Langtidsopfølgning af subretinal transplantation af hESC-afledte RPE-celler hos patienter med AMD
29. oktober 2024 opdateret af: Astellas Institute for Regenerative Medicine
Langtidsopfølgning til et fase I/II, åbent, multicenter, prospektivt studie for at bestemme sikkerheden og tolerabiliteten af subretinal transplantation af humane embryonale stamceller afledt retinalpigmenterede epitelceller (MA09-hRPE) hos patienter med Avanceret tør AMD
Formålet med hans undersøgelse er at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af MA09-hRPE-cellulær terapi hos patienter med fremskreden tør aldersrelateret makuladegeneration (AMD) fra et til fem år efter den kirurgiske procedure for at implantere MA09-hRPE-cellerne.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Denne undersøgelse er en langsigtet opfølgning på ACT MA09-hRPE 001 fase I/II forsøget.
Fase I/II-forsøget (benævnt kerneprotokollen) var et åbent, ikke-randomiseret, dosiseskalerende multicenterforsøg.
Tretten AMD-patienter blev behandlet i dette forsøg.
Ti patienter med kraftigt synstab (synsstyrke <= 20/400) modtog en enkelt subretinal injektion af MA09-hRPE-celler, startende med en dosis på 50.000 transplanterede MA09-hRPE-celler (tre patienter), 100.000 MA09-hRPE-celler transplanteret (tre patienter), 150.000 MA09-hRPE-celler (tre patienter) og stigende til en maksimal dosis på 200.000 transplanterede MA09-hRPE-celler (én patient).
Tre patienter med alvorligt til moderat tab (synsstyrke <= 20/100) fik en dosis på 100.000 MA09-hRPE-celler.
Alle patienter, der deltog i kerneprotokollen, er berettigede til deltagelse i denne opfølgningsprotokol.
Det første besøg i denne langsigtede opfølgningsprotokol vil svare til det sidste besøg i kerneprotokollen og vil finde sted 12 måneder efter celleimplantation.
Der vil blive indhentet informeret samtykke ved dette besøg.
Patienterne vil blive evalueret 18, 24, 36, 48 og 60 måneder efter transplantation (eller hyppigere som klinisk indiceret).
Opfølgning vil omfatte indhentning af information om oftalmologiske fund og begivenheder af særlig interesse som defineret i det primære resultat.
Ved det sidste besøg i denne opfølgningsundersøgelse, hvad enten det er 60 måneder efter transplantationen eller ved tidlig seponering, vil patienter blive inviteret til at deltage i et sikkerhedsovervågningsstudie i yderligere 10 år under en separat protokol, som vil fortsætte med at overvåge den lange terminsrisici ved MA09-hRPE-celletransplantation.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
11
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
- Jules Stein Eye Institute, UCLA School of Medicine
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114-3002
- Mass Eye and Ear
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
- Wills Eye Institute-Mid Atlantic Retina
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
51 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Studiepopulationen er kun efter invitation for tidligere deltagere i kerneprotokollen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Skal have været behandlet med hESC-RPE-celletransplantation i kerneprotokollen.
- I stand til at forstå og villig til at underskrive det informerede samtykke til at deltage i opfølgningsundersøgelsen.
Ekskluderingskriterier:
- Der er ingen udelukkelseskriterier.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
MA09-hRPE
Eksperimentel: Subretinal injektion af MA09-hRPE
|
Kohorte 1 50.000 celler Kohorte 2 100.000 celler Kohorte 2a Bedre syn 100.000 celler Kohorte 3 150.000 celler Kohorte 4 200.000 celler
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhed vurderet ved uønskede hændelser (AE'er) af særlig interesse i forhold til forsøgsproduktet
Tidsramme: 4 år
|
Dette vil omfatte indhentning af oplysninger om oftalmologiske fund og alvorlige bivirkninger (SAE'er), der er neurologiske, infektiøse, hæmatologiske eller dødelige, graviditet hos en kvindelig forsøgsperson eller partneren til en mandlig forsøgsperson og graviditetsudfald, enhver bivirkning (AE), der forårsager en med forbehold for at trække sig fra undersøgelsen, enhver ny diagnose af en okulær eller immunmedieret lidelse, cancer, ektopisk eller proliferativ cellevækst (retinalt pigmentepitel (RPE) eller non-RPE) med ugunstig klinisk konsekvens, og uventede, klinisk signifikante AE'er evt. relateret til celletransplantationsproceduren eller forsøgsproduktet (MA09-hRPE-celler).
|
4 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal patienter med ændringer i øjenundersøgelser eller billeder
Tidsramme: 4 år
|
Antallet af patienter med klinisk signifikante absolutte værdier eller ændringer fra baseline i intraokulært tryk (IOP) og Best Corrected Visual Acuity (BCVA) vil blive opsummeret.
|
4 år
|
|
Forekomst af graftsvigt eller afstødning
Tidsramme: 4 år
|
Bevis på graftsvigt eller afstødning vil bestå af: Tilstedeværelse af retinal ødem, cystoid makulaødem, retinale hvide prikker, retinal blødning, serøs nethindeløsning, subretinale ekssudater, subretinal fibrose eller vaskulær og/eller optisk diskudsivning, forhøjet intraokulært tryk eller hypotoni .
Bevis på uventet og vedvarende eller stigende ikke-infektiøs øjenbetændelse (f.eks. vaskulitis, retinitis, choroiditis, vitritis, pars planitis, anterior segment inflammation/uveitis).
|
4 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Efterforskere
- Studieleder: Medical Director, Astellas Institute for Regenerative Medicine
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Schwartz SD, Hubschman JP, Heilwell G, Franco-Cardenas V, Pan CK, Ostrick RM, Mickunas E, Gay R, Klimanskaya I, Lanza R. Embryonic stem cell trials for macular degeneration: a preliminary report. Lancet. 2012 Feb 25;379(9817):713-20. doi: 10.1016/S0140-6736(12)60028-2. Epub 2012 Jan 24.
- Schwartz SD, Regillo CD, Lam BL, Eliott D, Rosenfeld PJ, Gregori NZ, Hubschman JP, Davis JL, Heilwell G, Spirn M, Maguire J, Gay R, Bateman J, Ostrick RM, Morris D, Vincent M, Anglade E, Del Priore LV, Lanza R. Human embryonic stem cell-derived retinal pigment epithelium in patients with age-related macular degeneration and Stargardt's macular dystrophy: follow-up of two open-label phase 1/2 studies. Lancet. 2015 Feb 7;385(9967):509-16. doi: 10.1016/S0140-6736(14)61376-3. Epub 2014 Oct 15.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
25. februar 2013
Primær færdiggørelse (Faktiske)
19. august 2019
Studieafslutning (Faktiske)
19. august 2019
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
13. maj 2015
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
2. juni 2015
Først opslået (Anslået)
4. juni 2015
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
31. oktober 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
29. oktober 2024
Sidst verificeret
1. oktober 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 7316-CL-0005
- ACT MA09-hRPE AMD -001 LTFU (Anden identifikator: Sponsor)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
IPD-planbeskrivelse
Adgang til anonymiserede data på individuelt deltagerniveau vil ikke blive givet til dette forsøg, da det opfylder en eller flere af undtagelserne beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com under "Sponsorspecifikke detaljer for Astellas".
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .