Donepetsiili-lääkkeen kokeilu unen parantamiseksi ja käyttäytymisen muuttamiseksi autistisilla lapsilla
Donepetsiilin satunnaistettu kontrolloitu koe REM:n tehostamiseksi ja käyttäytymisen muuttamiseksi autismissa
Tausta:
- Joillakin lapsilla, joilla on autismispektrihäiriöitä (ASD), ei ole normaalia unisykliä. Jotkut näistä lapsista viettävät hyvin vähän aikaa unen nopean silmän liikkeen (REM) vaiheessa. Jotkut tutkimukset viittaavat siihen, että vähemmän aikaa REM-unessa voi liittyä oppimis- ja käyttäytymisongelmiin. Donepetsiili on Alzheimerin taudin hoitoon käytettävä lääke. Donepetsiili voi lisätä REM-unia joillakin aikuisilla, joilla on erilaisia häiriöitä. Pieni tutkimus osoitti, että donepetsiili voi myös lisätä REM-unia lapsilla, joilla on ASD. Tutkijat haluavat nyt nähdä, voiko Donepezil parantaa kommunikaatiotaitoja ja sosiaalista vuorovaikutusta ASD-lapsilla. He haluavat myös nähdä, näyttääkö oireiden muutokset johtuvan muutoksista REM-unessa.
Tavoitteet:
- Sen selvittämiseksi, voiko Donepezil-lääke parantaa tapaa, jolla kommunikaatiotaidot ja sosiaalinen vuorovaikutus kehittyvät pienillä lapsilla, joilla on autismikirjon häiriö.
Kelpoisuus:
- 22–44 kuukauden ikäiset lapset, joilla on ASD.
Design:
- Osallistujat seulotaan verikokeella, sydäntesteillä ja unitutkimuksella. Unitutkimuksen aikana lapset nukkuvat pimeässä huoneessa 2 yötä elektrodit vartalollaan ja putki nenän alla. Vanhemmat voivat nukkua huoneessa lapsensa kanssa. Teknikko valvoo huonetta koko yön.
- Osallistujat ottavat tutkimuslääkkeen kerran päivässä.
- Hoitoa seurataan käynneillä 3 kuukauden välein. Jokaisella vierailulla osallistuja ottaa verikokeita, sydänkokeita tai käyttäytymistestiä. Osallistujat saavat vielä 2 unitutkimusta.
- Osallistuminen päättyy 18 kuukauden kuluttua.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
i. Tavoite
Tämän tutkimuksen tavoitteena on tutkia donepetsiilin tehoa parantaa autismille ominaisten ydinkäyttäytymisalueiden, nimittäin vastavuoroisen sosiaalisen vuorovaikutuksen ja kommunikoinnin, kehityskulkua.
ii. Tutkimuspopulaatio
90 autismikirjon häiriöstä kärsivää lasta, jotka ovat iältään 24–50 kuukauden ikäisiä, seulotaan polysomnogrammin avulla, jotta löydetään 45:llä suhteellinen REM-puutos. Tämä ryhmä jaetaan sitten kahteen lääkehaaraan verrattuna lumelääkkeeseen. Ottaen huomioon 22 %:n keskeyttämisprosentin odotamme 17 henkilöä kustakin ryhmästä suorittavan tutkimuksen loppuun. Lisäksi otamme avoimeen ryhmään 16 lasta, joilla on ASD ja jotka eivät täytä suhteellisen REM-puutoksen kriteerejä, jotta voidaan varmistaa, onko donepetsiili hyödyllinen tämän ryhmän käyttäytymiselle.
iii. Design
Ehdotuksen mukaan 6 kuukauden hoitokoe 2,5 mg donepetsiiliä/plaseboa/vrk, jota seuraa 12 kuukauden pitkittäinen seuranta. Tutkimuksen ensisijainen päätepiste on autismin ydinoireiden ja uniarkkitehtuurin tutkimus 12 kuukauden kuluttua.
iv. Tulostoimenpiteet
Ensisijainen tulosmittari on:
Parannus MSEL:n (Mullen Scales of Early Learning) Expressive Language- ja Receptive Language -aliasteikoissa 12 kuukauden iässä.
Toissijaiset tulostoimenpiteet ovat:
Mittaamme myös REM-uniparametrien muutosta 6, 12 ja 18 kuukauden jälkeen suhteessa käyttäytymisindeksien parantumiseen.
Tutkimustuloksia koskevat toimenpiteet ovat:
- Parannus Mullenin asteikkojen Expressive Language- ja Receptive Language -aliasteikoissa 18 kuukauden iässä.
- Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS) -vakavuusasteikon parannus 6, 12 ja 18 kuukauden kohdalla.
- Parannus Vinelandiin 3, 6, 12 ja 18 kuukauden kohdalla
- Tutkiva analyysi selvittää, parantaako REM-parametrien normalisointi myös muita unen laadun mittauksia autistisilla lapsilla.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:
- Autismispektrihäiriön diagnoosi (DSM-IV-diagnoosi autistisesta häiriöstä tai pervasiivisesta kehityshäiriöstä, ei toisin määritelty).
- Miehet tai naiset, joiden ikä on 24–50 kuukautta.
- Kielipisteet (Mullen Scales of Early Learning -asteikoista), jotka ovat vähintään 1,5 SD keskiarvoa alhaisemmat.
5. Jokaisella huoltajalla on oltava riittävä ymmärryksen taso hyväksyäkseen kaikki vaaditut testit ja kokeet. Jokaisen laillisen huoltajan on ymmärrettävä tutkimuksen luonne.
6. Jokaisen koehenkilön on oltava vakaa vähintään 6 viikon ajan millä tahansa lääkkeellä tai hoito-ohjelmalla ennen tutkimukseen tuloa, eikä sillä saa olla uusia (6 viikon sisällä) havaittuja tai sietämättömiä haittavaikutuksia kyseisestä lääkkeestä tai hoidosta. Ketään koehenkilöä ei pyydetä lopettamaan minkään lääkityksen ottamista, jotta he voivat ilmoittautua mukaan, mutta vasta-aiheisia lääkkeitä käyttäviä koehenkilöitä ei vaadita ilmoittautumaan.
7. Osoitettu REM%:n kaksi tai enemmän standardipoikkeamaa alle iän normatiivisten arvojen satunnaistetussa kontrolloidussa kokeessa.
8. Englantia puhutaan pääasiassa kotona.
POISTAMISKRITEERIT:
- Vakavat, epästabiilit sairaudet, mukaan lukien gastroenterologiset, hengitysteiden, kardiovaskulaariset endokrinologiset, immunologiset tai hematologiset sairaudet.
- Munuaisten tai maksan toimintahäiriö, joka häiritsisi donepetsiilin erittymistä tai metaboliaa, mistä on osoituksena BUN/kreatiniinin nousu normaalin ylärajan yläpuolelle tai seerumin transaminaasien (ALT/SGPT, AST/SGOT) tai gammaglutamaatin (GGT) kaksinkertainen nousu .
- Dokumentoitu yliherkkyys tai intoleranssi donepetsiilille tai muulle piperidiinijohdannaiselle.
Koehenkilöt eivät saa käyttää mitään lääkkeitä, joiden tiedetään vaikuttavan REM-uneen (tai uneen
arkkitehtuuri yleensä) tai joka on vasta-aiheinen anto yhdessä donepetsiilin kanssa.
- Muiden epävakaiden neurologisten häiriöiden, kuten kouristuskohtausten, olemassaolo tai historia
aineenvaihduntahäiriöt, narkolepsia tai liikehäiriöt.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
|
|
|
Kokeellinen: Open Label donepetsiili
|
|
|
Kokeellinen: Donepetsiili - sokeutunut
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ei-verbaalinen kehitysosuus (NVDQ)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 12 kuukautta
|
Nonverbal Developmental Quotient (NVDQ) laskettiin Mullenin varhaisen oppimisen asteikoista jakamalla ei-verbaalinen henkinen ikä (näön vastaanoton ja hienomotoristen pisteiden ikäekvivalenttiarvon keskiarvo) kronologisella iällä kuukausina.
NVDQ on normalisoitu keskiarvoon 100, mikä osoittaa keskimääräistä normaalia älykkyysosamäärää.
Alle 100 on keskimääräistä alhaisempi älykkyysosamäärä. 2 keskihajontaa alle keskiarvon katsotaan "heikentyneeksi" älykkyysosamääräksi (noin alle 70).
|
Lähtötilanne ja 12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
REM-prosentti lähtötilanteessa, 6, 12 ja 18 kuukautta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 6, 12 ja 18 kuukautta
|
REM-prosentti on REM-tilassa käytetyn unen prosenttiosuus
|
Lähtötilanne, 6, 12 ja 18 kuukautta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Tutkiva analyysi selvittää, parantaako REM-parametrien normalisointi myös muita autististen lasten unen laadun mittauksia.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
|
Mullenin vaa'at 18 kuukauden iässä
Aikaikkuna: 18 kuukautta
|
18 kuukautta
|
|
Autismin diagnostinen tarkkailuaikataulu (ADOS) 6, 12 ja 18 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 6, 12 ja 18 kuukautta
|
6, 12 ja 18 kuukautta
|
|
Vineland Parent Questionnaire 3, 6, 12 ja 18 kuukauden iässä
Aikaikkuna: 3, 6, 12 ja 18 kuukautta
|
3, 6, 12 ja 18 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Anderson DK, Lord C, Risi S, DiLavore PS, Shulman C, Thurm A, Welch K, Pickles A. Patterns of growth in verbal abilities among children with autism spectrum disorder. J Consult Clin Psychol. 2007 Aug;75(4):594-604. doi: 10.1037/0022-006X.75.4.594.
- Anderson DK, Oti RS, Lord C, Welch K. Patterns of growth in adaptive social abilities among children with autism spectrum disorders. J Abnorm Child Psychol. 2009 Oct;37(7):1019-34. doi: 10.1007/s10802-009-9326-0.
- Bliwise DL, Carroll JS, Lee KA, Nekich JC, Dement WC. Sleep and "sundowning" in nursing home patients with dementia. Psychiatry Res. 1993 Sep;48(3):277-92. doi: 10.1016/0165-1781(93)90078-u.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Mielenterveyshäiriöt
- Neurokehityshäiriöt
- Lapsen kehityshäiriöt, leviävät
- Autistinen häiriö
- Autismispektrihäiriö
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Neurotransmitterit
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Kolinergiset aineet
- Entsyymin estäjät
- Nootrooppiset aineet
- Koliiniesteraasin estäjät
- Donepetsiili
Muut tutkimustunnusnumerot
- 130164
- 13-M-0164
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .