Acompanhamento a longo prazo do transplante sub-retiniano de células RPE derivadas de hESC em pacientes com DMRI
29 de outubro de 2024 atualizado por: Astellas Institute for Regenerative Medicine
Acompanhamento de longo prazo até um estudo prospectivo de Fase I/II, aberto, multicêntrico para determinar a segurança e a tolerabilidade do transplante sub-retiniano de células epiteliais pigmentadas da retina derivadas de células-tronco embrionárias humanas (MA09-hRPE) em pacientes com Advanced Dry AMD
O objetivo de seu estudo é avaliar a segurança e a tolerabilidade a longo prazo da terapia celular MA09-hRPE em pacientes com Degeneração Macular Relacionada à Idade (DMRI) seca avançada de um a cinco anos após o procedimento cirúrgico para implantar as células MA09-hRPE.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo é um acompanhamento de longo prazo do estudo ACT MA09-hRPE 001 fase I/II.
O estudo de fase I/II (referido como o protocolo principal) foi um estudo aberto, não randomizado, escalonamento de dose, multicêntrico.
Treze pacientes com DMRI foram tratados neste estudo.
Dez pacientes com perda de visão profunda (acuidade visual <= 20/400) receberam uma única injeção sub-retiniana de células MA09-hRPE, começando com uma dose de 50.000 células MA09-hRPE transplantadas (três pacientes), 100.000 células MA09-hRPE transplantadas (três pacientes), 150.000 células MA09-hRPE (três pacientes) e aumentando para uma dose máxima de 200.000 células MA09-hRPE transplantadas (um paciente).
Três pacientes com perda severa a moderada (acuidade visual <= 20/100) receberam uma dose de 100.000 células MA09-hRPE.
Todos os pacientes que participaram do protocolo básico são elegíveis para participação neste protocolo de acompanhamento.
A primeira visita deste protocolo de acompanhamento de longo prazo corresponderá à última visita do protocolo principal e ocorrerá 12 meses após a implantação da célula.
O consentimento informado será obtido nesta visita.
Os pacientes serão avaliados aos 18, 24, 36, 48 e 60 meses pós-transplante (ou mais frequentemente conforme indicação clínica).
O acompanhamento incluirá a obtenção de informações sobre achados oftalmológicos e eventos de interesse especial, conforme definido no Resultado Primário.
Na última visita deste estudo de acompanhamento, seja 60 meses após o transplante ou na descontinuação precoce, os pacientes serão convidados a participar de um estudo de vigilância de segurança por mais 10 anos sob um protocolo separado que continuará a monitorar o longo riscos a longo prazo do transplante de células MA09-hRPE.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
11
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Jules Stein Eye Institute, UCLA School of Medicine
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114-3002
- Mass Eye and Ear
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Wills Eye Institute-Mid Atlantic Retina
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
51 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
A população do estudo é por convite apenas para participantes anteriores no protocolo principal
Descrição
Critério de inclusão:
- Deve ter sido tratado com transplante de células hESC-RPE no protocolo principal.
- Capaz de entender e disposto a assinar o consentimento informado para participar do estudo de acompanhamento.
Critério de exclusão:
- Não há critérios de exclusão.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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MA09-hRPE
Experimental: Injeção subretiniana de MA09-hRPE
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Coorte 1 50.000 células Coorte 2 100.000 células Coorte 2a Melhor visão 100.000 células Coorte 3 150.000 células Coorte 4 200.000 células
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Segurança avaliada por Eventos Adversos (EAs) de interesse especial em relação ao produto experimental
Prazo: 4 anos
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Isso incluirá a obtenção de informações sobre achados oftalmológicos e Eventos Adversos Graves (SAEs) que são neurológicos, infecciosos, hematológicos ou fatais, gravidez em uma mulher ou parceiro de um homem e resultado da gravidez, qualquer Evento Adverso (EA) que cause um sujeito a retirar-se do estudo, qualquer novo diagnóstico de doença ocular ou imunomediada, câncer, crescimento celular ectópico ou proliferativo (epitélio pigmentar da retina (EPR) ou não-EPR) com consequência clínica adversa e EAs inesperados e clinicamente significativos possivelmente relacionadas ao procedimento de transplante de células ou ao produto experimental (células MA09-hRPE).
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4 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de pacientes com alterações em exames ou imagens oculares
Prazo: 4 anos
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O número de pacientes com valores absolutos clinicamente significativos ou alterações da linha de base na pressão intra-ocular (IOP) e na melhor acuidade visual corrigida (BCVA) será resumido.
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4 anos
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Incidência de falha ou rejeição do enxerto
Prazo: 4 anos
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A evidência de falha ou rejeição do enxerto consistirá em: Presença de edema retiniano, edema macular cistóide, pontos brancos retinianos, hemorragia retiniana, descolamento seroso da retina, exsudatos sub-retinianos, fibrose sub-retiniana ou vazamento vascular e/ou do disco óptico, pressão intraocular elevada ou hipotonia .
Evidência de inflamação ocular não infecciosa persistente ou crescente (por exemplo, vasculite, retinite, coroidite, vitrite, pars planitis, inflamação/uveíte do segmento anterior).
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4 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Astellas Institute for Regenerative Medicine
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Schwartz SD, Hubschman JP, Heilwell G, Franco-Cardenas V, Pan CK, Ostrick RM, Mickunas E, Gay R, Klimanskaya I, Lanza R. Embryonic stem cell trials for macular degeneration: a preliminary report. Lancet. 2012 Feb 25;379(9817):713-20. doi: 10.1016/S0140-6736(12)60028-2. Epub 2012 Jan 24.
- Schwartz SD, Regillo CD, Lam BL, Eliott D, Rosenfeld PJ, Gregori NZ, Hubschman JP, Davis JL, Heilwell G, Spirn M, Maguire J, Gay R, Bateman J, Ostrick RM, Morris D, Vincent M, Anglade E, Del Priore LV, Lanza R. Human embryonic stem cell-derived retinal pigment epithelium in patients with age-related macular degeneration and Stargardt's macular dystrophy: follow-up of two open-label phase 1/2 studies. Lancet. 2015 Feb 7;385(9967):509-16. doi: 10.1016/S0140-6736(14)61376-3. Epub 2014 Oct 15.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
25 de fevereiro de 2013
Conclusão Primária (Real)
19 de agosto de 2019
Conclusão do estudo (Real)
19 de agosto de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
13 de maio de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de junho de 2015
Primeira postagem (Estimado)
4 de junho de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
31 de outubro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
29 de outubro de 2024
Última verificação
1 de outubro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 7316-CL-0005
- ACT MA09-hRPE AMD -001 LTFU (Outro identificador: Sponsor)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
O acesso a dados anonimizados de nível de participante individual não será fornecido para este estudo, pois atende a uma ou mais das exceções descritas em www.clinicalstudydatarequest.com em "Detalhes específicos do patrocinador para a Astellas".
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .