Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En utprøving av stoffet Donepezil for søvnforbedring og atferdsendring hos barn med autisme

21. september 2017 oppdatert av: National Institute of Mental Health (NIMH)

En randomisert kontrollert utprøving av Donepezil for REM-forbedring og atferdsendring i autisme

Bakgrunn:

– Noen barn med autismespekterforstyrrelser (ASD) har ikke normale søvnsykluser. Noen av disse barna tilbringer svært lite tid i søvnstadiet med rask øyebevegelse (REM). Noen studier tyder på at mindre tid i REM-søvn kan være assosiert med lærings- og atferdsproblemer. Donepezil er et medikament som brukes til å behandle Alzheimers sykdom. Donepezil kan øke REM-søvnen hos noen voksne med ulike lidelser. En liten studie viste at Donepezil også kan øke REM-søvnen hos barn med ASD. Forskere ønsker nå å se om Donepezil kan forbedre kommunikasjonsferdigheter og sosial interaksjon hos barn med ASD. De ønsker også å se om noen endring i symptomer ser ut til å komme fra endringer i REM-søvn.

Mål:

– For å se om et medikament, Donepezil, kan forbedre måten kommunikasjonsevner og sosial interaksjon utvikler seg på hos små barn med autismespekterforstyrrelser.

Kvalifisering:

- Barn i alderen 22 til 44 måneder med ASD.

Design:

  • Deltakerne vil bli screenet med en blodprøve, hjerteprøver og en søvnstudie. Under søvnstudiet skal barna sove i et mørklagt rom i 2 netter med elektroder på kroppen og et rør under nesen. Foreldre kan sove på rommet med barnet sitt. En tekniker vil overvåke rommet hele natten.
  • Deltakerne vil ta studiemedisinen en gang om dagen.
  • Behandlingen vil bli overvåket ved besøk hver 3. måned. Ved hvert besøk vil deltakeren ta blodprøver, hjerteprøver eller atferdstester. Deltakerne vil ha 2 flere søvnstudier.
  • Deltakelsen avsluttes etter 18 måneder.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Jeg. Objektiv

Målet med denne studien er å undersøke effekten av donepezil for å forbedre utviklingsbanen for kjerneadferdsdomener som er spesifikke for autisme, nemlig gjensidig sosial interaksjon og kommunikasjon.

ii. Studiepopulasjon

90 barn med en autismespekterforstyrrelse mellom 24 og 50 måneder vil bli screenet via polysomnogram for å finne 45 med en relativ REM-mangel. Denne gruppen vil deretter bli delt inn i to armer av medikament kontra placebo. Med en frafallsrate på 22 % forventer vi at 17 i hver gruppe skal fullføre studien. I tillegg vil vi registrere 16 barn med en ASD som ikke oppfyller kriteriene for relativ REM-mangel i en åpen arm for å finne ut om donepezil er gunstig for atferd i denne gruppen.

iii. Design

Forslaget er en 6 måneders behandlingsstudie på 2,5 mg donepezil/placebo/dag etterfulgt av 12 måneders langsgående oppfølging. Studiens primære endepunkt vil være en undersøkelse av autismes kjernesymptomer og søvnarkitektur etter 12 måneder.

iv. Utfallsmål

Det primære resultatmålet vil være:

  1. En forbedring i det ekspressive språket og det reseptive språket underskalaene til Mullen Scales of Early Learning (MSEL) etter 12 måneder.

    Sekundære resultatmål vil være:

  2. Vi vil også måle endringen i REM-søvnparametere etter 6, 12 og 18 måneder i forhold til forbedringer i atferdsindekser.

    Undersøkende resultatmål vil være:

  3. En forbedring i det ekspressive språket og det reseptive språket underskalaene til Mullen-skalaen ved 18 måneder.
  4. En forbedring av alvorlighetsskalaen til Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS) ved 6, 12 og 18 måneder.
  5. En forbedring på Vineland ved 3, 6, 12 og 18 måneder
  6. En eksplorativ analyse skal undersøke om normalisering av REM-parametre også forbedrer andre målinger av søvnkvalitet hos barn med autisme.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

7 måneder til 2 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

  • INKLUSJONSKRITERIER:

    1. Diagnose av en autismespektrumforstyrrelse (DSM-IV diagnoser av autistisk lidelse eller gjennomgripende utviklingsforstyrrelse, ikke spesifisert på annen måte).
    2. Mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner mellom 24 og 50 måneder.
    3. Språkscore (fra Mullen Scales of Early Learning) som er minst 1,5 SD lavere enn gjennomsnittet.

    5. Hver juridisk verge må ha et nivå av forståelse som er tilstrekkelig til å godta alle nødvendige tester og eksamener. Hver juridisk verge må forstå arten av studiet.

    6. Hvert forsøksperson må være stabil i minst 6 uker på alle medisiner eller behandlingsregimer før de starter i studien og må ikke ha noen nylig (innen 6 uker) anerkjente eller utålelige bivirkninger fra den medisinen eller behandlingen. Ingen forsøkspersoner vil bli bedt om å avbryte noen medisiner for å kvalifisere for påmelding, men forsøkspersoner som tar kontraindiserte legemidler vil ikke kvalifisere for påmelding.

    7. Påvist REM% to standardavvik eller mer under normative verdier for alder for den randomiserte kontrollerte studiedelen.

    8. Engelsk språk snakkes primært hjemme.

UTSLUTTELSESKRITERIER:

  1. Alvorlige, ustabile sykdommer inkludert gastroenterologisk, respiratorisk, kardiovaskulær endokrinologisk, immunologisk eller hematologisk sykdom.
  2. Nyre- eller leverdysfunksjon som ville forstyrre utskillelse eller metabolisme av donepezil, som vist ved økning over øvre normalgrenser for BUN/kreatinin, eller to ganger forhøyelse av serumtransaminaser (ALT/SGPT, AST/SGOT) eller gamma-glutamat (GGT) .
  3. Dokumentert historie med overfølsomhet eller intoleranse overfor donepezil eller andre piperidinderivater.

  4. Personer må ikke ta noen medisiner som er kjent for å påvirke REM-søvn (eller søvn

    arkitektur generelt) eller som er kontraindisert for samtidig administrering med donepezil.

  5. Tilstedeværelse eller historie med andre ustabile nevrologiske lidelser som anfallsforstyrrelser,

metabolske forstyrrelser, narkolepsi eller bevegelsesforstyrrelser.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Placebo
Eksperimentell: Open-Label Donepezil
Legemiddel: Donepezil
Eksperimentell: Donepezil - blindet
Legemiddel: Donepezil

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Nonverbal Developmental Quotient (NVDQ)
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
Nonverbal Developmental Quotient (NVDQ) ble beregnet fra Mullen Scales of Early Learning-skåre ved å dele den nonverbale mentale alderen (gjennomsnitt av aldersekvivalentverdien for visuell mottak og finmotorikk) med den kronologiske alderen i måneder. NVDQ er normalisert til en gjennomsnittlig poengsum på 100, som indikerer en gjennomsnittlig normal IQ. Mindre enn 100 er en lavere IQ enn gjennomsnittet. 2 standardavvik under gjennomsnittet regnes som "nedsatt" IQ (omtrent lavere enn 70).
Baseline og 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
REM-prosent ved baseline, 6, 12 og 18 måneder
Tidsramme: Baseline, 6, 12 og 18 måneder
REM-prosent er prosentandelen av søvn brukt i REM
Baseline, 6, 12 og 18 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
En utforskende analyse vil undersøke om normalisering av REM-parametre også forbedrer andre målinger av søvnkvalitet hos barn med autisme.
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Mullen skalerer ved 18 måneder
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS) etter 6, 12 og 18 måneder
Tidsramme: 6, 12 og 18 måneder
6, 12 og 18 måneder
Vineland foreldrespørreskjema på 3, 6, 12 og 18 måneder
Tidsramme: 3, 6, 12 og 18 måneder
3, 6, 12 og 18 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Institute of Mental Health (NIMH)

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juni 2013

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. juni 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. juni 2013

Først lagt ut (Anslag)

26. juni 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. september 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. september 2017

Sist bekreftet

1. september 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 130164
  • 13-M-0164

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

IPD delt via NIMH-depotprotokoll.

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Autismespekterforstyrrelser

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Slovenia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere