Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et forsøg med stoffet Donepezil til forbedring af søvn og adfærdsændring hos børn med autisme

21. september 2017 opdateret af: National Institute of Mental Health (NIMH)

Et randomiseret kontrolleret forsøg med Donepezil for REM-forbedring og adfærdsændring i autisme

Baggrund:

- Nogle børn med autismespektrumforstyrrelser (ASD) har ikke normale søvncyklusser. Nogle af disse børn bruger meget lidt tid i søvnens hurtige øjenbevægelser (REM). Nogle undersøgelser tyder på, at mindre tid i REM-søvn kan være forbundet med indlærings- og adfærdsproblemer. Donepezil er et lægemiddel, der bruges til at behandle Alzheimers sygdom. Donepezil kan øge REM-søvn hos nogle voksne med forskellige lidelser. En lille undersøgelse viste, at Donepezil også kan øge REM-søvnen hos børn med ASD. Forskere vil nu se, om Donepezil kan forbedre kommunikationsevner og social interaktion hos børn med ASD. De ønsker også at se, om nogen ændring i symptomer synes at komme fra ændringer i REM-søvn.

Mål:

- For at se, om en medicin, Donepezil, kan forbedre den måde, kommunikationsevner og social interaktion udvikler sig på hos små børn med autismespektrumforstyrrelser.

Berettigelse:

- Børn i alderen 22 til 44 måneder med ASD.

Design:

  • Deltagerne vil blive screenet med en blodprøve, hjerteprøver og en søvnundersøgelse. Under søvnstudiet vil børn sove i et mørkt rum i 2 nætter med elektroder på kroppen og et rør under næsen. Forældre kan sove på værelset med deres barn. En tekniker vil overvåge rummet hele natten.
  • Deltagerne vil tage undersøgelsesmedicinen en gang om dagen.
  • Behandlingen vil blive overvåget ved besøg hver 3. måned. Ved hvert besøg vil deltageren tage blodprøver, hjertetests eller adfærdstests. Deltagerne skal have yderligere 2 søvnundersøgelser.
  • Deltagelse ophører efter 18 måneder.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

jeg. Objektiv

Formålet med denne undersøgelse er at undersøge effektiviteten af ​​donepezil til at forbedre udviklingsforløbet for kerneadfærdsdomæner, der er specifikke for autisme, nemlig gensidig social interaktion og kommunikation.

ii. Studiepopulation

90 børn med en autismespektrumforstyrrelse i alderen 24 til 50 måneder vil blive screenet via polysomnogram for at finde 45 med en relativ REM-mangel. Denne gruppe vil derefter blive opdelt i to grupper af lægemiddel versus placebo. Hvis der tages højde for et frafald på 22 %, forventer vi, at 17 i hver gruppe vil gennemføre undersøgelsen. Derudover vil vi indskrive 16 børn med en ASD, som ikke opfylder kriterierne for relativ REM-mangel, i en åben-label arm for at fastslå, om donepezil er gavnligt for adfærd i denne gruppe.

iii. Design

Forslaget er et 6 måneders behandlingsforsøg med 2,5 mg donepezil/placebo/dag efterfulgt af 12 måneders longitudinel opfølgning. Studiets primære endepunkt vil være en undersøgelse af autismes kernesymptomer og søvnarkitektur efter 12 måneder.

iv. Resultatmål

Det primære resultatmål vil være:

  1. En forbedring af underskalaerne for det udtryksfulde sprog og det modtagende sprog i Mullen-skalaerne for tidlig læring (MSEL) efter 12 måneder.

    Sekundære resultatmål vil være:

  2. Vi vil også måle ændringen i REM-søvnparametre efter 6, 12 og 18 måneder i forhold til forbedringer i adfærdsindekser.

    De sonderende resultatmål vil være:

  3. En forbedring af det udtryksfulde sprog og det modtagende sprogs underskalaer på Mullen-skalaen efter 18 måneder.
  4. En forbedring af sværhedsgraden af ​​Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS) efter 6, 12 og 18 måneder.
  5. En forbedring af Vineland efter 3, 6, 12 og 18 måneder
  6. En eksplorativ analyse skal undersøge, om normalisering af REM-parametre også forbedrer andre målinger af søvnkvalitet hos børn med autisme.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 4 måneder (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

  • INKLUSIONSKRITERIER:

    1. Diagnose af en autismespektrumforstyrrelse (DSM-IV diagnoser af autistisk lidelse eller gennemgribende udviklingsforstyrrelse, ikke andet specificeret).
    2. Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner mellem 24 og 50 måneder.
    3. Sprogscore (fra Mullen Scales of Early Learning), der er mindst 1,5 SD lavere end gennemsnittet.

    5. Hver juridisk værge skal have et forståelsesniveau, der er tilstrækkeligt til at acceptere alle påkrævede tests og eksamener. Hver værge skal forstå arten af ​​undersøgelsen.

    6. Hvert forsøgsperson skal være stabilt i mindst 6 uger på enhver medicin eller terapiregime før påbegyndelse af studiet og må ikke have nogen ny (inden for 6 uger) erkendte eller uacceptable bivirkninger fra den pågældende medicin eller terapi. Ingen forsøgspersoner vil blive bedt om at afbryde nogen form for medicin for at kvalificere sig til tilmelding, men forsøgspersoner, der tager kontraindiceret medicin, vil ikke kvalificere sig til tilmelding.

    7. Påvist REM% to standardafvigelser eller mere under de normative værdier for alder for den randomiserede kontrollerede forsøgsdel.

    8. Engelsk tales primært derhjemme.

EXKLUSIONSKRITERIER:

  1. Alvorlige, ustabile sygdomme, herunder gastroenterologiske, respiratoriske, kardiovaskulære endokrinologiske, immunologiske eller hæmatologiske sygdomme.
  2. Nyre- eller leverdysfunktion, der ville interferere med udskillelse eller metabolisme af donepezil, hvilket fremgår af stigning over øvre normalgrænser for BUN/kreatinin, eller to gange forhøjelse af serumtransaminaser (ALT/SGPT, AST/SGOT) eller gamma-glutamat (GGT) .
  3. Dokumenteret historie med overfølsomhed eller intolerance over for donepezil eller andre piperidinderivater.

  4. Forsøgspersoner må ikke tage medicin, der vides at påvirke REM-søvn (eller søvn

    arkitektur generelt), eller som er kontraindiceret til samtidig administration med donepezil.

  5. Tilstedeværelse eller historie af andre ustabile neurologiske lidelser såsom anfaldsforstyrrelser,

stofskifteforstyrrelser, narkolepsi eller bevægelsesforstyrrelser.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Eksperimentel: Open-label Donepezil
Medicin: Donepezil
Eksperimentel: Donepezil - Blindet
Medicin: Donepezil

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Nonverbal Developmental Quotient (NVDQ)
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
Nonverbal Developmental Quotient (NVDQ) blev beregnet ud fra Mullen Scales of Early Learning-scorer ved at dividere den nonverbale mentale alder (gennemsnit af aldersækvivalentværdien for Visuel Reception og Finmotorik) med den kronologiske alder i måneder. NVDQ er normaliseret til en gennemsnitlig score på 100, hvilket indikerer en gennemsnitlig normal IQ. Mindre end 100 er en lavere IQ end gennemsnittet. 2 standardafvigelser under gennemsnittet betragtes som "forringet" IQ (ca. lavere end 70).
Baseline og 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
REM-procent ved baseline, 6, 12 og 18 måneder
Tidsramme: Baseline, 6, 12 og 18 måneder
REM procent er procentdelen af ​​søvn brugt i REM
Baseline, 6, 12 og 18 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
En eksplorativ analyse vil undersøge, om normalisering af REM-parametre også forbedrer andre målinger af søvnkvalitet hos børn med autisme.
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Mullen skalerer ved 18 måneder
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS) efter 6, 12 og 18 måneder
Tidsramme: 6, 12 og 18 måneder
6, 12 og 18 måneder
Vineland forældrespørgeskema efter 3, 6, 12 og 18 måneder
Tidsramme: 3, 6, 12 og 18 måneder
3, 6, 12 og 18 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Institute of Mental Health (NIMH)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. juni 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. juni 2013

Først opslået (Skøn)

26. juni 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. september 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. september 2017

Sidst verificeret

1. september 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 130164
  • 13-M-0164

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

IPD delt via NIMH repository protokol.

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner