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Suivi à long terme de la transplantation sous-rétinienne de cellules RPE dérivées de CSEh chez des patients atteints de DMLA

29 octobre 2024 mis à jour par: Astellas Institute for Regenerative Medicine

Suivi à long terme d'une étude prospective de phase I/II, ouverte, multicentrique visant à déterminer l'innocuité et la tolérabilité de la transplantation sous-rétinienne de cellules épithéliales pigmentées rétiniennes dérivées de cellules souches embryonnaires humaines (MA09-hRPE) chez des patients atteints DMLA sèche avancée

Le but de son étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme de la thérapie cellulaire MA09-hRPE chez les patients atteints de dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA) sèche avancée d'un à cinq ans après l'intervention chirurgicale pour implanter les cellules MA09-hRPE.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude est un suivi à long terme de l'essai de phase I/II ACT MA09-hRPE 001. L'essai de phase I/II (appelé protocole de base) était un essai multicentrique ouvert, non randomisé, à escalade de dose. Treize patients atteints de DMLA ont été traités dans cet essai. Dix patients ayant une perte de vision profonde (acuité visuelle <= 20/400) ont reçu une seule injection sous-rétinienne de cellules MA09-hRPE, à partir d'une dose de 50 000 cellules MA09-hRPE transplantées (trois patients), 100 000 cellules MA09-hRPE transplantées (trois patients), 150 000 cellules MA09-hRPE (trois patients) et augmentant jusqu'à une dose maximale de 200 000 cellules MA09-hRPE transplantées (un patient). Trois patients présentant une perte sévère à modérée (acuité visuelle <= 20/100) ont reçu une dose de 100 000 cellules MA09-hRPE. Tous les patients qui ont participé au protocole de base sont éligibles pour participer à ce protocole de suivi. La première visite de ce protocole de suivi à long terme correspondra à la dernière visite du protocole de base et aura lieu 12 mois après l'implantation des cellules. Un consentement éclairé sera obtenu lors de cette visite. Les patients seront évalués à 18, 24, 36, 48 et 60 mois après la greffe (ou plus fréquemment selon les indications cliniques). Le suivi comprendra l'obtention d'informations sur les résultats ophtalmologiques et les événements d'intérêt particulier tels que définis dans le critère de jugement principal. Lors de la dernière visite de cette étude de suivi, que ce soit à 60 mois post-transplantation ou à l'arrêt précoce, les patients seront invités à participer à une étude de surveillance de l'innocuité pendant 10 ans supplémentaires dans le cadre d'un protocole distinct qui continuera à surveiller le long risques à terme de la greffe de cellules MA09-hRPE.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

11

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • Jules Stein Eye Institute, UCLA School of Medicine
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114-3002
        • Mass Eye and Ear
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
        • Wills Eye Institute-Mid Atlantic Retina

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

51 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

La population à l'étude est sur invitation uniquement pour les participants précédents au protocole de base

La description

Critère d'intégration:

  • Doit avoir été traité avec une greffe de cellules hESC-RPE dans le protocole de base.
  • Capable de comprendre et disposé à signer le consentement éclairé pour participer à l'étude de suivi.

Critère d'exclusion:

- Il n'y a pas de critères d'exclusion.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
MA09-hRPE

Expérimental : injection sous-rétinienne de MA09-hRPE

  • Cohorte 1 50 000 cellules
  • Cohorte 2 100 000 cellules
  • Cohorte 2a Meilleure vision 100 000 cellules
  • Cohorte 3 150 000 cellules
  • Cohorte 4 200 000 cellules
Biologique: MA09-hRPE
Cohorte 1 50 000 cellules Cohorte 2 100 000 cellules Cohorte 2a Better Vision 100 000 cellules Cohorte 3 150 000 cellules Cohorte 4 200 000 cellules
Autres noms:
  • ASP7316

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Innocuité évaluée par les événements indésirables (EI) d'intérêt particulier en ce qui concerne le produit expérimental
Délai: 4 années
Cela comprendra l'obtention d'informations sur les résultats ophtalmologiques et les événements indésirables graves (EIG) neurologiques, infectieux, hématologiques ou mortels, la grossesse chez un sujet féminin ou le partenaire d'un sujet masculin et l'issue de la grossesse, tout événement indésirable (EI) qui provoque un sous réserve de se retirer de l'étude, tout nouveau diagnostic d'un trouble oculaire ou à médiation immunitaire, d'un cancer, d'une croissance cellulaire ectopique ou proliférative (épithélium pigmentaire rétinien (RPE) ou non-RPE) avec des conséquences cliniques indésirables, et des EI inattendus et cliniquement significatifs éventuellement liées à la procédure de greffe de cellules ou au produit expérimental (cellules MA09-hRPE).
4 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de patients présentant des changements dans les examens ou les images oculaires
Délai: 4 années
Le nombre de patients présentant des valeurs absolues cliniquement significatives ou des changements par rapport à la ligne de base de la pression intra-oculaire (PIO) et de la meilleure acuité visuelle corrigée (MAVC) sera résumé.
4 années
Incidence de l'échec ou du rejet du greffon
Délai: 4 années
Les signes d'échec ou de rejet du greffon consisteront en : présence d'œdème rétinien, d'œdème maculaire cystoïde, de points blancs rétiniens, d'hémorragie rétinienne, de décollement séreux de la rétine, d'exsudats sous-rétiniens, de fibrose sous-rétinienne ou de fuite vasculaire et/ou discale, de pression intraoculaire élevée ou d'hypotonie . Preuve d'une inflammation oculaire non infectieuse imprévue et persistante ou croissante (par exemple, vascularite, rétinite, choroïdite, vitrite, pars planite, inflammation du segment antérieur/uvéite).
4 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Astellas Institute for Regenerative Medicine

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Astellas Institute for Regenerative Medicine

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

25 février 2013

Achèvement primaire (Réel)

19 août 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

19 août 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 mai 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 juin 2015

Première publication (Estimé)

4 juin 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

31 octobre 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 octobre 2024

Dernière vérification

1 octobre 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 7316-CL-0005
  • ACT MA09-hRPE AMD -001 LTFU (Autre identifiant: Sponsor)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

L'accès aux données anonymisées au niveau des participants individuels ne sera pas fourni pour cet essai car il répond à une ou plusieurs des exceptions décrites sur www.clinicalstudydatarequest.com sous "Sponsor Specific Details for Astellas".

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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