- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT02463344
Seguimiento a largo plazo del trasplante subretiniano de células RPE derivadas de hESC en pacientes con AMD
10 de noviembre de 2020 actualizado por: Astellas Institute for Regenerative Medicine
Seguimiento a largo plazo de un estudio prospectivo multicéntrico, abierto, de fase I/II para determinar la seguridad y tolerabilidad del trasplante subretiniano de células epiteliales pigmentadas de la retina derivadas de células madre embrionarias humanas (MA09-hRPE) en pacientes con DMAE seca avanzada
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de la terapia celular MA09-hRPE en pacientes con degeneración macular asociada a la edad (AMD) seca avanzada de uno a cinco años después del procedimiento quirúrgico para implantar las células MA09-hRPE.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio es un seguimiento a largo plazo del ensayo de fase I/II ACT MA09-hRPE 001.
El ensayo de fase I/II (denominado protocolo central) fue un ensayo abierto, no aleatorizado, de escalada de dosis y multicéntrico.
Trece pacientes con AMD fueron tratados en este ensayo.
Diez pacientes con pérdida de visión profunda (agudeza visual <= 20/400) recibieron una única inyección subretiniana de células MA09-hRPE, comenzando con una dosis de 50 000 células MA09-hRPE trasplantadas (tres pacientes), 100 000 células MA09-hRPE trasplantadas (tres pacientes), 150.000 células MA09-hRPE (tres pacientes) y aumentando hasta una dosis máxima de 200.000 células MA09-hRPE trasplantadas (un paciente).
Tres pacientes con pérdida severa a moderada (agudeza visual <= 20/100) recibieron una dosis de 100.000 células MA09-hRPE.
Todos los pacientes que participaron en el protocolo central son elegibles para participar en este protocolo de seguimiento.
La primera visita de este protocolo de seguimiento a largo plazo corresponderá a la última visita del protocolo central y tendrá lugar a los 12 meses posteriores a la implantación celular.
En esta visita se obtendrá el consentimiento informado.
Los pacientes serán evaluados a los 18, 24, 36, 48 y 60 meses después del trasplante (o con mayor frecuencia según lo indicado clínicamente).
El seguimiento incluirá la obtención de información sobre hallazgos oftalmológicos y eventos de especial interés según se define en el Resultado primario.
En la última visita de este estudio de seguimiento, ya sea a los 60 meses posteriores al trasplante o en la interrupción temprana, se invitará a los pacientes a participar en un estudio de vigilancia de seguridad durante 10 años adicionales bajo un protocolo separado que continuará monitoreando el largo riesgos a largo plazo del trasplante de células MA09-hRPE.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
11
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Jules Stein Eye Institute, UCLA School of Medicine
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114-3002
- Mass Eye and Ear
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Wills Eye Institute-Mid Atlantic Retina
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
53 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
La población de estudio es solo por invitación para participantes anteriores en el protocolo central
Descripción
Criterios de inclusión:
- Debe haber sido tratado con trasplante de células hESC-RPE en el protocolo principal.
- Capaz de entender y dispuesto a firmar el consentimiento informado para participar en el estudio de seguimiento.
Criterio de exclusión:
- No hay criterios de exclusión.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
MA09-hRPE
Experimental: inyección subretiniana de MA09-hRPE
|
Cohorte 1 50 000 células Cohorte 2 100 000 células Cohorte 2a Mejor visión 100 000 células Cohorte 3 150 000 células Cohorte 4 200 000 células
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Seguridad evaluada por Eventos Adversos (EA) de especial interés en relación con el producto en investigación
Periodo de tiempo: 4 años
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Esto incluirá la obtención de información sobre hallazgos oftalmológicos y Eventos Adversos Graves (SAE) que sean neurológicos, infecciosos, hematológicos o fatales, embarazo en una mujer o la pareja de un hombre y el resultado del embarazo, cualquier Evento Adverso (AE) que cause una sujeto a retirarse del estudio, cualquier diagnóstico nuevo de un trastorno ocular o inmunomediado, cáncer, crecimiento celular ectópico o proliferativo (epitelio pigmentario de la retina (EPR) o no EPR) con consecuencias clínicas adversas y eventos adversos inesperados y clínicamente significativos posiblemente relacionados con el procedimiento de trasplante de células o el producto en investigación (células MA09-hRPE).
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4 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Número de pacientes con cambios en exámenes o imágenes oculares
Periodo de tiempo: 4 años
|
Se resumirá el número de pacientes con valores absolutos clínicamente significativos o cambios desde el inicio en la presión intraocular (PIO) y la mejor agudeza visual corregida (BCVA).
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4 años
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Incidencia de fracaso o rechazo del injerto
Periodo de tiempo: 4 años
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La evidencia de fracaso o rechazo del injerto consistirá en: Presencia de edema retiniano, edema macular cistoideo, puntos blancos en la retina, hemorragia retiniana, desprendimiento de retina seroso, exudados subretinianos, fibrosis subretiniana o fuga vascular y/o del disco óptico, presión intraocular elevada o hipotonía .
Evidencia de inflamación ocular no infecciosa no anticipada y persistente o creciente (p. ej., vasculitis, retinitis, coroiditis, vitritis, pars planitis, inflamación del segmento anterior/uveítis).
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4 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Schwartz SD, Hubschman JP, Heilwell G, Franco-Cardenas V, Pan CK, Ostrick RM, Mickunas E, Gay R, Klimanskaya I, Lanza R. Embryonic stem cell trials for macular degeneration: a preliminary report. Lancet. 2012 Feb 25;379(9817):713-20. doi: 10.1016/S0140-6736(12)60028-2. Epub 2012 Jan 24.
- Schwartz SD, Regillo CD, Lam BL, Eliott D, Rosenfeld PJ, Gregori NZ, Hubschman JP, Davis JL, Heilwell G, Spirn M, Maguire J, Gay R, Bateman J, Ostrick RM, Morris D, Vincent M, Anglade E, Del Priore LV, Lanza R. Human embryonic stem cell-derived retinal pigment epithelium in patients with age-related macular degeneration and Stargardt's macular dystrophy: follow-up of two open-label phase 1/2 studies. Lancet. 2015 Feb 7;385(9967):509-16. doi: 10.1016/S0140-6736(14)61376-3. Epub 2014 Oct 15.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
25 de febrero de 2013
Finalización primaria (Actual)
19 de agosto de 2019
Finalización del estudio (Actual)
19 de agosto de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
13 de mayo de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de junio de 2015
Publicado por primera vez (Estimar)
4 de junio de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
13 de noviembre de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de noviembre de 2020
Última verificación
1 de noviembre de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 7316-CL-0005
- ACT MA09-hRPE AMD -001 LTFU (Otro identificador: Sponsor)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Descripción del plan IPD
No se proporcionará acceso a datos de nivel de participante individual anónimo para este ensayo, ya que cumple con una o más de las excepciones descritas en www.clinicalstudydatarequest.com en "Detalles específicos del patrocinador para Astellas".
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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