięcy. Bezwzględna średnia zmiana od wartości początkowej (wizyta 1) do 12 miesięcy jest następnie wyprowadzana z nachylenia eGFR.
eGFR oznacza się na początku badania (dzień 1) w 4, 8, 12, 26, 38 i 52 (12 miesięcy) tygodniu
Poziomy Lyso-Gb3 w osoczu
Ramy czasowe: Stężenie Lyso-Gb3 w osoczu (ng/ml) mierzono na początku badania i co 3 miesiące do 12 miesięcy.
Wyniki przedstawiono jako średnią procentową zmianę od wartości wyjściowej (wizyta 1) do 12 miesięcy +/- błąd standardowy.
Stężenie Lyso-Gb3 w osoczu (ng/ml) mierzono na początku badania i co 3 miesiące do 12 miesięcy.
Zmiana akumulacji Gb3 w nerkach
Ramy czasowe: Wizyta 1 (dzień 1) w badaniu PB-102-F01 i po łącznie 6 miesiącach leczenia (tj. po 3 miesiącach od rozpoczęcia badania PB-102-F02).
Biopsję nerki wykonano na początku badania PB-102-F01 i po 6 miesiącach leczenia PRX-102. W każdej próbce oceniano około 300 naczyń włosowatych. Ilościowy system Barisoni Lipid Inclusion Scoring System (BLISS) został użyty do oceny inkluzji Gb3 w próbkach biopsji naczyń włosowatych okołokanałowych (PTC). System oceny został wdrożony przez 3 zaślepionych patologów/czytelników. Metodologia punktacji BLISS polega na zliczeniu liczby Gb- 3 inkluzje na kapilarę wcześniej opisane. Końcowy wynik każdej biopsji był średnią liczbą inkluzji na kapilarę. Spadek punktacji od wartości wyjściowej do 6 miesięcy jest uważany za wskazanie do poprawy klinicznej.
Wizyta 1 (dzień 1) w badaniu PB-102-F01 i po łącznie 6 miesiącach leczenia (tj. po 3 miesiącach od rozpoczęcia badania PB-102-F02).
Zwłóknienie serca według MRI
Ramy czasowe: Wykonano MRI serca w celu oceny zwłóknienia mięśnia sercowego na początku wizyty, po 6 i 12 miesiącach.

Wykonano MRI serca w celu oszacowania odsetka i masy obszaru zwłóknienia mięśnia sercowego.

Wyniki przedstawiają liczbę osobników ze zwłóknieniem po 1 roku leczenia.
Wykonano MRI serca w celu oceny zwłóknienia mięśnia sercowego na początku wizyty, po 6 i 12 miesiącach.
MRI serca - frakcja wyrzutowa
Ramy czasowe: MRI serca wykonano 3 razy: wyjściowo (wizyta 1), 6 miesięcy i 12 miesięcy.
Wyniki przedstawiono jako średnią procentową zmianę od wartości początkowej (wizyta 1) do 12 miesięcy.
MRI serca wykonano 3 razy: wyjściowo (wizyta 1), 6 miesięcy i 12 miesięcy.
MRI serca - LVM
Ramy czasowe: MRI serca wykonano 3 razy: wyjściowo (wizyta 1), 6 miesięcy i 12 miesięcy.
Wyniki przedstawiono jako średnią procentową zmianę od wartości początkowej (wizyta 1) do 12 miesięcy.
MRI serca wykonano 3 razy: wyjściowo (wizyta 1), 6 miesięcy i 12 miesięcy.
MRI serca - LVMI
Ramy czasowe: MRI serca wykonano 3 razy: wyjściowo (wizyta 1), 6 miesięcy i 12 miesięcy.
MRI serca z obliczonym komputerowo wskaźnikiem masy lewej komory przeprowadzono na początku badania, po 6 miesiącach i po 12 miesiącach. Wyniki przedstawiono jako średnią procentową zmianę od wartości początkowej (wizyta 1) do 12 miesięcy. LVMI oblicza się, dzieląc masę lewej komory przez powierzchnię ciała.
MRI serca wykonano 3 razy: wyjściowo (wizyta 1), 6 miesięcy i 12 miesięcy.
Farmakokinetyka – AUC
Ramy czasowe: Parametry farmakokinetyczne określono w dniu 1 oraz 3, 6 i 12 miesięcy w następujących punktach czasowych: przed infuzją (linia podstawowa); 1 h po rozpoczęciu wlewu; pod koniec infuzji; 1, 4, 8, 24, 48±3, 72±3, 96±3 h i 2 tygodnie ± 3 dni po infuzji.
Parametry PK uzyskano z profili stężenia w osoczu w funkcji czasu. Podane wyniki reprezentują uśrednione wartości po pojedynczym podaniu badanego leku.
Parametry farmakokinetyczne określono w dniu 1 oraz 3, 6 i 12 miesięcy w następujących punktach czasowych: przed infuzją (linia podstawowa); 1 h po rozpoczęciu wlewu; pod koniec infuzji; 1, 4, 8, 24, 48±3, 72±3, 96±3 h i 2 tygodnie ± 3 dni po infuzji.
Farmakokinetyka — okres półtrwania w fazie terminalnej
Ramy czasowe: Parametry farmakokinetyczne określono w dniu 1 oraz 3, 6 i 12 miesięcy w następujących punktach czasowych: przed infuzją (linia podstawowa); 1 h po rozpoczęciu wlewu; pod koniec infuzji; 1, 4, 8, 24, 48±3, 72±3, 96±3 h i 2 tygodnie ± 3 dni po infuzji.
Parametry PK uzyskano z profili stężenia w osoczu w funkcji czasu. Podane wyniki reprezentują uśrednione wartości po pojedynczym podaniu badanego leku.
Parametry farmakokinetyczne określono w dniu 1 oraz 3, 6 i 12 miesięcy w następujących punktach czasowych: przed infuzją (linia podstawowa); 1 h po rozpoczęciu wlewu; pod koniec infuzji; 1, 4, 8, 24, 48±3, 72±3, 96±3 h i 2 tygodnie ± 3 dni po infuzji.
Farmakokinetyka — klirens leku (Cl)
Ramy czasowe: Parametry farmakokinetyczne określono w dniu 1 oraz 3, 6 i 12 miesięcy w następujących punktach czasowych: przed infuzją (linia podstawowa); 1 h po rozpoczęciu wlewu; pod koniec infuzji; 1, 4, 8, 24, 48±3, 72±3, 96±3 h i 2 tygodnie ± 3 dni po infuzji.

Parametry PK uzyskano z profili stężenia w osoczu w funkcji czasu. Klirens leku z osocza reprezentuje objętość osocza usuniętą z leku w jednostce czasu na kg.

Podane wyniki reprezentują uśrednione wartości po pojedynczym podaniu badanego leku.
Parametry farmakokinetyczne określono w dniu 1 oraz 3, 6 i 12 miesięcy w następujących punktach czasowych: przed infuzją (linia podstawowa); 1 h po rozpoczęciu wlewu; pod koniec infuzji; 1, 4, 8, 24, 48±3, 72±3, 96±3 h i 2 tygodnie ± 3 dni po infuzji.
Farmakokinetyka — objętość dystrybucji (Vz)
Ramy czasowe: Parametry farmakokinetyczne określono w dniu 1 oraz 3, 6 i 12 miesięcy w następujących punktach czasowych: przed infuzją (linia podstawowa); 1 h po rozpoczęciu wlewu; pod koniec infuzji; 1, 4, 8, 24, 48±3, 72±3, 96±3 h i 2 tygodnie ± 3 dni po infuzji.
Parametry PK uzyskano z profili stężenia w osoczu w funkcji czasu. Vz to objętość dystrybucji podczas fazy eliminacji. Podane wyniki reprezentują uśrednione wartości po pojedynczym podaniu badanego leku.
Parametry farmakokinetyczne określono w dniu 1 oraz 3, 6 i 12 miesięcy w następujących punktach czasowych: przed infuzją (linia podstawowa); 1 h po rozpoczęciu wlewu; pod koniec infuzji; 1, 4, 8, 24, 48±3, 72±3, 96±3 h i 2 tygodnie ± 3 dni po infuzji.
Farmakokinetyka - Cmax
Ramy czasowe: Parametry farmakokinetyczne określono w dniu 1 oraz 3, 6 i 12 miesięcy w następujących punktach czasowych: przed infuzją (linia podstawowa); 1 h po rozpoczęciu wlewu; pod koniec infuzji; 1, 4, 8, 24, 48±3, 72±3, 96±3 h i 2 tygodnie ± 3 dni po infuzji.

Parametry farmakokinetyczne (PK) uzyskano z profili stężenia w osoczu w funkcji czasu.

Cmax to maksymalne stężenie leku w osoczu po podaniu. Podane wyniki reprezentują uśrednione wartości po pojedynczym podaniu badanego leku.
Parametry farmakokinetyczne określono w dniu 1 oraz 3, 6 i 12 miesięcy w następujących punktach czasowych: przed infuzją (linia podstawowa); 1 h po rozpoczęciu wlewu; pod koniec infuzji; 1, 4, 8, 24, 48±3, 72±3, 96±3 h i 2 tygodnie ± 3 dni po infuzji.
Liczba uczestników z przeciwciałami przeciw lekom
Ramy czasowe: Przeciwciała przeciwko pegunigalzydazie alfa (PRX-102), w tym przeciwciała neutralizujące u pacjentów z dodatnią odpowiedzią na przeciwciała IgG, oceniano podczas wizyty 1, 2 (miesiąc 1), a następnie co 2 miesiące w trakcie badania i 2 miesiące po ostatniej napar.
Zgłoszone wyniki odzwierciedlają liczbę uczestników, u których uzyskano dodatni wynik testu na obecność przeciwciał przeciwko pegunigalzydazie alfa (PRX-102), w tym przeciwciał neutralizujących u pacjentów z dodatnią odpowiedzią na przeciwciała IgG na grupę, podczas wizyty 1, 2 (miesiąc 1), a następnie co 2 miesiące w trakcie badania i 2 miesiące po ostatnim wlewie.
Przeciwciała przeciwko pegunigalzydazie alfa (PRX-102), w tym przeciwciała neutralizujące u pacjentów z dodatnią odpowiedzią na przeciwciała IgG, oceniano podczas wizyty 1, 2 (miesiąc 1), a następnie co 2 miesiące w trakcie badania i 2 miesiące po ostatniej napar.
Zmiana w krótkiej formie krótkiego kwestionariusza bólu (BPI)
Ramy czasowe: Krótki kwestionariusz dotyczący bólu (ang. Short Form Brief Pain Inventory, BPI) jest oceniany podczas wizyt wyjściowych, 3-miesięcznych, 6-miesięcznych i 12-miesięcznych.
Nasilenie bólu (najgorszy, najmniejszy, średni i aktualnie) podsumowano na początku badania, po 3, 6 i 12 miesiącach badania. Krótka inwentaryzacja bólu (BPI) opiera się na 10-punktowej skali, gdzie 0 oznacza brak bólu, a 10 = ból tak silny, jak tylko możesz sobie wyobrazić. Zmniejszenie oceny nasilenia bólu wskazywało na poprawę. Oceniono zmiany w stosunku do wartości wyjściowych dla poszczególnych punktów i punktów złożonych (średni wynik ciężkości). Odzwierciedla się średnią zmianę wyniku w stosunku do wartości wyjściowej podczas 12-miesięcznej wizyty.
Krótki kwestionariusz dotyczący bólu (ang. Short Form Brief Pain Inventory, BPI) jest oceniany podczas wizyt wyjściowych, 3-miesięcznych, 6-miesięcznych i 12-miesięcznych.
Poziom kreatyniny w moczu
Ramy czasowe: Stężenie kreatyniny w moczu ocenia się na wizycie wyjściowej, 3-miesięcznej, 6-miesięcznej, 9-miesięcznej i 12-miesięcznej za pomocą wyrywkowych testów moczu.
Białkomocz ocenia się za pomocą wyrywkowych badań moczu podczas wizyt wyjściowych, 3-miesięcznych, 6-miesięcznych, 9-miesięcznych i 12-miesięcznych. Odzwierciedla się procentowe zmiany poziomu kreatyniny w moczu podczas 12-miesięcznej wizyty w stosunku do wartości wyjściowych.
Stężenie kreatyniny w moczu ocenia się na wizycie wyjściowej, 3-miesięcznej, 6-miesięcznej, 9-miesięcznej i 12-miesięcznej za pomocą wyrywkowych testów moczu.
Stosunek białka do kreatyniny w moczu
Ramy czasowe: Stosunek białko/kreatynina jest oceniany podczas wizyt wyjściowych, 3-miesięcznych, 6-miesięcznych, 9-miesięcznych i 12-miesięcznych
Białkomocz ocenia się za pomocą wyrywkowych badań moczu podczas wizyt wyjściowych, 3-miesięcznych, 6-miesięcznych, 9-miesięcznych i 12-miesięcznych. Odzwierciedla się procentowe zmiany stosunku białka do kreatyniny w moczu podczas 12-miesięcznej wizyty w stosunku do wartości wyjściowych.
Stosunek białko/kreatynina jest oceniany podczas wizyt wyjściowych, 3-miesięcznych, 6-miesięcznych, 9-miesięcznych i 12-miesięcznych
Całkowity poziom białka w moczu
Ramy czasowe: Całkowity poziom białka w moczu ocenia się podczas wizyt wyjściowych, 3-miesięcznych, 6-miesięcznych, 9-miesięcznych i 12-miesięcznych.
Białkomocz ocenia się za pomocą wyrywkowych badań moczu podczas wizyt wyjściowych, 3-miesięcznych, 6-miesięcznych, 9-miesięcznych i 12-miesięcznych. Odzwierciedla się procentowe zmiany całkowitego poziomu białka w moczu podczas 12-miesięcznej wizyty w stosunku do wartości wyjściowych.
Całkowity poziom białka w moczu ocenia się podczas wizyt wyjściowych, 3-miesięcznych, 6-miesięcznych, 9-miesięcznych i 12-miesięcznych.
MRI mózgu
Ramy czasowe: MRI mózgu wykonuje się na wizycie początkowej i 12-miesięcznej.
Oceny jakościowe dotyczące dowodów udaru za pomocą rezonansu magnetycznego mózgu podsumowano podczas wizyt wyjściowych i 12-miesięcznych. Odzwierciedla się liczba osób z objawami wyładowania mózgu w badaniu MRI mózgu podczas 12-miesięcznej wizyty.
MRI mózgu wykonuje się na wizycie początkowej i 12-miesięcznej.
Zmiana w Mainz Severity Score Index (MSSI)
Ramy czasowe: MSSI przeprowadza się na początku badania, po 6 i 12 miesiącach
Mainz Severity Score Index (MSSI) jest przydatny do monitorowania poprawy klinicznej u pacjentów otrzymujących enzymatyczną terapię zastępczą. System punktacji MSSI składa się z czterech części, które obejmują ogólne, neurologiczne, sercowo-naczyniowe i nerkowe objawy przedmiotowe i podmiotowe choroby Fabry'ego. Każda sekcja zawiera grupę objawów przedmiotowych i podmiotowych związanych z chorobą Fabry'ego. Minimalny wynik to 0, a maksymalny wynik w części ogólnej to 18. Wyższy wynik wskazuje na cięższe objawy kliniczne choroby. MSSI przeprowadza się na początku badania, po 6 i 12 miesiącach. Odzwierciedla się ogólne średnie obniżenie całkowitego wyniku ogólnego po 12 miesiącach od wartości wyjściowej.
MSSI przeprowadza się na początku badania, po 6 i 12 miesiącach
Kwestionariusz objawów żołądkowo-jelitowych - Nasilenie bólu brzucha
Ramy czasowe: Kwestionariusz objawów żołądkowo-jelitowych ocenia się podczas wizyt wyjściowych, 3-miesięcznych, 6-miesięcznych, 9-miesięcznych i 12-miesięcznych.
Jakościowa ocena dotycząca bólu brzucha i biegunki na wizycie początkowej, 3-miesięcznej, 6-miesięcznej, 9-miesięcznej i 12-miesięcznej. Badanych poproszono o określenie nasilenia bólu brzucha jako brak bólu, łagodny, umiarkowany, ciężki lub bardzo ciężki. Odzwierciedla się liczbę pacjentów, którzy nie zgłosili żadnego lub łagodnego bólu brzucha podczas 12-miesięcznej wizyty.
Kwestionariusz objawów żołądkowo-jelitowych ocenia się podczas wizyt wyjściowych, 3-miesięcznych, 6-miesięcznych, 9-miesięcznych i 12-miesięcznych.
Kwestionariusz objawów żołądkowo-jelitowych - Częstość występowania bólu brzucha
Ramy czasowe: Kwestionariusz objawów żołądkowo-jelitowych ocenia się podczas wizyt wyjściowych, 3-miesięcznych, 6-miesięcznych, 9-miesięcznych i 12-miesięcznych.
Jakościowa ocena dotycząca bólu brzucha i biegunki na wizycie początkowej, 3-miesięcznej, 6-miesięcznej, 9-miesięcznej i 12-miesięcznej. Badanych poproszono o podanie częstości występowania bólu brzucha: nigdy, rzadko, co miesiąc, co tydzień lub codziennie. Odzwierciedla się liczbę pacjentów, którzy zgłaszali, że nigdy lub rzadko odczuwali ból brzucha podczas 12-miesięcznej wizyty.
Kwestionariusz objawów żołądkowo-jelitowych ocenia się podczas wizyt wyjściowych, 3-miesięcznych, 6-miesięcznych, 9-miesięcznych i 12-miesięcznych.
Kwestionariusz objawów żołądkowo-jelitowych - Częstość występowania biegunki
Ramy czasowe: Kwestionariusz objawów żołądkowo-jelitowych ocenia się podczas wizyt wyjściowych, 3-miesięcznych, 6-miesięcznych, 9-miesięcznych i 12-miesięcznych.
Jakościowa ocena dotycząca bólu brzucha i biegunki na wizycie początkowej, 3-miesięcznej, 6-miesięcznej, 9-miesięcznej i 12-miesięcznej. Badanych poproszono o podanie częstości występowania biegunki: nigdy, rzadko, co miesiąc, co tydzień lub codziennie. Odzwierciedla się liczba pacjentów, którzy zgłosili, że nigdy lub rzadko mieli biegunkę podczas 12-miesięcznej wizyty.
Kwestionariusz objawów żołądkowo-jelitowych ocenia się podczas wizyt wyjściowych, 3-miesięcznych, 6-miesięcznych, 9-miesięcznych i 12-miesięcznych.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Protalix

Współpracownicy

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Einat Almon, PhD, Protalix

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

6 marca 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

6 marca 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

31 sierpnia 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 września 2012

Pierwszy wysłany (Szacowany)

5 września 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 września 2023

Ostatnia weryfikacja

1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PB-102-F01 & PB-102-F02

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Fabry'ego

Badania kliniczne na PRX-102

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Jamaica

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj